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竞争监测
阿斯利康持续加码在华生产供应多维赋能中国高质量发展
近日，无锡高新区与阿斯利康在英国伦敦正式签署了新一轮战略合作框架协议，基于今年3月江苏省政府与阿斯利康签订的战略合作框架协议，进一步加强在无锡本地化生产供应、销售、健康创新生态圈建设等方面的合作水平。8月18日，双方在无锡正式签署生产供应基地战略发展协议，阿斯利康将在无锡加速引进高钾血症药物“利倍卓”新生产线，并于2024年完成小分子针剂消化药物“耐信”的全球生产整合，两个产品达产后年产值预计达35亿元人民币。
8月14日，阿斯利康与青岛市高新技术产业开发区签署新生产基地二期扩容投资合作备忘录。根据协议，阿斯利康将对总投资额约为4.5亿美元的布地格福吸入气雾剂(pMDI)生产供应基地进一步增加投资2.5亿美元，增加罐装生产的能力和增加新的吸入气雾剂包装生产线，进一步扩大产能。
8月16日，阿斯利康与泰州医药产业园区签署投资合作备忘录，计划增资泰州生产供应基地，考虑建设包括安达释（通用名：达格列净二甲双胍缓释片）在内的糖尿病药物新生产线，通过进一步扩大产能，持续将泰州打造成为阿斯利康糖尿病产品的全球生产基地。去年，阿斯利康宣布在泰州增设糖尿病药物新生产线，将于2023年竣工投产，新生产线年产值预计超过100亿人民币。
在华发展三十年来，阿斯利康持续加码在华产能，构建精益高效的供应网络，让中国制造惠及全球患者。2001年阿斯利康投资1.34亿美元在无锡建设的生产供应基地正式落成投产，成为阿斯利康当时亚洲最大的生产供应基地，也是阿斯利康建立面向全球供应体系的关键起步。2014年泰州生产供应基地正式投入使用，总投资额约3亿美元，为当时阿斯利康在华单体投资最大的项目。2016年建于无锡的阿斯利康中国物流中心，是阿斯利康亚太区第一个独立配送中心。2022年阿斯利康正式宣布在泰州增设新生产线，将于2023年竣工投产，新生产线年产值预计超过100亿人民币。2023年3月阿斯利康在青岛新建布地格福吸入气雾剂(pMDI)生产供应基地，该项目总投资额约为4.5亿美元。
目前，位于江苏无锡和泰州的生产供应基地已向全球约70个国家和地区供应世界级“中国造”的优质药物，今年截至7月阿斯利康在江苏进出口总额超过26.5亿美元，同比增幅逾26%。
阿斯利康全球执行副总裁、全球生产运营及信息技术部负责人、全球首席可持续发展官潘斌（Pam Cheng）表示：“阿斯利康非常看重中国生产供应线的韧性和能力，以及对生物医药产业的投入与关注，这些为我们在中国打造世界级的生产基地创造了良好的条件。我们看好中国的产业发展前景，希望通过加大投资力度，在中国打造世界级可持续供应体系，推动创新药品惠及更广大患者，助力中国医疗健康产业的蓬勃发展。”
阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊表示：“近期国务院进一步强调以更大力度、更有效吸引和利用外商投资，尤其是加快生物医药领域外商投资项目的落地投产。在这样的高水平利用外资的政策引导下，阿斯利康继续加码布局中国的医药生产供应链，近日宣布了对青岛吸入气雾剂生产供应基地项目计划增加投资，对泰州以及无锡生产供应基地的增资扩建。未来，我们希望能够助力中国医疗行业进一步提质增效，为中国患者带来更大增益的同时也充分释放中国医疗产业的优势潜能，让‘中国制造’充分发挥全球价值。”
通过产品线的开拓、本土化的布局，医药行业在“双循环”和加速创新下，中国医药行业系统运作在经历创变。作为创新市场布局的主力军之一，阿斯利康在中国医药行业也在加速扩张。
（信息来源：21世纪经济报道）
科济药业与美德纳达成合作，评估CAR-T联合mRNA癌症疫苗治疗效果
8月21日，科济药业宣布其与美德纳公司已启动了一项合作协议，以研究科济药业靶向Claudin18.2的CAR-T候选产品CT041与美德纳的试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的组合效果。
CT041（satricabtagene autoleucel）是科济药业开发的一种靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品，拟开发用于治疗Claudin18.2阳性实体瘤，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。目前，科济药业正在中国和北美开展多项CT041的临床研究。该药曾获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定（RMAT）、孤儿药资格，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）认定和孤儿药资格。
公开资料显示，美德纳的mRNA平台已经能够用于治疗传染病、免疫肿瘤学、罕见疾病、心血管疾病和自身免疫疾病的疗法和疫苗的研究开发。目前，该公司正在开发一种试验性的现货型mRNA癌症疫苗，该疫苗编码靶向肿瘤相关抗原Claudin18.2蛋白。
根据协议，科济药业和美德纳会开展临床前研究和1期临床试验，以评估CT041与美德纳的Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的联合治疗效果。
科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示，CT041是一款实体瘤CAR-T细胞疗法（处于关键2期临床阶段），在治疗胃癌和胰腺癌方面一直呈现出光明的治疗前景。为了追求“使癌症可治愈”的目标，他们不断探索多种途径来消除肿瘤。将CAR-T细胞疗法与癌症疫苗联合治疗肿瘤，有可能为患者带来更大的临床获益。他们很高兴能与美德纳合作，探索双方创新疗法的联合治疗潜力。
美德纳外部研究创新首席科学官Lin Guey博士表示：“我们很荣幸与科济药业合作，共同探索CAR-T与试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的潜在协同作用。Claudin18.2作为一个前景广阔的治疗靶点，有望用于治疗多种医疗需求迫切的癌症类型。我们将持续发挥mRNA科学的潜力，在肿瘤领域打造新一代的革命性药物。”
（信息来源：医药观澜）
百洋医药与吉利德科学战略合作，携手提升创新药物可及性
8月21日，青岛百洋医药股份有限公司与吉利德（上海）医药科技有限公司签署战略合作协议。吉利德科学全球副总裁兼中国区总经理金方千、百洋医药董事长付钢等来自双方企业的代表出席了签约仪式。
此次合作，双方将发挥各自优势，依托百洋医药专业的商业化能力以及覆盖全国零售终端的营销网络，结合吉利德科学在病毒学等疾病领域的前沿认知和丰富经验，探索创新医疗解决方案和服务模式，从而在提升创新药物可及性、提高疾病认知、保障用药安全、加强疾病综合管理等诸多方面为患者带来切实利益。
自1987年在美国加州成立以来，吉利德科学一直致力于“突破不可能”，通过大胆、变革性的科学创新，为重疾患者带来革新疗法。2017年，吉利德正式开始在中国的商业运营，短短几年间，中国业务已覆盖病毒学、真菌学和肿瘤学三大疾病领域。目前，吉利德已在国内获批上市针对慢性乙型肝炎、丙型肝炎、HIV防治、侵袭性真菌病以及三阴性乳腺癌等疾病的创新药物共11款，其中8个药物已被纳入国家医保目录。
百洋医药是A股领先的健康品牌商业化平台，核心业务聚焦全球优质医药健康产品的品牌运营打造，通过搭建“品牌高速公路”，为上游工业企业提供全渠道商业化解决方案，提升运营效率，促进行业规范化发展。目前运营的产品矩阵覆盖OTC及大健康、OTX等处方药、肿瘤等重症药以及高端医疗器械四大品类。
签约仪式上，金方千表示：“‘以人为本，以患者为中心’，吉利德中国在引入全球创新疗法，布局更广泛的疾病领域同时，也一直在积极探索与国内各方的创新合作。我们期待与百洋这样志同道合的伙伴携手努力，进一步帮助提升创新药物的可及性和可负担性，惠及更多有需要的患者。”
对于此次合作，付钢表示，百洋医药致力于以科技创新优化医疗场景，推动真正有临床应用价值的产品导入市场，改善治疗方案。此次与吉利德牵手合作，希望通过双方共同的努力，为中国重疾患者带来更多的治疗选择和临床获益，更好地满足患者多元化的健康需求。
（信息来源：上证报、中国证券网）
石药集团与英矽智能和晶泰科技在创新药研发人工智能领域达成战略合作协议
8月21日，石药集团发布公告，该集团分别与英硅智能(上海)科技有限公司(英硅智能)和深圳晶泰科技有限公司(晶泰科技)在创新药研发人工智能(AI)领域达成战略合作协议。
基于协议，集团将充分应用自身深厚的药物研发经验，结合英硅智能、晶泰科技在创新药研发领域领先的AI技术平台，聚焦于具有高度临床需求的战略品种，以AI辅助药物设计，提高新药筛选效率和成功率，共同推动集团创新药物的研发。
英硅智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英硅智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。
晶泰科技是一家世界前沿的以人工智能和机器人驱动创新的科技公司。2014年创立于美国麻省理工学院(MIT)，致力于实现生命科学和新材料领域的数字化和智能化革新。晶泰科技基于量子物理、人工智能、云计算及大规模实验机器人集群等前沿技术与能力，为全球生物医药、化工、新能源、新材料等产业提供创新技术、服务及产品。
（信息来源：智通财经）
Abcuro超额认购1.55亿美元B轮融资
8月17日，生物技术公司Abcuro宣布完成由RedmileGroup和BainCapitalLifeSciences共同领投的1.55亿美元超额认购B轮融资。
新投资者和现有投资者参与融资，包括RACapitalManagement、SamsaraBioCapital、SanofiVentures、NewLeafVentures、Pontifax、TeklaCapitalManagement、BlackRock、MassGeneralBrighamVentures、Eurofarma和SoleusCapital。
Abcuro将利用融资所得完成一项评估ABC008用于治疗包涵体肌炎的2/3期注册临床试验。此外，Abcuro还将专注于完成ABC008在T细胞大颗粒淋巴细胞白血病（T-LGLL）中的1/2期临床试验，以及启动在T细胞和NK细胞淋巴瘤中的1/2期临床试验。
2021年1月，Abcuro还曾完成4200万美元A1轮融资。
Abcuro是一家临床阶段新药研发公司，开发通过精准调节细胞毒性T细胞和NK细胞来治疗自身免疫性疾病和癌症的疗法。
目前Abcuro产品管线上进展最快的项目为ABC008，正在进行包涵体肌炎的2/3期临床试验。包涵体肌炎（InclusionBodyMyositis，IBM）是50岁以上人群最常见的肌肉病变，在欧美有超过5万名患者。疾病会造成患者的肌肉逐渐无力，除了影响行动能力外，还影响吞咽，最终导致残疾和过早死亡。
IBM是一种自身免疫性疾病，终末分化的细胞毒性T细胞攻击肌肉，导致组织退化。来自IBM患者的肌肉组织显示存在高度分化的KLRG1+细胞毒性T细胞，这些细胞破坏肌纤维。目前尚无有效的IBM治疗选项。
ABC008作为一款first-in-classKLRG1抗体，能够高特异性地清除终末分化的细胞毒性T细胞，同时保留调节性、naïve、centralmemoryT细胞。ABC008有潜力治疗由终末分化细胞毒性T细胞引起的自身免疫疾病和肿瘤。
（信息来源：药智新闻）
AI药物研发初创公司Genesis Therapeutics完成2亿美元B轮融资
8月21日，AI药物研发初创公司Genesis Therapeutics宣布完成超额认购的2亿美元B轮融资，募资总额超过2.8亿美元。
此次融资由Andreessen Horowitz（a16z）Bio + Health领投，富达、贝莱德、英伟达的风险投资部门NVentures以及现有投资者T。Rowe Price Associates，Inc.、Rock Springs Capital、Radical Ventures和Menlo Ventures等其他几家新投资者参投。
除了这些融资，Genesis公司此前还宣布了与Genentech和Eli Lilly的合作。
据悉，新资金将用于推动Genesis现有的全资人工智能项目进入临床开发阶段。Genesis还将继续开发新的生成式和预测性人工智能方法，这些方法构成了Genesis分子空间探索（GEMS）平台的基础。
此外，Genesis将用B轮融资扩展产品线，启动针对未得到充分服务的患者群体的新项目，并利用GEMS平台在具有挑战性和以前无法治疗的靶点上取得进展。
（信息来源：新浪VR）
新变异株EG.5在国内多省份传播，高风险人群如何防范
近期，新冠病毒变异株EG.5感染病例在全球多地呈上升趋势，8月9日，世界卫生组织将EG.5列为“受关注变体”。8月16日，佛山疾控公众号发表文章，根据佛山市本土新冠病毒变异监测项目显示，EG.5变异株在佛山市流行毒株中逐渐占据优势。
8月19日，国家疾控局发文《关于新冠病毒EG.5变异株相关科普问答》介绍，我国监测结果显示，新冠病毒流行株中EG.5变异株占比呈上升趋势，从4月的0.6%增长至8月的71.6%，目前已在我国绝大多数省份形成优势流行，未来一段时间内很可能继续保持此趋势。我国今年4—6月份经历了奥密克戎XBB系列变异株的流行，已建立的人群免疫力对同属于奥密克戎XBB亚分支的EG.5变异株仍具有免疫保护作用。近期，全国新冠疫情总体处于低水平、波浪式流行态势，疫情对各地医疗系统带来的压力较小，短期内不会发生规模性疫情。
为充分了解疫情态势，收集病毒在人群中的传播情况，对未来疫情发展趋势进行更为准确的研判，目前佛山市已经开展多类新冠变异株监测项目，包括对哨点医院采集的病例样本、境外输入的病例样本进行监测，对聚集性疫情及重点场所疫情样本进行监测，对重症及死亡患者样本进行重点关注。
EG.5属于奥密克戎家族一员
EG.5变异株为新冠病毒奥密克戎XBB.1.9.2的一个亚分支，最早于2023年2月17日在印度尼西亚被发现。
佛山疾控介绍，变异株EG.5事实上仍然属于奥密克戎变异株家族的一员。对于EG.5及其亚变异株EG.5.1，EG.5.1具有XBB.1.9.2所没有的两个重要的附加突变，即F456L和Q52H，而EG.5仅具有F456L突变。EG.5.1中额外的微小变化，也就是刺突蛋白中的Q52H突变，使其在传播方面比EG.5更具优势。
南方医科大学公共卫生学院生物安全研究中心主任赵卫认为，基因组序列分析表明，变异株EG.5仍属于奥密克戎变异株家族的一员，其对人的毒力没有增强，但免疫逃逸和感染细胞的能力更强，因此其传播范围相对较大。
除了EG.5变异株之外，近日多国还检测到一种被称为BA.2.86的携带大量突变的新冠变异株，但该变异株尚未取得流行优势，需要进一步追踪。
升级为“受关注变体”
今年8月9日，由于EG.5在全球的稳定增长，世界卫生组织将其从不太令人担忧的“受监测变体”类别升级为“受关注变体”。
国家疾控局微信公众号发布的《关于新冠病毒EG.5变异株相关科普问答》中提到：截至8月17日，EG.5变异株已在全球至少52个国家或地区被监测发现。从各大洲流行情况来看，除了非洲上传序列数较少以外，EG.5变异株在亚洲、欧洲、大洋洲、北美洲和南美洲的占比均呈明显上升趋势。
而新冠EG.5变异株是否会为“三阳”推波助澜？
深圳市第三人民医院院长卢洪洲教授表示，从深圳目前的疫情形势来看，“三阳”仍然偏少，以“二阳”为主。“基于新冠的传染性极强，得过新冠后抗体自然衰减及没有绝对的保护性新冠疫苗，基本上多数人每年会感染1-3次。”卢洪洲表示，“但是对于免疫功能正常的人群，不会造成特别大的影响。”
综合目前的形势看，卢洪洲认为，新冠的传染性仍然非常强，而且感染较为隐匿，病毒比较“狡猾”。因此新冠的传染没有明显的季节性，一般5-6个月会有一个小波峰，但是总体来说波峰会越来越小，对于国家的整体疫情防控没有影响。
保持监测，接种疫苗
南方科技大学公共卫生及应急管理学院流行病学教授魏晟介绍：我国现阶段已经建立了多个监测系统来检测新冠病毒变异株在人群中的流行情况，例如我们从哨点医院收治的病例采样进行病毒测序来监测变异株的状况，通过医院报告的病例来了解新冠病毒的致病性，也可以通过污水病毒监测等工作收集病毒在人群中流行的信息，并评估其影响。
上海市公共卫生临床中心副主任凌云表示，“相比之前封闭环境下演变而来的变异株，EG.5变异株属于共存环境下演变的变异株。根据病毒突变趋势，应该是日渐缓和，不过科学家们还在持续观察监测。”
尽管没有证据显示EG.5新变异株更易出现重症风险，但专家建议，高风险人群（基础情况较差的糖尿病患者、肿瘤患者等）如未接种疫苗，还是应该完成全程接种。一旦感染者检测出阳性，推荐越早用小分子抗病毒药物越好，这样既可以降低病毒载量、减缓症状，也能阻断家庭内的传播途径，保护家人。
凌云表示，时至今日，抗原检测对奥密克戎株的敏感性仍非常好，如有相应症状，还应先测个抗原明确是否感染，第一时间用药。目前小分子抗病毒药物的选择有很多，可在医生建议下服用，没有必要硬扛。临床数据也显示：尽管各路变异株持续突变，但抗病毒药物仍有效，早应用可明显降低后遗症发生风险。
专家最后提醒：进入9月又是一年“流感季”，流感叠加新冠致死率会明显增加。建议老人、孩子、医务人员等高风险人群及时接种流感疫苗，实现60～70%的流感保护力，未雨绸缪防患未然。
（信息来源：21经济网）
趁着政策东风，中医药或搭上人工智能的“快车”
近日，国家卫生健康委方面在新闻发布会上表示，做优做强中医药产业，拉动经济稳步发展。其中提到：围绕中医药养生保健等新型健康产品，推动符合条件的人工智能产品进入临床试验，推进健康用品制造生产。
中医药是中华文明的瑰宝，近年来，我国中医药产业稳步增长，互联网、大数据、人工智能等新技术的出现和发展，进一步给中医药发展带来了活力。
其中，在中医诊疗方面，传统的中医诊断往往凭借望闻问切，很大程度上依赖医生本身的水平和经验。业内表示，由于人工智能技术具有数据挖掘与采集、数据处理与分析、深度学习等能力，有助于实现海量古籍文献和临床诊治经验的结构化、科学化表达，帮助中医诊疗建立客观化标准与评价体系，弥补中医药高质量人才短缺与资源不均的短板，更好地助力中医药发展。
数字化是中医智能化的前提，而数字化的前提是要有装备。未来，数字化中医智能诊断设备将在中医智慧问诊方面或有所作为。在人们日常化的健康管理中，利用数字化中医智能诊断设备收集人体基本信息，可以对人体健康情况进行智能化评估，为其在未病时提供个性化的养生方案。
据悉，中医智能镜就是数字化问诊的一大案例，该设备可以和中医一样“望闻问切”，其由人工智能技术赋能，可通过对人体面部和舌部进行精准化识别和分析，建立不同健康状态的诊断模型，实现对健康状态的针对性评估，并根据评估结果为其提供针对性的健康调理方案。“中医智能镜”源于上海中医药大学的科研成果，专注于智能中医健康服务。2020年该设备累计已为超过1万名居民进行了中医健康指数检测。
再比如智能舌脉象体质四诊仪，该设备融合大数据、现代科技以及中医临床经验，将中医舌诊、面诊、脉诊、问诊等子系统整合，可记录、分析、保存四诊原始图像、客观化数据、四诊特征，为健康状态辨识、中医辨证提供客观化依据。
近年来，随着人工智能技术的发展加快，国内医疗设备公司也积极参与到了中医药现代化研究工作中，并重视中医前沿技术的研发，向市场推出一些AI中医设备。
日前，翔宇医疗在上证e互动上表示，公司系国家中医诊疗设备生产示范基地建设单位，有12款产品入围国家中医药局《中医诊疗设备提升、改造、开发项目》、26款产品入围《中医诊疗设备评估选型推荐品目》。目前公司研发的“AI中医理疗机器人项目”，将通过采用3D深度视觉相机重构人体模型，高精度识别人体骨骼及穴位分布和突破机器视觉和机械臂协同关键技术，实现治疗靶点的自动定位和实时追踪；公司研发的“经颅磁AI导航定位系统”等AI中医理疗机器人产品也将陆续推向市场。
今年7月底，固生堂与百度智慧医疗宣布携手进军中医大模型，开发AI智能装备。据悉，固生堂计划先把舌诊仪、面诊仪这些设备转化成公司的二类医疗器械，然后在诊疗过程当中进行数据采集，从而为中医AI智能化体系建设奠定坚实基础。
总的来说，“现代科技+中医药”是推动中医药现代化发展的重要抓手。国家卫生健康委本次会上再次释放出积极信号，趁着政策东风，未来中医药或将搭上人工智能的“快车”，人工智能在中医药领域也将有着更为广阔的应用发展前景。
（信息来源：制药网）
“洋药店”特色化接地气
又见国际药店在国内开设线下新门店。7月底，重庆首家Chemist Warehouse(简称“CW新零售”)线下门店正式开业，成为CW在我国继河南郑州、广东惠州、浙江宁波、四川成都、贵州贵阳等地的第7家线下门店。显然，CW新零售看中国内新零售存在发展空间，才不断开疆拓土。这些国际药店巨头在带来“洋药品”“洋服务”的同时，也带来了新的经营理念和经营模式。
1、布局线上业务试水
据悉，总部位于澳大利亚墨尔本的CW新零售创立于1972年，是澳洲综合零售头部企业和本土最大的药店连锁企业，在全球拥有600多家线下门店。CW第一次进入中国药品零售市场是2015年9月。彼时，该企业正式进驻天猫国际，为中国消费者提供海淘澳洲保健品、药品平台。当年“双11”，CW天猫店取得3分钟破百万元、43分钟破千万元的成绩；2016年“双11”，CW海外旗舰店天猫最终销售额为1.04亿元，同比去年
增长300%以上，成为天猫国际平台首度破亿元的海外商家，支付金额、支付买家数、访客数均稳居保健品行业排名首位，其中仅仅在全店预售阶段就销售了40万件商品；2020年，在“6·18”购物节活动中，CW大药房销售额再次破亿，成为天猫国际历史上首位在“6·18”破亿元的海外商家。
如此看来，正是在中国消费者对澳洲保健品、药品等需求增长势头推动下，CW才持续在国内投资并开设线下门店。
2、实体常遇“水土不服”
笔者梳理发现，“洋药店”进入中国开设线下实体店，始于2006年贵州一树与荷兰GRI集团合作推出舒普玛中国，但只专注于药妆店；2010年8月，日本第二大药妆店Segami与上海百龄药业合作在上海高档商圈设立日式药妆店；2012年底，美国第二大医疗保健服务商康德乐在北京开办第一家DTP药房进入中国市场，次年康德乐收购了广州百济新特药业连锁有限公司成为其大股东，并将招牌更换为“康德乐大药房”；2011年3月，辽宁成大与日本伊藤忠商事株式会社、爱芙乐赛控集团株式会社以及日本药妆店cocokarafine株式会社四方合资设立辽宁康心美商业连锁公司；而全球最大的医药保健企业沃博联对中国市场觊觎已久，从2007年参股广州医药、2012年参股南京医药，到2017年11月以27.667亿元巨资收购国大药房40%股权，横跨10年时间……
与CW电商业务傲视天猫国际海外商家不同的是，这些实体洋药店在国内的经营与市场开拓并非一帆风顺。尽管“洋药店”们在进入中国前后做足了充分准备，包括首选都是与国内知名连锁药店进行诚意满满、多种方式的合作，以及以当时国际上刚刚兴起、国内还是新生事物的药妆作为切入点等，但还是在中国特色药品零售业前显示出了“水土不服”。例如康德乐早在2017年11月，就以12亿美元价格将中国业务出售给上药集团。
业内瞩目的国大药房与沃博联的合作，从双方实力看，前者是当时国内药品批发零售业巨头，后者则是全球当仁不让的药店巨无霸，两者无论在渠道、资金、资源、品牌以及行业影响力等方面都堪称强强联合，但事实上双方合作后并没有给行业带来天翻地覆的改变。反而是一心堂、老百姓等民营上市连锁借助上市之机纷纷做强做大，成为我国药店业与国大药房分庭抗礼的头部连锁，其中老百姓、益丰药房、大参林等已经跨入“万店时代”。
而国大药房与沃博联合资合作后于2019年1月在上海开出了首家中西合璧“新概念”药店——“上海靓丽专业社区药房”上南店，算是借鉴沃博联的国际先进理念和管理技术并结合我国药店业实际奉献的经典之作，给业内带来耳目一新、不同于传统药店的购物体验和专业服务的同时，也为国内药店树立了高水准、高品质﹑差异化服务的新标杆。
3、多元品牌布局护发展
与上述国际药店巨头相比较，CW新零售在国内的业务有可取之处，如理念、产品、运营、会员管理等特别是新零售方面。
立足于自身特色，打造有竞争力的产品是连锁药店的重要护城河。CW有较高口碑，首先依赖于其有多款明星产品、网红产品。这些产品质量好、口碑过硬、为消费者认可，每每有电商购物节等活动，成为消费者抢购的“网红”。
回望国内药店，近两年兴起的自有品牌业务，在打造自身产品方面迈出了第一步，但目前基本上处于市场培育，业务探索阶段。笔者分析，主要原因系连锁药店的技术储备、研发实力不够强劲，与医药工业有一定脱节，目前阶段没有能力研发生产原创药品。不过，打造自有品牌挖掘业绩增长点，已是大势所趋，此后发展情况值得期待。
CW新零售在药店多元化方面的布局与实操，值得国内同行参考。笔者认为，CW在中国之所以一炮打响，靠的是真正的多元化。具体来看，cW的主要经营品类包括营养保健品、护肤品、彩妆.香水、婴儿食品、婴儿用品﹑洗护清洁、药品等，因其品牌﹑品类丰富，加上价格优惠、打折频率高，素有“药房界costco”之称。药店多元化能帮助药店有效避开日益激烈的市场竞争，提高毛利率，尤其是CW这种相关多元化，既充分发挥了专业药店的自身优势，又构筑起相对高的专业壁垒，是国内药店转型升级首选。
CW等“洋药店”在大健康领域潜心持久布局、耐心培育市场与顾客，充分发挥药品﹑保健品、家用医械等协同效应，取得突出效果。多元化的终点是大健康，大健康才是连锁药店在市场激烈竞争中取胜的利器。在CW众多的产品品类中，无论是药品、营养保健品，还是护肤品、彩妆、香水、婴儿食品、婴儿用品、洗护清洁等，都离不开大健康这条主线。各产品之间的协同效应也正依赖于此。
发挥线上优势，以线上促线下，以线下补线上，以此推进线上线下一体化，CW盘活了新零售业务。CW在国内市场拓展先从跨境电商开始，借的正是CW在海淘族中的巨大影响力和口碑，从而以较快速度打开国内销路，转而设立线下门店。实体门店实际是作为线上产品的展示空间并丰富购药场景，优化消费体验。在这种多场景转换中，线上顾客在线下门店获得了被认可感，线下顾客强化了线上下单的技能，线下顾客很自然地转为药店的忠实顾客，此乃发挥药店新零售真正作用所在。
CW入乡随俗很快完成经营、人才﹑促销形式等本土化，也是其取得成功的重要原因。例如，在进驻国内后不久的2015年“双11”活动前﹐CW天猫旗舰店便开启了抽奖、赢红包、抢优惠券等多种形式的预热活动，“双11”当天推出爆款秒杀.付款免单、“买就送”等颇具中国特色的促销活动，一下子赢得了国内顾客的好感，也让消费者得到了实惠。
（信息来源：医药经济报）
勃林格殷格翰宣布将启动三项注册性3期临床试验
8月18日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，将启动三项注册性3期临床试验，评估其胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂survodutide治疗超重或肥胖患者的效果。这一决定是基于最近公布的一项针对超重或肥胖人群的2期剂量发现研究的数据。研究表明，使用survodutide治疗46周后，参与者体重可减轻高达19%。
2016年，超过19亿成年人超重——定义为体重指数（BMI）为25或以上。其中，超过6.5亿人患有肥胖症——定义为BMI≥30。世界肥胖联盟预测，到2025年，27亿成年人可能超重或肥胖，使其成为全球性的健康危机，并给个人、医疗系统和社会带来沉重负担。超重和肥胖是一种复杂的慢性疾病，涉及异常或过度的脂肪积累，对一个人的整体健康构成风险。
Survodutide可同时激活GLP-1和胰高血糖素受体，这对于控制代谢功能至关重要。该疗法由勃林格殷格翰和Zealand Pharma公司联合开发。
近日公布的试验数据来自一项随机、平行组、剂量探索的2期临床试验，目的为评估与安慰剂相比，不患有2型糖尿病的超重或肥胖患者接受每周一次survodutide皮下注射达46周的疗效与安全性。
分析显示，治疗46周后，接受最高或次高剂量survodutide治疗的患者中，40%体重减轻至少20%，而此数值在安慰剂组为0%。其中接受剂量达4.8mg的survodutide治疗的患者中，有67%患者的体重减轻15%或以上，而此数值在安慰剂组仅为4.3%。患者的体重减轻在46周时尚未达到平台期，意味着接受治疗时间更长的话可能进一步减轻体重。
（信息来源：药明康德）
远大医药治疗脓毒症的新药APAD在中国开展的I期临床研究完成首例患者入组给药
8月17日，远大医药发布公告，该集团自主研发的用于治疗脓毒症的全球创新药物APAD的I期临床试验于近日完成了首例受试者入组给药。该研究是一项随机、双盲、剂量递增、安慰剂对照的I期临床研究，旨在评价APAD在健康受试者中单次和多次静脉给药的安全性、耐受性和药代动力学特徵，是集团在唿吸及重症抗感染板块的又一重要进展。
APAD是集团针对脓毒症等重症自主开发的全新作用机制的小分子化合物，通过拮抗多种病塬体相关分子，抑制免疫细胞过度活化，有望从源头阻止脓毒症的发生和进展。临床前动物实验数据显示，对多种细菌感染导致的脓毒症都能起到治疗作用。集团另一款全球创新产品STC3141以拮抗机体过度免疫反应来治疗脓毒症，这两款产品在作用机理形成互补，可在脓毒症等重症的治疗方面形成良好的产品组合。
据悉，脓毒症是身体对感染的反应失调而导致危及生命的器官功能障碍，全球每年新发脓毒症病例约4890万，其相关死亡人数超过1100万，占全球死亡人数的五分之一，是严重威胁人类健康的重大疾病之一，但目前尚未有针对性的药物上市，APAD与STC3141有望填补该治疗领域临床上的空白。
呼吸及重症抗感染板块为集团核心战略板块之一，集团针对未被满足的重大临床需求进行创新布局，在重症及抗感染方向已有多款在研产品覆盖脓毒症、急性呼吸窘迫综合症(“ARDS”)、副流感、新冠病毒感染(“COVID-19”)等适应症。其中用于治疗脓毒症等重症的全球创新药物STC3141已在五个国家获得七个临床批件，完成了三项针对患者的临床研究，于2020年4月和2022年1月分别在澳洲和比利时获批开展用于治疗脓毒症的Ib期临床研究，于2023年6月成功达到临床终点；于2021年3月初获得中国国家药品监督管理局批准，在中国开展的针对ARDS患者的Ib期临床研究，于2022年10月完成并成功达到临床终点；于2021年4月、9月和10月分别在比利时、波兰和英国获批治疗重症COVID-19肺炎的IIa期临床研究，于2022年7月完成并成功达到临床终点。此外，今年七月，该产品在中国获批开展II期临床研究。此次APAD的I期临床研究完成首例患者入组亦是集团重症领域临床研究历程中的又一重要里程碑。
集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发，以患者需求为核心，以科技创新为驱动，针对尚未满足的临床需求，加大对全球创新产品和先进技术的投入，丰富和完善产品管线及产业布局，采用“全球化运营布局，双循环经营发展”策略，形成国内国际双循环联动发展并相互促进的新格局，充分发挥集团的产业优势和研发实力，快速将科技创新产品落地上市，为全球患者提供更先进更多样的治疗方案。
（信息来源：智通财经）
石药集团NBL-028用于治疗CLDN6表达晚期肿瘤获美国临床试验批准
8月17日，石药集团发布公告，该公司附属公司Novarock Biotherapeutics Limited(Novarock)自主研发的CLDN6-CD137双特异性抗体药物NBL-028的试验性新药(IND)申请已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，可在美国开展用于治疗包括但不限于睾丸癌、卵巢癌、非小细胞肺癌及子宫内膜癌等CLDN6表达晚期肿瘤的临床试验。
Claudin 6是claudin家族的一种紧密连接蛋白，高水平表达于多种人类恶性肿瘤中，但在正常组织中几乎没有或没有表达。CD137(或4-1BB)是诱导共激受体，为肿瘤坏死因子受体(TNFR)超家族的成员，在T细胞增殖、存活、细胞毒性活性、记忆形成及其他免疫细胞功能调节中发挥关键作用。NBL-028靶向全人源CLDN6及CD137，在与TME中的肿瘤细胞表面CLDN6结合时，选择性地激活T细胞及其他免疫细胞中的CD137共激通路，从而达到选择性杀伤肿瘤细胞的作用。临床前研究显示NBL-028具有卓越疗效与安全性。
NBL-028是Novarock专有的T细胞衔接器平台NovaTE第一个进入临床阶段的项目。NovaTE为用于治疗癌症(特别是实体瘤)的下一代T细胞共激平台。NovaTE经过设计及优化，以诱发持续性效应T细胞活化，解除TME的免疫抑制，同时将包括CRS、ICAN及肝毒性等的全身毒性风险降至最低。NBL-028对CLDN6表达肿瘤患者的疗效与安全性提供潜在优势。
（信息来源：智通财经）
恩美曲妥珠单抗组合疗法二线治疗HER2阳性乳腺癌III期研究达PFS主要终点
8月16日，Seagen宣布，TUKYSA（tucatinib，妥卡替尼）联合HER2 ADC药物Kadcyla（恩美曲妥珠单抗）治疗既往接受过紫杉烷和曲妥珠单抗治疗的不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌的III期HER2CLIMB-02临床试验达到了无进展生存（PFS）的主要终点。次要终点总体生存期（OS）数据尚未成熟。因不良事件而停药的情况在联合治疗组中更为常见，不过联合治疗组中没有出现新的安全信号。
Tucatinib是一种口服小分子HER2激酶抑制剂，可抑制HER2及HER3磷酸化，进而抑制下游MAPK和AKT信号通路和细胞生长（增殖），并在表达HER2的肿瘤细胞中显示出抗肿瘤活性。Tucatinib已在40多个国家获得批准，默沙东拥有该产品在美国、加拿大和欧洲以外地区的独家商业化权利。
Seagen研发总裁兼首席医疗官Roger Dansey说：“TUKYSA联合Kadcyla治疗转移性HER2阳性乳腺癌，包括脑转移患者的研究结果令我们鼓舞。我们计划在即将召开的医学会议上提交HER2CLIMB-02的数据，并与FDA讨论结果。”
（信息来源：医药魔方）
强生“first-in-class”双抗特立妥单抗在中国申报上市
8月19日，CDE官网公示，强生（Johnson&Johnson）旗下杨森（Janssen）递交的特立妥单抗注射液上市申请已获受理。公开资料显示，特立妥单抗（teclistamab）是一款靶向BCMA和CD3的“first-in-class”双特异性抗体疗法，已在欧盟和美国获批上市。此前，该药已在中国被纳入突破性治疗品种，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
多发性骨髓瘤是血液系统的第二常见恶性肿瘤。目前它仍然是一种无法治愈的血液癌症，几乎所有患者会出现复发并且需要接受后续治疗。随着疾病的进展，每次复发的侵袭性增强，而新疗法获得的缓解期逐渐缩短。
公开资料显示，teclistamab是一款即用型、皮下注射的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和T淋巴细胞表面CD3受体的双特异性抗体。它可以将CD3阳性T细胞募集到表达BCMA的骨髓瘤细胞附近，并且激活T细胞对肿瘤细胞进行攻击。此前，该产品已获得美国FDA授予治疗多发性骨髓瘤的突破性疗法认定，并获欧洲药品管理局（EMA）颁发的优先药物资格（PRIME）。
2022年8月，teclistamab获得欧盟批准上市，用于已经接受至少三种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。同年10月，该药获得美国FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。根据杨森公司早前新闻稿介绍，它是首款获批治疗多发性骨髓瘤的双特异性疗法，也是首款获批靶向BCMA的双特异性抗体，为难治性患者提供了一种“现货型”治疗手段。
Teclistamab在欧盟的批准得到开放标签1/2期临床试验MajesTEC-1的积极结果的支持。试验结果显示，在165名接受每周皮下注射teclistamab的患者中，总缓解率达到63%，值得一提的是，58.8%的患者获得非常好的部分缓解（VGPR）以上的应答，39.4%的患者获得完全缓解（CR）以上的应答。该结果已经在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。试验结果显示患者获得深度和持久的缓解，中位缓解持续时间达到18.4个月，中位无进展生存期为11.3个月，中位总生存期为18.3个月。
FDA对该药的加速批准得到关键性2期临床试验MajesTEC-1的积极结果的支持。参与试验的患者（N=110）接受过的前期治疗中位数目为5。试验结果显示，这一患者群体的总缓解率达到61.8%。值得一提的是，28.2%的患者获得完全缓解以上的应答。在中位随访时间为7.4个月时，估计的6个月缓解持续率为90.6%，9个月缓解持续率为66.5%。
在中国，teclistamab于2021年6月获批开展治疗多发性骨髓瘤的临床试验。目前，该产品正在开展一项针对复发或难治性多发性骨髓瘤受试者的1/2期、首次用于人体、开放性、剂量递增研究，以及一项治疗复发或难治性多发性骨髓瘤受试者的3期国际多中心随机研究。
2022年8月，teclistamab被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为：复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过3线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）、一种免疫调节剂（IMiD）和一种抗CD38单克隆抗体。本次，该药的上市申请获得CDE受理意味着其距造福病患又近了一步。
（信息来源：医药观澜）
3期临床达到主要疗效终点，荣昌生物泰它西普新适应症申报上市，治疗类风湿关节炎
8月22日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣布：注射用泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）在中国治疗类风湿关节炎(RA)患者的Ⅲ期临床研究中取得了积极结果，并于近日向国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交了新药上市申请(NDA)。这是泰它西普继2021年3月获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症后，申报上市的第二项适应症。
此次申报基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床试验，共入组479例类风湿关节炎患者。根据全分析集(FAS)结果显示，第24周时，接受泰它西普(160mg)联合甲氨蝶呤治疗患者的ACR20应答率显著高于接受甲氨蝶呤单药治疗的患者，达到主要疗效终点。相关研发结果将在学术期刊和学术会议上发表。
类风湿关节炎(RA)是一种慢性自身免疫性疾病，以侵蚀性关节炎为主要特征，发病初期的关节表现为关节晨僵、肿胀、疼痛等，最后可发生关节畸形并丧失关节正常功能，严重影响患者生活质量。根据弗若斯特沙利文报告，全球类风湿关节炎患者发病人数预计将于2025年达到4,220万人（包括中国620万人），并于2030年达到4,500万人（包括中国640万人）。当前类风湿关节炎的标准治疗以抗炎类、糖皮质激素、传统免疫抑制剂及TNF-α抑制剂等药物为主，对于上述疗法无效或不耐受的患者而言，存在尚未满足的临床需求。
泰它西普是由荣昌生物自主研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，它可以通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。2021年3月，泰它西普首个适应症获得国家药监局（NMPA）附条件批准上市，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE），该药由此成为治疗SLE的全球首款双靶标生物新药。除SLE和RA之外，泰它西普用于治疗IgA肾病、视神经脊髓炎谱系疾病、原发性干燥综合征、重症肌无力、多发性硬化等适应症的Ⅲ期临床研究正在进行。
（信息来源：医药魔方）
显著改善晚期癌症PFS，礼来激酶抑制剂达3期试验主要终点
8月23日，礼来（Eli Lilly and Company）宣布3期试验LIBRETTO-531的顶线结果，该研究评估了Retevmo与医生选择的多激酶抑制剂（MKIs）作为带有RET突变的晚期或转移性髓样甲状腺癌（MTC）患者初始疗法的疗效与安全性。分析显示，该研究达到主要终点，显示接受Retevmo患者的无进展生存期（PFS）出现具统计学和临床意义的改善。根据新闻稿，LIBRETTO-531是比较RET激酶抑制剂与多激酶抑制剂在该患者群体中的安全性和疗效的首项随机试验。
在美国，MTC占甲状腺癌的1-2%，其中在大约60%的散发性MTC和超过90%的遗传性MTC中发现RET突变。
Retevmo是一款强效RET激酶抑制剂，它在2020年首次获得美国FDA加速批准，治疗非小细胞肺癌、髓样甲状腺癌和甲状腺癌这三种癌症。这些患者肿瘤的RET基因出现融合或者突变。去年9月，美国FDA加速批准Retevmo的扩展适应症申请，用以不限癌种治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。
LIBRETTO-531是一项随机、开放标签的3期试验，旨在评估Retevmo与卡博替尼（cabozantinib）或vandetanib相比的疗效，这些药物目前已获批作为晚期MTC患者的一线治疗选择。试验结果是基于由独立数据监查委员会（IDMC）进行的预定中期疗效分析，数据显示Retevmo相较于活性对照组，能够显著改善患者的PFS。Retevmo观察到的不良事件与先前报告的Retevmo试验中确定的不良事件基本一致。完整数据将公布于即将来临的医学会议当中，并递交给监管单位。
这次试验结果建立在LIBRETTO-001的试验数据基础上，LIBRETTO-001是在RET抑制剂治疗的RET驱动癌症患者中开展的大型临床试验，其中包括超过800例患者，横跨16个国家和地区以及85个研究中心。在这项试验中，Retevmo在RET驱动的癌症患者的各种肿瘤类型中证明了具有临床意义和持久的缓解。
（信息来源：药明康德）
复星医药碳酸司维拉姆片获批上市
8月17日，复星医药宣布，由Amneal公司研发生产，复星医药独家商业化的碳酸司维拉姆片（商标：万苏稳®）获得NMPA的药品注册批准，用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症，及血清磷≥1.78mmol/L但并未进行透析的慢性肾脏病成人患者的高磷血症。碳酸司维拉姆片（万苏稳®）按照化药5.2类标准获批，视同通过仿制药一致性评价。
2018—2019年，我国大陆估计约有8200万成年人患有CKD，患病率为8.2%，但知晓率仅10%。截止2022年12月底，中国大陆地区登记的透析患者就有近100万人，且中国透析患者高磷血症患病率远高于欧美国家，高达76%。研究表明CKD患者血磷每升高1mg/dL，心血管死亡风险会增加50%，全因死亡风险增加21%，肾衰风险将将增加41%，因此，高磷血症也称为是CKD的“隐形杀手”。积极治疗高磷血症已成为CKD早期临床治疗的重要内容。国内外指南均推荐在CKD早期启动血磷管理：伴有血磷升高的CKD患者，无论是否进行透析，都应将血磷降至正常范围（0.81-1.45mmol/L）。
磷结合剂的应用是管理血磷的重要举措，不含钙的磷结合剂：如司维拉姆等，具有较好的疗效和安全性，已逐渐成为临床一线用药。《2019年中国慢性肾脏病矿物质和骨异常诊治指南》也不再建议将司维拉姆等不含钙磷结合剂作为含钙磷结合剂的替代或补充，而是作为一线磷结合剂使用。并且国内外指南均建议要限制含钙磷结合剂的使用。司维拉姆是国家医保乙类药物，目前是国内唯一获批可同时用于透析和非透析CKD患者高磷血症治疗的非含钙磷结合剂，获得了2017版KDIGO指南、2019版中国CKD-MBD指南等国内外指南的一致推荐。
司维拉姆为一种不被人体吸收的磷酸结合交联聚合体，不含金属及钙。它携带多个铵根，并通过一个碳原子连接到聚合体主链上，口服司维拉姆后铵根以质子化形式存在于肠道中，通过离子交换和氢键结合肠胃道中的磷酸根，达到降磷的效果。司维拉姆不被人体吸收，无蓄积风险，长期服用不会引发严重的不良反应，安全性良好。NICE指南显示，司维拉姆90天时降磷效果优于其他磷结合剂，能显著延缓非透析患者进入透析的时间，延缓血管钙化，降低透析患者心血管事件和全因死亡风险。此外，司维拉姆还具有改善患者脂质代谢的作用，给患者带来多重获益。
随着万苏稳®的上市，复星医药将在慢性肾脏病领域持续以最优化的产品组合，打造高产品力，提供更多更优的疾病治疗解决方案，践行“让每个家庭乐享健康”的使命和责任！也期待此药物的积极应用，可以惠及更多高磷血症患者。
（信息来源：药智新闻）
阿斯利康达格列净新适应症在华获批，治疗症状性慢性心衰患者
8月17日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，达格列净在中国获批用于降低成人症状性慢性心力衰竭（心衰）患者心血管死亡、因心衰住院或心衰紧急就诊风险。此前，达格列净已在中国获批用于治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF），此次获批意味着达格列净已在中国获批用于降低全射血分数（左心室射血分数降低、轻度降低及保留）心衰患者的心血管死亡、因心衰住院以及紧急就诊风险。
心力衰竭是一种长期的慢性疾病，会随着时间推移而恶化。慢性心衰是导致65岁以上患者住院的主要原因，带来巨大的临床负担和经济负担。心衰根据左心室射血分数（LVEF），即心脏每次收缩时从心脏泵出血液的百分比可分为：射血分数降低型心衰（LVEF≤40%）、射血分数轻度降低型心衰（LVEF在41%至49%之间）和射血分数保留型心衰（LVEF≥50%）。所有心衰患者中有约一半为射血分数轻度降低或保留型心衰，但其可选择的治疗方式很少。
达格列净是一款钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）选择性抑制剂，每日口服一次。该药适用于降低症状性慢性心衰成人患者心血管死亡、因心衰住院或心衰紧急就诊风险。达格列净在中国获批用于成人慢性肾脏病，在饮食和运动基础上治疗未得到充分控制的2型糖尿病。随着科学研究不断发现心脏、肾脏和胰腺之间的潜在关系，研究也显示出达格列净在延缓心肾疾病以及器官保护方面的疗效。单个器官的受损可导致其他器官功能障碍，这也是全球范围内包括2型糖尿病、心衰和慢性肾脏病在内的主要死亡原因。
达格列净此次适应症的获批是基于3期试验DELIVER的阳性结果。DELIVER是一项国际、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照、事件驱动的3期试验，旨在评估与安慰剂相比，达格列净在治疗左心室射血分数高于40%的心衰患者的疗效，不论其是否合并2型糖尿病。共有6263名患者随机入组该试验。该3期试验的结果显示，在总体研究人群中，达格列净在降低CV死亡或HF事件的主要复合终点发生率方面优于安慰剂，相对风险降低了18%，并且复合终点的所有组分均对疗效有所贡献。
此外，3期试验DELIVER和DAPA-HF预先指定的汇总分析结果还证实，达格列净是首个在全射血分数范围内降低死亡率的心衰治疗药物。其中，DAPA-HF是一项国际、多中心、平行分组、随机、双盲的3期临床试验，入选了4744例射血分数降低型心衰患者，不论其合并或不合并2型糖尿病。该试验旨在评估与安慰剂相比，在标准治疗基础上加用达格列净10mg每日一次的疗效。主要复合终点是首次出现心衰恶化事件（住院或同等事件，如心衰紧急就诊）或心血管死亡。中位随访时间为18.2个月。关键次要终点包括因心衰住院（包括再次入院）和心血管死亡的总数，堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）总症状评分在8个月间与基线相比的变化。
阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心总裁何静博士表示：“心衰患者中有约半数是射血分数轻度降低和保留型心衰患者，他们面临较高的死亡和住院风险，但可选择的治疗手段有限。此次达格列净新适应症的获批意味着它在心衰领域的适用范围进一步得到了拓展，能够让全射血分数范围的症状性慢性心衰患者都从中获益。”
阿斯利康中国总经理赖明隆先生表示：“阿斯利康始终致力于加速研发和引进创新药物，以满足患者未被满足的治疗需求。作为首个能够在全射血分数范围内降低心衰患者的心血管死亡风险的心衰治疗药物，达格列净新适应症的获批将能够惠及更广范围的心衰患者，提升其生活质量，降低住院和死亡风险。”
（信息来源：药明康德）
科伦药业芦曲泊帕片仿制药申报上市
8月17日，CDE官网显示，科伦药业的芦曲泊帕片上市申请已获国家药监局受理，这是国内首款申报上市的芦曲泊帕片仿制药。
芦曲泊帕是一种口服小分子人血小板生成素受体激动剂，可促进内源性血小板生成，适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。2019年6月，盐野义与亿腾医药达成合作，亿腾医药获得芦曲泊帕在中国大陆、香港和澳门地区的独家授权引进许可。2023年6月，芦曲泊帕获国家药监局批准上市。
据医药魔方数据库，科伦药业的芦曲泊帕片已于今年7月完成了国内生物等效性试验。该研究考察了健康受试者在空腹及餐后条件下，单次口服由科伦药业生产的芦曲泊帕片（受试制剂，规格：3mg）或由盐野义的芦曲泊帕片（参比制剂，规格：3mg）的药动学特征、生物等效性及安全性。
血小板减少症是慢性肝病(CLD)的常见并发症，可由多种机理引起，包括脾隔离症和血小板生成素减少。有证据表明，伴有血小板减少症的CLD患者每年的医疗费用是不伴有血小板减少症的CLD患者的三倍多。血小板减少症特别是严重血小板减少症可能会加重程序性或创伤性出血，此外，它还可能使常规诊断过程和患者护理显著复杂化，例如肝活检和肝硬化患者的医学指征或选择性手术治疗延迟或取消。
中国约有1360万CLD成人患者，其中多数患者会接受选择性侵入性治疗。另一方面，由于患者在更高水平医疗护理中对于输血需求的不断增加，加之无偿献血的比例要低于欧洲、美国和日本，因此国内长期面临血液库存短缺的问题。另外，众所周知，采集的血液有较高的传播感染性疾病风险。在现在中国血液供应的大环境下，与输血小板相比，芦曲泊帕片无疑是一种更优的选择。
（信息来源：医药魔方）
阿斯利康新一代BTK抑制剂“阿可替尼”片剂在华申报上市
8月17日，CDE官网显示，阿斯利康Acalabrutinib Maleate片（阿可替尼马来酸盐片）上市申请获受理。
阿可替尼是阿斯利康自主开发的第二代选择性BTK抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、转运、趋化和粘附所需的途径激活。
2017年10月，阿可替尼胶囊首次在美国获批上市，用于先前至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，商品名为Calquence。2019年11月，阿可替尼胶囊扩大适应症至慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）。2022年8月，阿斯利康又在美国推出了阿可替尼片剂，用于已获批的所有适应症，包括MCL、CLL和SLL。
2022年3月，阿可替尼胶囊在中国获批用于MCL，商品名为康可期。同年12月，阿可替尼第2项适应症在华申报上市，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。
目前，全球已有6款BTK抑制剂上市，除阿可替尼外，另外5款分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华/渤健）和tirabrutinib（小野制药/吉利德）、pirtobrutinib（礼来，BTK C481S抑制剂）。
（信息来源：医药魔方）
欧盟首款！艾伯维Aquipta获批用于预防成人偏头痛
8月17日，艾伯维发布公告称，欧盟委员会批准Aquipta®（atogepant）用于每月偏头痛日数达到或超过4天的成人偏头痛的预防治疗。据新闻稿称，Aquipta®是欧盟首款也是唯一一个每日一次的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant）疗法，适用于慢性和发作性偏头痛的预防治疗。
此项批准基于两项关键3期研究，即PROGRESS和ADVANCE研究，这两项研究分别评估了Aquipta60毫克，每日一次，用于慢性偏头痛和发作性偏头痛成人患者的疗效。研究数据表明，与安慰剂相比，在慢性和发作性偏头痛的成年患者中，Aquipta用药组在12周治疗期内平均月偏头痛天数出现具有统计学意义减少。
慢性偏头痛的表现特征为每月头痛天数超15天，偏头痛天数≥15天，而发作性偏头痛则指偏头痛患者每月头痛天数＜15天。偏头痛患者可能会频繁出现致残性发作，导致其无法进行日常活动，并可能严重影响其生活质量。偏头痛也给患者群体和医疗保健系统带来了巨大社会和经济负担。在欧洲，由于生产力下降和劳动者工作时间减少，据估计，偏头痛每年导致经济损失达50亿欧元。
Aquipta获批欧盟，对于每月患有达到或超过4天偏头痛的患者群体而言是一个重要的里程碑，提供了一种每日一次的治疗选择，可减少偏头痛发作时间及减轻偏头痛带来的生活和经济负担。艾伯维首席医疗官、发展和监管事务高级副总裁RoopalThakkar表示，通过这一批准，艾伯维将继续开发针对偏头痛频率治疗方案组合，包括发作性和慢性偏头痛，满足其他类型偏头痛患者需求。
除欧盟外，Aquipta在美国被批准用于慢性和发作性偏头痛治疗，在加拿大获批用于发作性偏头痛治疗，商品名为Qulipta。
（信息来源：药智新闻）
首款！再生元新一代C5补体抑制剂获FDA批准上市
8月19日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美国FDA已经批准单克隆抗体疗法Veopoz（pozelimab）上市。新闻稿指出，这是FDA批准的首个用以治疗成人和1岁以上的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）儿童患者的疗法。
CHAPLE是一种极度罕见的遗传性免疫疾病，全世界已知患有CHAPLE的患者不到100人，目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批。CHAPLE患者由于编码CD55蛋白的基因突变而无法调节补体活动，CD55是一种调节人体补体系统的蛋白质，如果没有适当的CD55调控，补体系统可能会攻击正常细胞，造成上消化道的血管和淋巴管的损害，并导致蛋白质和血细胞的损失。在大多数患者中，CD55调控异常将引发一系列潜在的危及生命的症状，这些不良状况起始于婴儿期，包括腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓。
Pozelimab是一种全人源单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性，预防由补体途径介导的疾病。从结构上看，pozelimab是一种IgG4抗体，具有针对野生型和变异型人类补体C5蛋白的高度结合亲和力。
此次pozelimab的获批上市得到了一项2/3期开放标签临床试验结果的支持，该试验在10名1岁或以上的CHAPLE患者中研究了pozelimab的有效性和安全性。患者在试验第1天通过静脉注射接受了30mg/kg的单次pozelimab治疗，随后每周按体重皮下注射一次pozelimab。在24周时，所有的患者都达到了共同主要终点，患者的血清白蛋白（一种疾病生物标志物）被快速、持续地恢复正常，并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。该研究评估的临床症状包括腹痛、每天的排便次数，以及研究者评估的面部和外周性水肿。对次要终点的分析结果显示，患者的住院天数和白蛋白输注总数明显减少，根据年龄段的体重和身高也出现了具临床意义的增加。
试验中有7名患者出现了不良事件（AEs），但均为轻度或中度的AE，最常见的是铁缺乏、发热、鼻炎、荨麻疹和呕吐，没有发生导致治疗中止的AE。为了防止脑膜炎球菌感染，pozelimab试验中的所有患者在接受治疗前都接种了脑膜炎球菌感染疫苗。
（信息来源：药明康德）
再生元2款新药获FDA批准上市
8月18日，再生元宣布，阿柏西普8mg和Pozelimab两款新药已获FDA批准上市。
阿柏西普8mg获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变患者。这是再生元开发的第2款眼科药物。
本次批准是基于阿柏西普8mg治疗wAMD的III期PULSAR研究和治疗DME的II/III期PHOTON研究的积极数据。
在第48周，两项研究均达到了非劣效性的主要终点，即与每8周给药一次的阿柏西普2mg相比，每12周或每16周一次的阿柏西普8mg在改善最佳矫正视力（BCVA）评分方面显示非劣性，且绝大多数患者能够维持每12周或16周的注射间隔。这两项关键研究的成功意味着阿柏西普8mg制剂可将治疗间隔从每2个月一次延长到每4个月一次。
在这两项研究中，阿柏西普8mg的安全性类似于阿柏西普2mg，且没有患者发生视网膜血管炎、闭塞性视网膜炎或眼内炎这些不良反应。
阿柏西普是拜耳和再生元联合开发的一款VEGFR-Fc融合蛋白，于2011年11月首次在美国获批上市，商品名为Eylea（阿柏西普2mg）。再生元保留阿柏西普在美国的专有权，拜耳获得美国以外的独家营销权。
根据再生元财报，Eylea（阿柏西普2mg）在2022年的销售额达到96.47亿美元，同比增长4%，其中美国地区销售62.65亿美元（再生元独占），美国以外市场销售33.83亿美元（拜耳负责，再生元分得13亿美元）。今年上半年，Eylea全球销售额为46.67亿美元，其中美国29.34亿美元，美国以外地区17.33亿美元。
此外，阿柏西普8mg制剂的上市申请也已在欧盟、日本接受审查中。
Pozelimab获批用于治疗CHAPLE综合征。这是全球首款治疗该疾病的药物。
CHAPLE综合征，也称为CD55缺陷伴补体过度激活、血管性血栓形成及蛋白丢失性肠病或CD55缺乏型蛋白丢失性肠病，是一种由CD55双等位基因功能缺失性突变导致补体过度激活引起的超罕见遗传性免疫疾病。人体内缺乏CD55会导致补体系统攻击正常细胞，进而损害上消化道的淋巴管和血管，使血细胞和蛋白质流失。大多数患者会出现腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、腿部肿胀（水肿）、反复感染和血栓等症状，严重时会危及生命。据统计，全世界的CHAPLE综合征患者不超过100例。
Pozelimab是再生元利用其专有的VelocImmune技术平台开发的一款靶向补体因子C5的全人源IgG4单克隆抗体，旨在阻断补体因子C5的活性并预防补体途径介导的疾病。
本次获批上市主要是基于一项II/III期单臂临床试验（NCT04209634）的积极结果。该研究共纳入10例1岁及以上的CHAPLE综合征患者，旨在评估Pozelimab的有效性和安全性。患者需在第一天静脉注射30mg/kg剂量Pozelimab，随后每周根据体重皮下注射一定量的Pozelimab。研究的主要终点为实现血清白蛋白水平正常化和临床症状（包括腹痛、每天排便次数以及面部和外周水肿情况）改善的患者比例。
结果显示，治疗第24周，100%患者的血清白蛋白快速且持续恢复正常，且临床症状改善或无恶化。此外，患者的住院天数和白蛋白输注次数显著减少，年龄-体重分数和年龄-身高分数也在临床意义上增加。安全性方面，7例患者出现轻度或中度不良事件（AEs），其中最常见的AEs是缺铁，发热，鼻炎，荨麻疹和呕吐。
（信息来源：医药魔方）
生物技术公司Iveric Bio宣布FDA批准IZERVAY™用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的地图样萎缩
近日，安斯泰来（asterllas）所属子公司Iveric Bio宣布，美国FDA已于2023年8月4日批准IZERVAY™（Avacincaptad pegol玻璃体注射液，简称“ACP”）用于治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。
ACP是一种PEG化的抗-C5寡核苷酸药物，能抑制C5裂解成C5a和C5b。补体C5蛋白的过度活跃被怀疑在与年龄相关性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)相关的疤痕和视力丧失的发生和发展中发挥着关键作用。通过靶向C5，ACP有可能降低补体系统的活性，从而导致视网膜细胞变性，并可能减缓GA的进展。
本次FDA的批准是基于GATHER1和GATHER2两项3期临床试验，评估了2 mg IZERVAY每月一次的玻璃体内注射给药在AMD相关GA患者中的安全性和有效性。结果显示，IZERVAY治疗组减缓GA疾病进展具有统计学意义。
在治疗的第一年，疾病进展的减缓可达35%。接受2 mg IZERVAY的患者中报告的≥5%的最常见不良反应包括结膜下出血（眼球清晰内膜下出血：13%）、眼内压升高（眼内液压升高：9%）和视力模糊（8%）。
而今年2月，Apellis宣布补体C3环肽抑制剂Pegcetacoplan用于治疗干性老年黄斑变性（AMD），商品名为Syfovre，成为FDA批准的首款地图样萎缩（GA）药物。在此之前，干性AMD一直处于“无药可治”的状态。该药最早在2021年获批用于治疗罕见病阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。
补体药物显示出减缓GA进展的潜力
补体系统是一种先天免疫系统，负责消灭入侵者。C3是补体系统的一种重要蛋白质，在GA的发病中起着重要作用。在GA中，C3在视网膜中积聚，导致视网膜细胞死亡。
研究表明，靶向C3可以有效减缓GA的进展。
Apellis公司开发的Pegcetacoplan（代号APL-2）就是一种PEG化肽靶向抑制补补体C3，今年2月被FDA批准用于治疗GA。
Iveric公司开发的Avacincaptad pegol（别名Zimura）则是一种靶向补体C5蛋白的核酸适配体，最近也被FDA批准用于治疗GA。
这两种药物都是补体抑制剂，通过特异性结合C3或C5抑制补体激活途径，从而调节补体的过度激活。
Pegcetacoplan率先获批治疗GA，2023年二季度上半年大卖6730万美元。此次Avacincaptad pegol获批，意味着AMD领域迎来新的潜在重磅创新药。
目前越来越多药企布局眼科领域，针对干性黄斑变性的创新疗法也越来越多，有望给患者带来更多治疗选择。
近年来，补体药物的发现取得了重大进展。目前，针对补体级联反应的不同成分和效应途径的20多种治疗药物正在临床开发中，用于各种适应症。
除了Apellis公司的pegcetacoplan外，其他药企也在这一领域不断发力。Lambris创立的Amyndas Pharmaceuticals正在开发用于牙周炎、眼部疾病和其他疾病的下一代C3抑制剂。诺华和罗氏/Ionis正在进行针对补体因子B的药物的II期试验，补体因子B是替代补体途径的一个组成部分。赛诺菲将重新提交其抗C1s抗体sutimlimab。
这些药物针对补体蛋白信号通路的不同靶点和效应途径。补体级联具有多个治疗干预点，这些干预点有其自身的优点或局限性，具体取决于临床适应症和潜在的病理生理学。
补体药物领域正在蓬勃发展，不仅在罕见病领域，还在老年性黄斑变性等更广泛的市场中提供了许多治疗机会，为多种疾病的治疗提供了新的希望。
（信息来源：药智新闻）
FDA批准辉瑞生产首个用于孕妇的疫苗，预防婴儿感染RSV
8月21日，美国FDA批准了Abrysvo（呼吸道合胞病毒疫苗），该疫苗成为首个获准用于孕妇的种类，能在婴儿出生至6个月的时段内预防因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）和严重LRTD。Abrysvo获准在孕妇怀孕32至36周期间使用，采用一次性肌肉注射的方式。此前，美国食品和药物管理局在今年5月已批准Abrysvo用于预防RSV引起的60岁及以上人群的LRTD。
FDA生物制品评估与研究中心主任彼得-马克斯博士表示：“RSV常导致儿童罹患疾病，尤其婴儿是高危群体，可能需要住院治疗。”这项批准为医疗服务提供者和孕妇提供了一项选择，用以保护婴儿免受这种可能危及生命的疾病的威胁。
RSV是一种高度传染性的病毒，可引发各个年龄段的呼吸道感染。作为全球最常见的婴儿下呼吸道疾病病因，RSV在美国大多数地区呈现季节性流行，从秋季开始至冬季高峰。虽然RSV通常使婴幼儿表现出类似感冒的症状，但它也可能导致严重的肺炎和支气管炎等慢性阻塞性疾病。最初一年内患RSV相关的LRTD的风险对婴幼儿来说最高。根据美国疾病控制与预防中心的数据，RSV是导致美国婴儿住院治疗的主要原因。
当前正在进行的随机安慰剂对照国际临床研究，旨在评估Abrysvo在孕妇免疫接种以预防出生至6个月婴儿因RSV引起的LRTD和严重LRTD方面的安全性和有效性。
一项临床研究评估了Abrysvo对预防孕期接种过疫苗的人所生婴儿由RSV引起的LRTD和严重LRTD的有效性。在约3,500名接种Abrysvo的孕妇中，与约3,500名接种安慰剂的孕妇相比，Abrysvo在婴儿出生后90天内将严重LRTD的风险降低了81.8%，在婴儿出生后180天内将严重LRTD的风险降低了69.4%。在孕龄32至36周的孕妇亚组中，约有1,500名孕妇服用了Abrysvo，1,500名孕妇服用了安慰剂，与安慰剂相比，Abrysvo降低了34.7%的LRTD风险，并在产后90天内降低了91.1%的严重LRTD风险。与安慰剂相比，在出生后180天内，Abrysvo可将LRTD风险降低57.3%，将严重LRTD风险降低76.5%。
两项研究对Abrysvo的安全性进行了评估。在一项研究中，约3,600名孕妇接受了单剂量Abrysvo，约3,600名孕妇接受了安慰剂。在第二项研究中，约100名孕妇服用了Abrysvo，约100名孕妇服用了安慰剂。
接受Abrysvo治疗的孕妇最常报告的副作用是注射部位疼痛、头痛、肌肉疼痛和恶心。此外，有1.8%的接受Abrysvo治疗的孕妇出现了一种危险的高血压疾病--先兆子痫，而接受安慰剂治疗的孕妇中仅有1.4%出现了这种疾病，尽管这种报告并不常见。在安全性研究中，与服用安慰剂的孕妇相比，服用Abrysvo的孕妇婴儿出生体重低和黄疸的发生率更高。
Abrysvo的处方信息中包括一项警告，告知与接受安慰剂的孕妇（4.7%）相比，接受Abrysvo的孕妇（5.7%）早产的数量不平衡。现有数据不足以确定或排除早产与Abrysvo之间的因果关系。具体而言，警告告知医疗保健提供者，为避免在妊娠32周前使用Abrysvo可能导致的早产风险，请在妊娠32至36周的孕妇中按说明使用Abrysvo。早产风险较高的孕妇一般不参加Abrysvo的临床研究。
美国食品和药物管理局批准辉瑞公司生产Abrysvo。FDA要求该公司开展上市后研究，以评估早产的严重风险信号，并评估妊娠高血压疾病，包括先兆子痫。该申请获得了优先审评资格以及快速通道和突破性疗法称号。
（信息来源：生物谷）
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