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天津北辰区与重庆医药集团签署战略合作协议
6月27日，天津北辰区人民政府与重庆医药集团签署战略合作协议。重庆医药集团党委书记、董事长袁泉，市发展改革委党组书记、主任戴永康，区委书记倪斌，区委副书记、区长徐晖，区委副书记李彩良出席签约仪式并座谈交流。
倪斌代表北辰区委、区政府对重庆医药集团一行表示欢迎。倪斌在座谈中表示，重庆医药集团是服务医药全产业链的大型现代医药流通企业，产业规模、市场覆盖居行业领先地位。在京津冀协同发展大战略、大背景下，重庆医药集团投资天津、扎根北辰，体现了服务国家重大战略的高度政治站位，体现了对北辰营商环境和发展前景的充分认可。当前，北辰正在抢抓京津冀协同发展重大机遇，扎实推进“十项行动”，以“人、产、城”融合的理念，加快建设京津医药谷。这次在市发展改革委支持见证下，双方签订战略合作协议，得天时、占地利、聚人和，必将有力促进北辰进一步完善产业链条，提升医药健康产业发展水平，为区域发展注入强劲动力。希望重庆医药集团以此次签约为契机，把北辰作为重要战略基地，充分发挥在医药流通、研发、投资等领域优势，带动更多优质项目、高端人才、创新资源向北辰汇聚。北辰区将提供最优越的环境、最优质的服务，积极推动合作项目落地见效，实现互利共赢、共同发展。
袁泉表示，长期以来，重庆医药集团与北辰区建立了紧密的合作关系。多年来合作取得的丰硕成果，充分证明北辰区是一片投资的沃土、兴业的宝地，进一步增强了对北辰未来发展的信心。集团将积极推动协议落实，全力支持京津医药谷开发建设，把更多优质资源投向北辰，推动双方合作向更宽领域、更深层次迈进，为区域高质量发展作出贡献。
市发展改革委党组书记、主任戴永康对北辰区与重庆医药集团深化战略合作表示祝贺并见证签约。根据协议，重庆医药集团将深度参与京津医药谷建设，在医药流通、中医药健康、互联网+医疗等领域深化合作，打造集团北方商业运营中心，持续提升区域医药健康产业发展能级。
（信息来源：天津北辰区人民政府官网）
三优生物与华东医药子公司就一款大分子治疗产品签署授权许可协议
6月29日，三优生物医药(上海)有限公司与华东医药股份有限公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司宣布，双方就一款三优生物与华东医药合作开发的大分子治疗产品签署授权许可协议。
实际上，三优生物与华东医药“牵手”已久，此前在2020年11月，双方就签署了战略合作协议，共同合作开发针对优质靶点的创新双抗及ADC分子，加速新一代抗肿瘤药物的上市。
据了解，三优生物拥有自主建立的高品质抗体药物一体化开发平台以及国际水平的系列千亿级抗体库，能够高效率构建并筛选针对特定靶标的全新双抗和ADC分子；华东医药则在抗肿瘤领域有着深厚的技术积淀、临床洞察和商业一体化能力，能够加速创新分子转化上市。
此次合作意味着这两家药企的合作再下一城。据介绍，华东医药自创新转型以来持续加大肿瘤治疗领域研发投入，践行自主研发、合作委托开发、产品授权引进相结合的方式不断丰富创新药研发管线布局。此次公司与三优生物开展进一步合作，是双方深化合作的重要里程碑，也有助于推动合作项目未来可以及早进入临床，福及病患。
而除了和三优生物合作以外，华东医药近年来还有众多产品授权合作的案例。
例如，2023年1月，华东医药宣布其全资子公司华东医药(杭州)有限公司与科济药业全资子公司恺兴生命科技(上海)有限公司就泽沃基奥仑赛注射液于中国大陆的独家商业化权益达成合作。华东医药(杭州)将支付2亿元人民币首付款，以及最高不超过10.25亿元人民币的注册及销售里程碑付款。
2022年6月23日，华东医药公告，全资子公司杭州中美华东制药与中东知名企业Gulf Pharmaceutical Industries PJSC达成战略合作，授予Julphar利拉鲁肽注射液产品糖尿病及减肥两个适应症在阿联酋、沙特阿拉伯、埃及、科威特、阿曼、巴林等中东和北非地区17个国家的开发、生产及商业化权益。
此外，在2022年报中，华东医药提及，报告期内中美华东还通过和武田制药、辉瑞等跨国药企以及国内北京盛诺基等创新型药企开展中国市场原研创新产品的独家商业化合作。
为实现创新转型发展战略，华东医药在自主研发方面正加大投入。2022年年报显示，公司医药工业研发投入26.81亿元，同比增长44.8%，其中直接研发支出11.96亿元，同比增长24.2%，产品引进及研发股权投入14.84亿元。值得注意的是，2022年公司也初次将约2.28亿元的研发投入资本化。
（信息来源：制药网）
君实生物宣布与植恩生物就昂戈瑞西单抗达成商业化合作
7月4日，君实生物宣布与植恩生物签署合作协议，双方将在中国大陆地区对抗PCSK9单抗药物昂戈瑞西单抗进行商业化合作。
血脂异常，尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的致病性危险因素，降低LDL-C水平可显著减少ASCVD的发病及死亡危险。PCSK9抑制剂是一种强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到国内外血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。
由君实生物自主研发的昂戈瑞西单抗为注射用抗PCSK9单抗，其两项适应症的上市申请已于2023年4月获得NMPA受理，用于治疗：1）原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型血脂异常；2）用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。申报规格分别为150mg（1ml）/支（预充式注射器）、150mg（1ml）/支（预充式自动注射器）。
君实生物董事长熊俊先生表示：“我国血脂异常患病率逐年上升，虽然以他汀类药物为基础的降脂治疗可显著降低LDL-C水平及ASCVD风险，但ASCVD高风险人群的LDL-C降脂达标率现状仍然堪忧，临床上仍存在较大的未满足的降脂治疗需求。植恩生物专注于构建药品全生命周期管理服务体系，此次与植恩生物达成合作，有望借助该体系最大化地发挥昂戈瑞西单抗的产品价值，提升该产品的临床应用可及性，为更多血脂异常患者带来效果更好，花费更优的治疗选择。”
植恩生物董事长黄山先生表示：“我们很高兴与君实生物建立合作，主导昂戈瑞西单抗在中国的相关商业化工作。作为一款本土创新药，昂戈瑞西单抗在临床研究中显示出与同类进口产品相媲美的疗效与安全性。我们将携手合作伙伴，发挥各自在研发与商业化领域的优势，致力提升高质量国产新药的可及性并造福患者，满足大众对生命健康的追求。”
（信息来源：美通社）
辉瑞与石药集团宣布达成中国本土化新冠口服抗病毒治疗药物战略合作
6月29日，辉瑞公司与石药集团共同宣布，就中国本土化新冠口服抗病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装签署战略合作协议。基于这一战略合作，双方将携手提升中国患者对新冠口服抗病毒治疗药物的可及性。
奈玛特韦片/利托那韦片组合包装为口服小分子新冠病毒治疗药物，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎患者，如老年人（60岁以上）或伴有一个或多个风险因素（如慢性肾病、糖尿病、心血管疾病和慢性肺部疾病）的患者。全球已有约1500万患者使用了奈玛特韦片/利托那韦片组合包装。该药物在抗击新冠疫情中发挥了重要作用，在一项关键临床试验中将住院和死亡风险降低了86%。
（信息来源：工人日报）
先通医药宣布完成超11亿元新一轮融资
近日，北京先通国际医药科技股份有限公司宣布完成超11亿元人民币新一轮融资。本轮融资由国投创业、金石投资、国调基金、通用技术创投、中信证券投资、锡创投、国投创益、粤科金融、济民可信投资、广发乾和、无锡新尚资本、疆亘资本、磬石资本、成铭资本、知中投资、中山创投、恩然创投、武汉利德等众多国家队、产业集团和知名投资机构共同参与投资，国寿股权和荷塘创投等现有股东继续增持股份，凯乘资本担任本次交易的独家财务顾问。本轮募集资金将继续用于诊断和治疗性放射性药物的研究、开发和临床应用，为中国患者带来健康福祉。据悉，这也是2023年至今医药领域完成的最大金额的市场化融资，充分体现了资本市场对先通医药的高度认可。先通医药是一家专业从事放射性药物研发、生产、临床应用与学术推广的创新型医药企业，总部位于首都北京，同时在上海、江苏、广东、四川等地拥有现代化放射性药物研发中心和生产基地，在美国拥有分支机构，已与十几家跨国药企建立了合作关系。
（信息来源：21经济网）
百奥泰拟定增募资不超16.4亿元，用于新药研发及扩建产能
6月26日晚，百奥泰公布了修订之后的股票发行预案。公司本次拟发行的股票数量不超过7000万股，募集资金总额不超过16.4亿元。
百奥泰主要从事用于治疗肿瘤、自身免疫性疾病、心血管疾病以及其它重大疾病的创新药研发。今年3月1日，百奥泰已公布向特定对象发行股票预案，此次修订稿主要修订了百奥泰永和2期扩建项目的拟投资总额，更新了发行前后实控人持股比例等部分内容。
公告显示，此次发行募集资金16.4亿元，拟分别用于公司的新药研发项目、百奥泰永和2期扩建项目以及补充流动资金。其中，新药研发项目共计拟投资12.89亿元，全部使用募集资金，百奥泰永和2期扩建拟投资5.6亿元，拟投入募集资金1.5亿元，另有2亿元用于补充流动资金。
百奥泰表示，公司目前有多款产品处于临床研究以及临床前研究阶段。在研项目的研发推进需进一步投入资金，加速药学研究、临床前研究、临床研究试验进度、注册申请。此外，公司面临来自全球主要医药公司及生物技术公司的竞争，有必要不断储备拓展研发管线产品，增强研发的深度和广度，为持续增长。
资料显示，目前百奥泰共有3款产品已获NMPA（国家药品监督管理局）上市批准，包括：用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病等疾病的的格乐立®（阿达木单抗注射液）；用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺、卵巢癌等的普贝希®（贝伐珠单抗注射液）；以及用于治疗类风湿关节炎等疾病的施瑞立®（托珠单抗注射液）。
2022年，百奥泰营业收入中，自身免疫药物收入2.18亿元、抗肿瘤药物收入1.25亿元，两类药物占了公司收入的75%以上。
此次定增的另一部分资金将主要用于提升产能。百奥泰提到，创新药的商业化竞争十分激烈，成果产业化的速度、效果将成为关键性因素。
基于日益增多的已获批产品以及在研产品管线的进度考虑，公司正在推进百奥泰永和2期扩建项目，可生产包括临床用药、商业化生产等不同阶段的单抗药物的原液到无菌制剂的生产，将进一步扩大单克隆抗体原液的生产规模，更好满足多个候选药物的临床样品需求及商业化需求。
在近期的投关活动中，百奥泰也曾表示，公司永和2期的智能制造产线建设项目落地后，能显著缩短生产周期，提升生产效率，实现生产线运营、生产、管理、物流各环节高效协同与集成，为未来可能发生的集采和海外供给，打下坚实的产能基础。
百奥泰此前还开展了新冠相关药品的研发。今年5月，有投资者询问，公司是否会继续新冠药品的研发。百奥泰回应称，公司会结合疾病流行的新变化、市场需求、研发进度和临床情况来综合考虑推进进程。
截至今年一季度末，百奥泰控股股东为七喜集团，实际控制人为易贤忠、关玉婵及易良昱，三人为直系亲属关系。三人通过间接持股形式共同控制公司59.1956%的表决权。
按照本次发行上限7000万股测算，发行完成后公司控股股东七喜集团直接持有公司股份比例为32.9885%，仍为公司控股股东；易贤忠、关玉婵及易良昱共同控制公司合计50.6357%的股份，仍为公司实际控制人。
（信息来源：证券时报）
中国创新药全球同步研发渐成趋势
6月18日，在第十五届中国国际药物信息大会/2023DIA中国年会暨展览会的药物早期全球临床同步开发及申报策略分会场，很多与会专家在提及本土创新药企布局全球同步研发时如是说。本土创新药出海可行性如何？什么产品适合全球同步开发？与药品监管部门沟通是否需要将问题尽可能沟通清楚？在这个分会场上，专家解答了上述疑问。
能力和市场双轮驱动
“创新药全球化开发，大家都说是大势所趋。这是能力和市场双轮驱动下造就的。”君圣泰中国区副总经理于萌说。在于萌看来，所谓“能力”体现在两个方面：一是国内药监部门出台的技术指导原则体系与国际通行规则接轨，特别是中国国家药监部门于2017年正式加入ICH，极大推动企业加快创新药物的研发；二是国内创新药企实力增强。公开数据显示，从2018年开始，中国本土创新药国内上市数量大幅增多，批准上市的药物数量与美国食品药品管理局（FDA）接近。
相关统计显示，在加入ICH之后，国家药监部门全力推进ICH指导原则转化实施，参与协调并完成的ICH指导原则共计21个，包括对11个旧版ICH指导原则的修订或增补，均已原文采纳并充分实施。
关于“市场”，于萌表示，如何使创新药市场价值最大化是企业考虑的重点。较之国内市场，拓展海外市场将有更大空间。
国内本土创新药企业确实正在加速全球研发布局。据科睿唯安临床试验情报数据，部分中国创新药头部企业在营收、管线或是研发投入单项上已接近或达到全球头部药企指标；2018—2022年，中国生物医药创新TOP25企业在全球开展的临床试验数量持续增长，2021年超过2700项。
选择兜里最合适的“子弹”
2019年，百济神州的创新药泽布替尼在美国获批上市，成为我国创新药出海的样本，点燃了我国创新药出海的热情。
之后，美国礼来公司和信达生物的PD-1抑制剂信迪利单抗、传奇生物/强生的B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T疗法西达基奥仑赛分别于2022年叩响FDA的大门，却获得一败一成的结果。这让业界不得不思考：产品在布局全球同步研发时应该注意哪些问题？
“全球早期同步研发瞄准的是全球市场，这使得药企面临更高的研发标准与成本。企业一定要考虑清楚，兜里哪一颗‘子弹’最适合放到全球同步研发的赛道上。从时间成本上考虑，First-in-class药物的时间容错率比较高，因为赛道里面还没有竞争候选者，但对Best-inclass或者Me-too药物来说，企业至少要瞄定一个适应证，才具备一定的可行性。”博安生物首席医学官周明认为，生物学机制明确、拥有大市场、进度领先的产品更适合中国Biotech企业进行早期全球同步开发。
早期全球同步研发需要对监管要求、研发环节、临床实践和产品海外价值进行综合判断决策。在与监管部门的沟通中，周明建议，申办方不要进行非必要的沟通和开放式沟通，尤其不要纠缠在自己不清楚的细节上，要充分理解监管要求，对沟通目的、研发方向、问题细节等要了然于胸。
于萌也认为，企业要对自己的产品、适应证、靶向人群有充分的了解。在她看来，药品研发是一个强监管行业，企业只有与产品国际化布局中的相关监管部门进行密切沟通，且是有效沟通，才能确保在关键节点得到及时指导。同时，为了顺利开展国际多中心临床试验，企业应充分掌握ICH E17指导原则。
“没有一个药监机构可以替企业做决定。企业要识别不同药监机构要求的重点，制定相应药物开发及申报策略。因为没有一个方案能符合所有药监部门的要求。”科越医药中国及亚洲区研发与运营总裁闫慧认为，对本土企业来说，要根据自身的产品与市场定位，来选择布局哪些国家并确定合适的开发时机。
此外，周明还提示，除了产品价值硬件属性外，全球同步研发更需要企业的软能力建设。比如伴随诊断产品的早期开发，对海外供应商的遴选和管理能力，监管沟通能力，控制研发经费，合理的研发投入产出比以及平衡全球同步研发风险等，都是企业需要考虑的事项。
（信息来源：中国医药报）
百年老店为新零售"打样”
乐仁堂药店的品牌历史可以追溯到1923年，原名乐寿堂药店，由同仁堂第十代传人开办，100年后，这家药店发生了什么变化？
医药结合全程服务
品类全——从产品结构来看，大多数药房或中药西药结合，或只有西药，或专营高值药品的DTP。很少有药店能够兼顾这几类产品，并且单独按照空间划分药房。这样的药店，首先面积需足够大，DTP药房要求有单独的患教室、赠药专区、咨询台、冷藏柜等；中药经营通常配备中药咨询专家室。乐仁堂总店楼上楼下合计2700平方米，西药柜台1200平方米，经营西药2800品规，DTP专营区域260平方米，与中西药区域完全分开，且入口不同，既可以更好地区分购药群体，又方便顾客在一个地方完成所有的购药需求。
支付齐——药店的医保支付方式主要有三种，即医保支付、门诊统筹和双通道。乐仁堂总店集合了这三种支付类型，且设置单独区域。作为“双通道”药房，DTP专营区域可作为一家药房独立存在；作为门诊统筹药房，开辟医保统筹药品专区，方便顾客购买。商保支付方式也很齐全，已开通复星药星付、镁信、平安健康卡等多种保险赔付方式。
设门诊——疫情期间，很多购买针剂的顾客没办法回医院用药，药店专门申请成立带有门诊的输注中心。乐仁堂的综合门诊设在楼上，面积400平方米，有4张输注病床，可以提供简单的检查和看诊。
方便患者升级硬件
药店行业对硬件要求不高，往往怎么简单怎么来，但这里的硬件却有很多独特的设计。
电梯上楼来——老字号药房购药的老年顾客比较多，为了方便这些患者，药店装上电梯，且为直梯，方便轮椅上下。直梯前方有两级台阶，为乘坐轮椅的顾客专门设计了斜坡。
代客存药——购买高值药品或针剂的患者，有时并不会一次性将药品用完，或者家里不具备存储条件，于是药店提供免费的“代客存药”业务。为此，药店配备专门的冷藏柜存放这些非经营药品，在药盒上登记联系人、剩余剂量、存放时间等，给患者开具存放凭据。
备供电源——医用冰箱区别于普通的冰箱，除了实时监控温度，还要连接发电机，以备断电时启用。药房不仅配备发电机，还专辟设备室存放发电机隔绝噪音。药店配有很多冷链产品，日常周转快，除了日常冰箱、医用冰箱，还专门设了冷库，这在其他药房也不多见，冷库面积24平方米，可满足5天左右的药店库存。
冷链外配——低温保存箱可以媲美专业的冷链运输，根据路途时间划分为24小时、48小时、72小时，满足远途配送冷链药品的需求。
单辟特药经营空间
独立门——虽然是特药专区，但独立开门，与传统药房完全区隔，满足高值药消费者对舒适性、患者隐私、药品咨询等方面的需求。
无柜台——特药专区的设置类似政府办事大厅和银行。墙上张贴的不是产品广告，而是在药店购买特病高值药的报销流程；门口放置一台叫号机，按照办理事项分为自费购药、市医保购药、省医保购药、慈善援助赠药等类别；不设柜台，消费者取号后等待叫号，再到咨询窗一对一完成购药。这种区别于柜台购药的体验，可以让消费者感受到尊重，没有店员一对多服务患者的忙乱，没有问话得不到回应的尴尬，也没有推荐无关药物的场景……每一个患者的每一个问题，都能得到耐心细致的解答。
患教室——偶尔遇到情绪不稳定的患者，店员会将其安排在单独空间，由药房经理专门接待。患者服务与回访工作由两名专门药师承担，除了正常的患教会、日常电话回访、用药提醒等，药房还引进患者管理系统，计划通过系统推送购药日期、大数据细分患者、药效追踪等，将患者管理提升到一个新的水平。
（信息来源：21世纪药店）
礼来口服GLP-1R激动剂在中国获批临床
6月28日，CDE官网显示，礼来公司（Eli Lilly and Company）申报的1类新药LY3502970胶囊获批临床，拟开发适应症为减重。公开资料显示，LY3502970（orforglipron）是一款每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂。礼来于近日刚刚公布的2期临床研究结果显示，肥胖或超重的成年人接受orforglipron治疗36周后平均体重减轻了14.7%。
胰高血糖素样肽1（GLP-1）是肠道细胞分泌的一种多肽类激素，它通过与GLP-1受体相结合，刺激胰岛素的分泌，并且抑制胰高血糖素的分泌，从而促进葡萄糖的新陈代谢。同时，它还能够能起到延缓胃排空和抑制食欲的后果。因此，GLP-1已经成为治疗肥胖症和2型糖尿病的有力靶点。
根据礼来公开资料，orforglipron是该公司的首款口服非肽GLP-1受体激动剂。该产品由Chugai Pharmaceutical公司发现，于2018年授权给礼来公司。
今年6月23日，礼来公布了orforglipron用于肥胖或超重患者的慢性体重管理的2期临床试验数据。该研究结果还于美国糖尿病协会（ADA）第83届科学会议研讨会上进行了口头报告，并同时发表在《新英格兰医学杂志》。结果显示，orforglipron达到了疗效评估的主要和次要终点，并在至少有一种体重相关合并症（不包括2型糖尿病）的肥胖或超重成人中显示出临床显著的体重减轻。
具体而言，在第26周的主要终点评估中，orforglipron组在所有剂量下均显示出具有统计学意义的剂量依赖性体重减轻，减重范围为8.6%（9.0公斤）至12.6%（13.3公斤），安慰剂组为2.0%（2.1公斤）。服用orforglipron的受试者体重在36周时持续下降，所有剂量的受试者体重都有所降低，减重范围为9.4%（9.8公斤）至14.7%（15.4公斤），而安慰剂组的体重减少了2.3%（2.4公斤）。该药的安全性与其他以肠促胰岛素为基础的治疗相似，胃肠道副作用是最常报道的不良事件，一般为轻至中度严重程度，通常发生在剂量递增期间。
除了减重适应症，orforglipron还被开发用于治疗2型糖尿病。该药治疗2型糖尿病的2期临床研究此前已经达到主要和次要终点，研究结果也已经发表在《柳叶刀》杂志。目前，礼来已启动3期临床试验，进一步研究orforglipron治疗肥胖和超重（ATTAIN试验）以及2型糖尿病（ACHIEVE试验）的有效性和安全性。
值得一提的是，除了本次获批临床的orforglipron，礼来另一款减重新药GCGR/GIPR/GLP-1R三重激动剂LY3437943也于近日在中国获批临床，作为饮食控制和运动的辅助治疗，用于肥胖或超重合并至少1种体重相关合并症的成人长期体重管理。
（信息来源：医药观澜）
拜耳启动非奈利酮用于1型糖尿病相关的慢性肾脏病III期临床研究
6月28日，拜耳宣布启动FINE-ONE研究，这是一项全球多中心、随机、安慰剂对照、双盲平行对照的III期临床研究，旨在评估与安慰剂相比，非奈利酮在1型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者中的有效性和安全性。该研究的主要目的是证明非奈利酮在6个月内降低尿白蛋白与肌酐比值（UACR）方面优于安慰剂。
非奈利酮在全球70多个国家被批准用于治疗2型糖尿病相关的慢性肾脏病。2型糖尿病主要是慢性代谢性疾病，而1型糖尿病被认为与遗传和环境等因素有关，患者胰腺中的胰岛素分泌细胞被破坏。虽然1型糖尿病通常在儿童或青少年时期出现，但也在成人中发展。慢性肾脏病影响多达40%的1型糖尿病患者。从1990年到2007年，1型糖尿病导致的慢性肾脏病的发病率增加了58.2%，从2007年到2017年增加了21.7%。
华盛顿大学内分泌、代谢和脂质研究部医学教授、研究执行委员会联合主席Janet McGill教授说：除了糖尿病和高血压管理外，目前用于减缓1型糖尿病相关慢性肾脏病患者疾病进展的治疗方案非常有限。尽管在减少2型糖尿病患者风险方面取得了进展，但对1型糖尿病相关慢性肾脏病的研究仍然不足，减少这个人群终末期肾病和心血管事件的风险方面有巨大的需求没有得到满足。我们需要新的策略来减缓肾功能的下降速度，这就是为什么这项重要的研究对1型糖尿病相关的慢性肾脏病患者以及临床来说是一个备受欢迎的消息。
1型糖尿病患者慢性肾脏病的临床特点是白蛋白尿增加，这是肾脏损害的第一个迹象，在后期可能发展为大量白蛋白尿和eGFR下降。尽管指南推荐控制1型糖尿病患者高血糖、高血压和白蛋白尿的治疗方法，但残余风险仍然很高，多达四分之一的患者会发展为终末期肾病，而慢性肾脏病是1型糖尿病患者死亡的主要原因。
全球领先的1型糖尿病研究组织JDRF的首席科学官Sanjoy Dutta博士说：尽管长期肾脏并发症对1型糖尿病患者造成伤害，但针对1型糖尿病相关慢性肾脏病患者疾病进展高残留风险的研究却很少。很高兴拜耳公司正在进行一项关键的临床研究，评估非奈利酮改善1型糖尿病患者相关的慢性肾脏病患者肾脏结局的效果，其目的是递交给监管机构获得批准。JDRF致力于与拜耳公司合作，以帮助这项关键研究取得成功。
拜耳处方药事业部执行委员会成员，研发负责人Christian Rommel 博士说：近三十年来，一直没有创新治疗方法获批用于解决1型糖尿病相关慢性肾脏病成年患者的肾病进展高风险。我们对能够帮助这类人群的前景感到激动。鉴于两种类型糖尿病相关慢性肾脏病的潜在病因相同，白蛋白尿与肾脏病的进展密切相关，而且有大量证据表明非奈利酮对与2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者有疗效，我们预计非奈利酮也将减少1型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者的肾病进展。
研究计划在大约220名1型糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者中进行，在标准疗法基础上，对非奈利酮与安慰剂进行比较。患者将以1:1的比例随机接受非奈利酮或安慰剂，以及标准疗法，包括肾素-血管紧张素系统（RAS）阻断疗法，如血管紧张素转换酶抑制剂（ACE）或血管紧张素II受体阻断剂（ARB）。在FINE-ONE研究中，非奈利酮是否能够延缓肾脏病进展将根据白蛋白尿的减少来证明，主要终点是与安慰剂相比，6个月内尿白蛋白与肌酐比值（UACR）从基线（与基线的比率）的变化。计划将UACR作为证明肾脏病进展延缓的标志物。在对2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者进行的关键性III期FIDELIO-DKD和FIGARO-DKD研究的预设FIDELITY汇总分析中，非奈利酮降低了慢性肾脏病进展的风险，以及致命和非致命的心血管事件，并且与安慰剂相比UACR持续减少30%以上。本研究的次要终点是评估非奈利酮的安全性，包括治疗中出现的不良事件（TEAEs）、严重不良事件（TESAEs）和高钾血症（特别关注的不良事件）的人数。
（信息来源：丁香园）
拜耳细胞疗法治疗帕金森病：首个1期临床试验取得积极结果
6月28日，拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics宣布，研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）的1期临床试验取得了积极结果。Bemdaneprocel是一种针对帕金森病的创新细胞疗法。试验表明，迄今为止，bemdaneprocel在研究中的所有12名患者中显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，该研究的2期临床正在计划中，并预计于2024年上半年开始招募患者。
帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，可导致多巴胺水平降低。在被确诊时，患者可能已经失去50%-80%的多巴胺能神经元。失去神经元会导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和运动障碍等症状。据美国帕金森病基金会称，全球有超过1000万人患有帕金森病，其中大约有100万人生活在美国。这种疾病无法治愈，且当前疗法的效果会随时间推移而降低。
Bemdaneprocel是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。
“我们的使命是利用细胞疗法的力量，通过恢复帕金森病患者失去的功能来帮助他们重新掌控自己的生活。”BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah博士说：“Bemdaneprocel的安全性、细胞存活和植入的早期证据令人鼓舞，标志着我们为帕金森病患者开发潜在新疗法迈出了非常关键的一步。这些重要数据为启动下一阶段研究提供了强有力的依据。我们期待推进这一临床计划。”
“在拜耳，我们致力于为帕金森病患者推进细胞和基因疗法的创新。帕金森病是一种神经退行性疾病，对人们的生活造成严重影响，目前没有治愈方法，治疗选择也十分有限。”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说：“首次针对帕金森病的细胞治疗临床试验取得了积极结果，不仅给bemdaneprocel开发计划注入强心针，也鼓舞了我们整个基于多能干细胞的平台，证明它值得在更大的患者群体中做进一步研究。”
（信息来源：医药观澜）
安进启动Lumakras一线治疗NSCLCIII期临床
6月27日，clinicaltrials.gov网站上登记了一项安进开展的III期临床试验（CodeBreaK202），其旨在评估sotorasib（商品名：Lumakras）联合化疗对比帕博利珠单抗（K药）联合化疗一线治疗IV期或IIIB/C期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。
该研究是一项多中心、随机、开放标签的临床试验，拟纳入750例PD-L1阴性且KRASp.G12C阳性的非鳞状NSCLC患者。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。该研究预计将于2023年9月启动并于2030年11月完成。
Sotorasib是Carmot Therapeutics和安进合作开发的一款KRAC G12C抑制剂，凭借III期CodeBreaK200研究的积极数据于2021年5月获FDA批准上市，用于二线治疗携带KRAS G12C突变的NSCLC患者。CodeBreaK 200研究纳入的患者包括接受PD-1/PD-L1药物治疗后疾病进展的NSCLC患者。此次安进直接发起sotorasib对K药的挑战，对于一款还未真正稳定根基的产品来说，挑战性十足，不过，如果能对垒成功，收获也将是巨大的。K药目前获批用于治疗PD-L1阳性和阴性NSCLC。
（信息来源：医药魔方）
阿斯利康公布HIMALAYA临床3期试验的最新数据
阿斯利康（AstraZeneca）近日公布其HIMALAYA临床3期试验的最新数据。分析显示，在第4年，其免疫组合疗法Imjudo（tremelimumab）联合Imfinzi（durvalumab）用于一线治疗不可切除肝癌患者时，展现具持久性并具临床意义的总生存期（OS）改善。详细数据将公布于2023年欧洲肿瘤内科学会世界胃肠道肿瘤大会（ESMO World GI 2023）当中。
肝癌是全球癌症死亡的第三大原因，也是第六大最常见的癌症。在美国、欧洲和日本，每年大约有8万人，在中国有26万人患有晚期、不可切除的肝细胞癌，晚期患者5年生存率只有7%。
Imfinzi是一款抗PD-L1单克隆抗体，通过阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，解除肿瘤细胞对免疫反应的抑制。它已经在多个国家和地区获得批准治疗广泛期小细胞肺癌，并且获得FDA批准治疗非小细胞肺癌和晚期膀胱癌。Imjudo为抗CTLA-4单抗，可阻断CTLA-4的活性，从而促进T细胞激活，激发免疫系统对癌症的免疫反应。
采用创新剂量和用药方案的Imfinzi和Imjudo的联合疗法被称为STRIDE方案（Single Tremelimumab Regular Interval Durvalumab），包括首次给药仅使用一剂Imjudo（300mg）联合抗Imfinzi（1500mg），并在随后每四周一次给予Imfinzi。基于3期临床研究HIMALAYA的结果，该联合治疗方案已于去年10月在美国获批用于治疗患有最常见的肝癌类型——不可切除的肝细胞癌的成年患者。
在四年的随访中，最新数据显示，与使用靶向疗法sorafenib治疗相较，采用STRIDE方案患者的死亡风险下降了22%（HR：0.78，95%CI：0.67-0.92，数据成熟度为78%）。估计有25.2%接受STRIDE方案治疗的患者在四年后仍存活，而此数值在接受活性对照药物治疗的患者为15.1%。一项探索性分析显示，STRIDE方案相对于活性对照药物的治疗效果，在所有相关的患者亚组，以及那些至少存活三年的患者中，皆呈现一致性，无论患者的潜在疾病原因（乙型肝炎病毒[HBV]，丙型肝炎病毒[HCV]或非病毒性）或其他基线值的特征为何。
（信息来源：药明康德）
神州细胞贝伐珠单抗注射液安贝珠®获批上市
6月30日，神州细胞工程有限公司宣布NMPA已正式批准公司自主研发的贝伐珠单抗注射液——安贝珠®的上市申请。安贝珠®的获批上市进一步丰富了公司在肿瘤治疗领域的商业化产品管线，将为更多中国患者带来高品质可负担的治疗选择，为民族医药产业的发展做出贡献。
据悉，安贝珠®为神州细胞自主研发的重组人源化抗VEGF单克隆抗体注射液，是贝伐珠单抗注射液（安维汀®）的生物类似药，此次获批的适应症包括转移性结直肠癌，晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌，复发性胶质母细胞瘤，肝细胞癌，上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，宫颈癌。
靶向特异的VEGF抗体药物可以通过阻断游离态VEGF与VEGF受体（VEGFRs）结合降低肿瘤内部新生血管生成，从而致使肿瘤组织丧失供应生存和增生所需营养环境，提高肿瘤免疫激活环境。
（信息来源：药智新闻）
盐野义/亿腾医药：芦曲泊帕片在华获批上市
6月29日，亿腾医药宣布旗下芦曲泊帕片获国家药监局批准上市，适应症为适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。
芦曲泊帕（Lusutrombopag）是一种口服的、小分子的人血小板生成素受体激动剂，可促进内源性血小板生成，已被批准在美国、欧盟和日本上市，作为常规药物在临床使用。
2019年6月，盐野义与亿腾医药达成合作，亿腾医药获得芦曲泊帕在中国大陆、香港和澳门地区的独家授权引进许可，而盐野义向亿腾医药生产供应该产品，并在协议签订后获得首付款，以及上市销售后的里程碑付款。
此次获批上市主要基于一项亿腾在中国开展的III期临床研究，数据结果显示与既往海外开展的III期研究（PLUS1和PLUS2研究）有效性和安全性结果一致。中国III期研究的主要疗效终点和关键的次要终点均与芦曲泊帕在日本和全球开展的两项注册III期研究结果相似，且安全性方面较既往研究无新的非预期AE发生。
血小板减少症是慢性肝病(CLD)的常见并发症，可由多种机理引起，包括脾隔离症和血小板生成素减少。有证据表明，伴有血小板减少症的CLD患者每年的医疗费用是不伴有血小板减少症的CLD患者的三倍多。血小板减少症特别是严重血小板减少症可能会加重程序性或创伤性出血，此外，它还可能使常规诊断过程和患者护理显著复杂化，例如肝活检和肝硬化患者的医学指征或选择性手术治疗延迟或取消。
中国约有1360万CLD成人患者，其中多数患者会接受选择性侵入性治疗。另一方面，由于患者在更高水平医疗护理中对于输血需求的不断增加，加之无偿献血的比例要低于欧洲、美国和日本，因此国内长期面临血液库存短缺的问题。另外，众所周知，采集的血液有较高的传播感染性疾病风险。在现在中国血液供应的大环境下，芦曲泊帕在中国的上市，与输血小板相比，无疑是一种更优的选择。
（信息来源：医药魔方）
阿斯利康IL-5Rα单抗在华申报上市
6月29日，阿斯利康本瑞利珠单抗（benralizumab）注射液上市申请获国家药监局受理。
Benralizumab是一款IL-5Rα单抗，可直接与嗜酸性粒细胞上的IL-5受体α结合，并吸引自然杀伤细胞通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞快速且几乎完全耗尽。2017年11月，benralizumab首次在美国获批上市，商品名为Fasenra，用于12岁及以上的重症嗜酸性粒细胞性哮喘患者的附加维持治疗。2019年10月，FDA批准了患者可自行注射的预填充一次性自动注射笔(FASENRA Pen™)。
Benralizumab最初由协和麒麟开发，2006年12月，MedImmune与其达成协议，获得benralizumab在美国、欧洲和其它国家的商业化权益。2007年4月，阿斯利康以156亿美元收购MedImmune，将其管线中的45款在研产品收入囊中。2016年10月，阿斯利康扩大benralizumab的商业化权益至日本。2019年3月，阿斯利康与协和麒麟达成新的许可协议，获得benralizumab在亚洲地区的开发和商业化权益以及全球商业化权益。
除了获FDA、EMA等监管机构批准用于治疗嗜酸性粒细胞性哮喘外，benralizumab还被开发用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉、变应性肉芽肿性血管炎等疾病。
自获批上市以来Benralizumab销售额持续走高，2022年其全球销售额达13.96亿美元。
（信息来源：医药魔方）
恒瑞医药引进的抗真菌新药在中国获批上市
6月28日，NMPA官网公示，1类新药奥特康唑胶囊上市申请已获得批准，用于治疗重度外阴阴道假丝酵母菌病（VVC）。根据恒瑞医药公开资料，这是其引进的一款新型口服唑类抗真菌药物SHR8008（oteseconazole）。
VVC是育龄女性的常见病和多发病，也被称为外阴阴道念珠菌病、霉菌性阴道炎。数据显示，大约75%的女性一生中都会患一次VVC，其中40%～50%会再次复发。VVC的病原菌以白色念珠菌为主，临床表现为外阴瘙痒、灼痛，以及白带增多、尿痛、性交痛等。该病具有反复发作、难以根治的特点，严重影响患者的生活质量。
SHR8008是Mycovia Pharmaceuticals研发的新型口服小分子选择性真菌CYP51抑制剂，可高度特异性抑制真菌CYP51酶。2019年，恒瑞医药与Mycovia公司达成协议，获得处于3期临床阶段的先导化合物VT-1161（即SHR8008）在中国（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的临床开发、注册、生产和市场销售的独家权益。在这项合作中，恒瑞医药向Mycovia公司支付共计超1亿美元的研发付款和里程碑付款。
本次，SHR8008获批的适应症为急性外阴阴道假丝酵母菌病（VVC）。在中国，由恒瑞医药发起的一项评价SHR8008胶囊治疗急性VVC的氟康唑平行对照3期临床研究（SHR8008-302研究）已经达到主要终点。该研究由北京清华长庚医院廖秦平教授担任主要研究者，中国25家中心共同参与，共入组322例急性VVC受试者。主要研究终点是第28天访视时急性VVC发作痊愈（定义为急性VVC症状体征消失，同时真菌培养假丝酵母菌阴性）的受试者比例。研究结果表明，SHR8008治疗急性VVC的痊愈率显著优于对照药物。恒瑞医药早先新闻稿表示，该研究表明SHR8008治疗急性VVC的疗效显著优于现有标准治疗药物。
值得一提的是，2022年4月，SHR8008获美国FDA批准，用于在不具有生殖潜力的女性中，降低复发性外阴阴道假丝酵母菌病（RVVC）的复发几率。RVVC通常定义为患者每年发生3次以上有症状的酵母菌感染急性发作。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，恒瑞医药也正在开展SHR8008治疗RVVC的中国多中心3期临床研究。该研究由中国医学科学院北京协和医院郎景和主任医师担任主要研究者，正在中国24家研究中心开展，拟入组196名受试者。
（信息来源：医药观澜）
齐鲁制药ALK/ROS1抑制剂伊鲁阿克在中国获批上市，治疗非小细胞肺癌
6月28日晚，NMPA官网公示，齐鲁制药递交的1类新药伊鲁阿克（曾用名：依鲁奥克）已获批上市，用于既往接受过克唑替尼治疗后疾病进展或对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。根据齐鲁制药早前发布的新闻稿，伊鲁阿克是其研发的一款新型ALK/ROS1抑制剂。
NSCLC是肺癌中最常见的病理组织学类型，约占肺癌的85%。大约5%的NSCLC患者具有ALK基因重排。ALK基因重排所产生的突变型ALK蛋白，可促使癌细胞生长和扩散，因此ALK靶向药通过选择性抑制突变型ALK蛋白的活性并阻断其下游信号，来遏制肿瘤生长、促使癌细胞凋亡。大约1%～2%的NSCLC患者携带ROS1基因重排，ROS1基因重排与ALK基因重排相似。尽管针对ALK阳性NSCLC的靶向药物对患者有良好的反应，但还是有部分患者最终会产生耐药，因此临床上仍存在较大未被满足的治疗需求。
公开资料显示，伊鲁阿克可抑制不同融合类型的野生型及ALK抑制剂耐药突变的ALK激酶活性；同时，它还能有效抑制不同融合类型ROS1激酶的活性，具有起始剂量低、起效迅速、安全窗宽等特点。研究显示，伊鲁阿克在ALK阳性或ROS1阳性非小细胞肺癌中具有抗肿瘤活性，安全性可接受，180mg之内的剂量方案都有较好的药代动力学参数和安全性。
中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，伊鲁阿克已登记开展多项临床试验，包括在ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者中比较伊鲁阿克片与克唑替尼的多中心3期临床研究，治疗克唑替尼耐药的ALK阳性、或克唑替尼耐药/未使用过克唑替尼的ROS1阳性非小细胞肺癌患者的2期研究等。据齐鲁制药早前新闻稿介绍，伊鲁阿克本次获批治疗ALK阳性NSCLC的新药上市申请是基于一项单臂2期临床研究结果。
此前，由中国国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院石远凯教授牵头的一项单臂、多中心、2期关键注册临床研究（WX0593-003）已取得积极结果，该试验旨在评价伊鲁阿克治疗克唑替尼耐药的ALK阳性NSCLC的有效性和安全性。试验入组了146例受试者，主要研究终点为独立评审委员会（IRC）评估的肿瘤客观缓解率（ORR）。
2023年1月，WX0593-003研究结果被医学杂志BMC Medicine正式录用。根据该杂志发表的结果，对于克唑替尼耐药的ALK阳性NSCLC，伊鲁阿克具有良好的疗效和可控的安全性。数据截止日期为2021年11月30日，中位随访时间18.2个月，具体研究结果如下：
IRC评估的ORR为69.9%，疾病控制率（DCR）为96.6%，中位无进展生存期（mPFS）为19.8个月，缓解持续时间为14.4个月，总体生存期（OS）尚未成熟；
在基线有脑转移的90例患者中，IRC评估的ORR为63%；
在基线有颅内可测量病灶的42例患者中，颅内ORR为64%；
治疗相关不良事件发生率为93.2%，剂量暂停、降低和终止的比例分别为14.4%、11.0%和2.7%。
（信息来源：医药观澜）
恒瑞医药糖尿病1类新药磷酸瑞格列汀片获批上市
NMPA官网公示，恒瑞医药研发的1类新药磷酸瑞格列汀片已经获得上市批准，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。公开资料显示，磷酸瑞格列汀片是恒瑞医药研发的一款DPP-4抑制剂。
2型糖尿病是一种常见的慢性代谢性疾病。根据国际糖尿病联盟（International Diabetes Federation，IDF）2021报告，全球约有5.37亿糖尿病患者，中国成人2型糖尿病发病率已达10.9%，占世界糖尿病患者总人数近30%。糖尿病的主要并发症包括高血糖、高血压、肥胖、以及心血管疾病等。目前糖尿病没有根治方法，主要通过药物治疗、手术治疗和生活方式干预等进行血糖控制，避免或延缓并发症的发生和发展，降低致残率和死亡率，从而改善患者生活质量，延长寿命。
二肽基肽酶4（DPP-4）抑制剂是降糖药领域的重要药物种类。这类药物不直接刺激胰岛，而是通过促进肠道内肠促胰素的分泌，实现对胰岛素分泌的灵活控制。全球已有多款DPP-4抑制剂类药物获批上市，这类药物在糖尿病治疗中发挥着重要作用。
磷酸瑞格列汀片是恒瑞医药研发的一款DPP-4抑制剂。恒瑞医药官网显示，该公司正在开展磷酸瑞格列汀片单药治疗、磷酸瑞格列汀片联合二甲双胍、以及磷酸瑞格列汀片联合二甲双胍和SGLT2抑制剂恒格列净片的临床试验，用于治疗2型糖尿病。
公开信息显示，恒瑞医药在糖尿病领域已开发了多款产品。除了此次获批的DPP-4抑制剂磷酸瑞格列汀，恒瑞医药研发的SGLT2抑制剂脯氨酸恒格列净片也已于2022年初在中国获批上市。在生物制剂领域，恒瑞医药糖尿病管线中还有长效胰岛素INS068、长效胰岛素/GLP-1复方制剂HR17031等。
（信息来源：药明康德）
全球首款！糖尿病细胞疗法Lantidra获FDA批准上市
6月28日，CellTrans公司的细胞治疗药物Lantidra获美国食品药物监督管理局（FDA）批准上市，这是全球获批上市的首款由胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病。
1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括需要通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素来维持血糖水平。1型糖尿病患者每天还会进行几次血糖检查，以指导其用药或护理。
此外，1型糖尿病还会有低血糖的症状，出现的低血糖的风险是非常高的，据统计显示，一型糖尿病的患者大约有4%直接死于低血糖。FDA生物制品评估和研究中心主任、医学博士Peter Marks说：“严重低血糖是一种危险的病症，可能导致意识丧失或癫痫发作，该药物的获批上市是有史以来第一个治疗1型糖尿病的细胞疗法，为患有1型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种额外的治疗选择。”
Lantidra的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛β细胞来分泌胰岛素。在一些1型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要服用胰岛素（通过注射或泵送）来控制血糖水平。Lantidra通过单次输注注入肝门静脉。根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的Lantidra输注。
Lantidra的安全性和有效性在两项非随机临床试验中进行了评估，总体而言，21名参与者一年或更长时间不需要服用胰岛素，其中11名参与者1到5年不需要胰岛素治疗，10名参与者超过5年不需要胰岛素治疗。
与Lantidra相关的不良反应因每位参与者而异，具体取决于他们接受的输注次数和随访时间长短，最常见的不良反应包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛等。
（信息来源：细胞与基因治疗领域）
辉瑞B型血友病基因疗法获FDA优先审评
6月27日，辉瑞宣布其基因疗法fidanacogene elaparvovec（SPK-9001）用于治疗B型血友病的生物制剂许可申请（BLA）获FDA受理并予以优先审评，FDUFA日期为2024年Q2。与此同时，该产品的营销授权申请（MAA）也已被欧洲药品管理局（EMA）受理。
Fidanacogene elaparvovec是Spark Therapeutics（已被罗氏收购）开发的一种针对凝血因子IX（FIX）的基因疗法，含有生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白质壳）和人FIX基因的高活性变体。2014年12月，辉瑞与Spark达成合作，以2.8亿美元的总交易额获得该产品的全球权益。
此次BLA主要是基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的积极数据。结果显示，患者接受单剂次fidanacogene elaparvovec（5e11 vg/kg）治疗12个月内，年化出血率（ABR）相比标准预防治疗组（接受FIX类药物作为预防替代治疗）显著降低（1.3vs.4.43，P<0.0001），达到非劣效标准并且也达到了优效标准。
辉瑞在血友病领域布局了6款产品，除去已上市的3款凝血因子类药物，其余3款（fidanacogene elaparvovec、giroctocogene fitelparvovec和marstacimab）均已处于后期研究阶段。giroctocogene fitelparvovec是一款针对A型血友病的基因疗法，其注册性III期临床试验预计将于2024年7月完成。marstacimab是一款针对A型和B型血友病的靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的单抗，已于今年5月完成一项注册性临床试验（见：辉瑞新型血友病疗法III期临床研究达到主要终点）。
B型血友病是一种因先天缺乏FIX导致的遗传性出血性疾病，也被称为先天性FIX缺乏症或圣诞病。根据世界血友病联合会统计，2021年全球B型血友病患者超过3.8万例。目前，全球已有13款药物获批用于治疗B型血友病，其中11款为凝血因子类药物。诺和诺德开发的TFPI单抗concizumab已在加拿大获批用于治疗B型血友病，不过，该产品在上个月未能如愿获得FDA批准（见：诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函）。CSL/uniQure合作开发的基因疗法etranacogene dezaparvovec分别于2022年11月和2023年2月获FDA和EMA批准上市。
（信息来源：医药魔方）
亳州市场7月5日快讯
红花价格：红花新疆产区进入产新初期，有商家关注，目前市场新疆统货售价在130元/kg左右。
黄芩价格：黄芩前期涨价，近期货源走动转稳。目前亳州市场山西统片37-38元/kg，过4号筛货43-45元/kg，个子32-33元/kg。
玉竹价格：玉竹产地产新初期，市场货源批量走销较快，行情出现上扬，目前亳州市场湖南产统货价55-58元/kg。
灯心草价格：市场灯芯草购货商不多，货源小批量零散走动，行情平稳。现亳州市场江西整草售价190-200元/kg。
小通草价格：市场通草货源暂时充足，需求暂时不大，走动尚可，行情平稳。现市场贵州大通草统货价320-350元/kg，通草湖北货售价260-280元/kg。
五灵脂价格：近期仍缺乏大货需求，成交量不大，行情回稳。市场米统货要价90-95元/kg，糖统45-50元/kg。
南五味子价格：市场南五味子货源充足，咨询购货不多，零散走动，行情回稳。现市场陕西统货要价55-58元/kg。
蝉蜕价格：近日咨询购货的商家增多，小批量成交，行情稳坚。目前市场蝉蜕统货要价500-550元/kg不等，水洗货要价600-700元/kg不等。
太子参价格：产地太子参产新，市面新货不多，小批量走动，行情暂稳。目前市场安徽统货70元/kg，贵州统货65-75元/kg不等，选货大小不一售价80-150元/kg不等。
大血藤价格：市场大血藤有商购货，小批量走动，购销暂时不大，行情平稳。现市场大血藤统货价7-8元/kg，进口鸡血藤售价8.5-9元/kg。
（信息来源：康美中药网）
安国市场7月6日快讯
桑螵蛸，近期受来货量少影响，行情出现上涨，且优质货量少，现市场桑螵蛸熟大绵统货价在730-740元之间，饮片级货价在800-820元之间。
榧子，市场销量不大，多为冷背行销售，近期货源走销一般，行情小幅调整，现市场冷背行大榧子喊价在30元，小榧子喊价在20元。
天仙子，市场小品种，商家无关注力度，行情一直在坚挺中运行，现市场北天仙子售价在55元，南天仙子货源供应短缺。
皂角刺，前期有商家关注，货源批量走销顺畅，近期持货者喊价坚挺，现市场皂角刺小刺个价在35元，片价在45-55元之间。
徐长卿，货源走销不快，商家关注减弱，行情低于前期，现市场徐长卿净根个子价格在30-32元之间，净根段多在55-65元之间。
丝瓜络，市场多专营商经营，近期货源正常购销，行情与前期保持平稳，现市场江苏产硬丝瓜络丝多喊价在80元，软丝售价在55元。
玫瑰茄，目前正值用季，货源批量走销顺畅，行情表现坚挺，现市场玫瑰茄茶用货多喊价在50-55元之间，且以进口货供应为主。
玫瑰花，产新后行情有所波动，近期货源进入实销，价逐步转稳，现市场山东玫瑰花价在68元上下，甘肃小玫瑰价在80元。
黄芪，前期货源走销顺畅，行情上涨，近期货源多为实销，价转稳，现市场黄芪0.8-1个的货价在42元，0.8-1.2的货价在44元，1.2以上的货价在55元。
儿茶，由于货源走销量不大，商家关注力度一般，近期货源正常购销，行情与前期保持平稳，现市场儿茶进口合格货价在38-40元之间。
使君子，前期货源供应量少，有商家寻货，价格上涨，近期货源多为实销，现市场使君子带壳货售价在21元，去壳货售价在55-60元。
粉萆薢，市场需求量不大，经营商家也不多，近期持货者喊价与前期持平，现市场粉萆薢一般货价在18-20元之间，包检货喊价在23-25元之间。
（信息来源：中药材天地网）
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