|
荣昌生物与康方生物达成临床研究合作
9月27日，荣昌生物宣布，将携手康方生物旗下子公司康方药业，推进康方生物独立自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液与荣昌生物自主开发的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）注射用维迪西妥单抗的联合疗法的开发，并启动一项针对胃癌（含胃食管结合部腺癌）的2期临床研究。
注射用维迪西妥单抗是以肿瘤表面的HER2蛋白为靶点的ADC产品，能精准识别和杀伤肿瘤细胞。该药目前已有胃癌、尿路上皮癌两大适应症获批上市。今年4月公布的2023版《中国临床肿瘤学会（CSCO）胃癌诊疗指南》显示，维迪西妥单抗作为HER2阳性（IHC3+或2+）晚期胃癌三线治疗药物获得优先推荐，推荐等级由“Ⅱ级推荐”提升为“I级推荐”。
卡度尼利单抗注射液是同时靶向PD-1和CTLA-4的人源化四价IgG1-ScFv对称结构的双特异性抗体，在充分发挥抑制PD-1和CTLA-4两个免疫检查点的协同抗肿瘤作用的同时，相较两个靶点的单抗联合治疗具有更好的安全性。该药已经于2022年6月在中国获批，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。
根据发布于2023美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的两年随访数据，卡度尼利单抗一线治疗晚期胃/胃食管结合部腺癌，全人群（无论PD-L1表达）缓解率高，长期生存获益突出。且研究结果显示，该药有望克服当下免疫治疗在PD-L1低表达及阴性人群中疗效有限的局限性，成为晚期胃癌全人群患者更优的免疫治疗选择。
据荣昌生物新闻稿介绍，多项临床前研究均已证明，ADC与免疫检查点抑制剂联用具有良好的协同增效的作用。维迪西妥单抗和卡度尼利单抗的联合用药具备科学扎实的理论基础，可能实现抗肿瘤治疗的协同增效，有望为肿瘤患者带来新一代高效安全的抗肿瘤治疗组合方案。
据悉，荣昌生物正全力推动维迪西妥单抗在肿瘤治疗领域的联合疗法探索，不仅包括与该公司自研创新产品管线的联合疗法开发，也包括与行业内具有优异临床价值潜力的新分子、新机制的联合疗法开发，以期充分挖掘维迪西妥单抗的临床价值。
（信息来源：医药观澜）
佰炼医药与华东医药旗下珲信生物达成全面战略合作伙伴关系
9月26日，上海佰炼生物医药科技有限公司与华东医药旗下控股子公司杭州珲信生物科技有限公司就mRNA疫苗开发、CGT药物递送技术研发、CMC开发以及原料业务拓展等方向达成全面战略合作伙伴关系，双方代表签署战略合作协议。
此外，佰炼医药与珲信生物发挥各自资源互补优势，在核心原料开发、质控产品研发与生产，线下营销渠道与线上平台流量整合等领域强强联手，同时双方计划在上海和杭州共建“创新药中试生产平台”，加速赋能生物创新药IND申报。
佰炼医药（Biosmelt Pharma）上海CMC研发中心于2021年成立，位于浦江临港国际科技城智慧广场，是一家专注于以新型CGT药物为代表的生物创新药CDO/CMO服务型企业。主营业务包括新型递送载体开发（DD）、新型细胞技术开发（CD）、生产工艺开发（PD）、分析方法开发（AD）、质量体系开发（QD）、cGMP级小试和中试生产服务。
CMC研发中心占地面积1500m²，符合cGMP和病原微生物BSL-2实验室要求。已建有符合IIT临床研究、IND申报的多条质粒、mRNA、病毒载体、外泌体、免疫细胞与造血干细胞A级生产线，可以为新型细胞与基因治疗药物等研发企业提供委托工艺开发和生产服务。
同时佰炼医药也为药企客户提供中美欧注册申报、临床研究咨询、商务拓展等服务。佰炼医药将通过创新工艺加速药物可及性作为努力目标，全面赋能初创企业推动生物创新药的第一公里转化。
珲信生物（Perfect mRNA Biotechnology），专注于mRNA疫苗、细胞基因治疗（CGT）、体外诊断（IVD）等产业链上游核心原料，并致力于向全球客户提供GMP级质粒DNA、mRNA、LNP制剂、重组蛋白、单克隆抗体等一站式整体解决方案。珲信生物核心原料，主要包括常规核苷三磷酸（NTPs），修饰核苷三磷酸（N1-Me-pUTP等），mRNA帽结构类似物（Cap Analogue）、脱氧核苷三磷酸（dNTPs）等化学原料，以及T7 RNA聚合酶、RNA酶抑制剂、热启动DNA聚合酶，MMLV反转录酶等核心高端生物酶。
在细胞基因治疗领域，珲信生物有上百种GMP级细胞因子产品供客户选择。公司拥有近5,000平方的GMP级小分子化学原料制备平台，GMP级大分子洁净生产车间，配制设备均为Cytiva、BOSCH、Agilent等国际一流品牌，软硬件已达国际先进水平。多条生产线覆盖产品类型广泛且可独立运行，包括20-3500L三大表达体系独立原液生产线和千支到十万支规模、涵盖冻干粉和无菌制剂两种形式的制剂产线。
质量体系方面公司具备完善的生产管理和质控体系，拥有独立的注册团队可实现中美双报产品的开发和运营。一站式的服务可满足从产品开发、GMP生产、注册申报等诸多需求。
（信息来源：医麦客）
罗氏再度牵手Ionis，开发治疗神经退行性疾病的RNA疗法
9月27日，Ionis Pharmaceuticals宣布，该公司已与罗氏就两个未公开的用于治疗阿尔茨海默病（AD）和亨廷顿病（HD）的RNA靶向早期在研药物达成合作协议。罗氏将获得这两个项目的全球独家权利，并将负责这两款药物的临床开发、生产和商业化。
Ionis将从罗氏获得6000万美元的预付款，并有资格获得开发、监管和商业里程碑付款以及分层版税。
Ionis和罗氏的首次合作始于2013年Ionis发现的治疗HD的研究药物tominersen，在过去的10年里两家公司一直是强有力的合作伙伴。Tominersen旨在减少所有形式亨廷顿蛋白的产生，目前罗氏公司正在进行该药物的II期概念验证研究(GENERATION HD2)。
除了tominersen，两家公司正在合作开发一种用于治疗HTT突变型HD的反义寡核苷酸疗法，这款药物目前处于临床前阶段。两家公司于2018年达成另一项合作，开发靶向因子B的反义疗法IONIS-FB-LRx，用于治疗IgA肾病（IgAN）和地图样萎缩（GA）。IONIS-FB-LRx目前正处于治疗GA的II期研究（Ionis主导）和治疗IgAN的III期研究（由罗氏主导）阶段。
（信息来源：医药魔方）
辉瑞与Ginkgo合作开发3款RNA药物
9月27日，Ginkgo Bioworks宣布与辉瑞达成合作协议，共同开发三款RNA药物，协议总金额高达3.31亿美元，Ginkgo还将获得一定比例的销售分成。
合成生物学巨头Ginkgo拥有先进的细胞编程平台，能为不同市场的组织解决挑战，如食品、农业到制药到工业和特种化学品领域。
Ginkgo的RNA技术结合了高通量筛选和多参数设计，能识别特定应用的、新型天然和合成元素，以实现高效的生产、环化，提高表达稳定性。
辉瑞围绕核酸药物进行了广泛布局，与BioNTech的合作抓住了新冠mRNA疫苗的巨大机会。此次合作在于利用Ginkgo的RNA相关技术，其技术覆盖序列改造、环化、生产等多个环节。
辉瑞生物医药设计主管Will Somers博士说：“RNA疗法是推动科学创新的重要方法，随着合成生物学的进步，我们有可能创造出新的RNA治疗方法，使全世界的患者受益。获得Ginkgo的专有平台，将有助于辉瑞寻找新的RNA结构，提高RNA表达的稳定性。”
（信息来源：医药魔方）
强强联合！强生与赛诺菲就first in class疫苗达成合作开发协议
10月3日，强生宣布，已与赛诺菲就潜在first-in-class在研肠外致病性大肠杆菌（ExPEC）疫苗项目达成开发和商业化协议。该候选疫苗目前正在进行III期E.mbrace研究，用于预防60岁及以上成人侵袭性大肠杆菌病（IED）。
当正常生活在肠道内的细菌离开肠道并感染身体其他部位时，就会发生IED。尤其对于60岁以上的成年人来说，可能发生包括菌血症（血液感染）和败血症在内的严重感染，甚至危及生命。而ExPEC是导致败血症的主要细菌类型。
该战略协议将结合强生的研发实力和赛诺菲在全球商业化疫苗的专业知识共同推进ExPEC疫苗项目。根据协议条款，双方将共同分担当前和未来的研发成本。赛诺菲将向强生支付1.75亿美元的预付款，并支付一定金额的开发和商业里程碑付款。在美国、欧盟四国（法国、德国、意大利、西班牙）和英国，两家公司将共同分享利润。在世界其他地区（ROW），强生将获得一定比例分层版税和销售里程碑付款。
强生传染病与疫苗全球治疗领域负责人Penny Heaton医学博士说：“我们致力于解决患者对IED疫苗的未满足需求，该疾病每年影响近1000万成年人，并可能导致危及生命的感染，目前的治疗选择非常有限。该协议将使我们加速这一重要预防方案的开发和潜在商业化进程。”
（信息来源：医药魔方）
生物制药公司Avalyn宣布完成超额认购的1.75亿美元C轮融资，用于推进吸入性肺纤维化项目进入后期临床研究
9月27日，Avalyn Pharma宣布完成超额认购的1.75亿美元C轮融资。该公司计划利用这笔资金继续开发其治疗间质性肺病的吸入疗法组合，并将其主要产品AP01（吸入式吡非尼酮）和AP02（吸入式nintedanib）推进到中期临床试验阶段。
此次C轮融资由Perceptive Xontogeny Venture Funds、SR One和Eventide Asset Management共同领投，新投资者Vida Ventures、惠灵顿管理（Wellington Management）、Rock Springs Capital、由T.Rowe Price Associates顾问的基金和账户、Surveyor Capital、Catalio Capital Management和Piper Heartland也参与了投资。包括Novo Holdings、Norwest Venture Partners、F-Prime Capital、Pivotal bioVenture Partners和RiverVest Venture Partners在内的现有投资者也参与了此次融资。在融资的同时，Perceptive Xontogeny Venture Funds的Gianna Hoffman-Luca博士和SR One的Jill Carroll女士也加入了Avalyn公司的董事会。
Avalyn Pharma是一家生物医药公司，致力于开发治疗罕见呼吸系统疾病的靶向疗法，包括肺纤维化和其他间质性肺病。肺纤维化的特点是瘢痕形成、肺功能下降、运动能力和生活质量降低。这种疾病与死亡风险增加有关，目前已获批准的治疗方案可以减缓肺纤维化的进展，但可能会产生严重的毒性，从而限制了其使用和剂量。Avalyn公司正在开发基于已获批药物的新型吸入制剂管线，旨在减少全身暴露，将药物递送到病灶。公司的主要产品AP01是吡非尼酮的改良吸入式制剂，已在150例患有不同形式的肺纤维化的患者中进行了评估，并完成了临床概念验证，其疗效和安全性均优于现有疗法。
虽然口服吡非尼酮已被证明可降低特发性肺纤维化患者的肺功能衰退和死亡率，但药物的全身暴露会产生明显的副作用，包括恶心、皮疹、光敏感性、体重减轻和疲劳，从而限制了其在患者中的全面应用。在迄今为止的临床试验中，与已公布的口服吡非尼酮的结果相比，AP01的耐受性良好，疗效更佳。此外，在最近完成的一项针对特发性肺纤维化患者和健康志愿者的开放标签1a期临床试验中，AP02的耐受性良好。Avalyn公司计划将AP01推进到2b期临床试验，将AP02推进到针对肺纤维化患者的2a期临床试验。
根据公开信息，成立至今，公司已经完成了3轮融资，融资总额接近3亿美元。除了本次融资之外，还包括2017年1月的6200万美元A轮融资，以及2020年4月的3550万美元B轮融资。
Lyn Baranowski女士是Avalyn公司的现任首席执行官，她在生物技术公司、大型医药公司和风险投资公司拥有超过20年的领导经验，专注于呼吸治疗领域。
（信息来源：药明康德）
Harbinger Health在B轮融资中筹集了1.4亿美元
9月28日，生物技术公司Harbinger Health获得1.4亿美元B轮融资，本轮融资由公司创始人Flagship Pioneering和新的全球机构投资者共同完成，其中包括Pictet、Partners Investment和Catalyst、M&G Investments的目标导向型私人资产战略以及其他投资者。新资金将用于支持Harbinger完成其新型血液癌症筛查平台Cancer ORigin Epigenetics-Harbinger Health（CORE-HH）的万人临床研究；开发其双层测试模型；扩大其数据科学和商业团队及能力；以及在高风险人群中开展更多临床研究。在医学博士兼首席执行官Stephen Hahn的领导下，Harbinger Health正在开创早期癌症检测的先河，并为癌症筛查、诊断和管理提供全新的方法。其平台HarbingerHx利用机器学习、对癌症起源分子生物学的专有见解以及不断增长的数据集来开发见解，从而最大限度地提高临床信息量。Harbinger由Flagship Pioneering在其实验室部门经过三年的基础研究后创立，并于2020年推出。
该公司预计于2025年推出其首款产品——用于检测早期癌症的实验室开发测试(LDT)。
（信息来源：前途科技）
Laverock Therapeutics获得1350万英镑种子轮融资
9月28日，生物新药开发商Laverock Therapeutics获得1350万英镑种子轮融资。本轮融资由Calculus Capital领投，Eli Lilly and Company、Mercia Ventures、Maven Capital Partners、Eos、UK Innovation & Science Seed Fund和Tekfen Ventures参投。公司打算利用这笔资金进一步开发GEiGS技术，推进再生医学和免疫肿瘤学项目，重点研究I型糖尿病和实体瘤反应性T细胞和巨噬细胞免疫疗法，并进行体外和体内验证。
Laverock Therapeutics成立于2021年，由首席执行官David Venables领导，正在开发一个基因沉默平台，用于创建可编程的先进人类治疗应用。GEiGS使用通用基因编辑工具来最小化编辑非编码基因，并将其沉默活性(RNAi)重定向到新的目标基因。它与其他基因沉默方法的区别在于其核心稳定、可调和可编程的属性，确保细胞类型或条件特异性的活性。
（信息来源：前途科技）
SAB Biotherapeutics完成1.3亿美元融资
10月2日，临床阶段的生物制药公司SAB Biotherapeutics宣布，通过私募融资获得1.3亿美元（折合人民币约9.49亿元）。该交易由RA Capital Management领投，BVF Partners、Sessa Capital、Commodore Capital、RTW Investments、Marshall Wace和JDRF T1D Fund参投。
据悉，此次融资资金将用于SAB Biotherapeutics的治疗1型糖尿病（T1D）新型免疫疗法SAB-142的开发，预计该药物将于2023年第4季度进入临床试验。
SAB-142是兔抗胸腺细胞球蛋白（rATG）的人源性替代品。SAB-142的作用机制与rATG相似，SAB-142可直接靶向参与破坏胰腺β细胞的多种免疫细胞，而无需人类供体来保护胰腺细胞免受自身免疫攻击。据悉，rATG已在多项T1D临床试验中得到验证，证明其有潜力减缓新发或近期发作的3期T1D患者的疾病进展。
（信息来源：热心肠研究院）
诺奖得主+华人CSO！1亿美元B轮融资，推进AI新药临床开发
10月3日，圣地亚哥，Iambic Therapeutics（前身为Entos），一家利用其独特的生成式人工智能发现平台开发新疗法的生物技术公司，宣布完成1亿美元B轮融资。由Ascenta Capital和Abingworth共同领投，其中还包括新投资者NVIDIA、Illumina Ventures、Gradiant Corporation，以及独立董事会成员Bill Rastetter。现有投资者包括Nexus Ventures、Catalio Capital Management、Coatue、FreeFlow、OrbiMed和Sequoia Capital持续跟投。两位新的董事会成员来自Ascenta Capital的医学博士Evan Rachlin和来自Abingworth的Kurt von Emster。（获英伟达投资！8100万美元B轮融资，利用生成式AI开发新药）
Iambic联合创始人兼首席执行官Tom Miller博士说：“在Iambic，我们世界级的团队将物理学和人工智能相结合，创建了一个差异化的药物发现平台，在将一流和一流的候选药物交付临床的速度和成功率上实现了一个阶梯式的变化。有了B轮的资金，我们打算将多个人工智能发现的候选药物推进临床，并扩大我们的产品线，展示Iambic平台如何在更短的时间内为患者提供更好的治疗，优化目标产品特性，提高临床成功的可能性。”
自2021年A轮5300万美元融资以来，Iambic迅速建立了人工智能驱动的发现平台，该平台将最先进的、基于物理的机器学习和实验自动化相结合，并证明了该平台在识别具有差异化药物特征的候选治疗药物方面的成功。除了建立一个由人工智能和药物发现专家组成的深度团队外，Iambic还发现了两种进入临床的候选药物：IAM-H1，一种HER2及其致癌突变体的高选择性脑渗透抑制剂，以及IAM-C1，一种潜在的一流选择性双CDK2/4抑制剂，可解决细胞周期驱动的癌症在治疗窗口和治疗耐药性方面未满足的需求。
此外，Iambic扩大了其在人工智能社区的领导地位，创造了NeuralPLexer和OrbNet等方法来驱动其发现平台。
利用在B轮融资的资金，Iambic打算将多个候选药物推进临床开发，扩大其管线，增加具有同类最佳和一流潜力的候选药物，并继续创新和构建用于药物发现的下一代人工智能和自动化技术。它计划利用NVIDIA技术，如NVIDIA DGX Cloud AI超级计算平台和NVIDIA BioNeMo云服务，加速药物发现。
（信息来源：医药魔方）
药企出海观察｜风起云涌“大时代”，创新药企如何走稳“出海”必选项？
近年来，在“健康中国”战略全面深入实施带动下，我国逐步建立起全生命周期的科学监管体系，以临床需求为导向，审评审批进程不断加快，在政策鼓励、企业发力、资本助力等多重利好同频共振下，使得生物医药成为当前医药健康行业发展最快的领域。
但与此同时，全球医药产业格局正面临剧变，国际竞争日趋激烈，新形势下，中国医药健康产业既有机遇，也面临巨大竞争挑战，积极推动医药创新高质量发展势在必行。如此，2023年，中国医药市场究竟该如何实现高质量发展？
近日，在2023张江生命科学国际创新峰会上，中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先表示，目前，医药行业发展仍然面临困难。根据最新发布的《国家医药工业高质量发展行动计划》等一系列顶层政策，坚持高质量、创新的发展道路必须是中国生物医药行业未来发展的整体方向。这也要求给予有潜力的国产原创药物创新研发全链条支持，提升医药行业的产业集中度，增强国内龙头药企国内乃至国际的竞争力。
“以患者和临床价值为导向的差异化、多元化的发展路径，是实现生物医药产业从大国走向强国的关键。”陈凯先说。
那么，究竟该如何践行？
创新药企迎发展良机
20多年来，在中国医药卫生健康事业“大改革、大创新”的大背景下，我国自主创新药领域实现了“从无到有”、“从中国新到全球新”的发展历程。
随着我国生物医药产业30余年的砥砺发展、创新升级，尤其自从2008年，国家“重大新药创制”重大专项启动以来，累计已有近80个1类新药研制成功，获批上市；100多个中国研发的新药在欧美启动临床研究，国产创新药物在全球生物医药市场上的竞争力不断提高。中国的药物研究和产业发展正在进入创新跨越的2.0新阶段。
当下，中国生物医药行业正在历经风起云涌的“大时代”，在国家对于中国自主创新药的支持下，随着政策环境的不断优化，创新实力的不断迭代，产业链上下游不断融合，创新成果转化的案例不断累积与分析，中国已然有不少创新品种正在加速走向世界。
普华永道中国医药医疗行业主管合伙人徐佳表示，在集采政策的推行之下，目前已经进展至第八轮，第九轮已经在进行中。当前可以看到，药品集采范围从最开始的小分子化药、口服制剂，已经扩展至大分子领域，药品降价的幅度也是相当可观，从第一轮到第八轮，药品整体平均降幅一半以上腰斩，有一些品种降价幅度甚至达到了99%。
对部分跨国药企而言，虽然在国外最主要的竞争力是创新，但是在中国也有不少原研药即将专利过期，对企业而言将会面临重大的挑战。基于此，企业需要尽快做出战略转变。
“对于跨国药企而言，大方向肯定是要回归创新本源，但是想要将创新药引入中国是需要一定的时间，在此时间窗口，需要用怎样方式去让创新药尽快进到中国是一大重要问题。当然，目前跨国药企已经推出了一系列模式，选择与国内的企业进行合作，但与此同时也需要注意做好IP保护。”徐佳指出，跨国药企花费较多的资源进行创新研发就会带来诸多与创新相关的IP。从现实情况考虑，国内整体法律法规已经逐步和国际接轨，而且更加透明化，尽管目前依旧有部分细则尚不完善，但是调整已在路上，大趋势向好。企业需要了解更多细则，与各相关部门做好相关沟通，以应对随时而来的IP挑战。
在过去十年中，大型跨国药企受益于市场持续扩容和政策扶持鼓励，得以高速发展，稳固地占据着中国医药市场较大市场份额。2023年，随着创新药企业对创新研发持续加码，于“危”中寻“机”，以及政策面利好本土创新产品，高质量的创新药企有望实现可持续发展。如此，不少业内人士也指出，越来越多的高质量本土创新药企有望脱颖而出。
实际上，自主创新药的发展离不开政策的引导和政策的支持。随着中国生物医药产业三十余年的砥砺发展、创新升级，近年来国产创新药物在全球生物医药市场上的竞争力不断提高，原创新药对全球医药产业的贡献度持续增长，同时，出海也逐渐成为国内创新药行业的热词之一，越来越多的中国创新药企走上了国际化的新征程。
据相关咨询机构发布的数据，中国药物研发投入到2020年依旧达到247亿美元，整体投入年增长率已经远远超过国际平均水平，并且2021年中国本土创新投入首次超过了进口创新。在全球的研发管线中，中国占比份额也在不断提升，中国创新在全球管线的份额上，已经从2015年的约4%提升至9%。
创新药企迎“出海”挑战
目前，中国创新在路上，但本土创新药企同样也会面临较大的市场挑战。
“对中国本土药企而言，创新也并非易事。企业创新药专利挑战是不可避免的问题，只要药物定价比竞品低一定会触发对专利的诉讼，这是行业内每一个布局者都必须面对的游戏规则。而企业如何能够构建相关能力应对专利挑战，这也是创新企业面临的现实问题。”徐佳进一步说道，中国跟全球尤其是跟美国市场不一样，美国是高投入、高风险、高回报，中国即便有高投入、高风险，但不一定会有高回报，中国如何在适合的、最短的时间里达到上量盈利，这是对每一个做创新药的企业人提出的巨大挑战。
这也是每一个想要“出海”的创新药企必然会面临的市场挑战。当下，随着创新实力的不断增强，越来越多的中国创新药企正走在加速“出海”的道路上。而这两年来，本土创新药企也频频通过加强研发和技术创新，提高药品的质量和安全性，以获得FDA的审批和进入国际市场的机会。同时，中国的创新药企也不断与国内外的合作伙伴合作，共同开展临床试验和药品注册等工作，以加快药品的研发和上市速度。
艾昆纬大中华区业务拓展副总裁郭彤在上述论坛上表示，药企在“出海”时面临的一大挑战在于，临床试验变得越来越复杂。与此同时，创新药企要想“出海”，必须在当地国家产生当地的临床数据。目前在美国市场的挑战在于，患者数量非常小，临床试验专业从业人员越来越少，所以导致美国目前临床试验进展较为缓慢，但是对中国创新药企而言，美国市场又是一个必选题，必须要做。
另外，目前临床试验整体复杂度非常高，这也是为什么很多企业现在的核心是把中国和美国、澳洲其他国家结合，用两个国家的数据更好证明临床试验的可靠性。此外，法规也是有一个很明确的导向，企业需要加强与当地政府的沟通，充分了解当地的法律法规，避免走“弯路”。
“目前有很多Biotech企业想‘出海’或者已经‘出海’，这也是由于国内的市场没有办法满足Biotech公司获利，如果研发出的产品国内市场并不赚钱，就一定要把它整个商业价值最大化。所以，‘出海’是一个必选项，但是‘出海’的路非常艰难。但无论怎么难，无论是中国还是美国都要以患者为中心进行临床试验验。”郭彤指出，中国CDE发布的相关政策核心也是想要说明，所谓的以患者为中心不是说患者作为一个受试者来参与到临床试验当中去，而是在设计临床试验的时候把患者的参与加进去，不再是临床医生的一个评估而是患者自身作为核心的临床重点做到试验当中去。
所谓以患者为中心的临床试验，核心是一定要关注患者的获益，过去，无论是FDA还是国家药监部门都强调以临床价值为导向的药物开发跟临床实践设计，如今更进一步提出临床价值不完全是由医生定义，需要从患者获益的维度定义，这方面会导致很多数字化解决方案加入到临床试验当中，无论是在研发阶段、审批阶段、导入阶段一整套完整的方案。
迎难而上，破局“出海”
近年来，药企“出海”受阻的现象也是接连出现，如此也使得，当前，Biotech企业如何走稳“出海”路径也备受产业界关注。
特别是在美国市场，FDA对药品的审查一直处于不断变化和严格的状态。目前可以发现，FDA继续加强对药品的安全性和有效性进行严格审查，并实施了一系列措施来确保药品的质量和监管。这些措施包括加强对药品的审批、监督和检查，以及对不合格药品的处罚和召回等。
FDA药监改革一直走在全球前列，很多举措也被我国药监部门借鉴。如何应对？
一直以来，中国创新药企业出海受阻归因被认为是不熟悉游戏规则、缺乏对于FDA监管和政策导向的理解，这要求企业要加深对海外市场的理解、不简单套用国内药监的规则，在产品研发和临床开发策略上积极研究海外市场规则和监管关注点，在研发初期就做好长远的准备。
对此，和黄医药全球质量副总裁Richard Azueta以FRESCO和FRESCO-2两项研究为例，介绍了为准备FDA的核查，和黄医药在中国、美国、欧洲的办公室于2021年10月份开始制定了完整统一的核查计划。具体而言：
第一阶段，进行内部关于监管要求、核查管理方面的培训，整理完善的核查管理工具和模板，梳理实验中关键流程，准备在核查中通常会看到的关键性文件；
第二阶段，进行自查，了解自身核查准备的状态，对自查过程中出现的相关问题进行整改；
第三阶段，准备一个独立非常有经验的核查员对内部进行模拟核查，针对模拟核查的结果进行整改；
第四阶段，维持核查准备的状态，在此阶段主要工作包括文件审核、培训、核查访谈的练习，另外通过定期的会议跟进核查进展。
Richard Azueta介绍，对于研究中心的核查，主要采用了基于风险的方式制定核查准备的计划，对研究中心被核查的可能性我们进行风险的评估。风险评估基于的因素包括患者入选和入组的数量、方案偏移的情况、质量问题的频率、既往接受稽察的几率和视察的情况，发现的问题等。
“临床试验核查的成功是团队协作的结果，中国、美国、欧洲形成统一的核查策略，基于这个策略我们制定了非常详细的核查计划，我们准备了核查工具，也制定了核查管理的流程，基于这个流程我们核查计划的工作也得到了很好的落实和实施，这些是我们核查成功的关键。”Richard Azueta说。
徐佳此前表示，在国际化“出海”方面，不少企业在2022年取得了很可喜的成就。一方面，本土创新药企2022年对外授权交易金额持续走高，交易总额非常可观；另一方面，需要注意的是，在国际化方面，2023年企业也可以将眼光在聚焦欧美市场的同时，关注“一带一路”国家（比如东南亚），跟随国家政策倡导。
根据普华永道团队观察，目前，不少国内投资人已经在东南亚布局，国内的产品也在东南亚开始生产销售。
“海外市场蕴含着的巨大的潜力同时挑战也是不可避免，但反观国内市场，本土创新药目前在同一靶点的争夺竞争非常激烈，如果仅仅盘踞在国内市场，就会面临焦灼的竞争形势。如此也可以看出，‘出海’不是一个选择项而是一个必选项。”徐佳说，在“出海”路径的选择上，在研发注册、商业化模式布局、团队构建、生产适配等多维度都需要考虑。
事实上，“出海”进展越往后，也需要考虑内部能力以及支持政策落地如何匹配，尤其是本土创新药企原本仅仅对中国市场比较了解，知道如何在中国市场排兵布阵，但是如果要进行全球化布局，就需要考虑企业在国际上的资源，以此应对随时而来的挑战。而这是一个持久战，企业需随时做好应对。
（信息来源：21经济网）
生物医药领域投融资势能待恢复，如何选对赛道重回“黄金期”？
生物医药是国家战略性新兴产业，也是科创板支持的核心领域之一。目前已形成一定的规模与特色，吸引了众多有代表性的生物科技企业登陆科创板。生物医药也是科创板中整体盈利能力最为突出的行业板块之一。
近日，在生命科学新投资高峰论坛上，沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化发布的《2023年港股18A&科创板生物科技行业发展蓝皮书》（以下简称《蓝皮书》）显示，截至2023年8月，科创板医药类共包含107家公司。科创板有多套上市标准，其中标准五允许掌握核心技术却尚未实现盈利的生物科技公司上市。为处于研发阶段尚未盈利的生物医药企业提供了上市机会，但也从核心技术、阶段性成果、市场空间、技术优势、持续经营能力等方面提出了更高要求。
具体数据显示，截至2023年上半年，共有43家企业采用科创板第五套上市标准申请上市，这43家企业都是生物科技企业，其中已发行上市20家，注册生效2家，7家已主动撤回、终止审核，14家处于审核问询阶段。回顾2020-2022年，每年受理企业都在10-11家。其中2020年和2022年成功上市企业较多，分别达到7家和8家。
生物医药板块价值面临重塑
中国药物治疗需求巨大，这也推动了中国医药市场规模近年来持续扩容，创新药板块在医药市场结构的比重逐渐加大。
根据弗若斯特沙利文数据，2017年至2021年，中国医药行业的市场规模从14,304亿人民币增长至15,912亿人民币，年复合增长率达到2.7%，其中2020受到新冠影响出现小幅下滑。未来我国医药市场将以超过全球医药市场的增速扩容，2021年至2025年和2025年至2030年的年复合增长率分别达到6.7%和5.8％，市场规模于2025年和2030年分别增至20,645亿人民币和27,390亿人民币。
在医药产业结构变革的新形势下，传统药企向创新药方向转型升级的意愿增强，创新型研发企业不断涌现，加速布局创新药赛道。未来，专利药市场增速将高于仿制药及生物类似药市场增速，我国专利药行业驶入快速发展期，研发成果逐步兑现，2025年和2030年专利药市场规模将分别达到14,010亿和20,584亿人民币，2021年至2025年和2025年至2030年的年复合增长率分别达到10.3%和8.0%。
而这也离不开政策层面的支持。国家自2015年起颁布了一系列政策及指导原则，加速审评审批体系的建设，包括简化审评审批程序，缩短审评时间，减少冗余审批环节；对于满足特定条件的创新药，设立优先审评通道，优先安排审评资源；强化审评进度和结果的透明度，使得企业和投资者能清楚了解药物审批的进展情况等。这一系列政策的出台，有效解决了我国药品注册申请积压问题，并快速提升了创新药物的获批数量。
另外，资本市场上，在全面注册制背景下，创新药企上市后走势显著分化，二级市场重新评估创新药企合理估值的趋势愈发凸显，科创板生物医药板块价值面临重塑。
有券商分析师表示，医药一直是人类健康不可或缺的行业，目前，短期确实存在一定波动和增速放缓，是行业发展必然的经历，一系列监管政策和行业变化，一定程度上将推动行业长远更为健康良性的发展。
“资本市场的一系列改革，鼓励的是真正的创新和有价值的企业在资本市场获得更多的发展机会，同时也是引导资本投入到国家战略鼓励的方向。”上述分析师介绍，全面注册制改革和多部门出台的措施是积极的信号，这些措施有助于提高资本市场的活跃度和促进市场的发展。
对于医药行业来说，这些改革措施将带来更多的机遇和选择，并促进其技术创新和发展。然而，行业的发展还需要更多的努力和支持，以实现更加稳健和可持续的增长。因此未来IPO市场不能仅仅靠政策，更要看企业自身的价值、创新性及资本市场上市的成熟度。
实际上，整体而言，同前两年相比，最近生物医药行业的活跃度情况有所下降。上述分析师认为，背后原因有三点：
一是资本对于生物医药赛道的关注更为理性，更加注重筛选高质量的企业。过去几年，生命科学行业经历了市场的快速扩张和资本的热烈追逐，在市场调整和“资本寒冬”时，投资者的态度会变得更加谨慎。同时从退出机制上看，IPO整体活跃度下降也是融资放缓的一个主要原因；
二是投资风险和不确定性。生命科学行业具有高风险，高投入，高回报的特点，研发周期涨，市场前景不确定等因素，加上一些政策变化，会暂时影响投资者的信心和投资决策；
三是生命科学发展日新月异，竞争和变化都比以往来得更快，新药研发和商业化的难度不断增加，真正有临床价值差异化的创新有待提升，这也造成了一些企业的融资困境。
如何紧抓“黄金赛道”市场机遇？
尽管医药行业未来可期，但企业也不断面临资本收紧、竞争愈发激烈的现实，特别是在港股市场，IPO发行规模、融资规模走低，生物科技指数低于大盘。
毛化介绍，受到宏观经济、地缘政治、生物科技公司商业化造血能力相对不足、企业的研发资产相对较同质化等因素影响，目前生物科技整体指数存在下降波动趋势。与此同时，尽管投融资状况有所转暖，但与此前相比，数量有所下降。
上述分析师也指出，目前整个医药医疗行业投资步入下行通道，估值陷于低位，上市公司表现跑输大盘，未上市医药公司的融资亦陷入冰点。
从数据表现来看，《蓝皮书》显示，从前半年同比增速变化看，全球及中国一级市场医药行业投融资状况仍在恢复中。2023年前半年全球一级市场生物医药领域投融资规模为264亿美元，同比增长9%。中国生物医药领域投融资规模为58亿美元，同比下降30%。2023年生物医药领域整体融资局面仍在恢复中。
从单二季度环比增速变化看，全球及中国医药行业投融资状况边际趋暖。2023年第二季度全球一级市场生物医药领域投融资规模为180亿美元，环比增长115%，投资热度上升。2023年第二季度中国一级生物医药领域融资规模为33亿美元，环比增长34%，出现边际转暖迹象。
“当前，也要求医药企业做好必要的战略调整，选择好赛道，以实现高质量发展。”毛化说，在具体赛道的选择上，目前医药企业的市场布局以小分子化学药、抗体药物为主。
以小分子化学药物为例，此类具有给药便利性、药代动力学稳定性良好等优势，目前为主要获批药物类型。近年来生物药、细胞基因疗法等新兴药物和治疗技术得到快速发展，而化学药仍为主要的获批药物类型。根据国家药监局药品审评中心（CDE）公布的《药品审评报告》显示，在2021年获批的新药品种中有38款化学药、33款生物药和12款中药。美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布的2021年度的新药获批报告显示，美国FDA一共批准的50款新药中包含34款小分子药物，其中有28款小分子化学药。
随着分子生物学、结构生物学的快速发展，小分子药物发现进入基于靶点的药物设计的时代，在计算机的辅助下，高通量筛选、虚拟筛选、基于结构的药物设计以及基于片段的药物设计逐渐成为小分子药物研发的常见技术，因而，药物研发变得更为精准高效。此外，近几年小分子领域也在出现诸多新的思路，例如PROTAC技术、分子胶、变构调节等，有望实现新的突破。
“核酸药物、多肽药物、细胞与基因治疗药物也是值得关注的领域。”毛化说，核酸药物靶向长效、设计简便、候选靶点丰富，成为近年来热门创新疗法领域，全球已上市核酸药物多用于罕见病的治疗以及新冠肺炎的预防，大多数药物销售额呈现增长趋势。而细胞与基因治疗凭借显著的治疗优势，将成为新一代突破性的精准治疗手段，成为继小分子靶向药物、抗体药物后备受瞩目的创新疗法领域之一。
“在当前的市场情况下，医药企业需要冷静思考并重新规划自己的战略定位，需要通过从赛道选择，研发布局到商业化运营再到财务数据管理等一系列举措改善，来说服一级和二级市场，只有这样最终迎来企业自身和整个行业的良性发展。”上述分析师强调。
（信息来源：21经济网）
山德士独立上市、晖致“瘦身”转型，全球仿制药头部竞争格局迎变
近日，全球仿制药巨头动作频频。先是山德士从诺华集团100%分拆完成，并作为一家独立公司在瑞士证券交易所挂牌上市。随后不久，晖致宣布已收到剥离几乎所有非处方药业务的要约，剥离完成后，晖致将专注于眼科业务。
目前，仿制药和生物类似药约占全球药品使用量的80%，而仅占总成本的25%。尽管面临强大的竞争压力，但在潜在需求推动下，该领域将在未来十年稳步增长。根据官方信息，山德士方面明确，作为一家独立的公司，山德士将在至关重要且不断增长的仿制药和生物类似药领域中保持领导地位。
此前诺华集团首席执行官万思瀚表示，诺华的历史上已有好几次拆分，通常做法包括直接售出、单独IPO上市以及剥离，具体考虑因素包括是否需要募资、税务、以及拆分后的新公司如何才能够最大化实现成功。
“自从2018年以来，诺华一直在积极进行转型，交易总规模超过千亿美元，这一切都是为了让诺华成为一个更加聚焦创新的公司。而诺华的投资以及转型动作，如完成仿制药业务山德士的拆分都是创新转型的表现。”万思瀚说。
晖致CEO Scott A.Smith也公开表示，通过这些“瘦身”举措，已经完成恢复公司增长战略的第一阶段，也确保其能够在2024年顺利进入下一个战略阶段。其第二阶段目标包括扩大晖致的眼科业务，并通过其复杂注射仿制药管线来抵消基础业务的冲击。
跨国药企剥离成趋势
对于跨国药企而言，剥离、裁员、砍管线、停临床是近年来的“关键词”。在不少业内人士看来，精简运营成本也将是跨国药企这几年的重要目标之一。
有券商分析师指出，未来五年，全球医药市场也将继续面临挑战。特别是众所周知的药物研发成本高、风险大、周期长，剥离业务、缩减研发管线在一定程度上可以降低企业研发成本。另外，对于企业布局者而言，目前，跨国药企的“黄金时代”已经渐行渐远，在当前的市场环境下，企业需要考虑提升运营效率，在缩减人力成本的同时，也需要对非核心产品考虑进行剥离，以“降本增效”实现市场聚焦。
根据晖致方面披露的公开信息，公司接受了Cooper Consumer Health的要约，将出售其OTC业务及其在法国和意大利的生产基地、意大利的研发基地。这些剥离资产的净收益高达21.7亿美元。晖致方面表示，该交易不包括治疗勃起功能障碍的Viagra、鼻喷雾剂Dymista以及其他精选的OTC产品。该交易预计2024年第二季度完成。
另外，此次剥离签署了三项协议，一是将其在印度的API业务出售给IQuest Enterprises；二是女性医疗保健业务（主要与口服和注射避孕药相关）转手给西班牙跨国制药公司Insud Pharma，其中位于印度的两个制造工厂也由Insud接手；三是两款女性保健产品Duphaston和Femoston剥离给Theramex公司。前两项交易预计2024年第一季度完成，总价值12亿美元。第三项交易预计2024年第四季度完成。
在剥离分拆业务的同时，裁员也是一大重点。根据10月1日晖致发布的公告，此次剥离计划将导致多达12家工厂和6000多名员工转让出去，约占全球员工的15%，从而大幅简化组织架构。晖致将于2023年底前就所有计划剥离达成协议。
眼下。跨国药企只有通过剥离“非核心业务”、调整人才架构来压缩成本，才能以新姿态应对市场变化，寻求新的增长点。不少跨国药企正在推进业务转型，虽然在新的管线和产品方面进行大量投资，但还需要减少在其他领域的投资，有了这些变化，才能够更好地实现增长最大化。
对于分拆剥离的考虑，万思瀚此前对21世纪经济报道表示，诺华对于山德士的拆分，采取了和爱尔康的拆分同样的方式，即税务中性的拆分，同时也保证给股东的分红水平维持在一个稳定的水准，来确保公司依然能够实现同等规模价值。
“诺华跟山德士有很多的交集，已经有上百年的渊源。在整个20世纪和21世纪的大部分时间，诺华一直都有仿制药和相关产品，所以决定要拆分掉仿制药业务是一个非常重大的决定。但是鉴于我们在新的技术平台和治疗领域发现了机会，我们认为这也是最恰当的时机剥离仿制药，这样才能够把我们的研发实力、人才和资金聚焦在真正的创新领域。”万思瀚说，通过拆分，诺华创立了全世界最大的消费者健康医疗公司之一，最大的眼科产品以及器械公司之一，最大的仿制药公司之一，在之后诺华也将继续聚焦发展成为全球最大的创新药公司之一。
创新药迎发展性“拐点”
根据IQVIA数据，全球生物医药投资在经历了疫情期间两年的高涨水平后，于2022年开始放慢脚步。尽管投资组合类型已经发生变化，并且IPO活动明显减少，全球生物医药投资仍然超过了2019年的水平。聚焦COVID-19的初创医药企业在2020-2021年期间得到更多的投资，但有所收缩。相较美国公司，总部设在中国和欧洲的公司的交易速度大幅放缓。
另据CB Insights的数据，2022年全球共发生3200起融资事件，融资总量为529.4亿美元，相比2021年，在融资数量和融资规模上分别同比下降了16.3%和36.6%。全球医药投资大幅缩减、药品行业竞争加剧，在一定程度上影响了企业对新药研发的投入和关注。
针对当前国内创新药企的投融资环境，上述券商分析师表示，从短期来看，受到疫情和宏观环境影响，机构近期的投资比较谨慎，对高潜力的标的筛选标准和风险考量更为严格，这一定程度上也体现出医药投资更加趋于理性和注重真正的临床价值的挖掘。但从长期来看，创新药市场需求巨大，各国政策也积极支持。
在仿制药业务剥离后，创新业务布局也成为重要方向，这也倒逼企业聚焦真正的临床价值，在研发创新侧就要充分考虑产品价值和商业前景，从研发源头上保证商业化路径的畅通，而不是跟风研发，快速跟进这样的研发策略。上述券商分析师建议，具体来说，可以采取以下措施：
一是，明确自身定位和发展战略。创新药布局企业需要明确自身在行业中的定位，制定长期的发展战略，并根据市场需求和行业趋势不断调整和优化；
二是，加强研发能力建设。作为创新药布局企业，必须不断加强研发能力建设，保持技术领先和创新能力；
三是，考虑商业化路径。创新药布局企业是自建立专业的商业化团队，负责产品的市场推广和销售工作。还是通过合作或者第三方完成产品的商业化：选择具备市场调研、营销策略制定、渠道拓展等方面的专业能力的公司，帮助企业将研发成果转化为商业价值。
万思瀚也指出，诺华在剥离山德士后，聚焦成为一个在全球范围内占领导地位的创新药企业。目前，诺华聚焦于5大技术平台：化学疗法、生物疗法、放射配体疗法、细胞及基因疗法以及RNA疗法。在未来，诺华将专注于运用这5大技术平台，在治疗领域上更加聚焦，从11个治疗领域聚焦到4个治疗领域，包括心血管疾病、免疫、肿瘤以及神经科学。
“今年我们已经两度提升了年度财务预期，并且也是股东回报率最高的药企之一。为了保持竞争力，我们需要采取一系列的措施，并且我们认为那些会胜出的公司一定是能够持之以恒地创新的企业，可以克服专利过期以及仿制药带来的种种挑战。”万思瀚表示，对于诺华而言，将持之以恒地每年投入约100亿美元的研发资金，也会不断地招募最顶尖的科学家和人才，积极地寻求外部的合作机会，包括并购、收购以及许可授权的机会。
上述分析师认为，管理层也需要具备两方面的要素：科学的洞察力、市场的洞察。具体而言，一方面，企业管理层需要以敏锐的科学洞察力去发现临床未被满足的需求，是基于发病机理的科学洞察；另一方面，需要将科学洞察进行市场转化，形成基于疾病发病率和疾病本身疾病人群特点的市场的洞察，并形成对市场格局及竞争态势的洞察。
当各方更专注于各自的专业领域，未来全球制药行业中的竞逐者侧重点有望更为聚焦。究竟谁将脱颖而出，仍需拭目以待。
（信息来源：21经济网）
头对头奥希替尼！强生EGFR/cMET双抗一线治疗NSCLC III期研究成功
9月28日，强生宣布，EGFR/c-MET双抗Rybrevant（amivantamab，埃万妥单抗）联合第三代EGFR抑制剂Lazertinib头对头奥希替尼治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的III期MARIPOSA研究获得积极顶线数据。
结果显示，MARIPOSA研究达到了其主要终点，与奥希替尼治疗组相比，Rybrevant+Lazertinib治疗组患者的无进展生存期（PFS）具有统计学意义和临床意义的改善。安全性方面，Rybrevant+Lazertinib联合用药的安全性与先前报道的数据一致。
此外，中期总生存期（OS）的分析显示，与奥希替尼治疗组相比，Rybrevant+Lazertinib治疗组显示出了OS的获益趋势。
值得一提的是，强生也在本月公布了Rybrevant联合Lazertinib与化疗治疗奥希替尼耐药的III期MARIPOSA-2研究达到了PFS主要终点。MARIPOSA-2也成为了首个对奥希替尼后线治疗带来具有临床意义PFS改善的III期研究（强生EGFR/c-MET双抗组合疗法二线治疗NSCLC III期研究成功）。
（信息来源：医药魔方）
艾伯维Bcl-2抑制剂治疗多发性骨髓瘤一项III期临床失败
9月29日，艾伯维公布了Bcl-2抑制剂Venetoclax（维奈克拉）联合地塞米松（VenDex）治疗t(11;14)阳性复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的III期CANOVA研究结果，试验无进展生存期（PFS）的主要终点并未得到显著改善。
CANOVA研究是一项随机、开放标签、多中心的III期临床，旨在评估VenDex在t(11;14)阳性R/R MM患者的有效性和安全性，共招募了263名成人受试者，这些患者既往已经接受了两次或更多次治疗。
结果显示，独立评审委员会（IRC）评估的泊马度胺和地塞米松(PomDex)治疗组PFS为5.8个月，VenDex组为9.9个月，但结果不具有统计学意义[HR=0.823,95% CI:(0.596,1.136)；p=0.237]。
次要终点方面，VenDex组和PomDex组的总体缓解率（ORR）分别为62%和35%，非常好的部分缓解率（VGPR）分别为39%和14%，中位总生存期(OS)为32.4个月和24.5个月。
其它预先指定分析还有研究者评估的VenDex组中位PFS为9.1个月，而PomDex组为4.9个月。VenDex组至下次治疗的中位时间(TTNT)为21.2个月，而PomDex组为8.3个月
安全性方面，Venetoclax和地塞米松组合的安全性与作为单一药物使用时的已知安全性基本一致，没有出现新的安全性信号。VenDex组(>20%)最常见不良事件(AE)包括任何感染(61%)、腹泻(41%)、淋巴细胞减少症(24%)和恶心(22%)。
Venetoclax是一款由艾伯维和罗氏共同开发的Bcl-2抑制剂，2016年4月在美国上市，成为全球首款获批的BCL-2抑制剂，目前已斩获慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）和急性髓系白血病（AML）3项血液肿瘤适应症。艾伯维和罗氏旗下的基因泰克负责该产品在美国的商业化，艾伯维负责美国以外地区商业化。
目前，全球开发Bcl-2抑制剂的企业还有复创医药、正大天晴、亚盛医药、百济神州和诺华等公司。
（信息来源：医药魔方）
诺华first in class补体疗法治疗IgA肾病III期研究结果积极，将寻求加速批准
10月2日，诺华宣布，在第9个月时，III期APPLAUSE-IgAN研究在预先指定中期分析中取得了积极关键结果。特异性补体B因子抑制剂Iptacopa在蛋白尿（尿中蛋白）减少方面优于安慰剂，并且在支持治疗基础上为IgA肾病（一种补体介导的疾病）患者提供了具有临床意义和高度统计学意义的蛋白尿减少。在这项研究中，iptacopan（200mg，每日2次）的安全性与先前报道的数据一致。诺华计划基于中期数据在2024年向FDA寻求加速批准。
该研究将继续以双盲形式进行，通过测量24个月内估计肾小球滤过率（eGFR）斜率（研究结束时的主要终点）来评估iptacopan减缓IgAN进展的能力，预计在2025年获得关键结果。
据估计，全世界每年每百万人中约有25人被新诊断为IgAN。高达30%合并持续较高水平蛋白尿（≥1g/天）的IgAN患者可能在10年内进展为肾衰竭。临床上需要针对IgAN的有效靶向治疗以减缓或防止疾病进展至肾衰竭。尽管目前的支持性治疗有所帮助，不过都没有解决IgAN进展中的关键致病步骤——补体系统的激活。
iptacopan由诺华发现并开发，旨在通过抑制因子B（一种替代补体途径必需的蛋白酶）来治疗IgAN和其他补体介导的疾病。
iptacopan用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的上市申请正在接受监管机构审查。此外，iptacopan目前在针对多种补体介导疾病（CMD）开展关键研究，包括肾脏疾病C3肾小球病（C3G）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、膜性肾病（MN）、狼疮性肾炎（LN）以及免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和冷凝集素病（CAD）。
（信息来源：医药魔方）
诺和诺德：Cagrilintide+司美格鲁肽启动糖尿病三期临床
10月4日，诺和诺德在Clinicaltrials.gov网站上注册了Cagrilintide+司美格鲁肽复方制剂治疗二型糖尿病的三期临床试验。
该三期临床计划入组2700例二型糖尿病患者呼唤着，预计2025年底完成。
该三期临床为CagriSema复方制剂设置了两个剂量组，分别为1.0mg/1.0mg、2.4mg/2.4mg，同时与司美格鲁肽单药治疗头对头比较。
减重方面，司美格鲁肽+Cagrilintide已经早早进入按期临床，联合治疗的优势则更加明显，起到了协同效应，减重效果相比司美格鲁肽单药治疗提高了2倍。
CagriSema为固定剂量美格鲁肽+Cagrilintide的复方制剂，也是诺和诺德对抗多靶点GLP-1类药物的核心在研产品。
诺和诺德在糖尿病领域的迭代创新依然引领全球，首个一周一次胰岛素商业化在即。GLP-1领域，礼来更具优势，双靶点Tirzepatide击败司美格鲁肽并已经获批上市，小分子GLP-1R激动剂、GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂都进入三期临床阶段。不过，诺和诺德通过司美格鲁肽+Cagrilintide联合治疗可以与礼来双靶点、三靶点竞争，口服司美格鲁肽则可以与小分子GLP-1R竞争（不过这方面小分子的成本优势明显）。适应症拓展方面，除了降糖、减肥，诺和诺德也在积极探索AD、NASH、心衰等新的领域。
（信息来源：医药笔记）
勃林格殷格翰：GLP-1R/GCGR双靶点激动剂启动两项三期临床
10月4日，勃林格殷格翰在Clinicaltrials.gov网站上注册了BI 456906治疗肥胖/超重的两项三期临床，分别是合并糖尿病和没有合并糖尿病的患者。
这两项三期临床均计划入组600例患者，预计2025年底完成。
BI 456906由Zealand研发，Zealand围绕减重布局了多款产品，BI 456906为其核心管线。
Zealand认为新一代减重产品的方向是协同机制，包括双靶点或者联合治疗的方式。
2023年5月10日，勃林格殷格翰与Zealand Pharma宣布GLP-1R/GIPR双靶点激动剂BI 456906治疗肥胖/超重患者的二期临床最新数据，治疗46周（20周剂量攀升+26周维持剂量）减重14.9%。
GLP-1R/GCGR双靶点药物中，礼来/信达的IBI362已经在三期临床阶段，勃林格殷格翰/Zealand的BI 456906此次也推进到到三期临床，二者都已经表现出优异的临床疗效，尤其是减重。2023年6月，默沙东的GLP-1R/GCGR双靶点激动剂Efinopegdutide被FDA授予快速通道资格，用于治疗非酒精性脂肪肝（NASH）。几家公司在临床上采取了不同的策略，主要体现在适应症的选择上。
（信息来源：医药笔记）
速递|停药逾1年，潜在治愈糖尿病！干细胞疗法积极临床结果公布
日前，Vertex Pharmaceuticals公布其细胞疗法VX-880于1/2期临床试验A部分和B部分治疗1型糖尿病（T1D）患者的长期数据。分析显示，其中至少随访1年的2名患者达主要终点，即在90天至1年当中没有发生重度低血糖事件（SHEs）且其糖化血红蛋白（HbA1c）<7个百分比。两名患者在接受疗法后实现胰岛素非依赖性。详细数据公布于2023年欧洲糖尿病研究协会年会当中。
T1D是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞遭到破坏，导致胰岛素生成减少和血糖控制受损。胰岛素的缺乏导致高血糖水平。高血糖可导致糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，还可导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力受损）、心脏病、卒中、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，在T1D患者中难以实现并维持血糖控制平衡。目前的标准治疗不能解决疾病的根本原因，除胰岛素外，用于治疗T1D的治疗选择有限，尚无治愈糖尿病的方法。
VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。
这次所公布的临床试验是一项1/2期、多中心、单组、开放标签研究，在伴有低血糖意识受损和重度低血糖的T1D患者中开展。本研究设计为序贯、多部分临床试验，旨在评估VX-880的安全性和疗效。本临床试验将入组约17例患者，在VX-880治疗前，入组的所有6例患者均患有长期T1D，无内源性胰岛素分泌，平均每天需要34.0个单位的胰岛素，并且在筛选前一年有复发性重度低血糖事件病史。研究C部分的入组正在进行中，已有多例患者接受给药。
分析显示，A部分和B部分的所有患者目前均接受超过90天的随访，并在第90天混合餐耐受试验（MMTT）中证实了胰岛细胞的植入和内源性葡萄糖反应性胰岛素生成。所有患者均显示所有血糖控制指标获得改善，包括HbA1c降低、外源性胰岛素使用减少或停止等。
其中2例VX-880输注后至少随访12个月的可评估患者达成主要终点，即第90天至第12个月期间消除SHEs且其HbA1c小于7个百分比。第1例患者在第270天至第24个月实现了胰岛素非依赖性。这是一例患有T1D近42年的患者，在试验入组前接受34个单位的每日外源性胰岛素治疗。第2例患者在第180天至第12个月实现胰岛素非依赖性。患者患有T1D长达19年，试验入组前每日接受45.1个单位的外源性胰岛素。从第15个月开始，研究者酌情决定该患者接受每日4个单位的基础胰岛素治疗。数据截止日期后，第3例患者在第180天实现胰岛素非依赖性。
迄今为止，VX-880在所有给药患者中通常耐受良好。大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发生与VX-880治疗相关的严重AE。
（信息来源：药明康德）
恒瑞SGLT2抑制剂恒格列净新适应症申报上市
9月27日，CDE官网显示，恒瑞医药脯氨酸恒格列净片新适应症的上市申请获得受理。根据临床试验进度，推测本次申报上市的新适应症为联合二甲双胍用于二甲双胍控制不佳的2型糖尿病患者的血糖控制。
脯氨酸恒格列净片属于钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，通过抑制肾脏对葡萄糖的重吸收，降低肾糖阈，促进尿糖排泄，从而降低血糖。2021年12月，脯氨酸恒格列净片首次获得NMPA批准上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。脯氨酸恒格列净片也是首款获批上市的国产SGLT2抑制剂。
目前，恒瑞医药已在糖尿病领域做出了广泛的研发管线布局。小分子化药方面，脯氨酸恒格列净片还在进行与二甲双胍、DPP4抑制剂瑞格列汀的复方制剂开发；口服小分子GLP-1RA HRS-7535已进入II期临床。在生物制剂方面，长效胰岛素INS068（III期）、长效胰岛素/GLP-1复方制剂HR17031（II期）、GLP-1类似物诺利糖肽（II期）、GLP-1/GIP双靶点激动剂HRS9531（II期）、超速效胰岛素HR011408（I期）等多款药物均处于不同的临床试验阶段。
（信息来源：医药魔方）
礼来宣布甘精胰岛素注射液在中国获批
9月27日，礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布优泌安（甘精胰岛素注射液）正式获得NMPA批准。该药适用于需用胰岛素治疗的成人1型和2型糖尿病，青少年和年龄在6岁及以上儿童的1型糖尿病。根据礼来公司新闻稿，作为基础胰岛素的一员，甘精胰岛素注射液的获批让礼来中国进一步完善了其胰岛素类产品组合。目前，礼来胰岛素家族涵盖了速效、中效、长效及预混胰岛素全线品类。
据礼来公司新闻稿介绍，本次获批的甘精胰岛素注射液是胰岛素生物类似药，其与原研甘精胰岛素具有相同的氨基酸序列和药物剂型。与传统胰岛素相比，甘精胰岛素作为长效人胰岛素类似物，比中效胰岛素等治疗药物在降低患者夜间低血糖发生率、控制空腹血糖等方面更具优势。
据悉，礼来公司的甘精胰岛素注射液严格按照中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）2015年发布的《生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）》的要求进行研发并获批上市。一项在中国健康成人中的1期研究（ABEF研究）证实了该产品与甘精胰岛素原研药在药代动力学/药效动力学（PK/PD）特征方面的高度相似。
此外，两项分别在中国成人1型和2型糖尿病患者中的进行的3期研究（ABES研究和ABET研究）均证实了该产品与甘精胰岛素原研药的有效性和安全性相似。上述两项3期研究均在主要终点比较中证明了在0.4%的非劣效性边界下，礼来甘精胰岛素注射液每日一次给药（QD）非劣效于原研药QD；在关键次要终点中证明了原研药非劣效于礼来甘精胰岛素。因此，该产品和原研药具有等价的有效性，可为中国1型和2型糖尿病患者提供一种每日给药一次，可良好耐受且有效的基础胰岛素选择。
礼来中国总裁兼总经理贝栎铭先生表示：“恰逢胰岛素在中国临床应用百年（1923-2023）之际，优泌安的获批是礼来在中国糖尿病治疗领域取得的又一重要里程碑，也标志着礼来全品类胰岛素家族的集结。优泌安的获批上市将更广泛地惠及中国1型、2型糖尿病患者，为他们提供更长久的守护，并进一步提升糖尿病的科学防控和患者生存质量。”
礼来全球高级副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士表示：“一直以来，礼来深耕于糖尿病代谢领域的药物创新与研发，致力于为糖尿病患者提供更多更优的治疗选择。在中国糖尿病患者中进行的两项3期临床研究证实了优泌安的有效性与安全性与原研甘精胰岛素相似，为获批提供了强有力的依据。作为胰岛素生物类似药，优泌安将为临床医生带来新的药物选择，也为更广大患者提高了药物可及性。礼来将一如既往地坚持以患者为中心，探索未被满足的临床需求，让更多创新药物惠及广大中国患者。”
（信息来源：医药观澜）
云顶新耀宣布创新型强效抗菌药物依嘉®在中国台湾获批用于治疗成人复杂性腹腔内感染
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，9月28日，宣布中国台湾地区药政部门（TFDA）已批准创新型强效抗菌药物依嘉®（依拉环素）用于治疗复杂性腹腔内感染（cIAI）的新药上市许可申请（NDA）。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“依嘉®在中国台湾地区的新药上市许可申请获批具有重要意义，台湾地区对抗多重耐药菌的临床选择十分有限，依嘉®的获批有望在该地区助力解决‘无药可用’的多重耐药菌感染困境。继依嘉®于7月在中国大陆成功实现商业化上市后，我们将尽快在中国香港和中国台湾等市场推出该产品，以挽救更多危重患者的生命。”
依嘉®是全球首个氟环素类抗菌药物，用于治疗包括临床常见多重耐药菌所引起的感染，其于2023年3月获得NMPA的批准。该产品在新加坡也已获批上市。依嘉®凭借其抗菌谱广、抗菌活性强、临床疗效确切、安全性好等优点获得国内外多个治疗指南/共识的推荐。
云顶新耀于2022年与台湾东洋药品达成在中国台湾地区商业化依嘉®的独家合作协议。台湾东洋药品是中国台湾地区最大的本土医药企业之一，具有在该该地区成功开展其他新型抗感染药物商业化的经验，例如博益欣（头孢哌酮+舒巴坦）、可丽基美寿（克痢霉素），以及救必辛（达托霉素）。
关于依嘉®（依拉环素）
依嘉®（依拉环素）是全球首个氟环素类抗菌药物，用于治疗包括临床常见多重耐药菌在内的革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌等所引起的感染。依嘉®目前已在美国、欧盟、英国、新加坡、中国大陆、中国香港和中国台湾地区被批准用于治疗复杂性腹腔内感染（cIAI）。依嘉®是云顶新耀从Tetraphase制药公司（为Innoviva,Inc.的全资子公司）授权引进。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。
（信息来源：美通社）
北海康成罕见病新药在中国香港地区获批上市
9月28日，北海康成宣布，迈芮倍（氯马昔巴特口服溶液）已在中国香港地区获批上市。氯马昔巴特口服溶液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，本次在中国香港地区获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。
ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。ALGS的特点是由于胆管发育异常而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状，会大大降低患者生活质量。
氯马昔巴特口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可以阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有氯马昔巴特口服溶液在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）在内三种罕见肝病适应症以及其他可选择的适应症。
据北海康成新闻稿介绍，氯马昔巴特口服溶液已经在已在美国、加拿大、欧洲、中国大陆及其它地区获批用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。该药的获批基于Mirum制药公司的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC研究显示，与安慰剂相比，迈芮倍对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持小于12个月的婴儿组的适应症。
此外，氯马昔巴特口服溶液目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究，并于2023年5月完成在中国地区的患者招募。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“迈芮倍在香港获批上市是北海康成取得的又一里程碑。很高兴我们现在能够为香港的医务人员和ALGS患者提供这一变革性疗法。最近ALGS被列入中国《第二批罕见病目录》，凸显了中国患者存在大量未满足的医疗需求。迈芮倍是北海康成重要的管线产品，今年在中国大陆和香港相继获得上市批准。我们期待在2024年启动其商业化进程，同时继续开发迈芮倍的其他适应症，最大限度地发挥对北海康成和胆汁淤积性肝病患者的价值。”
（信息来源：医药观澜）
默沙东肺动脉高压新药上市申请获FDA优先审评
9月28日，默沙东宣布Sotatercept用于治疗肺动脉高压（PAH）的生物制品许可申请（BLA）获FDA授予优先审评资格，PDUFA日期定为2024年3月26日。
Sotatercept的BLA主要是基于III期STELLAR研究的积极结果。该研究共纳入323例正在接受稳定的背景疗法治疗的成人PAH患者，旨在评估Sotatercept对比安慰剂作为附加疗法的有效性和安全性。
结果显示，治疗第24周时，Sotatercept组患者的6分钟步行距离（6MWD）相较于基线增加了34.4米，而安慰剂组这一数值为1.0米。根据Hodges-Lehmann检验，两组之间的组间差异为40.8米（95%CI:27.5 to 54.1;P<0.001）。
此外，该研究也顺利达到了8个次要终点，包括脑利钠肽前体（NT-proBNP）水平、首次报告死亡或临床恶化事件的时间、PAH-SYMPACT身体影响领域评分等。不过，余下的一个次要终点未达到，即PAH-SYMPACT认知/情绪影响领域评分没有显著改善。
PAH是一种罕见、进行性且危及生命的心血管疾病，其临床表现为肺部小动脉增生性重塑和管腔逐渐狭窄。据估计，2021年全球约4000万例PAH患者，5年死亡率约为43%。目前，市场上现有的PAH疗法可通过促进肺血管扩张来缓解患者病情，但无法从根本上解决肺血管重塑的问题。
研究表明，转化生长因子β（TGF-β）超家族成员介导的细胞增殖和抗凋亡信号通路失衡是驱动PAH患者肺血管重塑的重要机制之一。激活素2A型受体（ACVR2A）便是TGF-β超家族的成员之一。因此，靶向ACVR2A的药物是逆转肺血管重塑的潜在有效途径。
Sotatercept是Acceleron Pharma开发的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，可选择性结合TGF-β超家族配体，恢复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖和抗增殖信号通路之间的平衡，起到抑制细胞增殖、逆转血管重构和畅通血管的效果。Sotatercept也是目前唯一一款被设计用于治疗PAH的ACVR2A靶向药物。
2020年4月，Sotatercept凭借II期PULSAR研究的积极结果被FDA授予突破性疗法资格。2021年9月，Acceleron Pharma被默沙东以115亿美元收归麾下，该产品也归默沙东所有。
（信息来源：医药魔方）
再生元CD3/CD20双抗在美申报上市
9月29日，再生元宣布Odronextamab用于治疗至少接受过两种系统治疗的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（R/R FL）的生物制品许可申请（BLA）获FDA受理并授予优先审评资格，PDUFA日期为2024年3月31日。
Odronextamab是再生元开发的一款CD3/CD20双特异性抗体，可同时结合癌细胞上的CD20和T细胞上的CD3，从而促进局部T细胞活化和癌细胞杀伤。
此次BLA主要是基于I期ELM-1研究和II期ELM-2研究的积极结果。
ELM-1研究是一项正在进行的多中心、开放标签I期临床试验，旨在评估Odronextamab在接受过CD20靶向抗体药物治疗的CD20阳性（CD20+）B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和耐受性，其中包括一个接受CAR-T疗法治疗后疾病进展的DLBCL患者的扩展队列。
ELM-2研究是一项正在进行的多中心、开放标签关键II期临床试验，共纳入375例患者，包括DLBCL、FL、套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL）和其他B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）亚型5个独立的疾病特异性队列。研究的主要终点是客观缓解率（ORR）。
ELM-2研究的结果显示，在90例可评估疗效的至少接受过二线治疗的DLBCL患者中，随访17.1个月时的ORR和完全缓解（CR）率分别为53%（48/90）和37%（33/90），9个月时的持续CR率为73%；在85例可评估疗效的至少接受过二线治疗的FL患者中，随访17.3个月时的ORR和CR率分别为81%（69/85）和75%（64/85），CR的中位缓解持续时间为18.2个月，中位无进展生存期为20.2个月。
如果获得批准，Odronextamab将成为首个同时获批DLBCL和FL适应症的CD3/CD20抗体。目前，全球共3款CD3/CD20抗体获批上市，分别为epcoritamab-bysp（艾伯维/Genmab）、mosunetuzumab（罗氏/渤健）和格菲妥单抗（罗氏）。其中，epcoritamab-bysp目前仅适用于DLBCL和大B细胞淋巴瘤（LBCL），mosunetuzumab目前仅适用于FL，格菲妥单抗目前仅适用于原发纵隔B细胞淋巴瘤和DLBCL。
（信息来源：医药魔方）
首款！渤健/百奥泰托珠单抗生物类似药获FDA批准上市
9月29日，渤健宣布托珠单抗生物类似药（tocilizumab-bavi/BAT1806，商品名：Tofidence）获FDA批准上市，用于治疗中度至重度活动性类风湿关节炎、多关节幼年特发性关节炎和全身性幼年特发性关节炎。该产品为FDA批准的首款托珠单抗生物类似药，已于今年1月在中国获批上市。
BAT1806是百奥泰开发的一款托珠单抗生物类似药。2021年4月，渤健与百奥泰达成合作协议，以3000万美元首付款获得BAT1806在中国以外的生产、开发和商业化权益。
FDA此次批准主要是基于渤健在2022年9月向其提交的关于非临床和临床研究数据包的全面分析报告。
渤健对Tofidence的结构、物理化学和生物学特性进行了广泛的分析表征，并证明了其与原研托珠单抗（Actemra，罗氏）的生物相似性。此外，一项随机、双盲、单剂量、三臂、平行I期研究评估了Tofidence与托珠单抗在健康志愿者中的药代动力学、安全性和免疫原性；一项随机、双盲、多剂量、三臂、平行III期研究评估了Tofidence与托珠单抗在甲氨蝶呤控制不足的类风湿性关节炎患者中的疗效和药代动力学、安全性和免疫原性。这些数据皆表明Tofidence是托珠单抗的生物类似药。
根据罗氏2022年财报，托珠单抗的年销售额为27.01亿瑞士法郎（约28.30亿美元）。
（信息来源：医药魔方）
诺和诺德RNAi疗法获FDA批准上市，治疗1型原发性高草酸尿症
9月29日，FDA官网显示，诺和诺德的RNAi疗法nedosiran获批上市，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
原发性高草酸尿症（PH）是一种罕见的、危及生命的遗传性疾病，已知的PH有三种亚型(PH1、PH2和PH3)，每种亚型都是由不同基因突变引起。这些基因突变会导致相应酶缺乏，造成草酸盐过量产生。草酸盐是新陈代谢的最终产物，其过量的产生和积累会导致肾结石复发、肾钙质沉着症和慢性肾脏疾病，这些疾病可能发展为需要强化透析的终末期肾脏疾病。患者肾功能受损最终还会导致草酸盐在包括皮肤、骨骼、眼睛和心脏在内的广泛器官中积累。
肝肾联合移植是一种治疗PH1或PH2的方案，不过肝肾移植具有侵入性，且供体有限，患者需要终生服用免疫抑制剂以预防器官免疫排斥反应。基因研究表明，美国大约有8500人受到PH的影响，研究人员估计，超过80%的患者仍未被诊断出来。目前只有一款获批的治疗方法，仅限于治疗PH1患者。
Nedosiran是Dicerna利用专有GalXC™RNAi技术平台开发的RNAi疗法。nedosiran被设计用于抑制乳酸脱氢酶A（LDHA），这种酶可在草酸产生的途径中催化最后一步反应。2021年11月18日，诺和诺德宣布以33亿美元收购Dicerna，获得了该款药物。
2021年11月，Dicerna Pharmaceuticals公布了nedosiran的关键II期PHYOX™2临床试验结果。接受nedosiran治疗的原发性高草酸尿症（PH）患者（包括PH1型和PH2型）的尿草酸盐（Uox）排泄量与基线差值相较于安慰剂组具有统计学意义(p＜0.0001)差异。此外，与安慰剂相比，接受nedosiran治疗的患者在第90天后两次或更多次连续随访时达到并维持正常或接近正常Uox水平的比例显著更高（p=0.0025）。
对基线Uox水平较高(至少一个值≥1.6 mmol)的受试者进行的事后亚组分析显示，接受nedosiran治疗的受试者Uox降低显著增加(p=0.0186)。在PHYOX™2中观察到的这些稳健和持续的Uox水平降低结果主要是由PH1亚组对nedosiran的反应驱动的，根据事后分析，该亚组满足了主要终点和关键次要终点。在PH2的受试者中没有观察到一致的Uox减少。
（信息来源：医药魔方）
总生存率100%！罕见病基因疗法获FDA优先审评
10月2日，Rocket Pharma宣布旗下基因疗法RP-L201（marnetegragene autotemcel）用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的生物制剂许可申请已获FDA受理，并被授予优先审评资格。PDUFA日期为2024年3月31日。
LAD-I是一种罕见的遗传性免疫疾病，由编码β2整合素成分CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种能够促进白细胞黏附以及从血管外渗以对抗感染的关键蛋白。LAD-I患者容易出现反复且致命的感染，如果不进行异基因造血干细胞移植，儿童时期就会丧命。
RP-L201含有自体造血干细胞，这些干细胞已经利用慢病毒载体进行了基因改造，能够使ITGB2基因正常表达。
RP-L201治疗LAD-I患者的全球性I/II期研究达到了所有主要终点和次要终点。数据显示，接受RP-L201治疗12个月（以及整个随访期间）后，患者（12-24岁，9例）的总体生存率为100%。与治疗前相比，患者严重感染发生率大幅下降，LAD-I相关皮肤损伤症状消退，伤口修复能力也有所恢复。此外，RP-L201耐受性良好。
（信息来源：医药魔方）
亳州市场10月11日快讯
延胡索：目前亳州市场不包检140-145元/kg，包全检50-155元/kg。
三七：现市场三七120头货价在140元/kg，80头货价在150元/kg，60头货价格在160元/kg，40头货价在170元/kg，30头货价在190元/kg，20头货价在240元/kg。
五倍子：产地正在产新，行情下滑，货源走销一般。现市场五倍子花倍价格在45-50元/kg，独角倍价格在55-60元/kg。
何首乌：现市场广东统货售价20-21元/kg，四川统货23-24元/kg，云南统货20元/kg上下，四方丁售价27-28元/kg。
桑叶：现在市场桑叶统货价5-5.5元/kg，青统货6-7元/kg，桑叶茶售价13-15元/kg。
葛根：现在市场葛根柴丁统货售价12-13元/kg，粉葛根丁售价15-20元/kg不等。
沙苑子：现在市场沙苑子统货价在310-320元/kg，水洗货360-370元/kg。
桂皮：目前市场桂皮统货售价16-17元/kg，桂碎售价在13-14元/kg。
桂花：现在市场桂花一般统货价在50-80元/kg，中等货100-150元/kg，优质食用精选货180-240元/kg不等。
锁阳：目前市场锁阳统货售价75-78元/kg，选货大小质量不一售价在85-120元/kg不等。
覆盆子：现市场覆盆子浙江统货价在155-160元/kg，符合要求的要价165-170元/kg。
（信息来源：康美中药网）
安国市场10月12日快讯
山药：现市场山药统片价格在14-17元之间不等。
黄连：现市场黄连鸡爪货价在320-330元之间，单支货价在340-350元之间。
酸枣仁：现市场98货价格在960-980元之间，不包检货价在90-930元之间。
狗脊：现市场狗脊统片价格在27元上下。
草果：市场走销加快，因商家出售心理不同，多喊价在36-36.5元之间。
车前子：现市场车前子因质量不等多在26-27.5元之间。
火麻仁：现市场火麻仁带壳统货价在15元上下。
蔓荆子：现市场江西货多喊价在150-160元之间；进口货价格在100-110元之间。
玫瑰花：现市场玫瑰花山东产头茬货价在60元上下，甘肃货价在70元上下。
太子参：现市场贵州产小统货价在48元上下，中统货价在55元上下。
五倍子：现市场花倍价格在50元，独角倍价在60元。
马鞭草：现市场马鞭草统货价格在7元。
（信息来源：中药材天地网）
我们的一切努力都是为我们的客户——
提升竞争优势，共同创造持续长远的收益
| 
