|
竞争监测
德琪医药-B与翰森制药(03692)就希维奥®(塞利尼索)在中国大陆的商业化合作达成协议
8月11日，德琪医药-B(06996)发布公告，德琪医药的附属公司Antengene Corporation (Hong Kong)Limited及德琪(浙江)医药科技有限公司与翰森制药集团有限公司(03692)的全资附属公司江苏豪森药业集团有限公司就希维奥®(塞利尼索)在中国大陆的商业化订立独家合作协议。
希维奥®(塞利尼索)联合地塞米松已于2021年12月14日在中国大陆获批用于治疗复发╱难治性多发性骨髓瘤，并于2022年5月实现商业化上市。协议达成的目的是为了通过翰森制药目前的商业组织架构扩大希维奥®(塞利尼索)的覆盖范围及提高中国大陆病者用药的可及性。
根据协议条款，德琪医药将继续负责希维奥®(塞利尼索)的研发、监管审批事务、产品供应和分销，而翰森制药将独家负责希维奥®(塞利尼索)在中国大陆的商业化。德琪医药将从翰森制药获得最高可达人民币2亿元的首付款，其中人民币1亿元于签订协议时支付，并根据协议及其条款和条件，德琪医药将有权从翰森制药获得最高可达人民币1亿元的剩余首付款，以及最高可达人民币5.35亿元的里程碑付款。德琪医药将继续就中国大陆的希维奥®(塞利尼索)取得收入，而翰森制药将从德琪医药收取服务费。
（信息来源：智通财经）
艾德生物与阿斯利康达成ADC伴随诊疗合作
8月15日，艾德生物发布公告，已与阿斯利康签署了合作协议，其自主研发的人类10基因突变联合检测试剂盒（可逆末端终止测序法）将基于Enhertu药物开发伴随诊断用途，用以筛选HER2（ERBB2）突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
就在上月，艾德生物已与阿斯利康达成靶向药物伴随诊断合作，其自主研发的人类同源重组修复缺陷（HRD）检测产品将作为阿斯利康PARP抑制剂利普卓（奥拉帕利）卵巢癌适应症在中国的伴随诊断。
本次公告显示，艾德生物聚焦肿瘤精准医疗领域，从TKIs靶向治疗、PARPi药物，到免疫治疗药物，再到ADC药物，均实现了伴随诊断产品的前瞻性布局和合规化应用，全面覆盖肺癌、结直肠癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等实体瘤及白血病的伴随诊断需求。
阿斯利康再次选择艾德生物作为其ADC药物在中国的伴随诊断合作伙伴，是对艾德品牌和产品的信任和肯定，有利于进一步增强艾德生物在肿瘤精准医疗市场的竞争力，对其未来的发展将产生积极影响。
（信息来源：医药魔方）
引航生物完成数亿元D轮融资，以加大自主创新研发力度
8月11日，引航生物宣布完成D轮融资，融资金额数亿元，老股东礼来亚洲基金、夏尔巴投资继续加持。在该轮融资后，引航生物将加大自主创新研发力度，完善产业布局，加强团队建设，综合提升市场和产品竞争力。
引航生物成立于2015年，现拥有医药健康、动物营养、动物保健、植物保护四大业务板块，并建立了两个研发中心（苏州、美国）和两个生产基地（湖南、安徽），其中海内外研发团队130人，生产年产能已达到万吨规模。在国家推动碳中和目标背景下，引航生物始终专注于合成生物学技术创新和应用，开发的产品具有生产条件温和、原料转化率高、环境友好的特点，减少了生产过程中的废水排放量和二氧化碳的排放量。
引航生物已成长为国家专精特新“小巨人”企业，面对严峻的全球环境问题，合成生物学和绿色生物制造技术将在传统制造工业的转型升级中起到重要作用，引航生物致力于为市场带来更多绿色环保和具有经济效益的产品，持续创造价值，助力工业制造产业的新变革。
（信息来源：药智新闻）
环码生物宣布完成数千万美元A轮融资
8月15日，环码生物宣布完成数千万美元A轮融资。本轮融资由强生创新-JJDC等领投，超弦基金等跟投。环码生物是一家基于独特环形RNA技术平台开发核酸药物的创新生物医药公司。本轮融资将用于加速该公司管线推进，推动环形RNA技术向药物的转化，造福广大病患。
公开资料显示，环码生物成立于2021年，公司科学创始人兼董事长王泽峰教授在环形RNA调控机制和工程化应用方面具备较高水平的研究成果和技术积累，环码生物联合创始人兼首席技术官（CTO）杨赟博士在RNA体外环化和环形RNA翻译效率调控等方面具有多年基础研究和技术开发经验。
（信息来源：21经济网）
中国科学院院士邓子新：改变传统药物发现路径，合成生物学正加速崛起
近日，在第十六届西普会——中国健康产业（国际）生态大会上，中国科学院院士、上海交通大学生命科学技术学院名誉院长邓子新在主题演讲中表示。
邓子新指出，合成生物学就像盖房子，可以根据明确的需求，吸取前人的经验，综合考虑各个房间的功能，按所设计的蓝图进行备料、施工、装修，必要时进行有的放矢的复修、改造或升级。
据了解，合成生物学是指通过对生物体进行有目标地设计、改造乃至重新合成，实现以合成生物为工具，进行加工与合成的生产制造方式。
合成生物学在现代生物学、化学、分子和细胞生物学、进化系统学、数学、物理学、计算机和工程学、信息学等基础上，由多学科深度交叉融合发展而来，发展迄今，已在生物药物、生物能源、生物材料、医疗技术以及探索生命规律等诸多领域取得了令人瞩目的成就。
麦肯锡数据显示，预计到2025年，合成生物学与生物制造的经济价值将达到1000亿美元，未来全球60%的物质生产可通过生物制造方式实现。预计在2030-2040年，合成生物学每年带来的经济价值将达到1.8至3.6万亿美元。
另据DeepTech公布的数据，截至2021年，中国合成生物学市场规模约为64.16亿美元，较2020年增长39.38亿美元。
聚焦未知的90%
在演讲中邓子新指出，自然筛选是药物发现的传统路径，例如微生物和植物是很多重要天然药物等大健康产品的源头，多数药物的发现和生产路径都是找到生物产生的某个活性分子，确定化学结构以后，再诱变原始的生物通过发酵实现量产。
这一体系沿用至今，但是在生产过程中，会出现提取纯化困难、产率产量低、浪费资源、污染环境等问题，另外，目前虽然发现和利用了很多药物，但实际仍然无法面对疾病“危机四伏”的困扰，就像SARS、禽流感、埃博拉以及近期的新冠病毒，因为从微生物中找到一个新药需要花费漫长的时间，同时药物的使用又需要不断更新换代以对抗病原菌不断产生的抗性。
面对这一困境，据邓子新介绍，科学家的触角开始聚焦到极端环境，例如到海洋几千米深处挖掘新的微生物资源，因为极端环境中的生物可能会产生人类尚未发现的新药物分子。例如武汉大学最近从海洋与红树林共生的真菌资源中，发现了一种化合物，对三阴乳腺癌的治疗活性可能优于紫杉醇。
“但是这些药物的发现，其实仍然是整个微生物代谢产业中的沧海一粟、冰山一角，微生物代谢潜能远远没有达到最大程度的释放。”邓子新表示，一个微生物可能拥有几十个生物合成相关的基因簇，如果能找到这些基因簇，也就意味着可能找到几十种药物候选化合物，但是现在知道和利用的往往就只有一两种，这些大量的隐性基因簇的深度挖掘是今后发现新药的希望工程，全球很多实验室都正在聚焦这未知的超过90%的资源，合成生物学则带来了这样的机会。
邓子新指出，目前已经可以关联基因和化合物结构之间的关系，原来依赖样本筛选，现在可以通过制造一个高效底盘去高效表达这些隐性基因簇，甚至对未知生物来源的环境DNA（eDNA）进行系统的挖掘，表达出各种产物，进而助推新药候选化合物发现，同时发现这些化合物对应的基因簇，进而提高基因诱变、重排、重组等手段，使其达到工业生产的目的。
据邓子新介绍，目前合成生物学已经进入高速发展阶段，分子生物学、组学、生物信息学、结构生物学等方方面面的技术发展，都在驱动合成生物学步入飞速发展的快车道。
其中代谢工程和组合生物合成是生物代谢产业合成生物学的重要基础，例如人类很早就发现抗生素对应的合成基因都是成簇排列，构成基因簇，包括结构基因、调节基因、抗性基因等，进而使得后续研究变得相对容易，“现在可以做到很多原先想象不到的事。”
“就像我们现在可以针对不同菌株产生的同一类抗生素进行集成式的研究，找到它们之间生物合成的共性和规律性的机理，为了达到某一功能，把某个基因组去掉，换成另外的抗生素组分。还可以将各种不同类别的化合物，进行不同的排列组合，使得新药设计像摆拼图一样，把基因在一个底盘细胞内设计好以后，实现批量合成药物，就像分别从尼可霉素和多氧霉素拿出一部分，就可以得到一系列化合物，这些都属于专利产品。”邓子新表示。
据了解，合成生物有两种途径：一种是自上而下，包括利用代谢和基因工程技术赋予活细胞新的功能；一种是自下而上，直接创建新的生物元器件，并通过搭建元器件形成更为复杂的生物系统，直至创造人工细胞和人工多细胞生命体。
邓子新进一步表示，化学家可以通过化学半合成方法对抗生素进行结构改造，而合成生物学家则可以找来合成某一类化合物的众多菌种，针对不同菌株产生的同一类抗生素的生物合成途径进行集成式的研究，找到它们之间合成的共性和规律性的机理。
例如庆大霉素、卡那霉素和安普霉素这类抗生素的合成无一例外地因为某个基因识别底物的可塑性形成多个平行途径，合成生物学家就可以利用这种平行途径，将不同部分的抗生素基因进行组合，在细胞内有的放矢地导向不同的平行合成途径，就可以基于老药来研发出具有新功能的新药衍生物。再通过基因簇的重编程发现同类化合物的衍生物，例如通过庆大霉素、卡那霉素重编程可以产生。
“就像庆大霉素、卡那霉素组合之后，新的结构命名为庆卡霉素或卡庆大霉素，同理可以有庆普霉素或普卡霉素等等。这些新药化合物可能有新的特性和作用，比如活性更强、所需剂量更低、毒副作用更弱、耐药性也大大降低等。这些都是基于对生物合成基因分子水平的了解，使得合成生物学家可以对结构进行改造，今天的学科交融、技术汇聚和理念提升，还在不断催生新的机遇。”邓子新指出。
产业应用广泛，市场快速发展
目前国内合成生物学产业正在快速发展，根据2022年中国合成生物学绿色应用与产业感知调研组梳理，2021年，合成生物学产业成为投资市场最火热的赛道之一，据公开资料，2021年中国合成生物学获得投融资16起，较2020年增长10起，获得22.95亿元的融资金额，较2020年增长1.36亿元。
到2022年，合成生物学企业融资频次和数额再创新高，据上述调研组不完全统计，2022年中国合成生物学企业融资频次至少已经达到43起，融资金额已经超过66亿元，创下了新的融资纪录。
从融资用途来看，企业的融资主要用于布局医药健康、精细化学品、替代蛋白、美妆功能成分等产品的研发，也有用于大宗商品的大规模、产业化生产等研发。
到2023年，据中国科学院上海营养与健康研究所研究员熊燕分析，全球合成生物学方面投融资呈下降趋势，2023年第一季度，全球合成生物学领域的初创公司筹集了约28亿美元，是过去三年来同期最少的一个季度，这体现了投资走向理性、精准之路。
邓子新表示，合成生物学的产业应用范围非常广，青蒿素即为经典案例。据了解，用人工酵母细胞合成生物学方法生产抗疟药原料青蒿酸，直接替代从天然植物提取的青蒿素，成本大幅降低，具有稳定而理想的低价优势，可以产生足够的数量来治疗每年3~5亿的疟疾感染病例，是合成生物学领域目前最成功的产业化案例之一。
另外根据邓子新介绍，通过合成生物技术中间体生产维生素E的湖北某企业，产值竟在一年间翻了十倍，一跃成为世界唯一利用合成生物中间体生产维生素E的生产厂商，在中国一举实现维生素E先进完整产业链的跨越，填补了全球维生素E产业经济安全、简便高效、绿色环保的空白。
除了上述应用，由于合成生物学突破了天然药物发现的瓶颈，通过设计新的生物合成途径，可以产生更多天然药物及类似物。还可以用于开发快速、灵敏的诊断试剂和体外诊断系统，满足早筛查、临床诊断、疗效评价、治疗预后、出生缺陷诊断等需求；将合成生物学原理与半导体技术融合，发展纳米药物传导递送，将为肿瘤、糖尿病等疾病的高效、精准治疗提供多样化的策略等。
上述调研组进一步指出，医疗健康行业是合成生物学影响最大的重要领域，上中下游均有覆盖，包括细胞免疫疗法、医疗耗材、体外检测、药物成分生产以及制药用酶等诸多方向。
例如在细胞免疫疗法领域，嵌合抗原受体T细胞、T细胞受体基因工程化的T细胞、肿瘤浸润性淋巴细胞、嵌合抗原受体NK细胞等多种类型的细胞疗法，正呈百花齐放的态势。新冠疫苗的快速研发，同样可见合成生物学技术的功劳。
由此看来，合成生物学所带来的颠覆性变革，已经或正在不少领域上演。
但是在快速发展的同时，在邓子新看来，近年来中国原始创新技术快速发展，但是独辟蹊径的技术仍然比较少，尤其在应用方面，例如基因编辑多使用国外技术，虽然今天没有受限，但是如果未来中国这一产业发展壮大以后，会不会受限仍未可知。
邓子新进一步表示，目前合成生物学在商业领域的应用前景引起全球各国的高度关注和资助，美英两国尤为突出，相应的，美英两国无论在合成生物学研究层面还是应用层面，都处于世界领先地位，与其相比，我国的差距仍非常明显。形势逼人，挑战逼人，使命逼人。
但是邓子新同时指出，合成生物学正在冉冉升起，并在颠覆传统大健康产品的研发路径，现在可以变得更主动，进而产生颠覆性创新。“总而言之，生物学家和工程师正在融合，可以看到合成生物学是一个工学的、生物理学的学科，能对生物体进行重新布线和编程，如果说今天这一学科仍处于婴儿或者幼儿时期，那么可能用不了几年就会进入成人期。”
“合成生物学可能推动一个产业的腾飞，为汽车提供绿色的能源，为我们提供健康的食品，还能推动癌症诊疗，帮助解决重大医学难题，相信合成生物学最终能够改变我们的生活。”邓子新表示。
（信息来源：21经济网）
美媒预测药房升级趋势
近年来，随着数字健康和保健领域的不断创新和被颠覆，横亘于医疗保健界的障碍有望彻底扫除，该趋势同样出现在社区药房行业。
社区药房作为医疗保健生态系统的重要组成部分，在新冠病毒肆虐期间，成为民众抗击新冠病毒以及满足健康需求的首要“补给点”。
药房业态变化的同时，医疗保健成本降低的压力增加。一旦降低成本，药房和其他医疗保健服务提供方将在偿付和收人方面遇损。因此，药房正在寻找更多创收途径。
前段时间，在《Pharmacy Times》发表的《Five Trends Transforming Pharmaciesinto Wellness Centers of the Future》通过分析药房困境与技术发展，总结出五大药房转变趋势，摘编如下。
1.定位转型健康中心
美国社区医疗资源分布并不均衡，不同地区在就医途径、医疗质量和成本方面普遍存在差异。随着技术进步，医疗改革重点将放在提高生产力、简化就医程序和增强患者就医体验上。作为社区医疗重要组成部分，药房业将成为改革的“先行军”，除提供配药服务之外，药房拟增加初级保健服务，为患者提供全面和个性化的护理，减轻急救设施负担。
除了生理性疾病，心理疾病也将成为困扰人类的重大问题。在筛查、预防和提供心理健康护理服务方面，药房将发挥关键作用。未来，药房将成为健康中心，提供包括身心健康护理、健康套餐、预防性治疗和社区外展等个性化服务。
⒉.更加突出药剂师职能除配药工作外，大多数药剂师还具备指导患者用药资格，并可帮助其健康管理。然而，当前药剂师被配药服务和监管文书处理工作缠身，无法进一步发挥专业职能。此外，药剂师及其他技术人员短缺，使现有人员压力倍增。为减轻药剂师的压力，文章作者认为未来行业可采取以下解决思路：
①采用智能劳动力管理等策略，促进团队合作、减少手动步骤、实现更高的人力效率，减少药房工作量，减轻药剂师压力。
②提升数据分析及信息分析能力，了解患者需求并优化战略与规划，更好地发挥药剂师和技术人员专项职能。如此一来，社区医疗质量得以提升，可为患者提供咨询、建议和定制护理等高端服务。
3.提升患者就医体验如今，越来越多患者倾向于邮购或在线上药房购买仿制药以续方。用于复杂治疗的专业药房也正在加快升级的步伐，家庭医疗服务正在兴起。随着家庭医疗服务覆盖面扩大，经专业认证的临床医生可在家诊断病人并配药，数字化治疗和远程监控也使药物管理更便捷。线上虚拟服务和线下真实就医相结合的多渠道体验，可提升患者就医便利程度。
为提升配药效率，药店可利用AI和机器学习、分析和云计算等先进技术实现技术现代化。值得注意的是，尽管技术发展迅速，但不能违背“增强患者体验，提供便捷服务”的发展宗旨。
4.创新升级药房服务
实现药房升级的关键是“创新”。例如，通过智能自动化技术优化专业处方，AR/VR技术提高服药依从性等。同时，随着技术深化，元宇宙可用于加速技术培训。
目前的社区药房除了与医疗保健服务提供者和药品制造商维持联系之外，还与患者和支付者有着更密切的联系。药店有机会与医保支付企业及患者合作，共同商讨和开发如临床试验、价值倡议和绩效激励等不同的项目。
随着医学和技术的迅猛发展，药学正以惊人的速度兴盛。未来社区药房将成为民众需要定期前往的地点，升级为既能提供初级保健服务，又能提供精准医疗和药物的场所。
（信息来源：21世纪药店报）
生命科学领域数字化转型应用升级，创新变革如何加速商业化落地？
随着云计算、大数据、人工智能、物联网、工业互联网等新一代信息技术的不断成熟和应用，数字化大潮风起云涌，席卷各行各业，为各行各业带来了新的驱动力，促使各行各业纷纷开始数字化转型，迎接数字化新时代。
从生命科学的角度来看，数字化可以被定义为利用新一代信息技术（如互联网、大数据、人工智能、区块链等）对生命科学领域的战略、架构、运营、管理、生产和营销等各个层面进行系统性和全面性变革过程。数字化的目标是通过数字技术对整个组织（如医疗机构、研究机构、医药制造企业）进行重塑，将数字技术能力从单纯的解决降本增效问题发展为赋能模式创新和业务突破的核心力量。
受数字生态发展、医患行为演变等影响，在进一步强化患者为中心的发展理念的同时，众多各类生物医药及医疗器械企业以数字化先行者的姿态纷纷开始推进数字化变革创新，并逐渐在激烈的市场竞争中凸显竞争优势。
近日，在金蝶2023全球创见者大会的生命科学行业峰会上，毕马威中国生命科学行业管理咨询主管合伙人黄灏表示，数字化手段在医疗医药行业的应用有助于提高医疗水平、优化资源配置、改善患者体验，促进医药产业的可持续发展。然而，数字化转型也需要考虑数据隐私和安全等挑战，确保数字化技术的合理、安全和可持续应用。
“数字化转型可以使医药企业更加高效、灵活地运营，同时提供更好的产品和服务，满足不断变化的市场需求。然而，数字化转型是一个复杂的过程，需要企业有充分的战略规划和资源投入，同时不断适应科技的更新和市场的变化。”黄灏说。
数字化运用广泛
在生命科学领域，数字化的含义可以分为狭义和广义两个方面。狭义的数字化指的是对具体业务（如医疗流程、生命科学研究数据分析）的数字化转变，例如通过应用新一代ICT技术实现实时获取、网络协同和智能应用，打通信息孤岛，使数据在系统内自由流动，从而充分发挥数据的价值。
而广义的数字化则指的是对整个生命科学组织的数字化变革。它要求将企业中所有有价值的人、事、物转变为数字存储的数据，并与外部数据相结合，形成可存储、可计算和可分析的数据、信息和知识。数字化以数据为主要生产要素，通过实时分析、计算和应用这些数据，指导企业的生产、运营等各项业务。
数字化变革了生命科学领域的生产关系，提升了生产力，它通过让企业从传统生产要素转向以数据为生产要素，从传统的部门分工转向网络协同的生产关系，以数据智能化应用为核心驱动方式，实现生产力的指数级提升。数字化使得生命科学企业能够实时洞察各类动态业务中的信息，做出最优决策，合理配置资源，适应市场经济竞争环境，实现最大的经济效益。
黄灏介绍，数字化手段在医疗医药行业应用中的一些重要方向包括：电子健康记录（EHR）和电子病历，将患者的病历、诊断结果、医疗记录等信息数字化存储和管理，提高信息共享和医疗协同，减少医疗差错，提高医疗效率；人工智能辅助诊断，通过人工智能和机器学习技术，可以帮助医生快速、准确地进行诊断，提高医疗诊断的精度和效率；远程医疗和电子监护，利用物联网技术，实现医生与患者之间的远程交流和监护，方便患者远程就诊，尤其对于偏远地区和无法前往医院的患者来说，有极大意义；AI辅助药物研发和制造。
此外，数字化手段在医疗医药行业的应用还包括运用大数据和云计算技术，加速药物研发的过程，提高研发效率和成功率，同时优化药物生产和供应链管理；医疗设备智能化和自动化，运用工业互联网和物联网技术，使医疗设备具备智能化和自动化能力，提高医疗设备的精准度和可靠性；数字化健康管理，利用大数据和智能算法，对患者的健康数据进行分析和预测，帮助个体实现健康管理和预防疾病等。
医疗与技术的持续结合，正在逐步推动整个产业进入全新格局。新的数字医疗工具融合了技术、服务和支付方式，正在解决过去没有被满足的医疗市场需求，同时也在打破医疗服务供需不平衡的局面。它的本质是通过数据的传输和共享、替代、优化或辅助医疗，真正做到临床有效性、服务便捷性以及医疗工作的可替代性。
生物医药行业迎数字化转型
过去十年，在政策、技术、人口及环境等因素共同影响下，中国生物医药及医疗器械行业飞速发展，其增速超过整体经济发展和大多数行业板块。三医协同、公立医院改革、支付方式改革、DRG/DIP（两种医保支付方式）、带量采购、分级诊疗、处方外流等一系列医药改革政策的推行，对医疗企业的战略和运营提出了全新要求，而数字化是企业面向未来转型的重要驱动力。
毕马威中国认为，那些具有洞察驱动战略、创新产品及服务、注重客户体验、业务无缝链接、敏捷运营及供应链、内部组织协同、拥有数字化驱动的技术架构、注重行业生态搭建的“智链企业”，将在未来的数字化转型中获得更大的获益。
毕马威中国联合金蝶发布的《生命科学产业数字化转型白皮书》指出，生命科学产业链的数字化涌动时代已经到来。大数据人工智能对研发效率和价值的提升，智能制造对合规和产品品质的提升，管理数字化对员工工作效率和决策精准的提升，客户服务智能对客户满意度的提升，采购与销售协同对产业链整体效率的提升等，数字化已经从探索阶段走向成熟落地阶段，产业链中的上下游各个企业都已投身于数字化的建设大潮中。
“数字化转型正在成为当下医药企业发展的必经之路，基于云计算、大数据、移动化、智能化、AIGC等普惠的技术正在推动生命科学行业数字化发展新态势，构建以数据为关键驱动要素的效能创造体系至关重要，构建过程业财一体化，成为企业未来十年的发展基石。”金蝶中国生命科学行业事业部总经理吴雪军指出。
但建设过程中仍然存在组织改革、数字化方法论、先行者成功率、范围边界、效果认知、跨部门合作机制、跨组织合作策略等各类待统一认知的问题，以及在管理咨询界、企业界、软件界、交付界、运营界、资本界、学术界、协会界等，各个领域人才专家对数字化继续落到具体企业里，具体业务中仍然存在较大的分歧。
如何在此大环境下，继续推进数字化落地、改进、普惠、让企业得到具体的受益是需要所有数字化参与者认真思考的课题。黄灏指出，传统医药企业数字化转型建设和布局主要集中在五方面：
一是信息化系统建设，包括搭建企业内部的信息系统，实现各业务部门之间的信息共享与数据交流，以及与供应商、客户等外部合作伙伴的信息对接；二是数据分析与决策支持，通过数据采集、分析和挖掘，帮助企业做出更明智的决策，优化产品研发、生产计划、营销策略等；三是供应链管理，构建数字化供应链平台，优化供应链协同，实现原材料采购、生产流程、产品配送等环节的高效运作；四是营销与客户关系管理，利用数字化手段，进行精准化营销和客户关系管理，提高客户满意度和忠诚度；五是互联网医疗和健康管理，开展互联网医疗服务，推进健康管理平台建设，提供更便捷、个性化的医疗健康服务。
“医药产业在数字化转型过程中需要持续投入研发，突破技术和制度瓶颈，同时加强合作与交流，共同推动数字化技术在医药全链条上的应用和发展。”黄灏强调，数字化转型是大势所趋，当下企业需要把握医药行业数字化发展机遇，关键是了解行业需求，积极拓展技术能力，建立合作伙伴关系，提供精准定位的服务，重视数据安全和用户体验。只有不断创新和适应行业发展，才能在激烈的市场竞争中脱颖而出，实现长期稳健的发展。
破局多重壁垒
虽然数字化技术在医药产业已经取得一定进展，但在研发、生产、流通到终端消费的全链条方面仍面临一些挑战。
黄灏指出，例如，在数据隐私和安全方面，在涉及大量敏感医疗数据的过程中，确保数据隐私和安全是一个重要的挑战；在跨平台和标准方面，在全链条的应用中，不同环节使用的数字化系统可能不一致，需要解决跨平台和标准化的问题，以便数据无缝衔接和共享；在缺乏人工智能专业人才方面，人工智能的应用需要专业的技术团队，缺乏人才可能成为一个限制因素；在医药行业的复杂性方面，医药行业涉及多个环节和各种规定，数字化技术的应用需要充分考虑这种复杂性。
“因此，医药产业在数字化转型过程中需要持续投入研发，突破技术和制度瓶颈，同时加强合作与交流，共同推动数字化技术在医药全链条上的应用和发展。”黄灏说。
白皮书认为，生命科学行业，通过共享中心的建立和新技术的应用，事务型财务大踏步走向自动化、智能化、自助化；通过建立财务专家团队，在资金、税务、投资、风险管控等专项财务能力的创新，逐步通过数字化工具提升效率和完善体系。再往后如何通过管理会计思路，衔接前端业务和财务会计核算，成为企业推动数字化走向深水区的困难之一。
生命科学行业中，由于产品开发周期长、产供销链条长、质量管理要求高，对供应链管理的控制也非常重要。过程业财一体化通过协同GMP（适用于制药、食品等行业的强制性标准）、GSP（药品经营质量管理规范）、采购、库存、销售等方面的管理，在供应链与质量闭环管控基础上，通过预算、政策费用与费用报销的加持，形成预算与费用高效闭环管控能力，助力企业随时了解财务、供应链、费用等管理环节的重要信息，从而更好进行决策和规划。
此外，在医药制造企业数字化合规过程中，注重合规管理是至关重要的。数字化手段可以提高效率和质量，但也可能涉及到一些合规风险，特别是在处理敏感医疗数据和监管方面。
对此，黄灏建议，在医药制造企业数字化转型过程中需要遵守相关法律法规，确保数字化过程中所有操作都符合医药行业的法律法规，特别是涉及数据隐私、药品监管和质量管理等方面的规定。同时，保障数据安全和隐私保护，保护患者和客户的个人健康信息，采取必要的措施确保数据的安全存储和传输。建立强大的数据安全措施，防止数据泄露和滥用。不仅如此，需要确保数据准确性和可靠性，数字化过程中产生的数据必须准确、完整、可靠，并符合监管要求。建立数据质量管理体系，确保数据的准确性和完整性等。
药企数字化转型尤其需要关注的合规细节包括但不限于数据隐私保护，药品研发与生产的合规性，药品标签与包装的合规性，药品销售与营销的合规性，以及药品供应链的合规性等。这些细节都直接涉及到医药制造企业的合规管理，需要引起足够的重视和关注。
“数字化在医疗医药产业的商业化落地需要综合考虑市场需求、产业链合作、商业模式、用户体验、合规与安全等多方面因素。只有通过合作、创新和持续改进，形成闭环的数字化服务体系，才能真正实现商业化落地，并为医疗医药行业带来更大的价值。”黄灏强调。
（信息来源：21经济网）
辉瑞CGRP受体拮抗剂启动亚洲3期临床
8月10日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，辉瑞（Pfizer）已启动一项在亚洲成人中评估zavegepant鼻喷雾剂用于偏头痛急性期治疗的疗效和安全性的3期研究。该试验将在全球共计64家研究机构开展，计划在国际入组1400人，在中国入组980人。公开资料显示，zavegepant是一款CGRP受体拮抗剂鼻内喷剂，已在美国获批用于急性治疗偏头痛成人患者，可在15分钟内快速起效。
偏头痛是一种失能性神经疾病，它的特征是严重头痛重复发作，其它症状包括恶心、呕吐、对光声敏感以及视力出现变化等，严重影响了患者的生活质量。当下，大众对于偏头痛的认知与重视仍显不足，很多情况下并未得到有效的治疗。
Zavegepant是Biohaven Pharmaceutical研发的一款第三代高亲和力、高选择性的小分子CGRP受体拮抗剂。CGRP全名是降钙素基因相关肽，是一种血管舒张神经肽，其释放水平在偏头痛发作时明显增高，而且与头痛程度正相关。通过可逆性地阻断CGRP受体，从而抑制CGRP神经肽的生物活性，可以实现缓解与预防偏头痛发作。2022年10月，辉瑞宣布已完成对Biohaven公司的收购，交易总额约为116亿美元。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网信息，此次辉瑞在中国启动的是一项3期国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，试验目的是通过给药后2小时无疼痛以及无最困扰症状，评估zavegepant相比安慰剂用于亚洲成人偏头痛（有或无先兆）急性期治疗的疗效和安全性。该试验主要终点指标是给药后2小时疼痛强度为无（无疼痛）的受试者百分比，以及给药前报告了最困扰症状（MBS），并在给药后2小时无此症状的受试者百分比。
在海外，zavegepant鼻内喷剂（英文商品名为Zavzpret）已于今年3月获得FDA批准上市，用于急性治疗偏头痛成人患者。辉瑞曾在新闻稿中表示，zavegepant鼻内喷剂的获批上市，对于那些需要能够帮助他们免于疼痛，且倾向口服药物以外其它治疗选择的偏头痛患者而言，是一项重要的突破。
FDA的上市批准是基于两项关键、随机双盲、安慰剂对照的试验结果。在这两项试验中，zavegepant达成共同主要终点。给药后两小时，zavegepant在疼痛缓解（24%vs15%）和最困扰症状（MBS）消除（40%vs31%）共同主要疗效终点方面的表现优于安慰剂。
此外，在17个次要终点中，zavegepant在其中的13个终点上比安慰剂更有效，包括最早可在15分钟内实现疼痛缓解，以及从给药后的2~48小时持续缓解疼痛。在第14项次要终点方面——即在给药后15分钟恢复正常功能，两组差异没有显著意义。在安全性方面，zavegepant与安慰剂相比的最常见不良反应为味觉障碍，包括味觉障碍和味觉丧失、恶心、鼻不适和呕吐。
（信息来源：医药观澜）
36周减重30斤！礼来口服GLP-1R激动剂在中国启动3期临床
8月11日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，礼来公司（Eli Lilly and Company）已经启动一项国际多中心（含中国）3期临床研究（ATTAIN-1研究），在肥胖或超重伴体重相关合并症的受试者中评价LY3502970与安慰剂相比的有效性和安全性。公开资料显示，LY3502970（orforglipron）是一款每日一次口服小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂。礼来今年6月公布的2期临床研究结果显示，肥胖或超重成年人接受orforglipron治疗36周后平均体重减轻了14.7%。
胰高血糖素样肽1（GLP-1）是肠道细胞分泌的一种多肽类激素，它通过与GLP-1受体相结合，刺激胰岛素的分泌，并且抑制胰高血糖素的分泌，从而促进葡萄糖的新陈代谢。同时，它还能够能起到延缓胃排空和抑制食欲的后果。因此，GLP-1已经成为治疗肥胖症和2型糖尿病的有力靶点。
根据礼来公开资料，orforglipron是该公司首款口服非肽GLP-1受体激动剂。该产品由Chugai Pharmaceutical公司发现，于2018年授权给礼来公司。该药的一个显著优势在于，它是一种非肽分子，这使其更容易被制造和包装成药片。与同类作用机制的疗法相比，这一特性还可能有助于提高产品在患者中的可负担性和可及性。
今年6月23日，礼来公布了orforglipron用于肥胖或超重患者的慢性体重管理的2期临床试验数据。该研究结果还于美国糖尿病协会（ADA）第83届科学会议研讨会上进行了口头报告，并同时发表在《新英格兰医学杂志》。结果显示，orforglipron达到了疗效评估的主要和次要终点，并在至少有一种体重相关合并症（不包括2型糖尿病）的肥胖或超重成人中显示出临床显著的体重减轻。
具体而言，在第26周的主要终点评估中，orforglipron组在所有剂量下均显示出具有统计学意义的剂量依赖性体重减轻，减重范围为8.6%（9.0公斤）至12.6%（13.3公斤），安慰剂组为2.0%（2.1公斤）。服用orforglipron的受试者体重在36周时持续下降，所有剂量的受试者体重都有所降低，减重范围为9.4%（9.8公斤）至14.7%（15.4公斤），而安慰剂组的体重减少了2.3%（2.4公斤）。该药的安全性与其他以肠促胰岛素为基础的治疗相似，胃肠道副作用是最常报道的不良事件，一般为轻至中度严重程度，通常发生在剂量递增期间。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，本次礼来启动的是一项3期、随机、双盲研究（ATTAIN-1），在肥胖或超重伴体重相关合并症的成人受试者中评价每日一次口服orforglipron与安慰剂相比的有效性和安全性。该研究主要目的是证明6mg、12mg和/或36mg每日一次orforglipron胶囊在控制体重方面优效于安慰剂。该研究拟在国际入组3000人，中国入组280人。
值得一提的是，除了本次启动临床的orforglipron，礼来其他减重新药如GCGR/GIPR/GLP-1R三重激动剂LY3437943、GIP/GLP-1受体双重激动剂tirzepatide等也正在中国开展针对超重或肥胖受试者的临床研究。
（信息来源：医药观澜）
腾盛博药引进乙肝中和抗体疗法在中国获批临床
8月11日，CDE官网公示，腾盛博药申报的1类新药注射用BRII-877（VIR-3434）获得临床试验默示许可，拟开发治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。公开资料显示，BRII-877是腾盛博药引进自Vir Biotechnology公司的新药，为一种皮下注射的研究性HBV中和单克隆抗体。
BRII-877是一种皮下注射的研究性HBV中和单克隆抗体，旨在阻断所有10种基因型的HBV进入肝细胞，并降低血液中病毒颗粒和亚病毒颗粒的水平。BRII-877结合了Xencor公司的Xten和其他Fc技术，通过这些改造，该药有希望在感染患者中作为针对HBV的T细胞疫苗，并具有延长的半衰期。
早在2018年5月，腾盛博药就与Vir公司签订合作许可框架协议。根据该协议，腾盛博药被授予引进若干Vir公司项目在大中华区的独家选择权。2020年7月，腾盛博药宣布，作为与Vir公司更广泛合作的一部分，该公司行使了其选择权，获得BRII-877在大中华区的独家开发和商业化权利。
2023年6月，Vir公司在2023年欧洲肝病学会年会（EASL）大会上公布了多项治疗和预防慢性HBV感染的临床研究结果。
在一项口头报告中公布了2期MARCH试验A部分治疗后48周的数据。BRII-877联合siRNA新药VIR-2218（BRII-835）治疗慢性HBV感染，在联合给药5周或12周后，受试者的HBsAg水平降低2.7-3.1 log10 IU/mL，90%的受试者在该短期治疗结束时HBsAg水平小于10 IU/mL。此外，该联合治疗总体耐受性良好，主要与轻度不良事件相关。所有治疗相关的不良事件均为1级，没有终止研究的情况发生。
在一份海报展示中强调了BRII-877的1期临床试验单次给药的药代动力学特征，该研究在慢性HBV感染患者中进行。结果显示，无论基线HBsAg水平如何，在300 mg剂量下均观察到最高和最持久的游离BRII-877暴露量。评估的其他剂量包括6mg、18mg和75mg；BRII-877在基线HBsAg较高的受试者中的终末半衰期较短，清除速度更快。
慢性乙肝感染目前仍是一项严重的全球公共卫生负担。根据《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的年度综述，全球据估计有2.96亿人患有慢性乙肝。若不对慢性乙肝患者进行有效干预，预计到2035年，因乙肝病毒感染死亡的人数或将达到114万的峰值。该领域仍然存在较大的未被满足的临床需求。
（信息来源：医药观澜）
首款BCMA-ADC，美国退市1年后国内启动III期临床，Blenrep或将以联合疗法方式重返市场
近日，葛兰素史克（GSK）ADC药物Blenrep，在国内启动了一项III期临床。用于治疗在复发性/难治性多发性骨髓瘤。
Blenrep由人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体和细胞毒药物澳瑞他汀F（auristatinF），通过不可切割的连接子偶联而成。
该药物靶向BCMA，这是一种在浆细胞的存活中起重要作用的细胞表面蛋白，并在多发性骨髓瘤细胞中表达。
作为全球首个靶向BCMA的ADC疗法，Blenrep于2020年获得FDA的加速批准。
单药治疗先前接受过至少四种疗法（包括抗CD38单抗、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的成年复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。
Blenrep（Belantamab、玛贝妥单抗）是葛兰素史克研发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC）。
作为世界首个个被批准的抗BCMA（B细胞成熟抗原）疗法，于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。
抗体：人源化抗B细胞成熟抗原（BCMA）单抗；细胞毒素：微管抑制剂单甲基auristatin-F（MMAF）；
连接子：不可切割的半胱氨酸残基的抗蛋白酶马来酰亚胺己酰基（MC）
靶点：BCMA
适应症：先前已接受过至少4种疗法（包括一种抗CD38抗体、一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。
Blenrep（Belantamab）可通过MMAF诱导的细胞凋亡以及通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）介导的肿瘤细胞裂解，介导肿瘤细胞的杀伤。
BCMA靶点
BCMA（TNFRSF17或CD269）是TNF受体超家族17的成员，是MM新药研发的热门靶点。
在晚期B淋巴细胞和恶性浆细胞表面高表达，在造血干细胞上表达水平低，在非造血细胞中无表达。
美国退市
2022年，Blenrep落地海南博鳌乐城，被引入中国。
然而同年11月，葛兰素史克宣布，在关于RRMM的III期试验DREAMM-3中，没有达到无进展生存期（PFS）主要终点。
这是一项开放标签、随机、头对头、优势3期试验，评估了Blenrep单药治疗、泊马度胺联合低剂量地塞米松（PomDex）的疗效和安全性。
葛兰素史克宣布停止在美国销售其血癌药物Blenrep，但将继续该药物的试验计划，一些患者将可以选择报名继续使用该疗法。
Blenrep在国内启动III期临床，联合泊马度胺与地塞米松方案（B-Pd）相比泊马度胺加硼替佐米与地塞米松方案（PVd）治疗在复发性/难治性多发性骨髓瘤受试者的有效性和安全性的III期、多中心、开放性、随机研究（DREAMM-8）。
或许未来，Blenrep将以联合用药方式，重返市场。
（信息来源：生物制品圈）
璎黎药业PI3Kδ抑制剂林普利塞新适应症拟优先审评
8月15日，CDE官网显示，上海璎黎药业研发的PI3Kδ抑制剂林普利塞片新适应症拟纳入优先审评，用于既往接受过一线充分治疗的复发和/或难治性外周T/NK细胞淋巴瘤成人患者。
林普利塞是璎黎药业自主研发并拥有知识产权的1类创新药，是新一代磷脂酰 肌醇3-激酶-δ（PI3Kδ）小分子抑制剂。2022年11月，林普利塞首次获得药监局批准上市，用于治疗既往接受过二线或以上全身系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）患者。
2021年2月，恒瑞医药与璎黎药业签订战略合作协议，恒瑞医药将对璎黎药业进行2000万美金股权投资，璎黎药业授予恒瑞针对林普利司在大中华地区的联合开发权益以及排他性独家商业化权益。
国内PI3Kδ小分子抑制剂竞争格局方面，除林普利塞外，石药集团从Verastem引进的度维利塞已于2022年3月获批上市，适应症为治疗既往至少经过两次系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）；拜耳的可泮利塞也于2023年5月获批上市，适应症同样为R/R FL。值得注意的是，正大天晴在研的PI3Kδ抑制剂的TQB3525、信达生物从Incyte引进的PI3Kδ抑制剂帕萨利司（parsaclisib）也已经申报上市，未来该赛道的竞争将会更加激烈。
（信息来源：医药魔方）
科伦博泰TROP2-ADC疗法3期临床达主要终点
8月14日，科伦博泰宣布，其靶向TROP2-ADC产品SKB264（MK-2870）用于治疗既往经二线及以上标准治疗的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的3期临床试验达到主要研究终点，即独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。在预先设定的期中分析中，与接受标准化疗的对照组相比，SKB264（MK-2870）在无进展生存期方面有统计学上的显著改善。
公开资料显示，SKB264是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的创新抗体偶联药物（ADC），由靶向TROP-2的人源化单克隆抗体、可酶促裂解的Linker连接着新型拓扑异构酶I抑制剂组合而成。该产品采用专有毒素-连接子策略（Kthiol设计策略），该策略通过将新型不可逆的抗体偶联技术、pH敏感毒素释放机制和均匀加载DAR 7.4的中等活性毒素（新型拓扑异构酶I抑制剂）相结合，实现了ADC安全性和有效性的优化平衡。
（信息来源：21经济网）
国内首个！华东医药/荃信生物乌司奴单抗申报上市
8月11日，华东医药在《关于全资子公司与Arcutis公司签署产品独家许可协议的公告》中，透露“与参股企业荃信生物合作开发的乌司奴单抗生物类似药HDM3001已正式递交生物制品许可申请（BLA）申请”。这意味着，HDM3001有望成为国内首款上市的乌司奴单抗生物类似药。
在该公告中，华东医药也表示“从Kiniksa引进的全球创新产品利纳西普在国内被列入《临床急需境外新药名单（第一批）》，并计划于2023年在中国正式递交冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）BLA申请”。
在自身免疫领域，华东医药还搭建了外用制剂平台，其在研产品“他克莫司软膏上市申请已于2022年4月获得受理，并于2023年4月完成发补资料提交，有望于今年获批上市；夫西地酸乳膏上市申请于2023年5月获得受理。”
分别来看，乌司奴单抗是一款靶向IL-12和IL-23共有的p40亚基的单克隆抗体。原研产品由强生开发，于2017年11月在中国获批上市，用于对环孢素、甲氨喋呤或PUVA（补骨脂素和紫外线A）等其他系统性治疗不应答、有禁忌或无法耐受的成年中重度斑块状银屑病患者。2020年3月，乌司奴单抗获批新适应症，用于对传统治疗或TNFα拮抗剂应答不足、失应答或无法耐受的成年中重度活动性克罗恩病患者。
乌司奴单抗也是自免领域第二大强势品种，常年稳居自免TOP榜单第二。2022年，乌司奴单抗市场表现也是异常强劲，全球收入逼近百亿美元营收（97.23亿美元），成为强生销量最高的产品。2023上半年，乌司奴单抗创收52.41亿美元（+7.2%），有望在年底跻身百亿美元俱乐部。不过，该药物在美国的专利将在今年9月到期。
2020年8月，华东医药全资子公司中美华东与荃信生物共同签订了相关股权投资协议和产品合作开发协议。根据股权投资协议约定，中美华东通过增资形式出资37000万元对荃信生物进行股权投资，投资完成后持有其20.56%股权，成为其第二大股东；根据产品合作开发协议，双方将就HDM3001在中国大陆境内进行合作开发和商业化，并在产品上市后按照协议约定分享收益。
根据医药魔方数据库，HDM3001已于今年7月完成一项多中心、随机、双盲、平行对照的III期研究（CTR20211036），旨在成年中重度斑块状银屑病患者中比较HDM3001和乌司奴单抗原研的有效性和安全性。
另一款产品利纳西普是一款重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β的信号传导。这款药最早由再生元研发，2008年2月获得FDA批准用于治疗CAPS。2017年9月，Kiniksa与再生元达成合作，获得了利纳西普的开发权益。2021年3月，Arcalyst再添复发性心包炎新适应症，成为FDA批准的首款适用于12岁及以上人群复发性心包炎的药物。
2022年2月，华东医药与Kiniksa达成独家许可协议，获得利纳西普和CD116单抗mavrilimumab在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的开发、注册及商业化权益。根据协议，华东医药将向Kiniksa支付2200万美元首付款，最高不超过6.4亿美元的开发、注册及销售里程碑付款，以及分级两位数的净销售额提成费。
2023年1月，利纳西普获CDE授予优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年CAPS，包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。
（信息来源：医药魔方）
信达生物PCSK9抑制剂上市，重磅降脂药拉开国产化大战序幕
8月16日，据NMPA官网，信达生物PCSK-9抑制剂托莱西单抗注射液获批上市，用于治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常。
这是首个上市的国产PCSK9抑制剂。这也预示着，一场PCSK9抑制剂的国产化大战，正式拉开序幕。
新一代降脂药
寻找下一个他汀类药物，无疑是各大药企的目标。这一背景下，前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）逐渐走向前台。
PCSK9基因最早于2003年被报道。有研究发现，PCSK9对于维持体内胆固醇稳态发挥着重要作用，由此成为第三个被发现的与胆固醇代谢有关的基因。
2011年，一项临床前研究发现PCSK9功能缺失的患者LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇，即“坏胆固醇”）降低28%，冠心病风险降低88%；2012年，新英格兰医学杂志报道了关于REGN727的3个临床I期试验，证实了PCSK9单抗可以显著降低健康志愿者和家族性高胆固醇血症受试者的LDL-C。
随着研究的不断深入，PCSK9的神秘面纱被逐渐揭开。原来，血液中存在的低密度脂蛋白（LDL）主要通过与其受体（LDL-R）特异性结合，然后将“坏胆固醇”整合入细胞内，使其在肝脏中被清除。
而PCSK9可以与LDL-R结合，导致后者加速降解。LDL缺少受体导致其携带的LDL-C无法被肝脏清除，人体内的“坏胆固醇”含量也就自然而然升高了。
机理明确，那么针对PCSK9靶点的药物研发，思路也就非常清晰了，主要有两种。一是阻止PCSK9与LDL-R结合，如单抗；二是抑制PCSK9分子的表达或干扰PCSK9分泌，如iRNA、反义寡核苷酸、小分子抑制剂等。
目前，已经上市的主要是PCSK9单抗。的Alirocumab、安进的Evolocumab已在海外上市多年，并且在国内上市进入医保。
而信达生物PCSK9抑制剂托莱西单抗的上市，则是解除了进口药物垄断的格局。
一场新的大战
不过，托莱西单抗的上市，同时也预示着一场新的大战拉开序幕。
从研发格局来看，期待在这一市场有所作为的国内药企较多，目前包括、的同类PCSK9均已进入上市申请阶段。除此之外，包括等后来者均在加速向前。
这也意味着，PCSK9单抗未来的位次之争，离不开临床数据的支撑。托莱西单抗的此次批准，是基于托莱西单抗三项III期临床试验（CREDIT-1、CREDIT-2和CREDIT-4）的研究结果。
结果显示，与安慰剂相比，托莱西单抗可降低LDL-C水平约57%~65%，且可维持长期治疗疗效；
此外，托莱西单抗还可明显降低总胆固醇、非高密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B及脂蛋白a水平。
与此同时，作为PCSK9单抗的托莱西，还面临其它机制药物的竞争。目前，诺华的siRNA疗法Leqvio也已经在国内申请上市。
Leqvio通过基因沉默的方式，直接阻止肝脏产生PCSK9蛋白，以达到持久的治疗效果。
根据临床数据，在前三个月完成两次注射后，患者接下来只需要每半年注射1次，就能维持降脂效果。相比之下，单抗类药物用药间隔最长的也仅为6周/1次。不过，在依从性胜出的同时，价格方面Leqvio占据劣势地位。
总的来说，“降血脂”市场前景无量，但竞争也总是无比激烈。如何基于自身实力，在这一领域卡住身位，是每一家国内药企需要考虑的问题。
（信息来源：氨基观察）
东阳光长江药业丙肝1类新药英强布韦片上市申请获受理
8月15日，东阳光长江药业发布公告，旗下1类新药英强布韦片上市申请获受理。英强布韦片为泛基因型慢性丙肝治疗直接抗病毒药物（DAA）的NS5B聚合酶抑制剂，与安泰他韦胶囊联用，用于治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎（HCV）病毒感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。
丙肝是抗病毒市场的重要组成部分之一。我国约有1000万慢性HCV感染者，70%以上的丙肝感染者并未被发现。世界卫生组织提出，到2030年消除病毒型肝炎作为公共卫生危害，将新发病毒型肝炎感染率降低90%、死亡率减少65%，诊断率和治疗率分别达到90%和80%。2021年国家卫健委等国家九部委联合发布《消除丙型肝炎公共卫生危害行动工作方案（2021-2030年）》，目标是到2030年符合治疗条件的慢性丙肝患者的抗病毒治疗率达80%以上。
东阳光长江药业表示，此次新药上市申请主要基于英强布韦片联合安泰他韦胶囊Ⅱ/Ⅲ期临床试验，数据统计结果显示达到主要疗效终点，具有统计学意义，12周持续病毒学应答率达95%。安全性统计结果显示，整体安全性均良好，并且可控。
（信息来源：新京报）
全球首款！强生GPRC5D/CD3双抗获FDA批准上市
8月10日，强生宣布，美国FDA加速批准该公司GPRC5D/CD3双抗TALVEY™（talquetamab）上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38抗体。
Talquetamab是一款first-in-class现货型双特异性T细胞结合抗体，能同时靶向MM细胞上的GPRC5D和T细胞上的CD3。GPRC5D名为G蛋白偶联孤儿受体，是一种新的药物靶点，其在恶性浆细胞上过表达，在正常组织的表达仅限于皮肤（毛囊和小汗腺）和睾丸（输精小管），且其表达水平与靶点BCMA相对独立。talquetamab通过激活CD3阳性T细胞，诱导T细胞对GPRC5D阳性MM细胞进行杀伤。
TALVEY™在初始强化阶段后被批准为每周或双周皮下(SC)注射，为医生确定患者的最佳治疗方案提供了灵活性。
此次批准是基于II期MonumenTAL-1研究结果，旨在评估皮下注射talquetamab治疗R/R MM患者的疗效，其中包括既往接受过至少4种治疗且未接受过T细胞疗法的患者(n=187)，该研究显示出有意义的总缓解率(ORR)。当给药频率为每两周皮下注射0.8 mg/kg时，73.6%的患者(95%置信区间[CI]，范围为63.0-82.4)达到ORR。从受试者首次出现缓解开始，中位随访时间接近6个月(范围0-9.5个月)，58%的患者获得了非常好的部分缓解(VGPR)或更好，其中33%的患者获得了完全缓解(CR)或更好。
当给药频率为每周皮下注射剂0.4 mg/kg时，73.0%的患者(95%CI，范围63.2-81.4)达到ORR。从受试者首次出现缓解开始的中位随访时间接近14个月(范围0.8至15.4个月)，57%的患者达到VGPR或更好，其中35%的患者达到CR或更好。
0.8 mg/kg(每两周,SC）剂量组中位缓解持续时间未达到，0.4 mg/kg（每周，SC）剂量组为9.5个月。0.8 mg/kg(每两周,SC）剂量组估计有85%的受试者应答时间至少维持了9个月。
Talquetamab于2022年6月获得美国FDA授予的治疗R/R MM成人患者突破性疗法资格，这些患者此前至少接受过4种治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体。2021年5月和2021年8月，talquetamab分别被美国FDA和欧盟委员会指定为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药。2021年1月，talquetamab获得了欧盟委员会的PRIME称号。
多发性骨髓瘤是强生重点布局领域，在未来，通过单/双抗、细胞疗法、诱导性多能干细胞联合策略，强生目标是重新定义MM的治疗模式。
硼替佐米（Velcade）是其开发的第一代产品，达雷妥尤单抗（Darzalex）则是其在该领域上市的第一款生物药，从最初的4线以上治疗覆盖至目前一线治疗，Carvykti（BCMA CAR-T）由强生和传奇生物联合开发，是其管线中又一重磅产品。first-in-class BCMAxCD3双抗Teclistamab也已获FDA批准上市。Talquetamab将会是其MM领域另一款寄予厚望的产品。
（信息来源：医药魔方）
FDA批准尼拉帕利复方一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌
8月11日，FDA批准强生Akeega（尼拉帕利+醋酸阿比特龙）上市，联合泼尼松或泼尼松龙一线治疗BCRA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。这是FDA批准的首个也是唯一一个用于该适应症的双作用片剂。
尼拉帕利（高选择性PARP抑制剂）和醋酸阿比特龙（CYP17抑制剂）的组合联合强的松，能够靶向mCRPC患者的两种致癌驱动因素——雄激素受体轴和HRR基因改变。BRCA突变是同源重组修复（HRR）基因改变的其中一种。
2016年4月，强生与TESARO（已被GSK收购）达成合作，获得尼拉帕利在前列腺癌适应症上的全球（不包括日本）开发和商业化权益。今年4月，Akeega已在，同时在中国。
本次批准是基于III期MAGNITUDE研究的结果。MAGNITUDE是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估尼拉帕利联合醋酸阿比特龙和泼尼松（AAP）对比安慰剂联合AAP一线治疗有或无同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者的疗效和安全性，共纳入423例患者（其中225例患者携带BRCA突变），主要终点为影像学无进展生存期（rPFS）。
第一次期中分析结果显示，HRR阳性患者的rPFS显著延长（16.5vs13.7个月；HR=0.73）。在携带BRCA1/2基因突变的患者中，尼拉帕尼联合AAP组患者的rPFS显著延长（16.6vs10.9个月；HR=0.53）。
在第二次期中分析时，携带BRCA1/2基因突变患者的rPFS已延长至19.5个月。
前列腺癌是男性最常见的恶性肿瘤之一。根据世界卫生组织（WHO）Cancer Today公布的数据，2020年全球男性前列腺癌新发病例数为1,414,259例，占所有恶性肿瘤的14.1%，发病率仅次于肺癌，死亡率为6.8%，位居第五。前列腺癌在中国的发病率也逐年升高。
有相当比例的患者在初诊时已经出现转移。目前，晚期转移性前列腺癌患者的一线治疗方案是内分泌治疗，但经过中位18～24个月后，几乎所有患者都将进展为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），预后较差。大约10～15%的mCRPC患者携带BRCA1/2基因突变。
（信息来源：医药魔方）
辉瑞CD3/BCMA双抗获FDA批准上市
8月14日，辉瑞宣布其研发的CD3/BCMA双抗ELREXFIO（elranatamab）获FDA加速批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），这些患者既往至少接受过四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。这也是继强生Tecvayli（teclistamab-cqyv）后，第二款获FDA批准上市的CD3/BCMA双抗。
Elranatamab（PF-06863135）是一种人源化的双特异性抗体，能同时靶向表达B细胞成熟抗原（BCMA）的多发性骨髓瘤（MM）细胞和表达CD3的T细胞。
本次获批是基于MagnetisMM-3（NCT04649359）研究队列A的积极数据。该研究是一项开放标签、多中心、单臂的II期研究，旨在评估elranatamab单药治疗R/R MM的安全性和有效性。其中队列A入组了123例至少对1种蛋白酶体抑制剂（PI）、1种免疫调节药物（IMiD）和1种抗CD38单抗耐药的R/R MM患者。
在本研究中，在接受elranatamab治疗前曾接受4线或更多线数治疗患者(n=97)的总缓解率（ORR）为58%，估计82%的患者维持至少9个月的缓解，首次出现缓解的中位时间为1.2个月。该研究还确立了对于经过24周的每周给药治疗实现缓解的患者，可将给药频率调整为每隔一周给药一次，ELREXFIO也是美国首个批准此种给药方案的BCMA疗法，这意味着更短的临床治疗时间和潜在的更好的长期治疗耐受性。
在2023年欧洲血液学协会会议上提交的队列A(n=123)的长期疗效数据显示，中位随访10.4个月时，接受elranatamab作为首次BCMA靶向治疗的患者ORR为61%，VGPR为55%。在为期14.7个月的中位随访中，中位缓解持续时间、总生存期和无进展生存期尚未达到。对于出现缓解的患者，在15个月时维持缓解的概率为72%。此外，研究中elranatamab具有可控的安全性。前两次给药只出现1或2级的CRS，比例分别为43%和24%，第3次给药、第4次给药CRS的比例分别为6%和＜1%。ICANS发生率为3%，均为1级或2级。
说明书中还包括来自MagnetisMM-3研究队列B(n=64)的数据。在该队列中，63名患者既往接受了至少4线治疗，包括BCMA定向治疗(CAR-T或ADC)，中位随访10.2个月后，ORR为33%，估计84%的患者至少维持了9个月的缓解。
针对CD3/BCMA双抗赛道，再生元的linvoseltamab已进入临床III期；百济神州/安进的AMG 420、康诺亚的CM336、岸迈生物的EMB-06、再生元的REGN5459、艾伯维/安进的TNB-383B均已进入I/II期。
（信息来源：医药魔方）
Venatorx就头孢吡肟-他尼硼巴坦用于治疗复杂性尿路感染的新药上市申请获FDA受理和优先审评
8月15日，云顶新耀的授权合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals宣布美国FDA已接受该公司的头孢吡肟-他尼硼巴坦新药上市申请(NDA)并授予优先审评，预计将于2024年2月22日前做出审评决定。头孢吡肟-他尼硼巴坦是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂(BL/BLI)抗菌药物，用于治疗成年患者复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“祝贺我们的合作伙伴实现了这一重要的里程碑，美国FDA接受头孢吡肟-他尼硼巴坦的新药上市申请并授予优先审评标志着该药物朝着获批上市迈出了积极的一步。多重耐药菌感染日益对全球公共卫生构成重大挑战，而在亚洲地区，我们面临的来自多重耐药菌感染的挑战更加紧迫和严峻，云顶新耀参与了该药物的全球3期临床试验。头孢吡肟-他尼硼巴坦在体外研究显示出对不同感染部位来源的，包括金属酶在内的产多种耐药机制的多重耐药（MDR）肠杆菌目细菌、多重耐药（MDR）铜绿假单胞菌具有强大抗菌活性，并且在该全球3期试验中也证实了应对多重耐药菌感染挑战的巨大潜力。公司将与药监部门和合作伙伴Venatorx密切合作，全力推进这款强效抗菌候选药物在中国和其他亚洲地区的注册上市，以挽救危重患者的生命。”
FDA此前已授予头孢吡肟-他尼硼巴坦“合格治疗感染病产品”和“快速通道”资格。头孢吡肟-他尼硼巴坦的新药上市申请是基于关键性3期临床研究CERTAIN-1的结果，该研究评估了头孢吡肟-他尼硼巴坦与美罗培南在成人复杂性尿路感染（包括急性肾盂肾炎）中的疗效和安全性。在微生物学意向治疗(microITT)人群中，头孢吡肟-他尼硼巴坦在疗效判定（TOC）访视（第19-23天）的微生物学和临床复合成功率的主要疗效终点上优于美罗培南。头孢吡肟-他尼硼巴坦耐受性良好，未发现新的安全性信号。
云顶新耀通过与Venatorx Pharmaceuticals的合作共同开发头孢吡肟-他尼硼巴坦，拥有在大中华区、韩国和部分东南亚国家进行开发和商业化的权益。
感染性疾病是云顶新耀的重点治疗领域之一，强效抗菌药物依嘉®(依拉环素)已于2023年7月在中国大陆成功商业化上市。公司还正在积极开发其他重要的抗菌候选药物，以应对中国和亚洲其他地区日益严峻的多重耐药感染。
（信息来源：美通社）
亳州市场8月17日快讯
地黄价格：有货商家积极出货，市场行情回落。现市场地黄统货在25元/kg上下，三四级货27元/kg左右，三级货28-28.5元/kg。
广藿香价格：广藿香市场走销低迷，货源供应充裕，商家随购随销。现切段统货价格在13.5-14元/kg，个子11-12元/kg。
金钱草价格：金钱草前期走快，近期行情平稳，走销一般。目前亳州市场四川正品货价在11-12元/kg，广西大叶金钱草13-14元/kg。
白及价格：近期需求一般，产地来货量不大，行情暂时平稳。现在市场白及统货170-180元/kg，中等个选货价格在190-200元/kg，白及统片售价在200元/kg左右，选片大小不一售价240-300元/kg不等。
玄参价格：产地来货量不大，市场玄参走动尚可，行情稳健。现市场湖北统个价19-20元/kg，浙江统货17-18元/kg，河南统货16-17元/kg，玄参片统货24-26元/kg。
香附价格：最近需求一般，库存货源进一步消耗，行情稳坚。目前市场广东香附光统售价13.5-14元/kg，光选货15-16元/kg，香附统片货18-20元/kg。
刺梨价格：新货持续上市，货源增多。今年饮料需求不如往年，市面货源走动一般，行情回稳。目前市场刺梨统货售价在17-18元/kg，选货售价在20-25元/kg。
苦参价格：近期关注商不多，货源走动以实际购销为主，行情暂稳。市场苦参统货售价19-20元/kg，苦参片大小不一售价22-35元/kg不等。
罗汉果价格：目前正值新陈不接，市面货源来货不多，库存不大，购销一般，行情平稳。目前市场罗汉果大果价格1.4-1.5元/个，中果1.2元/个左右，小果0.8-1元/个。
公丁香价格：市场公丁香来货量略增，需求不大，购货商暂时不多，行情平稳。市场公丁香统货售格在72元/kg左右。
母丁香价格：最近购货不多，市面来货增多，货源充足，行情回稳。市场母丁香统货售价格在12-13元/kg。
（信息来源：康美中药网）
安国市场8月17日快讯
威灵仙，前期有商家寻货，货源走销顺畅，近期走销一般，行情与前期保持平稳，现市场野生威灵仙水洗统货价在65-67元之间，摆盘货价在70元。
升麻，前期一直有商家买货，带动货源走畅，行情有所上扬，现市场光升麻一般货价在76元上下，光好货价在80-82元之间。
地黄，今年产区种植面积较大，近期商家关注力度减弱，持货者出货意愿增强，行情回落，现市场地黄大统货喊价在25元上下。
枳壳，目前产新已经结束一段时间，近期货源走销不及前期，行情出现回落，现市场枳壳因质量不等多售价在19-23元之间。
枳实，近期货源走销不快，商家关注力度减弱，行情有所下滑，现市场枳实酸橙1.0-2.0的货价在35元，2.0-2.5的货价在28元。
月季花，近期货源走销不快，商家关注力度也不高，行情保持平稳，现市场月季花多售价在53-55元之间。
白豆蔻，近期货源走销不快，行情下滑，受价位不高影响，市场有商家讨论，但入手者较为谨慎，现市场白豆蔻售价在35-38元之间。
猫爪草，市场销量不大，但近期有多家企业订单寻价，持货者喊价较为坚挺，现市场猫爪草水洗货因质量不等售价在255-280元之间。
天冬，距离产新还有一段时间，预计今年货源产出量不大，部分商家仍有关注力度，行情在坚挺中运行，现市场天冬家种货价在64-65元之间。
老鹳草，目前新货产出，近期货源正常购销，行情与前期保持平稳，现市场老鹳草整包切好的货价在4.5元。
了哥王，市场需求量不大，商家关注力度也不高，近期持货者喊价与前期持平，现市场了哥王统片冷背行价格在15元。
市场销量不大，平时商家无关注力度，近期货源正常购销，持货者喊价坚挺，现市场藜芦价格在30元。
（信息来源：中药材天地网）
我们的一切努力都是为我们的客户——
提升竞争优势，共同创造持续长远的收益
| 
