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产业大势2019.7.12
7月10日，据市场监管总局网站消息，市场监管总局起草了《严重违法失信名单管理办法(修订草案征求意见稿)》，并向社会公开征求意见。《征求意见稿》按照“四个最严”要求，针对食品药品、特种设备等关系人民群众生命健康安全的领域，增加列入情形，加大惩戒力度。
在不与现行《企业信息公示暂行条例》相关规定冲突的前提下，根据市场监管职能，《征求意见稿》进一步扩充列入主体类型、列入情形等。对于市场监管部门负责的所有监管对象和事项，原则上都尽量覆盖，形成市场监管领域统一的严重违法失信名单管理制度。
按照“四个最严”要求，《征求意见稿》针对食品药品、特种设备等关系人民群众生命健康安全的领域，增加列入情形，加大惩戒力度。
■扩充适用对象
根据市场监管工作实际，《征求意见稿》将违反市场监督管理法律法规规定且情节严重的有关主体纳入管理范围。考虑到市场监管部门监管对象复杂多样，因此，《征求意见稿》将严重违法失信名单纳入对象从企业扩展为企业、个体工商户、其他组织和在失信主体内部担任特定职务、对严重违法失信行为负有直接责任的自然人、直接参与市场经营活动的自然人。同时将原“严重违法失信企业名单”的名称调整为“严重违法失信名单”。
■扩大列入情形
鉴于《企业信息公示暂行条例》尚未修改，目前保留了“被列入经营异常名录届满3年仍未履行相关义务的”以及“提交虚假材料或者采取其他欺诈手段隐瞒重要事实，取得市场主体登记被撤销的”的情形。同时，对市场监管总局各业务条线、国家药监局、国家知识产权局提供的列入情形进行了统一规范，提炼整合相同或者类似情形，剔除明显不符合严重违法失信名单列入原则的情形。目前共规定了36种列入情形，基本覆盖市场监管各业务领域。
■调整管理职责分工
总体上按照“谁管辖、谁管理”的原则，由各级市场监督管理部门负责本辖区严重违法失信名单管理工作。其中，市场监管总局负责指导全国严重违法失信名单管理工作，县级以上市场监管部门负责其辖区内的严重违法失信名单管理工作。
同时，考虑到药品监管和知识产权管理工作的特殊性，《征求意见稿》还规定了由省级以上药品监管、知识产权管理部门负责其专业领域内的严重违法失信名单管理工作。
■完善列入移出程序
一是关于列入程序，对被列入经营异常名录届满3年的主体，规定为届满之日起10个工作日内将其列入严重违法失信名单，而对其他情形，考虑到列入情形和对象进行了扩展，相对现有列入情形复杂程度提高，应当增设核实程序。因此规定为“核实之日起10个工作日内将其列入严重违法失信名单”。
二是关于移出时限，为与《企业信息公示暂行条例》保持一致，因经营异常名录届满3年被列入严重违法失信名单的主体，仍为满5年后移出。而其他列入情形，考虑到惩戒的实际效果、与其他部门严重失信行为公示时间相协调等原因，规定为满3年后移出。
三是在列入情形和对象扩展后，移出时需要对有关情况进行核实，因此《征求意见稿》规定严重违法失信名单内的主体都必须提出书面申请并经核实后方能移出。
■强化失信惩戒
对被列入严重违法失信名单的主体必须实施严厉惩戒，才能充分发挥信用监管威慑力，切实提升市场监管效能。结合有关司局、国家药监局和国家知识产权局的反馈意见，《征求意见稿》规定了10项惩戒措施，基本覆盖各业务条线职责。为了凸显信用惩戒效果，对于法律法规已经作出明确规定的特定惩戒措施，征求意见稿不再重复列举。
同时，为了加强严重违法失信名单应用，将惩戒措施落到实处，增加了市场监管、药品监管、知识产权管理部门应当将严重违法失信名单信息嵌入各业务系统，建立健全严重违法失信名单信息的查询反馈机制，推进共享共用的条款。
■完善信用修复
对能够主动整改并消除不良影响的主体，《征求意见稿》增设了信用修复条款，规定了严格的修复程序和标准。
一是列入严重违法失信名单必须届满一年才能申请信用修复，确保信用监管的严肃性。
二是失信主体必须进行整改，并消除不良影响后方可申请移出。
三是申请移出时要提交相关证明材料，并由负责部门进行检查核实、约谈其法定代表人、负责人等后，由省级以上市场监管、药品监管、知识产权管理部门批准或决定，方可修复。
四是为防止失信主体恶意利用信用修复侵犯社会公众利益和他人合法权益，保证信用修复工作严肃性，征求意见稿还特别规定了撤销信用修复的情形。
五是为进一步震慑惩戒违法失信行为特别严重的主体，维护社会公众利益，征求意见稿特别规定了三种不予信用修复的情形。
（信息来源：中国新闻网）Top
在制药行业，制药商从年初到年中大幅提高畅销药的价格并不罕见。因此，当日历转到7月，许多公司均抛出了涨价计划，这表明对制药公司涨价的政治压力可能正在减弱。
富国银行分析师David Maris在一份报告中写到，进入7月以来，包括艾伯维、罗氏旗下基因泰克、礼来、葛兰素史克、赛诺菲在内的制药商已经提高了至少83种药品的价格。该报告引用了Medispan Pricerx的数据，仅跟踪了一些大型制药商和专科制药商的药品价格上涨。
犹记得去年年中，在辉瑞宣布上调数十种药品价格之后，美国总统特朗普在推特上发文，点名批评辉瑞和其他制药公司“应该为他们的行动感到羞耻”。辉瑞当时的首席执行官Ian Read与特朗普及美国卫生和公众服务部部长Alex Azar通了电话后，同意推迟上调药品价格，但仍计划在2019年1月上调41种处方药的价格。
现在，业界对药品价格上涨的关注度似乎降低了。David Maris指出：“在我们看来，现在来自政客和总统的批评似乎已经平息，各个制药公司正在更积极、更广泛地再次寻求药品价格上涨。但是，我们相信这一平息不会持续下去，可能在未来几个月看到更多的负面新闻。”
今年6月，大型制药商和专科制药商已将35种药品的价格上调。而在7月，又有多达83种药物价格上调，其中：
诺华旗下山德士将6种产品价格上调9.9%；
艾伯维将Venclexta价格上调5%；
默沙东则将Insentress价格上调5%；
基因泰克将一系列产品价格上调1.5%-3%；
礼来将Cyramza、Alimta、Erbitux价格分别上调2.5%。
今年以来，药品价格上涨的起步幅度在1.5%，其中上调幅度最大的是梯瓦，将其醋酸去氨加压素注射液的价格上调了909%，令人瞠目结舌。
近年来，制药公司经常提高药品价格的做法引起了强烈的回击。特朗普政府一直在努力与药品高价格作斗争，美国国会也正在考虑自己的措施。去年5月，特朗普政府发布一项药品定价政策，其中一条提议要求：制药商必须在电视广告中公布药品价格。此举意在进一步刺激竞争，降低药品价格。不过最近，这项提议被联邦法院否决。除了控制药品价格的其他提议外，美国目前也在努力调整药品回扣问题。
（信息来源：医药第1时间）Top
通过授权许可方式，获得在研新药的全球或一定区域内的独家开发和商业化权益，是当前创新医药公司拓展产品线的重要方式之一。2019年，我们看到，以百济神州、再鼎医药、基石药业等为代表的创新药研发公司在引进创新产品，丰富研发管线方面取得了喜人的成果。
从合作产品的类别和治疗领域来看，肿瘤免疫疗法、细胞疗法仍是合作的重点领域，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、阿尔茨海默病等潜在治疗产品也备受关注。近日，医药观澜盘点了2019年上半年，在产品授权许可方面备受关注的十家中国生物医药公司以及合作案例。（注：本盘点为不完全统计，仅筛选广受关注的授权合作案例）
1.再鼎医药获得两款在研新药：PD-1单抗和GIST治疗药物
7月2日，再鼎医药和Incyte宣布，两家公司就一款处于临床阶段的抗PD-1单克隆抗体INCMGA0012在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的开发和商业化签订了独家合作和授权许可协议。基于此次合作，Incyte获得1750万美元的首付款，以及有资格获得最高6000万美元的临床，注册，和商业化里程碑付款及潜在的大中华区销售分成；再鼎医药获得INCMGA0012在大中华区血液和实体肿瘤领域独家权益。目前，该PD-1单抗正在开展用于高卫星不稳定性子宫内膜癌，Merkel细胞癌和肛管癌患者单药治疗的以注册为目的临床试验。
今年上半年，再鼎医药还有另一笔产品交易。6月11日，再鼎医药与Deciphera公司宣布达成独家授权协议，以推进ripretinib在大中华区的开发和商业化。Ripretinib是由Deciphera公司研发的一种试验性口服激酶开关调控抑制剂，开发用于治疗由KIT或PDGFRα基因驱动的胃肠道间质瘤（GIST）和其他实体肿瘤。根据协议条款，Deciphera公司将获得2000万美元的现金预付款，并有资格获得最高达1.85亿美元的潜在开发和商业里程碑付款。据悉，Deciphera公司计划将中国临床中心纳入正在进行的全球3期INTRIGUE研究，该研究旨在对比ripretinib与舒尼替尼作为二线治疗方案在胃肠道间质瘤患者中的疗效。
2.拓臻生物获得一款PPAR α/δ双重激动剂，治疗NASH
7月初，拓臻生物（Terns Pharmaceuticals）宣布与GENFIT公司签署了独家产品授权和战略合作协议，获得后者在研的PPAR α/δ双重激动剂elafibranor在大中华区的独家开发、注册和商业化权益，授权的适应症包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）。基于此次合作，GENFIT将获得3500万美元的首付款，并且有权利获得不高于1.93亿美元的临床，注册，和商业化里程碑付款。这是拓臻生物在2018年获得礼来公司三个NASH产品全球独家权益之后的又一大型交易。
Elafibranor通过作用于PPARα/δ通路来治疗NASH，针对该适应症研究目前正在全球临床3期试验中。据悉，公司近期将开展原发性胆汁性胆管炎适应症的全球3期试验。公开资料称，该药是PPAR作用机制里的first-in-class新药，已获得FDA的突破性疗法认定。
3.索元生物获得治疗阿尔茨海默病新药授权
6月18日，索元生物宣布已从芬兰奥立安集团(Orion Corporation)获得治疗阿尔茨海默病新药ORM-12741的授权。索元生物获得ORM-12741的开发、制造及商业化的全球权利。ORM-12741靶标为α-2C肾上腺素受体(AR)，可能对阿尔茨海默病、精神分裂症和抑郁症等精神类疾病有效。
在11项临床研究中，有540多名患者服用ORM-12741，证实该药物的安全性及耐受性良好。该药的一项2a期研究结果表明，使用ORM-12741的患者12周时记忆评分改善了4%，而安慰剂组恶化了33%。目前治疗阿尔茨海默病的新药项目大多聚焦于β-淀粉样蛋白，DB105瞄准了一个新的靶点：α-2C肾上腺素受体(AR)。科学家们对阿尔茨海默病药物的研发做了大量努力，但大部分临床试验均已失败告终。期待索元生物能利用其特有的生物标记物平台，开发具突破性的治疗方案。
4.基石药业获得一款三特异性抗体区域性独家授权
5月2日，基石药业和瑞士Numab Therapeutics AG公司宣布，双方就候选药物ND021的开发和商业化达成一项区域性独家授权协议。ND021是一种针对PD-L1，4-1BB和人血清蛋白（HSA）的单价三特异性抗体片断分子，有成为同类最佳药物的潜力。根据协议，基石药业将为ND021的研发提供资金直至完成初步Ib期临床试验，同时基石药业将在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）、韩国和新加坡拥有独家开发和商业化ND021的权利。
ND021是一种单价三特异性抗体片断分子，可同时结合PD-L1、4-1BB和HSA三个靶点。该分子目前处于临床前开发后期。据悉，ND021独特的单价结构和对PD-L1的超高亲和力，有望实现更佳安全性和更好疗效。ND021还有望对有PD-L1表达的广谱肿瘤类型有效，并可能克服对PD-1/PD-L1抗体的原发性和继发性耐药。因此，ND021有望成为下一代肿瘤免疫治疗的领先药物和肿瘤联合治疗的新骨干（backbone）药物分子。
5.高达8.35亿美元！康桥资本投资公司获ADC癌症新药独家许可
4月29日，由康桥资本投资建立的Everest Medicines宣布，与Immunomedics公司达成了一项独家许可协议，获得后者一款抗体偶联药物在大中华区、韩国及一些东南亚国家和地区的开发、注册和商业化权益。合作产品sacituzumab govitecan是一款创新的抗体偶联药物（ADC）新药，正在开发用于实体肿瘤治疗。
基于此次合作，Immunomedics公司将获得6500万美元的预付款；如果美国FDA批准该药用于治疗转移性三阴性乳腺癌，将获得另外的6000万美元。此外，Immunomedics公司还将有资格获得高达7.1亿美元的开发和销售里程碑付款以及根据授权地区内净销售额的分级版税。这在全球领域都算是金额相当高的单一资产许可协议。Everest专注于创新医药产品在中国的开发及商业化，自创立以来已多次通过授权许可方式获得一些创新候选新药。
6.百济神州达成高达2.69亿美元的开发合作
4月9日，百济神州宣布与BioAtla就后者在研CAB CTLA-4抗体BA3071的开发、生产和商业化，达成全球联合开发和合作协议。根据协议，BioAtla将获得2000万美元的首付款，且还有望获得至多2.49亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及销售分级版税等。BA3071是一款新型的CTLA-4抑制剂，在肿瘤微环境中能被条件性激活以降低全身毒性，从而在与检查点抑制剂联合用药时成为潜在的安全性更好的联合疗法。
双方将联合开发CAB CTLA-4抗体来确定其早期临床目标，之后百济神州将主导对该候选药物的共同临床开发，并负责全球范围的药政注册和商业化。针对该候选药物，双方共同享有开发和生产的全球独家授权，百济神州则拥有全球商业化的独家授权。百济神州将负责候选药物在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的所有开发、生产和商业化相关费用；根据特定条款，双方将共同承担在除以上国家和地区以外的开发和生产相关费用，以及商业化利润和亏损。
7.复星医药1.13亿美元获得两款细胞疗法产品
4月上旬，复星医药控股子公司复星医药产业与英国ReNeuron公司签订协议，后者授权复星医药产业在区域内及领域内独家临床开发、生产和商业化神经干细胞系CTX产品和人视网膜祖细胞系hRPC产品。根据协议条款，ReNeuron将获得790万美元的首付款，生产及商业化里程碑付款将高达约1.05亿美元。
ReNeuron成立于1997年，是细胞疗法的先驱，CTX产品是基于该公司专有技术平台开发的、处于临床试验阶段的、永生化的人神经干细胞系，主要用于治疗脑卒中后残疾。目前，该产品正在美国开展2b期临床试验。目前，全球尚无针对相同适应症、且同等类型（即细胞治疗）的治疗产品上市。
另一款hRPC产品，是基于美国哈佛大学Schepens眼科研究所（Schepens Eye Research Institute）的技术开发的人视网膜祖细胞系，主要用于治疗视网膜色素变性。视网膜色素变性已被收录于中国《第一批罕见病目录》和美国FDA的罕见病目录中。hRPC产品已获得欧洲EMA与美国FDA授予的孤儿药资格，以及美国FDA授予的快速审评资格。目前该产品正在美国开展1/2a期临床试验。
8.歌礼宣布获得一款NASH新药中国独家权益
2月13日，歌礼公司宣布，其通过其子公司与3-V Biosciences就TVB-2640（歌礼代号为ASC40）达成战略合作与大中华区独家开发协议。歌礼将获得该在研新药及相关化合物大中华区开发、制造和商业化的独家权益。TVB-2640 是一种全球首创的口服型脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂。FASN是新脂质合成途径中的一种关键酶，由于FASN活性的失调而导致的疾病包括肝病和癌症。其中非酒精性脂肪肝和非酒精性脂肪肝炎（NASH）可以恶化演变为肝硬化和肝癌等疾病。
目前，该药用于治疗非酒精性脂肪肝炎的研究即将进入2期临床。据悉，在该药1b期临床研究中，表现出显著的肝脏脂肪合成下降。迄今为止，全球尚无NASH治疗药物获批上市。
9.贝达药业获得一款EGFR和c-Met双靶点抗体中国独家权益
1月10日，贝达药业宣布与Merus公司达成战略合作，获得后者独家授权许可MCLA-129项目在中国的开发和商业化。MCLA-129是一款针对EGFR和c-Met双靶点的双特异性抗体，拟用于实体瘤的治疗。
根据Merus公司开展的临床前研究数据显示，在缺乏免疫细胞的EGFR抑制剂耐药肺癌模型中，MCLA-129能使肿瘤体积显著变小。另外，在共表达EGFR和c-Met的细胞系中，MCLA-129在低浓度下可有效引起肿瘤细胞裂解。
10.北海康成获得一款罕见病治疗产品大中华区独家
1月7日，北海康成宣布与GC Pharma签署大中华地区独占许可协议，拥有商业化后者的Hunterase的权益。Hunterase是一种用于治疗亨特综合征的重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）酶替代疗法，已在全球十多个国家上市。目前，中国尚没有批准治疗亨特综合征的治疗方案。
亨特综合征（黏多糖贮积症II型）是一种遗传性罕见病，由2-硫酸酯酶缺乏引起，主要发生在新生男孩身上。患病率为1.3/10万新生男孩。黏多糖贮积症已收录在中国监管部门制定的《第一批罕见病目录》。
（信息来源：药明康德）Top
近日，首药控股（北京）有限公司完成2亿元人民币A轮融资，由亦庄国投独家投资，此前首药控股曾获双鹭药业5000万人民币pre-A轮投资。
资料显示，首药控股成立于2016年4月19日，是由市、区两级政府共同参股的混合所有制企业。公司总部位于北京亦庄经济技术开发区核心区景园街，专注于肿瘤和糖尿病一类新药的研发和生产。
（信息来源：新浪医药）Top
7月8日，复星医药公告，控股子公司重庆药友与葛兰素史克（中国）投资有限公司订收购协议。
重庆药友拟以不超过人民币2.5亿元受让葛兰素史克中国持有的目标公司葛兰素史克制药（苏州）有限公司100%股权，其中包括拉米夫定片（规格：0.1g）的药品注册批件及其生产设施的生产许可证、GMP证书等。最终交易价格将由协议双方根据目标公司于股权转让交割日的存货情况及其资产负债、现金流情况等予以确认。
葛兰素史克苏州公司位于江苏省苏州市苏州工业园区，占地面积约为85583平方米。2018年度，该公司实现主营业务收入65611万元，实现净利润7398万元。
拉米夫定片（规格：0.1g），其主要适用于慢性乙型肝炎的治疗。公告显示，葛兰素史克苏州公司的拉米夫定片机生产线的涉及产能可以达到3262.5万盒/年。2018年，该公司拉米夫定片于中国境内的销售额约为4.2亿元（未经审计）。
目前，拉米夫定片国内的生产商还包括安徽贝克生物制药有限公司、湖南千金湘江药业股份有限公司、北京万生药业有限责任公司、福建广生堂药业股份有限公司。
复星医药在公告中指出，目标公司核心产品拉米夫定片主要应用于抗病毒领域，对乙肝病毒具有较强的抑制作用，与重庆药友现有产品治疗领域具有较强协同性。有关生产设施的取得将有利于进一步扩充集团在华东地区的药品制造设施、提升药品生产能力。股权转让完成后，重庆药友将持有目标公司100%股权，目标公司将纳入集团合并报表范围。
（信息来源：澎湃新闻）Top
7月8日，香港交易所在发行人资料中披露了中国抗体制药有限公司的上市申请版本（第一次呈交），联席保荐人为中金公司及东方证券。
招股书显示：中国抗体由香港中文大学客座教授、前香港生物科技院院长、港交所生物科技咨询小组顾问梁瑞安博士于2001年在香港创立。
在抗体领域，梁瑞安博士是全球第一个提出“功能人源化”概念的科学家，同时也是全球首个成功开发人源化CD22靶点单抗的科学家，于2018年被港交所特聘为生物科技咨询小组顾问。
从管线上看，中国抗体共有6种在研药物，涉及10余种适应症，均为first-in-target或者first-in-class品种。其中进展最快的为一款用于治疗类风湿关节炎（RA）的临床阶段CD22单抗药物（SM03），是目前国内外同类产品中RA进展最快的项目。如若获批，有望成为国内首个治疗RA的CD22单抗药物。
中国RA市场将由2018年的115亿美元增至2030年的833亿美元。该公司表示其产品不仅可以占领对传统疗靶点(如TNF-a)无效和长期用药产生耐药性的患者群体市场，凭借在II期临床表现出的安全性优势，还有望占据传统靶点现有市场的部分份额。
招股书称，SM03是全球同类靶点中首款及唯一一款用于治疗RA的CD22单抗药物，有别于其他治疗类风湿关节炎的常规生物制品（例如TNF-α、IL-6、IL17及CD20为靶向的单克隆抗体）。SM03目前在中国进行RA适应症的III期临床试验，该公司计划将于2019年年底前完成受试患者的招募。
与此同时，该公司已完成SM03治疗系统性红斑狼疮及非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验，并计划于2020年在中国启动针对系统性红斑狼疮的II期临床试验。
根据弗若斯特沙利文的资料，自身免疫性疾病（包括类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、干燥综合症及天疱疮等）的全球市场规模于2018年达到1137亿美元，并预期将于2030年达到1913亿美元。
该公司另一款进入临床试验产品是第三代共价可逆BTK抑制剂SN1011，目前已经在澳洲递交伦理，处于I期临床研究准备阶段，该公司预计于2019年底前完成爬坡试验。
尽管人源IL17BR单抗SM17还处于临床前研究阶段，但招股书透露对该产品的看好，并选择了与LifeArc（完成K药人源化的机构）进行合作。SM17开发用于治疗哮喘及罕见疾病特发性肺纤维化（IPF），该公司拟于2021年Q1进行人体临床试验。
招股书指出，上述3款产品为患者形成了一个非竞争性、互为补充的治疗方案组合。除此之外，该公司还有另外3款处于不同阶段的临床候选药物。
研发投入方面，中国抗体2017年、2018年、2019年1-4月的研发费用分别为3260万元、4730万元及2020万元。
中国抗体是大中华区少数具有全面能力的生物制药公司之一。该公司明确表示不会依赖CMO进行生产，目前已在深圳、海口及苏州分别设立了研究中心及生产基地。
比如该公司分别于2010年8月、2014年2月及2018年7月成立附属公司深圳赛乐敏，海南赛乐敏及苏州杏联药业；为了拓展海外业务，于2019年4月在澳洲注册成立Australia SinoMab。
（信息来源：医药魔方）Top
7月8日，据上交所显示，百奥泰生物的科创板上市申请已获受理。本次拟公开发行不超过6,000万股A股普通股股票共计20亿元，主要用于药物研发。
截至目前，百奥泰生物共计有21个主要在研产品，其中1个产品已提交上市申请，4个产品处于III期临床研究阶段，1个产品处于II期临床研究阶段，4个产品处于I期临床研究阶段。
百奥泰生物未来三年内将围绕发展战略规划，加速产品产业化和市场化的进程，包括完成BAT1406、BAT2094在中国上市；完成BAT1706符合中国和欧美法规要求的III期临床，并在全球主要市场申报上市；完成BAT8001的III期临床研究；完成BAT1806符合中国和欧美法规要求的III期临床；推进多个创新药及生物类似药的全球或者中国临床试验。
（信息来源：）Top
7月10日，国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，阿斯利康高钾血症药物环硅酸锆钠（sodium zirconium cyclosilicate，Lokelma）在中国的上市申请获得承办，受理号为JXHS1900098。
Lokelma是一种高度选择性的口服除钾剂，该药无味，且在室温下稳定。该药最初由ZZS Pharma研制，2015年11月阿斯利康以27亿美元收购ZS Pharma后获得了这款潜在重磅药物的开发权。
Lokelma分别于2018年3月和2018年5月获得欧盟委员、美国FDA的批准用于治疗高钾血症成人患者。在中国，今年3月底国家药监局审评中心发布第二批临床急需境外新药名单中，Lokelma位列其中，入选理由是“现有治疗药物仅有聚苯乙烯磺酸钠/钙，未满足临床需求，Lokelma具有临床优势”。
高血钾症（血清钾水平＞5.0mEq/L）通常发生于晚期肾脏病和/或慢性心脏衰竭患者中，可能导致心脏骤停和死亡。高血钾风险在慢性肾病（CKD）患者以及服用普通心力衰竭（HF）药物（如肾素-血管紧张素-醛固酮系统[RAAS]抑制剂）的患者中显著增加，因为这类药物会增加血钾水平。目前，高血钾症的治疗方案有限，该领域存在着远未满足的医疗需求。
Lokelma被视为best-in-class的高钾血症治疗药物，通过一系列研究，Lokelma已经证实可以降低慢性肾病、心力衰竭、糖尿病患者和服用RAAS抑制剂患者的血钾水平。
（信息来源：新浪医药）Top
近日，英国国家健康和护理卓越研究所（NICE）推翻了此前的拒绝决定，表示推荐Alnylam公司的RNAi疗法Onpattro用于治疗成人周围神经受损的、遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR）。
由于竞争对手Ionis制药的RNAi药物Tegsedi已先行获得英国医疗保障体系的批准，这无疑给Onpattro带来了巨大压力，但现在， Onpattro获得了一线生机。
事实上，NICE药物评估专家仍认为Onpattro的成本效益低于高度专业化药物的通常阈值，不过在考虑到该药有可能停止并可能逆转疾病进展，以及可能为患者提供的益处后，改变了投票结果。英国监管机构在此次建议指南中透露了批准理由，即病情的罕见性和严重性以及治疗的创新性。此外，Alnylam为了赢得NICE支持，为其提供了清单定价折扣，每10毫克的售价为7676英镑。
Onpattro是一种靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）的siRNA疗法，能发挥RNAi对基因的“沉默”效果，通过抑制特定mRNA的表达，有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成，清除组织里的淀粉样蛋白沉积，恢复组织功能。Onpattro也是第一款获得FDA批准的RNAi疗法。
（信息来源：医药第1时间）Top
近日，由GSK开发用于治疗系统性红斑狼疮的首个生物制剂Belimumab，终于在我国获批，国内狼疮患者在用药方面再添重要选择，治疗范畴终迎单抗药物。要知道，在这之前，我国国内狼疮患者的治疗仍处于使用“传统激素”+“免疫抑制老药”阶段，故Belimumab的获批，对于国内狼疮治疗来说，意义重大！
（信息来源：药渡）Top
7月8日，康希诺生物发布公告称，其已完成核心产品四价脑膜炎球菌结合疫苗「MCV4」的新药注册申请的申请文件，并于2019年7月5日向NMPA提交召开新药注册申请前会议的申请。
康希诺生物因研发我国首个埃博拉病毒病疫苗而闻名。2017年10月20日，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）在官网公布，“批准重组埃博拉病毒疫苗（腺病毒载体）的新药注册申请”，为我国独立研发、具有完全自主知识产权的创新性重组疫苗产品。
康希诺生物在公告中称，此次提交注册申请的四价脑膜炎球菌结合疫苗被设计为可与发达国家广泛使用的葛兰素史克的Menveo及赛诺菲巴斯德的Menactra相比（上述产品均未在中国获批准）。公司在研的四价脑膜炎球菌结合疫苗是中国预防脑膜炎的潜在首创疫苗，适用年龄覆盖3月龄至6岁的人群，因此覆盖脑膜炎球菌疾病发病率最高的12月龄以下的婴幼儿。公司将根据国家药监局的回复在切实可行的情况下推进后续申请事项。
（信息来源：医药地理）Top
7月8日，重庆太极实业（集团）股份有限公司（太极集团，600129）发布公告称，公司控股子公司太极集团重庆涪陵制药厂有限公司近日收到俄罗斯联邦消费者保护和社会福利监督局核准签发的准入批文，批准公司产品藿香正气口服液可以在俄罗斯销售和使用。
太极集团称，本次藿香正气口服液获得俄罗斯市场准入批文，标志着藿香正气口服液不仅可以在俄罗斯销售，同时还可以覆盖白俄罗斯、哈萨克斯坦等欧亚经济联盟成员国，这大大拓展了消费人群，对公司拓展海外市场带来积极影响。
太极集团介绍，藿香正气口服液功能主治：解表化湿，理气和中，用于外感风寒内伤湿滞或夏伤暑湿所致的感冒，症见头痛昏重、胸膈痞闷、脘腹胀痛、呕吐泄泻；胃肠型感冒见上述证候者。藿香正气口服液系该公司骨干产品之一，2018年藿香正气口服液实现含税销售收入11.5亿元。
截至目前，太极集团的藿香正气口服液已在俄罗斯、老挝、加拿大、莫桑比克、美国、马来西亚、新加坡、文莱、印度尼西亚、泰国、柬埔寨等13个国家及地区获得注册。
（信息来源：澎湃新闻）Top
7月5日，药品注册进度查询结果显示，恒瑞医药的醋酸阿比力特龙上市申请获得批准，拿到国内首个该品种仿制药上市资格。
阿比特龙（泽珂）的原研厂家是强生，最早于2011年4月在美国上市，之后销售额一路上涨，2018年全球销售额达35亿美元，创下历史新高。而由于仿制药冲击，2019年第一季度同比下滑19.6%，为6.79亿美元。
2015年5月6日，阿比特龙在中国获批。在中国，阿比特龙原价37000元/盒，是一个月的量。2017年7月，阿比特龙位列36个药价谈判品种之列，降价幅度为53%。降价+进医保使阿比特龙放量迅速，据申万宏源的报告显示，2018年阿比特龙PDB销售额达3.25亿元，同比增长594%。
而阿比特龙所针对的适应症前列腺癌在中国则是男性最常见的泌尿生殖系统癌症，发病率大约为9.8/10万人。根据泽珂在全球的销售情况和国内进医保后的增长情况，市场对其需求量巨大。而据医药魔方数据显示，按照新4类申报仿制药上市的企业包括正大天晴、恒瑞、江西山香药业、齐鲁制药4家，恒瑞成为最先获批上市的一个，正大天晴当前则处于在审批状态。
（信息来源：E药经理人）Top
百济神州近日宣布中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）已将其具有独特Fc的在研抗PD-1抗体替雷利珠单抗用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的新适应症上市申请（sNDA）纳入优先审评。
替雷利珠单抗用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的新适应症上市申请于2019年5月被国家药监局受理。这项申请是基于临床、非临床以及药学（CMC）数据，包括一项替雷利珠单抗治疗113位既往接受过治疗的、PD-L1呈阳性的局部晚期或转移性尿路上皮癌中国和韩国患者的关键性2期临床研究（药物临床试验登记号：CTR20170071）结果。百济神州目前正在对替雷利珠单抗作为单药疗法及联合疗法针对一系列实体瘤和血液肿瘤适应症进行开发。替雷利珠单抗用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）的新药上市申请于2018年8月被国家药监局受理，并于同年11月被纳入优先审评。
（信息来源：美通社）Top
近日，Array BioPharma公布了该公司开发的三联疗法在治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者的3期临床试验结果。这一三联疗法由BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）、MEK抑制剂Mektovi（binimetinib）、和抗EGFR抗体Erbitux（cetuximab）构成。试验结果表明，三联疗法与化疗对照组相比，显著提高患者的总生存期（OS），无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。Array公司计划在今年递交监管申请。
（信息来源：药明康德）Top
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病新药Hemlibra（emicizumab）多项关键研究的新数据。
此次会上，罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要，包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据，证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者中的长期安全性、有效性和生活质量受益。此外，罗氏还公布了IIIb期STASEY研究的首次中期分析，数据加强了HAVEN 1临床研究中观察到的在体内存在因子VIII抑制剂的A型血友病成人及青少年（≥12岁）患者中的安全性。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning医学博士表示：“ISTH会议上的数据继续增强了Hemlibra重新定义血友病患者临床护理标准的潜力。来自STASEY研究的第一次中期分析的安全数据，这增加了越来越多的证据支持Hemlibra作为血友病患者的一个重要治疗选择。”
（信息来源：生物谷）Top
勃林格殷格翰公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年国际血栓与止血学会（ISTH）年会上，对外公布了两项使用达比加群治疗儿童疾病的研究结果。
研究数据显示，在治疗儿童急性静脉血栓栓塞（VTE）时，达比加群与目前的标准疗法（SOC）拥有相似的疗效与安全性。另一项研究同样证实了达比加群良好的安全性，这项研究首次评估了采用直接口服抗凝剂（DOAC）在存在持续性VTE风险因素的儿童中预防复发性VTE的效果。
目前，用于治疗与预防儿童复发性VTE的标准疗法存在一定的局限性，包括需要频繁监测与非口服给药等。上述针对达比加群的全新研究旨在为对VTE患儿及存在VTE复发风险的儿童采用抗凝治疗提供更多的洞见与专业知识。
达比加群（泰毕全，Pradaxa）尚未在任何国家获批用于治疗VTE患儿。上述研究反映了勃林格殷格翰公司始终致力于拓展血栓疾病治疗领域的科学知识。广泛的RE-VOLUTION®临床试验项目已充分证实达比加群在成人患者中的安全性与疗效，并拥有大量临床试验数据。
（信息来源：美通社）Top
第21届欧洲肿瘤内科学会世界胃肠道肿瘤大会刚刚落下帷幕，胰腺癌新药SM-88成为了业内人士的关注的焦点。这主要因为Tyme Technologies公司在此会议中公布SM-88治疗胰腺癌2期临床试验TYME-88-Panc的研究数据，该数据显示SM-88作为单药治疗胰腺癌，可显著延长患者的总生存期（OS）。
SM-88是Tyme Technologies公司独创的一种新型的联合疗法，其作用机制是打破癌症的代谢回路，即利用一种专有的功能失调性酪氨酸衍生物来中断癌细胞的代谢过程，从而破坏细胞的关键防御，使其易受氧化应激和死亡的影响。
SM-88之所以被称为是一种联合疗法，是由于它由4种药物组成，即酪氨酸衍生物、rapamycin、phenytoin和methoxsalen。这几种成分各司其职，又相互协作，其中酪氨酸衍生物是SM-88的核心，它可以像酪氨酸（作为一种非必需氨基酸，可被肿瘤细胞大量消耗，但正常健康细胞摄取得很少）一样被肿瘤细胞吸收，但被吸收后就会发挥其阻断蛋白质合成过程的作用，特别是中断保护细胞免受活性氧（ROS）破坏的粘蛋白的合成，而rapamycin可以促进功能失调的酪氨酸衍生物的摄取，phenytoin可以增加肿瘤微环境中的活性脂质种类，以增强癌细胞的氧化还原电位，methoxsalen可以提高有毒性的电子传递，并提高ROS的生成。
TYME-88-Panc是一项包括49名接受过高强度放疗的转移性胰腺癌患者的开放标签，多中心2期临床试验，但其中只有38名患者可以按照协议中的规定进行疗效评估。该研究的主要终点是盲法独立中央审查（BICR）评估的缓解率，其他终点包括：由研究人员确定的无进展生存期（PFS）、总缓解率（ORR）、总生存期（OS），由独立放射学审查确定的循环肿瘤细胞缓解和ORR，以及这一终末期患者群体的安全性和耐受性。
截止到今年4月25日，研究数据显示SM-88的中位OS为6.4个月，在可以通过成像技术进行评估的25名患者中，44%的患者（11名）达到部分缓解（PR）或疾病稳定（SD）。SM-88不仅可以显著延长总生存期，而且其安全性和耐受性也很好，试验发现病情稳定或部分缓解的患者，与疾病进展的患者相比，死亡风险降低了92%，并且大多数对SM-88疗法产生响应的患者在接受治疗7个月之后，疗效仍然得到维持。
（信息来源：CPhI制药在线）Top
刚刚，恒瑞医药发布公告称，卡瑞利珠单抗单药二线治疗晚期食管鳞癌的随机、开放、化疗药对照、多中心 III 期临床研究达到主要研究终点：对于既往一线化疗失败的局部晚期或转移性食管鳞癌患者，接受卡瑞利珠单抗单药治疗对比研究者选择的化疗，可延长患者的总生存期。
（信息来源：新浪医药）Top
7月1日，国家卫生健康委办公厅联合国家中医药局办公室印发第一批国家重点监控合理用药药品目录（化药及生物制品），目录并没有收录中药产品，然而中药产品完全没有逃过一劫，因为中成药只能中医类别医师处方。
■中药处方量或下降
中医类别医师特别是中医、中西医结合、民族医医学专业学历或学位的，或者参加省级中医药主管部门认可的2年以上西医学习中医培训班（总学时数不少于850学时）并取得相应证书的，或者按照《传统医学师承和确有专长人员医师资格考核考试办法》有关规定跟师学习中医满3年并取得《传统医学师承出师证书》的，既可以开具中成药处方，也可以开具中药饮片处方。
其他类别的医师，经过不少于1年系统学习中医药专业知识并考核合格后，遵照中医临床基本的辨证施治原则，可以开具中成药处方。
根据《2018年我国卫生健康事业发展统计公报》，2018年末，全国卫生人员总数达1230.0万人，卫生技术人员952.9万人，其中执业（助理）医师360.7万人。全国中医药卫生人员总数达71.5万人，其中中医类别执业（助理）医师57.5万人。
这意味着中医药卫生人员总数仅占全国卫生人员总数的5.81%，中医类别执业（助理）医师总数占全国执业（助理）医师总数的15.94%。这意味着国内能处方中药的医生一下下降了80%。对于中药企业来说，在西医医生未获得中药处方权的一年，有可能会要面临悬崖式的下降。
值得注意的是培训班目前仍未开始启动，西医医生的验证标准如何验证的流程还没建立，这意味着此政策实际影响的时间至少要一年半甚至更久。
那么西医想要获得中药处方权，预计需要多久呢？根据2年的学时850学时推算，一年的系统性学时预计也要超过400学时，即400堂课，一天8学时，预计一年至少要培训50周，除了学时预计还要考试。
化学药品和生物制品只能通用名处方，财务部对药企查账，医药代表备案制，医保局推动按病种付费等多项政策多管齐下，医生的收入与药品的费用逐步切割，医生的收入会越来越依赖绩效，为了保证收入，医院和医生都会积极参与西医学习中医培训班，特别是二级及以下医院、卫生诊所的医生。
那么中药企业是不是应该积极赞助医生的培训费推动更多医生培训以扩大处方医生量呢？从合规的角度，特别是财务部对药企查账了之后，这类赞助培训是不允许的，直接赞助医院也是不允许，最多可以就是多个药企组织共同成立基金会，或个别药企自个儿组织基金会，通过基金会方式和医生组织合作奖励区域内表现优异的医院或医生。
■中药营销怎么做？
对于中药企业而言，还可以做以下的学术营销：
一、从培训教材入手，将经典中药名方作为学习的案例，特别是和现代临床适应症能相关的案例
产品名如果能进入考试题库那就更妙了。预计心脑血管类中药、感冒类、止咳化痰类、抗癌中药、妇科儿科药都是热门竞争领域。
二、加大临床试验投入，特别是真实世界数据研究
从临床数据中挖掘中成药和化学药联合用药的临床证据，特别是要从药物经济学角度分析中药的价值。卫计委限制西医处方中药是医改的其中一步，未来医保局的支付会越来越关注药品的临床价值，中药注射剂和中药不少生产厂家已经启动临床，临床疗效较优、科技竞争力较强的中药大品种预计会受到国家的政策扶持。
虽然本次卫计委的政策对中药已经有临床证据的产品，特别是已经有西医临床证据，西医无需培训也可以处方的中药企业并不利，但是从长远来看，这类药品证据充分，未来有望规避进入重点监控目录的风险。
三、积极进入临床路径和指南
按病种付费制度改革依托临床路径和指南，即使在未来增加了能够处方中医的西医数，西医处方中药仍然要受按病种付费、临床路径和指南的影响。中药进入临床路径和指南的前提就是临床证据，因此临床证据会变成各大中药企业的关键竞争力。
鉴于上述的改变，未来中药企业的营销会更更重市场部，并且有可能会增加医学部。特别是卫计委的教材通常是专家团队所撰写的，能够主持真实世界研究的大PI也是要国家级的专家，指南和专家共识更是国家级的专家才具备权威性。掌握全国专家级别资源的关系型市场部经理会是人力资源的热门。省级的专家将会影响地方临床路径的执行。
中药企业必须要建立从上到下层层递进的专家关系网，这意味着中药企业会越来越趋同于现有的外企体系。
过往的中药企业是代理制，随着两票制和财务部的查账，费用必须要清晰，临床研究费用将有可能成为中药企业应对的一大方向。医药代表有可能要转型不仅仅是学术推广，更是医学信息的收集人员。
然而并不是所有的药企都能支持这样的管理成本，以及整个营销体系改革所支持的费用，不能支持变革的中药只能自然销售。独家中药不会受命名体系所影响，具有利润空间的独家中药将更有可能能成功转型。
危机就是机遇，卫计委的这次规范化西医处方对于中药学术推广未尝不是一种机遇。除了学术会议，中药企业可能需要花更多精力补临床证据了，但补的临床证据并不会白费，它未来会成为学术推广的基石。
（信息来源：赛柏蓝）Top
2019年上半年恒瑞的卡瑞利珠单抗、GSK的贝利尤单抗、豪森的聚乙二醇洛塞那肽注射液、辉瑞的达克替尼、礼来的巴瑞克替尼...接连获批
2019年又有哪些新药将在中国获批上市？
Insight 数据库筛选了8个预计2019年下半年获批的新药品种，分别是
1、恒瑞的甲苯磺酸瑞马唑仑
2、艾森药业的马来酸艾维替尼胶囊
3、凯因科技的KW-136 胶囊
4、豪森药业的氟马替尼
5、百济神州的PD-1替雷利珠单抗
6、百济神州的赞布替尼
7、武田制药的富马酸沃诺拉赞
8、南京先声东元的依达拉奉右旋莰醇注射液
■恒瑞医药
注射用甲苯磺酸瑞马唑仑
甲苯磺酸瑞马唑仑属于苯二氮卓类，是一种短效的GABAa受体激动剂，适用于择期手术中的静脉全身麻醉。
截止2019年2月，甲苯磺酸瑞马唑仑研发投入达到5,61万元；甲苯磺酸瑞马唑仑将有望成长为临床必需的大品种，潜力超过10亿元，成为公司麻醉线新的利润增长点。
目前处于临床试验现场核查中，预计在2019年Q4获批。
■艾森药业
马来酸艾维替尼胶囊
该药是艾森自主研发的国内首个三代EGFR-TKI抑制剂，可以同时抑制EGFRL858R、Exon19del以及T790M突变，主要用于治疗第一代EGFR靶向药物使用后耐药的非小细胞性肺癌。
目前处于临床试验现场核查中，按照目前的审评进度，艾维替尼有望在2019年内获批，成为首个国产第三代EGFR-TKI靶向新药，打破奥希替尼对国内第三代EGFR-TKI靶向药物市场的垄断。
目前处于临床试验现场核查中，预计在2019年Q4获批。
■凯因科技
KW-136胶囊
KW-136是一种全基因型NS5A复制复合子抑制剂。与美国目前上市的达卡他韦均为NS5A复制复合子抑制剂。目前两种药物联用是治疗慢性丙型肝炎的首选治疗之一，无需添加干扰素及利巴韦林，给患者减轻药物副作用带来的痛苦，并且是国内首家全基因型方案，上市后无需检测基因型，降低病人的经济负担简化诊治流程。
2016年国家食品药品监督管理总局批准以上两种药物用于临床试验，治疗慢性丙型肝炎。
2018年6月申报上市，目前处于第一轮补充资料暂停状态，预计在2019年Q4获批。
■豪森药业
甲磺酸氟马替尼片
2018年7月20日，江苏豪森历时超十年研制的氟马替尼获得CDE受理，并进入优先审评通道。氟马替尼为Bcr-abl酪氨酸激酶抑制剂，是国内首个申报生产的第二代Bcr-Abl酪氨酸激酶（TKI）抑制剂。
氟马替尼对肝肾功能、胰腺等器官的功能损伤明显下降，可以认为是升级版的格列卫。临床适应症拟用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病。
当前，氟马替尼同靶点竞品共6个，分别是诺华-伊马替尼、百时美施贵宝-达沙替尼、诺华-尼洛替尼、辉瑞-伯舒替尼、韩国一洋-拉多替尼、AriadPharm-普纳替尼。2017年，原研伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼的全球销售额均在18~20亿美元之间。
目前处于第一轮补充资料在审，已完成生产现场检查，预计在2019年Q3获批。
■百济神州
替雷利珠单抗注射液
替雷利珠单抗（Tislelizumab）是由百济神州研发的PD-1抗体，该药主要治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）。于2018年9月6日CDE承办受理。
替雷利珠单抗已在中国开展治疗非小细胞肺癌、肝细胞癌和食管鳞状细胞癌的临床三期试验，以及治疗霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、胃癌或胃食管结合部癌的临床二期研究，并在全球开展治疗肝细胞癌的临床三期研究，同时也在新西兰、澳大利亚、中国、韩国、台湾和美国进行治疗实体瘤的临床一期研究。
百济神州用于生产上述 PD-1 药物的广州生物药生产基地建设正全面推进，基础设施建设基本成型。整个基地一期产能虽有2.4万升，但考虑到PD-1等生物药的巨大市场需求，产能将全部自用。
目前处于第一轮补充资料在审，已完成生产现场检查，预计在2019年Q3获批。
■百济神州
赞布替尼胶囊
赞布替尼是由百济神州自主研发的一款强效、高选择性的 Bruton 酪氨酸激酶（BKT）小分子抑制剂，可阻断相关信号传递，抑制恶性增殖 B 细胞的生长并杀死肿瘤细胞。赞布替尼于2018年8月29日申报获得受理，11月7日进入优先审评。
赞布替尼对标的第一代BTK抑制剂依鲁替尼（强生/艾伯维），已于2017年8月在中国获批上市。赞布替尼作为第二代BTK抑制剂，此次申报适应症是R/R套细胞淋巴瘤（MCL）。
目前，赞布替尼正在全球范围开展单药及与其他疗法联合用药治疗多种血液恶性肿瘤的临床研究，适应症涉及到套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症及小淋巴细胞性淋巴瘤。
目前处于临床试验现场核查中，预计在2019年Q4获批。
■武田制药
富马酸沃诺拉赞片
富马酸沃诺拉赞，商品名为Takecab，是由Takeda（武田）制药公司研发的一种新型钾离子竞争性酸阻滞剂，用于治疗胃溃疡、十二指肠溃疡、反流性食管炎等酸相关疾病的治疗。于2018年3月30日获CDE承办。
富马酸沃诺拉赞片于2014年12月首次在日本获批上市，体外活性实验表明该化合物抑制质子泵的能力是兰索拉唑的400倍,其相对于Na,K-ATPase的选择性在500倍以上。
国产注册沃诺拉赞热情高涨，目前国内已有超过25家企业获得本品的临床批件，1家企业正在临床试验中。
目前处于第一轮补充资料在审，已完成生产现场检查，预计在2019年Q3获批。
■南京先声东元
依达拉奉右旋莰醇注射液
复方依达拉奉是由依达拉奉与(+)-2-莰醇(4:1)组成，是依达拉奉与(+)-2-莰醇的最佳组合，能够清除脑卒中后自由基（·OH、NO·及ONOO-离子），抑制炎性细胞因子（TNF-α、IL-1β、COX-2及iNOS）表达，阻断自由基与炎性互生循环，发挥多机制协同作用，是用于脑卒中的新机制新药。
目前处于第一轮发补状态，预计在2019年Q4获批。
（信息来源：Insight 数据库）Top
2019年6月，欧美和中国药品上市获批数量较上月均有所减少。国产医疗器械的注册审评格局趋势良好，相比进口器械优势明显。
一、全球药品获批情况
2019年6月药品审评数据发布，美国批准新药中约1/3为孤儿药，热度不减。另本月新批准2个生物类似药。2019年6月欧盟和中国获批药品数量较上月下降明显。
美国FDA批准情况
自2019年以来，美国受理批准总数达602个，陆续已有50款NDA/BLA药品获批(不包含暂批药物)。从2019年上半年获批数量看，本年NDA/BLA药品批准情况可能不及往年。
2019年6月，FDA共完成53项药品首次批准（不包含临时批准），其中NDA/BLA批准8个（不包含暂批药物)，相对上月（批准总数74件，NDA/BLA 7件）批准数量有所减少,其中1个新分子实体药物被批准，有2种药物属孤儿药：
本月FDA批准NDA/BLA中，有4款药品值得关注，具体情况如下：
（1）6月10日，基因泰克的抗体偶联药物Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）获FDA批准上市，与苯达莫司汀与rituximab联合使用，治疗难治的弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。这是一款抗体偶联药物（ADC）。Polivy的临床表现优异，其治疗组的患者完全缓解率（40%）高过标准治疗组（18%）一倍有余。先前它还获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、以及孤儿药资格。
（2）6月13日，安进/艾尔建的曲妥珠单抗生物类似药（Biosimilar）Kanjinti(trastuzumab-anns，赫赛汀)获FDA批准上市，用于治疗HER2过度表达的乳腺癌和胃癌或胃食管连接部癌。截至目前，欧盟和FDA共批准了5款曲妥珠单抗类似药，其中欧洲市场已经有曲妥珠单抗生物类似药上市销售，但美国市场由于专利纠纷尚未解决，未见该生物类似药销售。
（3）6月21日，Palatin制药公司的Vyleesi（bremelanotide注射液，布美诺肽）获FDA批准，用于治疗绝经前女性的获得性、广义的机能减退型性欲障碍（HSDD）。Vyleesi较之FDA批准的首个HSDD药物Addyi优势明显，做到了与男性伟哥一样按需随时服药，30min起效，疗效可持续8h，且不需要禁酒，不良反应仅有轻微恶心。因此之前就已获得普遍好评，AMAG公司预计上市后可能带来10亿美元的销售额，2017年从该药的研制公司Palatin Technologies 公司获得了在美国的商业化权力。
2017年9月，复星医药以1.05亿美元获得该产品在大中华区（包括大陆、台湾、香港、澳门）的独家商业化和非独家开发、制造权利。2019年4月，Vyleesi治疗HSDD已获中国国家药品监督管理局临床试验注册审评受理。
（4）6月28日，辉瑞（Pfizer）的Zirabev（bevacizumab-bvzr，贝伐单抗）获FDA批准，该药是罗氏Avastin的生物类似药，用于治疗5种类型的癌症：转移性结直肠癌，不可切除性、局部晚期、复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC），复发性胶质母细胞瘤，转移性肾细胞癌（RCC），持续性复发性或转移性宫颈癌。贝伐单抗Avastin（安维汀，通用名：bevacizumab）是罗氏旗下仅次于赫赛汀（Herceptin，69.92亿瑞士法郎）的第二大畅销药，2018年全球销售额为68.49亿瑞士法郎。至此，辉瑞（包括其2015年收购的Hospira）已在FDA成功获批5项生物类似药，高踞榜首。
FDA批准生物类似药品中，有7款药品值得关注，具体情况如下：
（1）6月3日，默沙东复方抗生素产品Zerbaxa获FDA批准，用于治疗18岁及以上成人患者由某些易感革兰氏阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）。HABP和VABP目前是美国第二常见的医院感染类型，是发生在重症监护病房（ICU）患者中的一个重要问题，可导致严重感染甚至死亡。此前FDA已授予Zerbaxa治疗HABP/VABP的合格传染病产品（QIDP）资格（额外5年的市场独占权）以及优先审查资格。
（2）6月4日，礼来的Emgality获FDA批准，用于治疗丛集性头痛，这是Emgality继预防丛集性头痛之后获批的第二个适应证，也使其成为首款获批用于治疗丛集性头痛的药物。此前Emgality曾获FDA优先审查资格。
（3）6月11日和17日，FDA分别批准了默沙东的Keytruda（可瑞达，通用名:pembrolizumab，帕博利珠单抗）的两项新适应证，用于转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的一线治疗，以及单药治疗转移性小细胞肺癌（加速批准）。至此Keytruda已在美国获批20个适应证。
（4）6月20日，艾尔建的Botox获FDA批准新增适应证，用于治疗2岁及以上儿科患者上肢和下肢痉挛。该申请此前被授予6个月优先审查，Botox也由此成为治疗儿童上下肢痉挛的首个神经毒素疗法。
（5）6月27日，强生的Darzalex被FDA批准联合来那度胺和地塞米松治疗多发性骨髓瘤，Darzalex是一种人免疫球蛋白G1kCD38单克隆抗体，可通过免疫调节作用直接和间接地靶向多发性骨髓瘤细胞表面高表达的CD38分子，诱导肿瘤细胞凋亡。Darzalex曾在2015年作为市场上第一个Anti-CD38的单克隆抗体，被FDA授予突破性疗法资格快速获批。
（7）6月28日，Alexion公司的畅销药Soliris获FDA批准第四个罕见病适应证，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），此批准获得FDA优先审评资格和孤儿药资格。Soliris是全球最昂贵的药品之一，定价高达50万美元/年，该药也是全球最畅销的孤儿药之一，据医药咨询公司Igeahub统计其位居《2018年最畅销孤儿药TOP10》榜单第4位。
二、全球医疗器械获批情况
根据2019年6月医疗器械审评数据，提示6月份国内注册审评格局趋势良好，相比进口器械有明显优势。国内自主研发的2个医疗器械获得创新医疗器械资格认定并进入特别审批通道。
（一）美国FDA批准情况
根据数据统计，2019年6月，FDA共批准226个产品，其中通过上市前通知510（k）途径上市223个，包括一类器械11个，二类器械211个，未分类1个；通过上市前批准（PMA）途径上市的医疗器械产品3个。
通过对510（k）上市前通知的器械根据美国医学专业用途进行分类，结果发现，矫形外科和心血管类产品获批上市最多，与上月保持一致。
（二）境内批准情况
1.医疗器械进入特别审批程序和优先审批程序情况
2019年6月，共有2个国产医疗器械获得创新医疗器械资格认定并进入特别审批程序，同期有3个医疗器械被纳入医疗器械优先审批程序。
2.国家局批准首次注册医疗器械产品情况
2019年6月，国家局共批准首次注册医疗器械产品146个，其中境内第三类（含体外诊断试剂）医疗器械产品24个；进口医疗器械产品122个，包括一类99个、二类19个和三类4个。
截至2019年7月4日，各省级药品监管部门共批准境内第二类医疗器械注册404个，一类备案医疗器械423个，提示国内医疗器械的发展潜力良好。
统计数据显示，体外诊断试剂数量最多，共427项，占44%，其中国产最多，有401项，占94%。该类别绝大部分是试剂盒、质控品和校准品等体外诊断分析试剂。除体外诊断试剂外，批准注册类别排前三位的分别为注输、护理和防护器械、口腔科器械及物理治疗器械。
从地域分布上，境内注册产品生产企业主要集中在广东、浙江、北京和上海，其医疗器械注册数量也较多。
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