生物制药公司Lupus Therapeutics宣布与Nkarta合作，共同开发CAR-NK细胞疗法NKX019
近日，Lupus Therapeutics宣布与生物制药公司Nkarta合作，共同开发CAR-NK细胞疗法NKX019，用于治疗对标准治疗无反应的难治性狼疮肾炎（LN），这也是该疗法首次拓展至这一适应症。
LN 是系统性红斑狼疮（SLE）最常见和最严重的肾脏并发症之一。35%-45%的SLE患者会发生狼疮肾炎，难治性LN患者的预后不良的风险较高，常常危及生命。目前，尚无针对这一疾病的较为有效的治疗方式，亟需开发新的治疗手段减轻患者负担。
NKX019 是一款同种异体、冷冻保存的现货型CAR-NK疗法。其CAR能够靶向肿瘤表面的CD19，且NKX019还能够表达与细胞膜结合的IL-15，用于增强细胞的持久性和活性。在去年12月，Nkarta公布了这一候选产品治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）患者在1期剂量递增数据。
在两个最高剂量队列中，R/R NHL患者客观缓解率（ORR）达80%（8/10），完全缓解率（CR）达70%（7/10），这7名患者接受了NKX019巩固剂量治疗，旨在消灭残余的肿瘤细胞并延长缓解时间。此外在全部队列中，14名NHL患者中有10名达到ORR（71%），有8名患者达到CR（57%）。
在安全性方面，没有观察到神经毒性/免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）、移植物抗宿主病（GvHD）或3级以上的细胞因子释放综合征（CRS），这一早期安全性数据能够支持门诊给药。
Lupus 的执行副总裁Stacie Bell博士表示：“细胞疗法是一种迄今为止独一无二的潜在狼疮治疗方法，正引起众多研究人员的兴趣。”此前，该公司已经为治疗SLE的CAR-T疗法提供了资金支持，本次与Nkarta的合作将有望进一步扩大SLE的潜在治疗手段。
目前，细胞疗法的适应症正由肿瘤逐渐拓展到具有巨大市场的自身免疫性疾病中，而系统性红斑狼疮成为了不少细胞疗法的首选针对目标。除了CAR-T疗法外，NK细胞疗法在系统性红斑狼疮治疗上的研究也正呈现增长趋势。
今年8月，Artiva Biotherapeutics宣布美国FDA批准了其同种异体NK疗法AB-101（AlloNK）与利妥昔单抗联合用于SLE的IND申请，这也是同种异体NK细胞疗法首次用于治疗自身免疫性疾病。
AB-101 是一种脐带血来源、同种异体、冷冻保存、非转基因、ADCC（抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用）增强的NK细胞治疗候选药物，可在门诊与单克隆抗体或先天细胞接合剂联合使用。单独使用利妥昔单抗会导致B细胞不完全耗竭，而添加同种异体NK细胞作为ADCC增强疗法，可以显著增强利妥昔单抗驱动更深水平的B细胞耗竭的能力。Artiva首席执行官Fred Aslan博士设想，这一联合疗法可能可以在门诊环境中实现狼疮性肾炎患者的深度B细胞耗竭。
此前，这一联合疗法治疗复发/难治性B-NHL患者的1/2期临床试验数据显示：接受给药的患者之前经历过多个疗程治疗（中位数为4），此前疗程无效的患者占比达67%。在接受每剂量10亿个细胞的AB-101联合利妥昔单抗治疗的7名疗效可评估患者中，ORR为57.1%，包括3例CR和1例PR。另外，在门诊环境中，联合疗法成功给予了高达16剂AB-101（每剂10亿个细胞）而未观察到ICANS或GvHD；而单药疗法的剂量则达到40亿个细胞。
国际医学期刊《immunity》上的一篇文章介绍了一种来源于NK细胞的先天淋巴细胞种群——NKRM细胞，即组织驻留记忆自然杀伤细胞。这一细胞能够阻止自身过度免疫。在小鼠实验中，研究人员初步证明了NKRM细胞可以通过TRAIL介导的方式消除CD4+T细胞，从而减少T细胞介导的自身免疫，并猜测这一细胞还可以通过其他调节机制来影响免疫反应。这也意味着这一细胞疗法在治疗Sjogren综合征、系统性红斑狼疮等自身免疫疾病上具有潜力。
NK 细胞疗法备受业内人士看好，目前的适应症仍以肿瘤为主，不过已经呈现出在研适应症拓展的趋势，自身免疫疾病也是布局NK细胞疗法的企业的下一个目标。全球范围内进展较快的NK疗法同时推进了肿瘤和自免，期待更多的试验数据来验证。
（信息来源：医麦客）
礼邦医药与罗氏就美信罗 ® 在中国的商业化达成合作
10 月19日，礼邦医药与罗氏制药签订商业化协议。根据该协议，礼邦将在中国大陆地区独家推广甲氧聚二醇重组人促红素注射液（商品名：美信罗 ® MIRCERA ® ）。
甲氧聚二醇重组人促红素注射液是一种长效促红细胞生成素（ESA），用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血；是全球批准上市的首个仅需每月给药一次的促红细胞生成素。甲氧聚二醇重组人促红素注射液通过与骨髓祖细胞上的促红细胞生成素受体相互作用来刺激红细胞生成，可以有效地在目标范围内维持CKD患者的血红蛋白(Hb)水平(Hb≥110g/L)。它的一大特点是半衰期长，血红蛋白波动小，可提高患者的依从性。
CKD 是我国的一个重要公共健康问题，而贫血是CKD患者最常见的并发症之一。中国CKD患病率约占成年人群的10.8%（1.3亿人），其中50%以上患者合并贫血。随着CKD的进展，肾性贫血患病率不断增加，非透析CKD患者中总体贫血患病率28.5%-72.0%，而透析患者中贫血患病率则高达91.6%-98.2%。肾性贫血治疗仍面临挑战，贫血治疗率与血红蛋白(Hb)达标率(Hb≥110g/L)存在差距。有研究表明，稳定血液透析和腹膜透析的患者中，Hb未达标率(Hb<110g/L)高达62.3%和67.5%。
礼邦医药联合创始人、董事长兼首席执行官夏国尧博士表示，“我们非常高兴能与罗氏达成合作。礼邦医药一直致力于创新肾脏病疗法，美信罗 ® 进一步丰富了我们的业务管线，为肾脏病患者提供更优的解决方案。”
罗氏制药中国总裁边欣表示，“我们很高兴与礼邦医药建立此次合作关系，充分利用双方的资源和专业能力，让创新药物早日惠及广大中国慢性肾性贫血的患者。罗氏制药深耕中国，我们在不断将创新药物带入中国的同时，也将积极与各方开展多元合作，加速本土创新，助力中国健康事业。”
为配合美信罗 ® 的商业化，礼邦医药正在打造一支专注肾科领域的专业化营销团队。商业化负责人冯俊拥有超过25年的丰富的行业经验，曾任职于多家知名跨国公司和上市公司，尤其在肾脏病领域有大产品的营销经验，曾领导肾科两大产品达到市场份额占有率排名第一。冯俊表示，“美信罗 ® 是礼邦医药首个负责商业化的产品，公司将通过专业化的学术推广力量，展示美信罗 ® 的产品特性，为医生提供更优化的治疗选择，惠及广大患有贫血的慢性肾脏病患者。”
关于礼邦医药
2018 年初，礼邦医药由顶尖的肾脏病领域行业领导者孵化于中国上海，目前是一家处于临床阶段的生物制药公司，主要致力于肾脏病以及其他相关慢性疾病的创新药物发现和开发，为慢性肾脏病及相关疾病患者提供更佳临床治疗方案。礼邦医药已经建立起了丰富且均衡的肾脏病新药产品管线，包括针对慢性肾病（CKD）/透析并发症、IgA肾病、糖尿病肾病（DKD)、常染色体显性多囊肾病（ADPKD）等产品。公司在研产品包括小分子药物和生物制剂，自研产品AP301正在进行关键性Ⅲ期研究。
关于罗氏
罗氏成立于1896年，总部位于瑞士巴塞尔，拥有125余年悠久历史，是全球领先的生物技术公司和体外诊断的领导者。作为领先的工业化生产原研药的企业之一，罗氏致力于不断探索从前沿科学到疾病诊断和治疗药物的成果转化，挽救生命、改善人类生活质量，在抗肿瘤、免疫、抗感染、眼科和神经科学领域拥有差异化药物。
作为个体化医疗的领跑者，罗氏不遗余力地推进医疗健康发展，以期创造更大价值。凭借制药和诊断两大领域的独特优势，结合临床实践中的数据洞察，罗氏积极携手合作伙伴，致力于为每位患者提供合适的治疗方案。
罗氏总部位于瑞士巴塞尔，业务遍及全球150多个国家。2022年，罗氏全球拥有员工103,613名，研发投入约148亿美元，销售总额达663亿美元。罗氏连续13年位列道琼斯指数（DJSI）制药、生物技术和生命科学领域可持续发展的全球领导者之一。这是对罗氏携手全球合作伙伴，为提升医疗健康可及性长期贡献的高度认可。
美国基因泰克公司（Genentech）是罗氏集团的全资子公司。此外，罗氏也是日本中外制药株式会社（Chugai）的控股方。
（信息来源：医药魔方）
圣湘生物与佰美基因达成合作
10 月17日，圣湘生物与陕西佰美基因股份有限公司签订战略合作协议，与西安区域医学检验中心开展相关合作。圣湘生物董事长戴立忠，佰美基因执行总经理、西安医检董事长李莉出席签约仪式。西安医检首席科学家郝晓柯、总裁许海斌及圣湘生物相关负责人见证签约。
双方将在平台搭建、测序及全线产品研发、科技攻关、成果转化、人才培养等方面全方位深耕，以破解临床医学诊疗难点和痛点、提升临床精准诊疗能力、保障全民健康为目标建立战略性合作伙伴关系，搭载高通量测序等分子诊断技术平台，围绕呼吸道感染与防控、传染病防控、恶性肿瘤个体化用药、出生缺陷防治、肿瘤早筛、急危重症救治、重症感染与防控、慢病管理、生物样本库建设等精准医学诊疗领域国家重大战略需求，共同搭建“产学研创用”的合作平台，以创新驱动引领医疗诊治和健康产业协同高质量发展。
李莉表示，圣湘生物是全球医疗器械企业百强之一，是值得深入学习的行业翘楚；佰美基因是一家专业从事精准医疗基因检测服务的国家级高新技术企业，旗下西安医检项目是践行习近平总书记“以基层为重点，以改革创新为动力”、“促进优质医疗资源扩容、均衡布局”的重要指示，是西安市政府批准、在国家财政部入库，由西安市卫生健康委员会作为项目实施单位投资建设的大型公共服务类民生工程项目。战略合作必将进一步汇聚双方智慧，凝聚双方共识，共同探索出一条持续推动产业研用深度结合，持续推动自主创新和成果转化道路，为行业发展做出积极贡献。
戴立忠表示，佰美基因长期深耕精准医疗领域，在检验技术创新方面成效显著；圣湘生物自成立以来，围绕行业痛点难点，在“精确性”和“可及性”方面形成了全球领先的覆盖全生命周期的整体医学解决方案。圣湘生物和佰美基因、西安医检均致力于为患者提供科学、精准的检测服务，双方具有坚实的合作基础与广阔的合作空间。当前，圣湘处于“二次创业”的关键时期，公司将始终立足于提升诊断技术的“精确性”和“可及性”，相信随着战略合作关系的建立，一定能实现双赢，同时，进一步助推国家分级诊疗体系建设，助力全民健康水平的提升。
座谈中，郝晓柯详细介绍了西安医检的发展模式、阶段性成果和未来规划。双方就体外诊断发展新趋势、新平台、新技术的研发、转化和应用，以及体外诊断产业发展等话题进行了深入交流。
签约一行还参观了秦创原·佰美基因IVD科技创新中心和西安医检核心实验室。该实验室是全国第一个无人值守的智能实验室，也是全国规模最大的实验室，充分运用“互联网+”技术，融合多种人工智能系统与软件，实现了送检标本从分拣、检验、审核到存储、复检的全流程智慧化运行，全面提升了检验效率、质量和信息化水平。
佰美基因成立于2001年，是专业从事个体化用药基因检测和精准医疗服务的国家高新技术企业。西安医检是佰美基因的控股子公司，中心按国际标准建设1个可开展3000余项医学检验项目的核心实验室，与15家医院检验科合作，建设15个区域中心实验室，规范化建设450个社区卫生服务中心或乡镇卫生院检验科为社区卫生中心实验室。此次，圣湘生物与佰美基因、西安医检强强联手，将进一步助力提升区域内医疗机构的诊疗服务能力，推动优质医疗资源下沉，为各级医院尤其是社区医院和家庭医生直接提供全面、先进的检测服务，实现高端检验项目普适化，使广大人民群众享受到更便捷、更优质、更先进的检验服务。
（信息来源：圣湘生物）
翰森制药宣布与葛兰素史克就B7-H4 ADC药物全球开发和商业化达成独家许可协议
10 月20日，翰森制药集团有限公司与葛兰素史克共同宣布，双方就ADC新药HS-20089达成独家许可协议。根据协议，翰森制药将授予葛兰素史克开发及商业化HS-20089全球独占许可权利（不含中国大陆、香港、澳门及台湾地区）。
HS-20089 是一种新型B7-H4靶向抗体药物偶联物（ADC），目前正在中国进行用于治疗妇科癌症的Ⅰ期临床研究。除了靶向在卵巢癌和子宫内膜癌中过度表达且通常与预后不良有关的B7-H4表面抗原外，HS-20089还采用了经临床验证的ADC技术，即拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷。TOPOi是获批准抗癌药物中经验证的作用机制，也是治疗乳腺癌和卵巢癌的公认标准。
根据协议条款，翰森制药将收取8,500万美元首付款，并有资格收取最多14.85亿美元的成功里程碑付款。该产品商业化后，葛兰素史克还将就中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外的全球净销售额支付分级特许权使用费。葛兰素史克计划于2024年在中国境外开展HS-20089 Ⅰ期临床试验。
翰森制药执行董事孙远女士表示：“很高兴携手葛兰素史克进一步开发HS-20089，葛兰素史克在开发妇科癌症疗法方面的研发专长和商业足迹使其成为将HS-20089带向中国以外患者的理想合作伙伴。”
作为中国领先的创新驱动型制药企业，翰森制药坚持以满足临床未竟需求为目标，通过自主研发与BD合作，高效推进同类首创（FIC）或同类最优（BIC）的全球化高潜研发管线的源头创新与突破创新，现有超过30个创新药项目正在开展40余项临床，创新势能澎湃。公司将持续深化创新驱动战略，为中国乃至全球更多患者带来高质创新、可及可负担的治疗选择。
关于翰森制药
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，下属豪森药业、常州恒邦药业、翰森生物医药等子公司，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域，致力于通过持续创新提高人类生命质量。截至目前，公司已上市7款创新药，创新药营收占比已突破至61.8%。公司连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。公司于2019年6月在香港联交所挂牌上市。
关于葛兰素史克
葛兰素史克是一家全球性生物制药公司，其宗旨是联合科学、技术和人才共同战胜疾病。葛兰素史克致力于通过变革性药物最大可能地提高患者生存率，目前重点关注免疫肿瘤学和肿瘤细胞靶向疗法的突破，以及血液恶性肿瘤、妇科癌症和其他实体瘤的开发。
（信息来源：美通社）
220 亿美元！默沙东与第一三共合作开发三款ADC
10 月20日，第一三共（Daiichi Sankyo）和默沙东（MSD）联合宣布，双方已经就第一三共的三个抗体偶联药物（ADC）候选药物：patritumab deruxtecan（HER3-DXd）、ifinatamab deruxtecan（I-DXd）和raludotatug deruxtecan（R-DXd）达成了全球开发和商业化协议，将在全球范围内共同开发和潜在商业化这些候选ADC疗法。第一三共将保留日本的独家权利。第一三共将全权负责产品生产和供应。
这三种潜在“first-in-class”的ADC均处于临床开发阶段，作为单药或与其它疗法联用，治疗多种实体瘤。靶向HER3的patritumab deruxtecan于2021年12月被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者在接受第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和铂类药物治疗期间或治疗后出现疾病进展。Patritumab deruxtecan的生物制品许可申请（BLA）计划于2024年3月底提交，该申请是基于名为HERTHENA-Lung01的2期临床试验。试验结果近日在IASLC 2023世界肺癌大会上公布。
靶向B7-H3的ifinatamab deruxtecan目前正在名为IDeate-01的2期临床试验中接受评估，用于治疗既往接受过治疗的广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者。最近在IASLC 2023世界肺癌大会上公布了ifinatamab deruxtecan治疗SCLC的1/2期试验亚组分析的更新结果。靶向CDH6的raludotatug deruxtecan目前正在进行首次人体1期临床试验，治疗晚期卵巢癌患者的更新结果将在即将召开的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会2023上公布。
这三款ADC利用第一三共专有的DXd ADC技术设计，由单克隆抗体通过基于四肽的可裂解连接子连接多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷生成。
根据协议条款，默沙东将支付第一三共40亿美元的前期付款，并在随后24个月支付15亿美元。此外，默沙东可能支付高达165亿的未来商业化里程碑付款，合作总计数额可高达220亿美元。
（信息来源：药明康德）
北京热景控股子公司与金中锘美达成战略合作，共同开发多款“同类首创”小核酸药物
10 月20日，北京热景生物技术股份有限公司控股子公司北京尧景基因技术有限公司与上海金中锘美生物医药科技有限公司宣布达成战略合作，双方将共同开发靶向肝脏及肝外组织、涵盖多种疾病的、多款“同类首创”小核酸药物。
北京尧景基因技术有限公司CEO高琦博士表示：尧景基因是一家聚焦抗衰老领域创新药物研发和应用的生物高科技企业。公司坚持自主创新，围绕衰老相关的代谢性疾病，已建立了新靶点发现平台、高通量药效评价平台、生物信息和人工智能开发平台等多个核心技术平台，并已布局系列创新核酸药物管线。其中，基于公司自主知识产权的新靶点，针对减脂、降糖和减重的小核酸创新药物，已经取得了突破性进展。
上海金中锘美生物医药科技有限公司CEO李冲博士表示：金中锘美是一家专注于开发靶向递送小核酸创新药物公司。自成立以来，一直秉承“志存高远、脚踏实地”的信念，将每一项研究做扎实、做透彻。目前，该公司已拥有5个核心技术平台，并通过PCT途径提交多个核心产品国际专利。
此项战略合作充分整合了尧景基因卓越的靶点发现与开发能力以及金中锘美独特的核酸化学合成与靶向递送技术。通过联合开发计划和商业化方法，双方锚定小核酸药物研发全周期管理，力图创立国际领先的小核酸药物孵育及转化平台。相信，结合金中锘美的相关优势，尧景基因将加速多个国际“同类首创”的小核酸药物的开发进程，为日益增多的老龄化人群提供健康保障！
（信息来源：热景生物）
药明康德拟斥资不超过6亿元参与认缴投资基金份额，进一步促进生物医药创新
10 月20日，药明康德公布，公司全资子企业无锡药明康德一期投资企业(有限合伙)与上海华平私募基金管理有限公司及其他合伙人签署有限合伙协议，约定由药明一期认缴华平大健康产业投资(无锡宜兴)合伙企业(有限合伙)不超过6亿元人民币的投资基金份额。截至本公告日，药明一期尚未支付投资款，后续药明一期将以自有资金根据合伙协议的要求履行投资款的支付义务。投资基金预计募集总额30亿元人民币。
投资基金主要专注于中国市场泛医疗健康领域(包括不限于医药、医疗、器械、医疗服务升级、分销/零售渠道、医疗信息化、大健康消费等领域)的投资机会。
公告称，本次投资依托华平投资全球化的平台优势和深耕中国医疗健康行业多年积累的行业洞见和差异化的项目资源，拓宽生态圈、整合产业链，接入国际化的优质医疗健康创新网络资源，进一步促进生物医药创新，并不断深化和拓展公司为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务能力。在保证日常经营发展所需资金的前提下，公司拟以自有资金参与认缴投资基金份额，本次投资不会对本公司财务状况和经营成果产生重大影响。
（信息来源：智通财经）
免疫肿瘤学公司Harpoon Therapeutics宣布完成1.5亿美元私募融资
10 月23日，免疫肿瘤学公司Harpoon Therapeutics,Inc.宣布已就私募股权融资（PIPE）签订证券购买协议，预计将获得约1亿美元的预付总收益，在扣除配售代理费和发行费用之前，认股权证的现金行使将额外产生约5000万美元的总收益。此次PIPE融资由一家与最大的另类资产管理公司有关联的领先生物技术投资者领投，参与的新老投资者包括Soleus Capital、Commodore Capital、New Leaf Venture Partners、Cormorant Asset Management、RA Capital Management、Invus、Surveyor Capital、K2 HealthVentures、Ally Bridge Group、Lion Point Capital和一家大型共同基金。公司打算将净收益用于资助其平台的临床开发项目，包括正在进行和未来的HPN328后期临床研究。所得款项也将用于营运资金和其他一般企业用途。此次融资的总收益，加上目前的现金和现金等价物，预计足以为当前的运营计划提供到2026年的资金。
（信息来源：动脉网）
安济盛生物完成4600万美元B+轮融资
10 月19日，安济盛生物宣布完成B+轮4600万美元融资。本轮融资由国际知名投资机构晨兴创投领投，三正健康投资、奥博资本、涌铧投资、君联资本、元禾原点、骊宸投资联合跟投。随着B+轮融资的完成，安济盛自成立以来获专业机构投资人支持的总融资金额合计达到1.7亿美元。本轮融资所得将用于加快安济盛对治疗肌肉骨骼疾病的创新药物（包括AGA111、AGA2115和AGA2118）的全球开发。
安济盛生物成立于2018年，是一家专注于骨骼、关节和肌肉重症疾病领域的全球首创新药研发公司。安济盛生物以对骨骼肌肉系统疾病致病机制科学洞见和在创新药物开发上积累的丰富成功经验，致力为患者带来优效和安全的全新治疗方案。
安济盛创始人兼CEO柯华珠博士表示：“生命科学领域知名投资机构的支持是对我们公司团队、科学研究和产品管线的肯定及认可。重症肌肉骨骼疾病领域存在大量未被满足的临床需求，在研发新疗法方面，值得更多的投入和创新。安济盛迫切期待加速推进我们的创新药物研发管线，以解决患者的医疗需求。”
晨兴创投黄璐女士评论：“安济盛持续展示出令人印象深刻的业绩，包括建立专业化的国际研发和运营团队以及达到多个管线产品的关键里程碑。随着人口老龄化加剧，用于治疗肌肉骨骼类疾病药物的全球市场需求庞大且不断增长。面对这些重大机遇，我们期待继续支持安济盛团队加速开发其产品管线。”
三正健康投资王闽川博士表示：“在老龄化社会中，肌肉骨骼疾病领域药物的市场价值将持续增长。安济盛在创新药物开发方面拥有深厚的知识和透彻的理解，基于此开发的多样化的潜在治疗方法将有可能帮助患者从严重的肌肉骨骼疾病中康复。我们很高兴能在创新治疗方式研发方面为安济盛提供支持，并期待这些新的潜在治疗方式能够惠及全球患者、帮助人们提高生活质量和延长寿命。“
奥博资本王国玮博士提到：“奥博资本一直致力于投资有重大且未被满足临床需求领域的创新药物研发。安济盛正处于不断推进其领先研发管线向前迈进并打造全球肌肉骨骼治疗领域领先企业的有利位置。自参与A轮融资以来，我们很高兴见证了安济盛取得的重要里程碑和各项成果。同时我们也坚定地认为，安济盛将不断地快速推进肌肉骨骼疾病的潜在药物治疗方式的研究与开发。”
（信息来源：投资界）
诺未生物完成5000万Pre-B轮融资，新投金石和聚焦基金共同投资
10 月23日消息，诺未生物宣布完成5000万元Pre-B轮融资。本轮融资由新投金石和聚焦基金共同投资。融得资金将用于加速推进诺未生物基于STARi平台开发的抗肿瘤核酸新药的临床研究、扩充专业团队及全球首创的颠覆性抗肿瘤新药管线的开发。
诺未生物作为一家专注基因治疗领域的生物创新药研发型企业，以独特的商业化视角注重于未满足的临床需求，持续开展First-in-class型具有完全自主知识产权的“中国原创”核酸药物研究。公司研发团队由蒋建东院士领衔，国家药监局CDE前临床审评专家权威指导，以北京大学刘德芳博士、齐海龙博士两位北京市“科技新星”人才为核心技术带头人，由来自北京大学、清华大学、南开大学、中国科学技术大学、中国科学院、中国医学科学院等知名学府、热爱原始创新的10余位高能博士后、博士人才以及深耕临床医学注册的资深产业化人才组成（硕博人才占比近70%）。
诺未团队优势互补、高效协作，近3年从无到有先后取得2个1类新药IND批件（第3个IND已获受理），在细胞基因治疗、核酸新药、肿瘤疫苗等领域取得发明专利40余件，以公司为一作或通讯作者单位发表SCI论文6篇，获得北京市科委重大专项资金支持。
凭借深厚实力与过往成功经验，诺未生物已布局多条产品研发管线，其中进展较快的两大核心品种都于今年进入临床研究阶段：肝癌治疗性DNA核酸药物NWRD06已于2023年5月获国家药监局CDE批准取得临床批件，HPV治疗性DNA核酸药物NWRD08已经完成7例IIT研究，安全性良好，有效性数据行业领先。NWRD08正式的临床试验申请（IND）已被CDE受理，预计年内可获批开展临床。
诺未生物CEO刘德芳博士表示：非常感谢新投金石、聚焦基金对诺未生物科技创新研发能力、临床开发能力及未来商业化能力的信任与支持。此次与两家基金公司的合作将为公司注入新的动力，为我公司核心品种临床研究开展与新管线开发奠定坚实基础。诺未生物科技正处于高速发展阶段，STARi平台技术具备持续的新管线输出能力和可复制性，我们将进一步整合多方资源，尽快推动药物研发与商业化进程。
聚焦基金总裁陈峰表示：诺未生物是专注于临床需求强烈但治疗措施相对或者绝对空白的领域，优异的数据，干练的团队，我们喜欢这样的公司。股权投资和产品研发都需要长期和专注两者统一，很高兴我们聚焦基金和诺未生物都在“长期、专注”上找到了双方彼此认可的相同点。
新投金石总经理曹曦表示：诺未生物核心研发团队有激情，有耐力，敢想敢做，稳扎稳打，执行力强，厚积薄发，具备原始创新能力和新药全链条研发能力。同时，公司创始人拥有国内丰富的临床专家资源，擅长利用有限资源创造最大化价值，公司临床注册和研发团队协作能力强，可确保核心管线高效快速推进。期待本轮投资后，公司加速推进新药研发及团队建设，新投金石将持续支持诺未生物的发展。
（信息来源：投资界）
冲击全球生物医药产业高地，广州拟出30条新政全面发力
作为战略性新兴产业，生物医药已成广州构建现代化产业体系、推动实现高质量发展的重要支撑。
为破解制约广州生物医药产业发展的重点突出问题和关键瓶颈问题，做大做强生物医药战略性新兴支柱产业，强化市级统筹、市区联动，建设全球生物医药创新与产业发展高地，引领大湾区生物医药产业创新发展、集聚发展、生态化发展、国际化发展。近日，广州市发展和改革委员会发布《广州促进生物医药产业高质量发展的若干政策措施（征求意见稿）》（以下简称《措施》），共30条措施。其中有不少亮眼政策，如顶尖项目最高支持额度50亿元；建立生物医药研发用药品进口“白名单”；支持国际生物岛园区建设若干离岸创新中心等。
重点打造生物医药产业
作为科技含量高、覆盖面广、产业链长的集群产业，生物医药与健康也被认为是引领高质量发展的“朝阳产业”。近年来，广州市委、市政府高度重视发展生物医药与健康产业，将其作为战略性骨干支柱产业予以重点打造。
为推动广州生物医药产业高质量发展，奋力打造具有国际竞争力的全球生物医药创新和产业发展高地，广州持续发力。
当前，广州生物医药产业快速发展，已有部分生物医药相关企业成功登陆资本市场。此外广州众多创投机构反哺生物医药产业发展的同时，也凭借丰富、成熟的资源释放出强大“磁铁”效应，吸引更多人才、项目、投资机构前来聚集，催生一系列投资合作，共同推动创新链、产业链、资金链、人才链深度融合。
10 月13日，广州市发展和改革委员会发布的《广州促进生物医药产业高质量发展的若干政策措施（征求意见稿）》，《措施》除总则外，分为加快推动产业创新发展、加快推动产业集聚发展、加快推动产业生态化发展、加快推动产业国际化发展四个章节共30条措施。
《措施》在对支持创新方面的力度相当大，尤其是要支持重大创新、颠覆性创新。此外，从研发到产业化，《措施》还实现了对生物医药产业的“全链条”支持。
生物医药产业发展的关键就是创新与集聚发展，而不断发展壮大的前提是完善的生态，未来发展方向是国际化。因此，创新、集聚、生态化和国际化也成为《措施》的四个关键词，政策正是针对这四大方面进行全链条、全方位、深层次地产业支持。
广州市生物产业联盟秘书长李予强表示，《措施》在延续之前的政策之外，新提出了一众引领性措施，亮点包括多个方面，其一是金额再创新高，最高支持额度达到50亿元。“不仅仅是给钱，对于符合条件的全球顶尖项目，用地、规划、审评审批，以及企业产品进出口等方面都会开设专门服务通道，这是非常大的政策‘红包’。”李予强表示，在先行先试，支持重大突破方面，业界十分关注分批次开展LDT试点、培育壮大细胞和基因治疗等未来产业、推进建立生物医药研发用药品进口“白名单”等；在国际化方面，支持开展国际多中心临床试验(MRCT)、鼓励QFLP/QDLP投资生物医药项目、支持国际生物岛园区建设若干离岸创新中心等都非常具有吸引力。
生物医药产业的良性生态
近年来，广东生物医药与健康产业蓬勃发展，广州国际生物岛、深圳坪山国家生物产业基地、珠海金湾生物医药产业园、中山国家健康科技产业基地等多个产业集聚区竞相勃发，一大批龙头骨干企业、创新型企业、重大科技基础设施、知名医科大学构建起丰富高效的产业生态圈，广东生物医药与健康产业整体已位居全国第一方阵。
《广州蓝皮书：2023年中国广州经济形势分析与预测》提到，2022年广州生物医药与健康产业规模在1500亿元以上。新兴产业领域新增企业持续增长，已成为广州新动能持续演进升级的稳定动力来源。
据了解，广州生物医药产业规模、企业数量、创新平台等位居全国前列，是广东省唯一连续3年获国务院激励表彰的战略性新兴产业集群，总体发展水平位居国家第一梯队。2023年上半年，广州生物医药与健康产业增加值799.69亿元，继续保持增长。
同时，广州产业集群持续向城市创新核集聚，已形成以黄埔区国际生物岛为核心、“两城一岛”为牵引、南沙区广东医谷和生物谷等多区多片联动的空间集聚发展格局。总面积1.83平方公里的国际生物岛集聚了530家企业，世界500强企业8家，南沙区广东医谷孵化了300多家企业。
在产业布局背后，众多企业起到强大的支撑作用。据统计，广州市现有各类生物医药企业6400多家。近年来先后引育百济神州、诺诚健华、达安基因等行业龙头企业共同引领行业发展，推动建设诺诚健华新药研发生产基地、广州绿叶生物制药产业园等大批重点项目，产业竞争力巩固提升。
值得一提的是，产学研协同为产业发展提供了新引擎。近年来，广州大力推进广州实验室、人类细胞谱系大科学装置、人体蛋白质组导航国际大科学计划等平台加快建设。着力打造各类专业服务平台、合同研发生产等产业链多元服务结构。支持鼓励龙头企业牵头组建创新联合体，加速推动创新药品和高端医疗器械的研发攻关、临床和产业化。
各方发力下，广州的产业生态不断完善，产业链供应链增强稳定性和竞争力。形成一支以诺贝尔奖获得者、“两院”院士和产业领军人才等为引领的多层次人才梯队。创新“产业园区+创新+孵化器+产业基金+产业联盟”集群公共服务综合体模式，通过汇聚人才、资金、服务，保障产业链供应链持久稳定。
李予强表示：“《措施》释放了广州促进生物医药产业高质量发展的信号与决心，相信未来能够推动生物医药产业高端要素资源集聚，进一步完善生物医药产业的良性生态。”他提到，从细则可看出，《措施》非常重视广州生物医药产业当前存在的瓶颈性问题，其对生物医药产业创新发展、集聚发展、生态化发展、国际化发展等方面全都加大了支持力度和引导作用，对重大创新产品与项目更是给予了重磅支持，而且还将进一步扩展国际生物岛现有物理范畴，构筑一核两极、打造一岛多园，先行先试推行LDT试点……这些“一揽子”办法会加速将广州建设为全球生物医药创新与产业发展高地。
（信息来源：21经济网）
跨国巨头开启“烧钱”模式：罗氏、默沙东接连巨资入局，IBD赛道魅力何在？
近年来，在炎症性肠病(Inflammatory bowel diseases,IBD)赛道，跨国药企巨头们动作频频，而在最近，罗氏一笔71亿美元的收购交易引发市场高度关注。
近日，罗氏发布公告称，公司将支付71亿美元的预付款和1.5亿美元的近期里程碑付款，用以收购Roivant的子公司Telavant，包括从Roivant收购用于治疗IBD的新型TL1A定向抗体（RVT-3101）的权利。罗氏将获得RVT-3101在美国和日本的开发、生产和商业化权利，用于治疗炎症性肠病和可能的其他多种疾病。同时，罗氏还将获得与辉瑞就下一代p40/TL1A定向双特异性抗体开展全球合作的选择权。
据罗氏官方介绍，此次收购的RVT-3101是一种靶向肿瘤坏死因子样配体1A（TL1A）的全人源化单克隆抗体药物，可用于治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病等在内的炎症性肠病，一项2b期研究数据显示其良好的有效性和安全性。罗氏方面认为，RVT-3101是一种很有前途的创新药，并坚信该药具有很大潜力。
也是看中了一款具有潜力的IBD治疗药物，今年上半年，默沙东以108亿美元的价格收购Prometheus入局IBD赛道。而在今年3月和4月，Prometheus披露了PRA023在治疗溃疡性结肠炎与克罗恩病的两项2期临床试验积极数据。PRA023是一种针对肿瘤坏死因子（TNF）类配体1A（TL1A）的人源化单克隆抗体（mAb），有望成为同类首创/最佳的药物。
另外，赛诺菲近日也宣布与梯瓦制药合作，共同开发用于治疗克罗恩病(CD)和溃疡性结肠炎(UC)的新型抗TL1A疗法TEV''574，赛诺菲将支付5亿美元预付款，以及高达10亿美元的开发和里程碑付款。
在巨头们轰轰烈烈的“烧钱”大战中，IBD市场持续升温。据智慧芽新药情报局数据，目前IBD治疗方向是全球的最热门方向之一，已公布的研发项目超过1000项，相关靶点近400个，聚焦该领域的研究机构超900家，针对IBD疾病领域的文献超120000件。
IBD 药物市场前景可观
炎症性肠病（IBD）是一种病因尚未明确的慢性、非特异性肠道炎症性疾病，主要包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD），高发于18-25岁。目前，中国和日韩等东亚国家，IBD的患病人数正与日俱增。预计到2025年，中国IBD患者将达到150万人。
通常认为，IBD具有不可治愈、终身复发性进展及可致残性等特点，患者需长期用药和定期复诊。绝大多数患者会经历多次复发，住院时间延长、患者住院率增加、患者抗感染能力降低、手术切口愈合慢等都是因此产生的后果，给患者带来极大的躯体痛苦和精神负担。
上海交通大学附属瑞金医院消化内科主任及内镜中心主任邹多武教授此前介绍，炎症性肠病治疗的药物目前来说就五大类，一是5-氨基水杨酸类的药物、美沙拉秦之类的药物、抗生素、免疫抑制剂、生物制剂。其中，5-氨基水杨酸类的制剂是比较适合于轻中度的溃疡性结肠炎的病人，而对克罗恩病或者是比较重的溃疡性结肠炎往往是需要免疫抑制剂、激素、生物制剂等方式进行治疗，而相对来说，5-氨基水杨酸的药物是最安全、副作用也最小。免疫抑制剂、生物制剂必须要在医生的指导下，严格按照医嘱使用。
“炎症性肠病一定要在医生的指导下进行用药，这个病不适合自我诊断，首诊必须非常慎重，要在医生的指导下进行正规的诊断治疗，因为一旦戴上这个疾病的帽子很多人就需要经历长期用药治疗。”邹多武教授说。
这也使得药物市场需求较大。另据中金数据，炎症性肠病由于存量患者庞大和诊疗体系发展市场快速增长，生物制剂为患者提供长期缓解的多种治疗选择。当前全球约有600-800万炎症性肠病患者，市场规模约184.7亿美元，以欧美国家为主。中国炎症性肠病以往由于诊断率低导致市场局限，但现在随着诊疗提升，我们认为生物制剂的市场有望迅速拓展。
虽然常规疗法对大部分患者初期有效，但炎症性肠病无法治愈，患者仍需要生物制剂进一步控制长期病情，且由于经典抗TNF生物制剂的缓解率和持久性局限，其他靶点的生物制剂也在一线和后线市场具有较强竞争力。
中金方面进一步分析指出，继抗TNF药物之后已经有多款不同靶点的重磅生物制剂获批上市，体现了炎症性肠病疗法的商业化潜力。例如，武田研发的白细胞粘附分子抗体维得利珠单抗专用于炎症性肠病，自2014年FDA获批上市以来2021年全球销售额高达43亿美元，且仍有增速。杨森的IL12/23p40抗体乌司奴单抗给药间隔可长达三个月，由于便捷性优势上市后放量迅速。我们预计新一代口服小分子药物JAK抑制剂乌帕替尼和S1P受体调节剂也在近期有望开启商业化。
中国的炎症性肠病药物多来自于跨国药企药物的引进，但现在也有国内药企管线迅速跟进，有望满足庞大患者群体的长期用药需求。维得利珠单抗和乌司奴单抗已经纳入国家医保，迅速拓展溃疡性肠病和克罗恩病的二线治疗市场。
另外，在国内，也有药企加速布局IBD赛道。SIP受体调节剂依曲莫德由云顶新耀引进国内，正在进行临床III期试验。国内针对IL12/23和JAK等新靶点也有多家药企布局。中金方面预计，随着诊疗体系的提升，炎症性肠病药物在中国市场将蕴含较大发展潜力。
西南证券发布的一份研报数据也显示，全球处于临床阶段的TL1A靶点药物共5款，其中II期临床2款，I期临床3款。中国处于临床阶段的TL1A靶点药物共1款，II期临床1款。
“烧钱”背后的赛道选择
之所以选择IBD赛道也是由于，该赛道有“金”可挖掘。
据武田制药2022年财报显示，武田维多珠单抗年度销售额为7207亿日元，在其众多产品中销售额最高。在IBD领域，艾伯维也交出了亮眼的业绩表现。艾伯维自免领域产品IL-23单抗Skyrizi（瑞莎珠单抗）在2022年以50%以上的增长率交出答卷，实现51.65美元收入。目前，Skyrizi凭借更优的效果，已经在银屑病市场站稳脚跟，并扩展至克罗恩病（CD）及溃疡性结肠炎（UC）。艾伯维预计到2027年，这款产品销售峰值将超过Humira的峰值收入（210亿美元）。
如此可见，IBD赛道市场前景可观，而从目前的市场情况来看，选对布局赛道也成为一大关键。
目前，聚焦核心治疗领域进一步加大合作形成优势互补已经成为大型跨国企业的重要布局策略。在筛选管线项目方面，有券商分析师表示，IBD之所以被诸多跨国药企巨头看中，主要也是由于该赛道市场空间及市场潜力较大。
“国家药监局药审中心2021年发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》已经说得明明白白了。要去加强致病机制研究，要去解决药物作用得精准性，要关注患者治疗需求的动态变化等，而不是把眼光局限在什么靶点最热门，最容易讲故事，切勿舍本求末。这个原则不仅适用于抗肿瘤药物，所有的药物研发都值得借鉴。”上述券商分析师说，很多企业估值难以为继、IPO进程受阻的根本原因之一是创新能力不足，表现为靶点扎堆、对我国临床需求定位不清晰，大部分所谓创新药管线只能做me-better，甚至me-too，缺少真正的首创药物和同类最优。而如果能够像跨国巨头一样，瞄准真正具有“临床价值”的赛道永远是主旋律。
至于，除了IBD之外，还有哪些赛道可供选择，上述券商分析师认为，主要有三大领域，具体而言：
一是，肿瘤。 中国是肿瘤发病率、死亡率全球第一大国，且每年新发癌症患者人数和死亡人数持续上升。过去5到6年间国内热门靶点也主要集中在肿瘤领域，生物药和化药临床试验适应症都以抗肿瘤为主，细胞和基因疗法等新一代生物疗法数量攀升。细胞疗法领域，通用型细胞以及适应症拓展有可能迎来高质量发展，而免疫疗法等新型疗法逐渐把恶性肿瘤变成慢性病管理，也值得关注。
二是，免疫性疾病。 自身免疫性疾病患病人口多，且在早期缺乏特异性，因此相对难以诊断。自身免疫治疗在全球范围内市场规模巨大，有众多未被满足的临床需求。目前我国自身免疫性疾病药物仍然以小分子药为主。有些疾病长期缺乏有效安全的药物，往往用激素来缓解。自身免疫性疾病生物制剂通过调节免疫平衡，针对自身免疫性疾病的病因，有望给患者带来新型治疗手段，成为自身免疫性疾病领域的热门治疗方法，正在获得市场关注。
三是，罕见疾病。 针对罕见病群体在诊疗、用药可及和可支付上的难题，国家相继推出多项政策，加快罕见病药物的注册审评审批，支持罕见病药物研发，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产。去年发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》提出罕见病新药可享7年市场独占期。在支付端，国家对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保药品目录。罕见病药物的竞争力在于成本，需要企业从成本和毛利率倒推过来看适合做什么产品。如果能从罕见病入手，继而拓展到大病种、大适应症，这样的药物或疗法将非常有前景。
（信息来源：21经济网）
支原体肺炎感染小高峰杀到，自购试剂盒检测肺炎支原体是否可行？
近期，我国支原体肺炎发病有所上升，且在这一波支原体肺炎的流行中，被感染的人群中儿童居多。
因此，有不少民众自行购买肺炎支原体检测试剂盒进行检测。对此，相关专家提醒，“肺炎支原体检测试剂盒作为初筛是可以的，但是并不能作为诊断。”
广州市妇女儿童医疗中心呼吸内科主任医师曾强表示，这些感染并不能通过肉眼看出来，必须进行相应的病原学检查才能检测出情况。“确诊性质的肺炎支原体检测只能在医院里进行，可以选择抗原检测、核酸检测、抽血检查等。检测早期的肺炎支原体感染建议进行肺炎支原体核酸检查。”而最近热卖的肺炎支原体检测试剂盒仅是筛查性质的，灵敏度和特异度并不高，不能代替医学诊断。
儿童为主要感染人群
肺炎支原体是一种介于细菌和病毒之间、目前世界上已知能独立生存的最小微生物。肺炎支原体肺炎是由肺炎支原体感染引起的急性肺部感染性疾病，据悉，肺炎支原体感染患者是主要的传染源。肺炎支原体呈持续散发或不定期流行模式，每3～7年发生一次流行高峰，今年恰好是流行高峰的一年。
肺炎支原体侵入人体后，一般潜伏1～3周后出现症状，以发热、咳嗽为主要临床表现，可伴有头痛、流涕、咽痛、耳痛等。发热以中高热为主，持续高热者预示病情重。咳嗽较为剧烈，可类似百日咳样咳嗽。
人群对肺炎支原体普遍易感，儿童是肺炎支原体感染的主要人群。儿童的肺部免疫防御出生后处于发展阶段，婴幼儿免疫系统尚未发育成熟，呼吸道的免疫功能相对较差，导致病原菌容易入侵。此外，幼儿园、学校的人群聚集程度高，病原菌容易传播也是原因之一。因此，其多发于5岁以上儿童和青少年，去医院就诊的支原体感染患儿，大多以幼儿园、小学年龄段的孩子为主。但我国的支原体肺炎出现低龄化的特点，一些3岁以下的儿童也有发病。
中华中医药学会儿科分会委员、河南中医药大学第一附属医院儿科副主任医师周荣易在接受采访时则表示，该院儿童呼吸相关科室近来也迎来了就诊高峰，每周接诊大概有六七千例呼吸道疾病儿童，其中约有20%左右的患儿确诊为支原体感染。
热卖测试剂盒仅筛查性质
来自河南的吴女士表示，几日前，女儿发烧咳嗽，医院一时挂不到号，就从朋友处拿肺炎支原体检测试剂盒进行自测，未显示阳性，但到医院之后诊断为支原体肺炎。事后，吴女士表示，“其实不太清楚测试盒的准确度，情急之下测一下看看。不过医生说自测无论是否显示阳性，都不予参考，会独立进行科学的诊断。”
据不完全统计，目前在国家药监局注册的肺炎支原体相关试剂盒共有112款，其中国产产品105款、进口产品7款，其中涉及胶体金、酶联免疫、荧光pcr等多种检测方法。
浙江大学附属第一医院感染科主任医师肖永红表示，肺炎支原体检测试剂盒一般分为核酸检测、抗原检测和抗体检测三种。市民可以自行使用的一般为抗原检测与抗体检测。其中，检测抗原一般在感染早期可以测出，而检测抗体则要到发病约5天以后或者甚至一周以后查出。
广州市第一人民医院呼吸与危重症医学科主任赵子文也表示，“首先，采集咽拭子做抗原检测，准确度有限，有数据显示阳性率约60%。医院做的抗原检测都仅供参考，更何况是居家自测。其次，医院的检查方法主要是检测血清中的支原体抗体，但阳性和阴性的结果也不能直接说明问题，需要医生根据抗体的滴度（浓度）进行判断后下诊断。家长如果担心到医院增加感染风险，建议不要扎堆到儿童医院，可以到一些综合医院的儿科就诊。”
武汉大学人民医院检验科临床科副主任汪明也指出，“试剂盒有多种技术方案，其临床意义各不相同，检测结果不能简单地概括为阴性和阳性。选择不合适的试剂盒或错误理解检测结果的含义，会有延误病情的风险。”
早诊断、规范治疗
河南省儿童医院呼吸科的专家们提醒，肺炎支原体感染的早期诊断、规范治疗对改善预后、减少并发症及后遗症非常重要。不建议家长自行购药治疗。
曾强表示，肺炎支原体感染轻症患儿进行对症治疗即可。首选药物是阿奇霉素，用药原则是“用三停四”，即服用三天后要停药四天，并在第八天进入第二疗程。同时，家长要保证患儿充分休息并摄入足够能量等。“有些重症患儿会出现肺外表现，可能与肺炎支原体引起的异常免疫反应有关。”曾强说，对于重症或有肺外表现的患儿而言，就要增加其它支持治疗，如使用激素或丙种球蛋白治疗等。
另外，南方医科大学南方医院疑难感染诊疗中心主任彭 劼 表示感染肺炎支原体一般不会留下后遗症，有的患者如果对药物不敏感，或者自身有耐药性，治疗时间就会久一些。还有些患者用药疗程太短，过早停药，也会把治疗时间拖长。值得指出的是，治疗结束后，咳嗽症状可能还会持续一段时间，具体时长因人而异，一般是 5-7 天或者10天左右。一般来说，治疗及时的患者不会留下后遗症。
对于担心孩子感染肺炎支原体的家长，彭 劼 也提出了一些建议：首先，应该保持良好的心态，要科学地认识这一疾病，不用太过紧张。如果孩子不舒服需要及时送医，按照规范进行 治疗。一般来说，肺炎支原体感染预后良好，不需要过度焦虑和恐惧。人们往往是不太清楚、不懂这个疾病，才把它想得很恐怖。其次，家里保持通风，保持良好的个人卫生，在人员密集场所佩戴口罩，勤洗手。
（信息来源：21经济网）
中国医药产业向创新转型，如何在变化中寻找机遇？
自2015年药政改革以来，中国生物医药行业进入黄金期，短短几年取得了令人瞩目的成绩。但是从2021年下半年开始，生物医药行业估值大幅回调，市场持续低迷。
不可否认，过去两年对于生物医药行业是一个“冬天”。医药魔方数据显示，2022创新药I级市场融资额为393亿元，同比下降36%。二级市场上，港股和A股医药IPO的总募资规模也从2021年的789亿港元和893亿元骤减至93亿港元和783亿元。
投资者采取了更加审慎的态度，导致创新药企的融资难度加大。同时，医药生物上市公司的市值持续下滑，新股上市后破发现象频繁出现。
在2023上海国际生物医药产业周期间，凯辉基金投资总监冯柳在一场创新论坛活动上表示，过去融资周期短，市场不够理智，一定程度上导致资本资源的浪费。医药行业的周期与资本周期趋于一致，虽然现在处于谷底，但这也意味着离机遇也不远了。
“经过多次震荡后，整个市场环境会发生重构。在整个医药生态体系中，每一个组成部分都在发生变化，尤其在中国市场，生物技术、消费者意识都在变化，大家甚至开始用小红书、抖音等平台去获得医疗信息科普，很多患者跟医生沟通的时候也不再像以前一样医生说什么就是什么，这样会推动整个上游产业链发生变化。”冯柳说。
在变化之中，如何寻求市场机遇已然成为关键问题。
“寒冬”或是表象
叠加全球经济周期下行、地缘政治、新冠疫情、美元加息和国内医保政策的影响，2021年开始狂热的市场开始进入调整期。《中国生物医药投融资蓝皮书》显示，2023年上半年，中国共196家生物医药企业在一级市场获得融资，总融资额达310亿元。相比去年同期，融资企业数量下降21.6%，融资总额下降28.6%。
资本市场遇冷下，我国医药行业机遇在哪里？
在生物医药产业周期间，不少业内人士纷纷指出，对于医药企业来说，创新仍是核心竞争力。作为我国创新药物开发的重要参与力量，Biotech融资生存的问题迫在眉睫。
中金公司董事总经理、投资银行部医疗医药组执行负责人郭榕榕指出，投资者在经历如此大的回调之后，对Biotech投资会更加犹豫。但与市场化投资机构产生鲜明对比的是，不少Biotech得到产业方高度认可和积极投资。
“资本冬天下医疗行业、创新技术在不断发展。根据共研产业咨询发布的数据显示，2022年中国医药行业平均单笔融资金额3.2亿元。在全球和国内均在资本冷静期的大环境下，单笔平均融资额非常可观，可见融资遇冷的情况下，有价值的创新项目仍可获资本追捧。”郭榕榕说。
赛诺菲中国研究负责人肖昌春也介绍，2010年以后，从肿瘤免疫、抗体疗法再到现在的人工智能都获得了大规模的成功，在过去50年全球医药创新是波浪式发展趋势，但在未来会直线推进。
“寒冬只是表象，中国医药行业仍有一定优势。”肖昌春指出，具体可以从三方面来分析：
一是，中国人才多。 2022 年末我国劳动年龄人口总量约8.8亿人，劳动参与率在世界上较高，劳动力资源依然丰富。从结构看，大龄劳动力数量有所减少，而青年劳动力数量稳中有增。更重要的是，2022年16至59岁劳动年龄人口平均受教育年限达到10.9年，受高等教育的人数不断增加，人才红利的贡献度显著提升。
二是，中国式创新强。 技术创新是中国生物医药行业发展的动力源泉，过去十年，我国批准上市新药数量占全球15%，本土企业在研新药数量占全球33%。国际上通常用研发管线产品数量指标来衡量一国对全球生物医药创新的贡献度。按照这一衡量标准，据《2022医药研发趋势年度分析》白皮书数据，截至2022年1月，我国药物研发管线数量为4189条，仅次于美国，稳居全球生物医药研发第二梯队前列。
三是，中国产业投入高。 根据已公布企业年报数据显示，2018年至2022年医药企业研发投入逐年上涨，2022年医药行业研发投入总额首破千亿，达1026.17亿元，同比增长率达14.66%，为行业提供强有力的支撑。此外，在资本投入方面，2021年中国医疗健康领域交易事件及交易金额曾创历史新高，医疗健康领域交易事件1577件，金额达3971亿元。在生物技术和制药赛道尤为明显。2021年，生物技术和制药赛道融资事件金额TOP3均值为49.3亿元，排名第一位。
“只要这些要素都齐全，用心经营，一定能做出创新产品。”肖昌春说。
聚焦创新布局是趋势
过去十余年来，医疗健康行业的跟随性创新已经走向尾声，源头创新已经成为新时代下创投市场的关注焦点。不过，源头创新也存在较大的难点。
阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心负责人何静表示，早期研发是一个比较宽泛的概念，包括了最早期的基础研究，从中需要去找到合适的信号传导途径，找到合适的靶点，以及进行后续的化合物的筛选等。随后，进入人体临床试验，并且取得一定的概念验证，得出相应的研究成果。在此范围之内，我国也面临一定的挑战：
首先，药物研发本身在中国起步较晚，需要时间积累、经验积累、人才积累等。以人才为例，中国目前真正意义上的早研人才较为短缺。
其次，早研来自于好的科学。一方面，中国基础研究发展较为快速，发表在国际顶尖核心期刊上的基础研究项目不断增加；另一方面，真正属于源头创新的早研项目较为有限，这也成为目前摆在中国医药行业面前的挑战。
此外，放眼全球市场，部分热门疾病及靶点，已有较多创新药覆盖，即低垂的果实已被摘尽，基础研究迟迟没有突破，差异化的创新药研发难度将更大、风险更高。
“伴随着医学的进一步发展，相关的多学科交叉发展趋势凸显，中国基础研究也面临赶超发达国家良好机遇，而这背后也是基于，中国医药市场人才的积累、经验的积累已经取得了长足的进步。”何静认为，中国医药市场已经进入了创新生态，需要更多的去发现“好的科学”，这也要求产学研医加强多方合作，聚焦未被满足的医疗需求，关注创新领域如基因编辑技术、基因治疗、细胞治疗等，这些创新疗法也将成为中国医药市场有望实现“弯道超车”的重点方向。
在聚焦创新的大环境下，在医药行业低谷的背后，筛选好布局赛道也较为关键。在此方面，不少专家学者认为，我国市场尚存未被满足的临床需求，这些领域或许可以成为企业可以选择的方向。
例如，在部分疾病领域仍然存在疫苗覆盖人群不全面、复发率高或终身服药等问题，加速疫苗市场布局就是较好的选择之一。以呼吸道合胞病毒（RSV）为例，根据沙利文分析，我国由于RSV感染引起的急性下呼吸道感染的发病率约为31.0‰，常在婴幼儿和老年人中引发严重的肺炎和支气管炎。但先前RSV疫苗主要针对老年人，无法用于婴幼儿。
直到2022年11月，阿斯利康和赛诺菲合作研发的长效预防用单抗Beyfortus在欧盟首次获批，这是全球首个可广泛应用于婴儿人群的单剂次RSV预防手段，根据全球III期MELODY临床研究数据，Beyfortus可以降低74.5%的RSV相关急性下呼吸道感染（如毛细支气管炎或肺炎）就诊率。
RSV 疫苗具有一定的研发壁垒，海外RSV疫苗的获批也为国内药企的研发提供了一定的思路和方向，目前国内RSV疫苗研发也在加速推进，艾棣维欣的ADV110已进展至Ⅱ期临床，预计在2023年发布Ⅱ期临床结果；优锐医药从Bavarian Nordic引进的MVA-BN RSV疫苗已在国内获批临床；此外，沃森生物、石药集团、艾美疫苗、智飞生物等多家疫苗上市企业也在布局RSV疫苗管线。
可以预见，越早布局越能尽早抢占市场先机，这也意味着，医药企业布局者需要具备敏锐的项目筛选能力。
借力产业资源整合渡难关
《健康中国2030规划纲要》提出，到2030年我国健康服务业总规模达16万亿元，其中生物医药产业潜力有望达到8万亿元，是我国最活跃、潜力最大的产业之一。生物医药行业作为关系国计民生的战略性新兴行业，也是健康中国建设的重要基石，中国医药行业生态系统的可持续发展依托于生态圈各方合作。
礼新医药创始人、董事长兼首席执行官秦莹也分析指出，目前，Biotech寻求和Big Pharma进行合作，尤其是在Ⅲ期临床阶段，除了资金以外，Big Pharma的研发能力、销售能力、临床研发经验相对都是优势，合作可以让项目更快推进。这对于Biotech的研发加速和风险规避有很大帮助，跨国药企与创新企业充分发挥各自的长板，将产品价值最大化，以最高的效率让患者及时用上创新药，实现共赢。
实际上，在推动中国医药产业的创新转型趋势上，除了多方融合也有赖政策支持，而目前政策回暖信号已是明确。上半年以来，国家陆续推出多项政策及规划，重点围绕促进医疗资源均衡布局、加强国产高端设备及创新药等领域发展和人才培养等方面。
例如，今年8月，国家卫健委印发《深化医药卫生体制改革2023年下半年重点工作任务》，对2023年下半年医改重点工作任务进行了说明，具体包括促进优质医疗资源扩容和区域均衡布局、深化以公益性为导向的公立医院改革、促进多层次医疗保障有序衔接、推进医药领域改革和创新发展、健全公共卫生体系、发展壮大医疗卫生队伍六大方面。
地方政府也在积极布局产业规划，上海市科学技术委员会副主任朱启高介绍，生物医药是上海重点发展的三大重点产业，上海正在谋划新的赛道，也想全力地提升生物医药生命科学的创新策源能力。作为医药创新网络重要节点，上海正积极构建开放融通的生物医药产业创新格局，具备显著的政策优势和广阔的多方合作空间，依托创新要素、临床资源、金融资源、人才资源等共同来推动生物医药产业的创新发展。
“上海是科研高地，为此，我们也选择将研发中心放在上海，借此，我们可以通过跟上海的顶级医院、科研院所和生物创新公司等不同层面的机构建立合作，共同加速大家的一个科学探讨。而从目前的合作方向来看，加强临床转化、构建人才培养基地、营造政策学术科研产业氛围成为一大方向。”何静指出，借助于这一氛围，借助于我们已经建立以及在计划中的合作网络，可以与合作伙伴达到互利共赢的目标。
目前，资本的加入、产学研医的融合、医药生态圈的完善又将赋能医疗产业创新。中国大健康产业市场规模巨大，聚焦亟待满足的患者需求，抓住市场风口，促进资本与产业的相互赋能将实现医疗企业、投资机构及广大患者多方受益。
“除了直接从一二级市场融资，我们希望能够帮助企业解读最新政策，利用产业资源帮助企业做业务拓展并渡过难关。”郭榕榕说。
（信息来源：21经济网）
“中国创新”将成全球医药产业链重要环节，出海或打破药械企业发展“天花板”
近几年来，出海一直是医药行业的热门话题。据业内不完全统计，今年上半年，国内就有27起License-out(对外授权)交易，已和去年整年的交易数量持平。从金额上来看，已披露的总金额超124亿美元，是去年同期的三倍多。进入10月份以来，又有多家药企创新药成功达成海外授权。就在几日前，翰森制药一款新药以15.7亿美元授权给葛兰素史克。
《“十四五”医药工业发展规划》提出，中国医药要不断走向深层次国际化——医药出口额保持增长，培育一批世界知名品牌、形成一批研发生产全球化布局、国际销售比重更高的大型制药企业。目前，国产创新药出海主要有自主出海和License-out“借船出海”、联合出海三种模式。其中，License-out已经成为大多数本土创新药企进军全球市场的“主通道”，在2023启明创投医疗健康产业出海论坛上，启明创投主管合伙人胡旭波也指出仅启明创投投资企业在过去两年不到就有至少十起以上的海外授权业务。
之所以呈现出“出海潮”，胡旭波指出其中有国内竞争激烈的原因，但这背后更重要的原因是企业产品、技术足够好，企业希望通过产品出海让更多患者获益的同时，也给企业自身带来更大的商业价值。“中国医药市场价值基本上占全球范围的10%-20%。所以，未来中国企业是否有能力走出去成为全球公司，关系着企业未来的天花板在哪。”
实际上，出海也并非一番风顺，如此前也有百济神州、凌科药业、天境生物等在内的多家生物技术公司和跨国药企的License-out项目以“分手”告终。在走向海外扩张的过程当中，也确实存在很多挑战，包括在海外质量体系、管理体系的建立等。
从目前出海企业情况看，中国创新药企对于海外商业化路径也有不同的选择。甘李药业是较早布局海外市场的企业之一，其首席执行官、总经理、董事都凯认为需要根据企业的发展阶段来决定，需要考虑资金的充裕程度、人才的准备等，国际化的核心其实是加强对市场的控制，如果只单纯和别人合作，控制力就很弱；而成立于2018年的信念医药选择“出海”第一站的策略是先摘得低垂的果实（比如东南亚和中东市场），再往欧美方向，去摘更高处的果实，因为进入这些市场需要更高的成本及更多的资源。
“破局”势在必行
近10年来，特别是2015年药品监管审批制度改革之后，中国的医药创新获得了突飞猛进的发展。在2023上海国际生物医药产业周上，国家药品监督管理局相关负责人介绍，国家药品监督管理局从2018年组建至今，共批准了136款创新药上市。
不过，随着我国进入集采、医保谈判常态化阶段，我国药价面临很大压力。据统计，新药获批到进入医保的平均用时提速，从2016年的8.33年快速缩短至2021年的1.3年，但2017年-2021年，在医保目录谈判下来之后，药品大概平均有60%的降价。
在医保谈判中，新增适应症可能加快药品的降价幅度。据中国医药创新促进会统计，在医保准入续约和新增适应症过程中，2018-2022年上市的国产1类新药中已有14个至少降价两次，累计降幅达70%-90%。2022年6月底，国家医保局发布《国家医保目录谈判药品续约规则》，其中，续约药品和新增适应症药品需在之前合约价基础上有可能再降一定比例，降幅最高可达25%。
与此同时，在创新药同质化竞争加剧，研发成本过高，当前中国创新药在研管线3000多个，覆盖靶点为786个；美国在线管线覆盖靶点为4282个。由此可见国内创新药靶点集中度更高，同靶点竞争的赛道上挤满了创新生物药企。
2021 年下半年后，资本市场投入生物医药研发领域的热情骤减。据中国医药创新促进会统计，2022年社会资金投入生物医药研发资金为3400亿元，同比减少54%。
对于很多企业而言，创新药械出海从以往的选择题，逐渐变成了必选题。在胡旭波看来，药械企业出海，一方面是因为国内竞争力大，另一方面其实也是为了全球更广阔的市场，在企业产品质量、技术进一步提升的背景下，中国产品被全球的认可度也越来越高。
“中国的创新将成为全球医药产业链中很重要的一环，而且可以通过我们的创新为全球医药产业链提供我们的价值。长远看，也可以帮助整个生物医药产业链创新更加高效，另外降低医疗体系的成本。”胡旭波指出，中国生物医药产业能够为全球医药产业发展带来较大的价值。
毕马威《中国药企出海白皮书》（下称《白皮书》）显示，中国对全球医药研发的贡献率于2018年上升至4％—8％，跨入第二梯队，成为全球医药研发版图上的新力军。
另由碧迪医疗与波士顿咨询联合发布的《扬帆远航：中国医药出海蓝皮书》（下称《蓝皮书》）指出，据不完全统计，2021年共有40个国内药物项目以License out形式出海，其中16个项目的交易金额超过1亿美元。
在都凯看来，随着我国医药行业的变革，整个中国的医药产业出海布局方兴未艾。
在上述论坛上，信念医药联合创始人兼CEO郑静也指出，在中国重工业、轻工业发展到现在，下一步，特别是疫情之后，新的增长点在哪里已经成为全行业重点关注的问题，而出海也成为创新药领域非常重要的议题，从整个2023年中国创新药的License out趋势上看还是非常活跃的，仅上半年就有非常多的License out的交易，特别是像ADC领域。“在叠加全球，包括欧美和中国的生物医药的资本寒冬期，通过License out，通过出海，获取更多的现金流来过冬，是一个非常好的多元化的寻求变现的方式。”
事实是，我国已经有不少企业从出海中获益。胡旭波也以启明创投投资主营电生理和血管介入医疗器械的惠泰医疗举例介绍称，该企业最初在中国本土，以性价比优势部分替代国外产品为定位。但数年后，越来越多医生反馈，惠泰医疗的产品性能堪比甚至优于海外巨头。5年前，惠泰医疗着手建立海外团队和销售服务网络，期间也经历产品品质备受考验的阵痛，但坚持下来的收获是——这家科创板上市企业今年半年报显示，其国际收入同比增长近100%。“假以时日，中国公司完全有能力打开‘天花板’，收获比国内大数倍的市场规模。”
练“硬功”做好本地化布局
“除了我们的软性资产、药品、技术、专利出海之外，硬的资产方面也能看到很多中国企业的行动，像建厂这样大的投资也开始动起来了，已经有非常多的CRO、CDMO，包括创新药企业可能第一站都到新加坡建厂，甚至到欧美建厂。”郑静指出。
对于创新药出海的有效路径，郑静称需要结合企业自身在药物开发、临床、生产、销售等不同阶段不同方面的差异化优势，在有限资源的情况下，有的放矢、灵活应变，与国际化伙伴开展全方位合作，最终形成药物惠及患者的完整且高效闭环。
“我们出海的第一站，也即信念医药出海的策略，我们希望先摘得低垂的果实（比如东南亚和中东市场），再往欧美方向，去摘更高处的果实。因为进入这些市场需要更高的成本，更多的资源。”郑静介绍称。
实际上，创新药械出海并非易事，启明创投投资合伙人唐艳 旻 表示，中国本土企业，尤其是大分子药，如果工艺过硬，将成本控制住，在价格方面非常具有优势。同时全球化还需要考虑当地政策、语言、宗教、文化等要素，作为一家中国企业能够将所有的环节掌控好，有序地向前发展并非易事。
已经出海多年的甘李药业，面对激烈的出海竞争，也积攒了丰富的经验。都凯称，在国外市场面临的局势更为复杂，需要考虑到资金的充裕度和人才储备的厚度，在当地锁定优质伙伴、建立合作、并撬动其资源高效提升自身实力成为许多企业的共同选择。
“甘李药业面对的主要竞争对手都是国际性大公司，在新兴市场有雄厚实力，对于药政法规的影响力强。现阶段，在陌生的市场环境里与当地的一些比较有实力的企业合作对甘李来说是更好的选择。”都凯称。
据介绍，甘李药业目前也在积极筹划在当地的团队建设和产品注册。“在一些国家递交注册申请后，法规的要求可能发生变化，需要花很长时间审批，造成注册进度的停滞，所以需要借助当地合作伙伴的能力。”
都凯也特别强调，国际化主要的核心是加强对市场的控制，若都只是单纯与别人合作，那控制力就很弱。
（信息来源：21经济网）
艾伯维IL-23抑制剂在克罗恩病治疗中展现强大潜力
日前，艾伯维（AbbVie）公布了头对头3期SEQUENCE研究的积极结果，该研究评估了白细胞介素-23（IL-23）抑制剂risankizumab（商品名：Skyrizi）与活性对照药物相比，在一种或多种抗肿瘤坏死因子（TNF）治疗失败的中度至重度活动性克罗恩病患者中的疗效和安全性。
克罗恩病是一种慢性全身性疾病，表现为胃肠道内的炎症，继而引起持续性腹泻和腹痛。这是一种进行性疾病，意味着相当一部分患者的病情会随着时间的推移而加重，或出现需要紧急治疗的并发症，包括手术治疗。由于克罗恩病的症状和体征难以预测，因此它给患者带来了身体、情感和经济上的巨大压力。
Risankizumab 是一种IL-23抑制剂，通过与IL-23的p19亚基结合从而选择性地阻断IL-23。IL-23是一种参与炎症过程的细胞因子，被认为与多种慢性免疫介导的疾病相关。Risankizumab已获得美国FDA和欧洲药品管理局批准用于治疗斑块型银屑病、银屑病关节炎和克罗恩病。目前，risankizumab治疗银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎的3期试验正在进行中。
SEQUENCE 研究包括两个依次测试的主要终点：
第一个主要终点是第24周时的临床缓解（定义为克罗恩病活动指数[CDAI]总分<150），结果显示risankizumab与活性对照药物ustekinumab（商品名：Stelara）相比具有非劣效性（预先设定的非劣效界值为10%）；risankizumab组的缓解率为59%，活性对照组为40%。研究人员对这个终点数据也进行了事后分析以检验其优越性，并得到了p值小于0.01的显著结果。
第二个主要终点是第48周时的内镜缓解（克罗恩病简易内镜评分[SES-CD]≤4分，与基线相比至少降低2分，且任何单项分值均不超过1分），结果显示risankizumab的缓解率为32%，活性对照药为16%。
此外，在所有次要终点（包括第48周达到临床缓解、第48周和第24周达到内镜缓解、第48周达到无类固醇内镜缓解以及第48周达到无类固醇临床缓解）方面，risankizumab均优于活性对照。
SEQUENCE 研究中risankizumab的安全性与其已知安全性一致，没有观察到新的安全性风险。分别有10%的risankizumab治疗患者和17%的活性对照组患者发生严重不良事件。
（信息来源：药明康德）
默沙东口服PCSK9抑制剂启动中国III期临床
10 月18日，默沙东在药物临床试验登记与信息公示平台登记了一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，旨在评估口服PCSK9抑制剂MK-0616（enlicitide）治疗成人高胆固醇血症的有效性和安全性。
该研究是国际多中心临床MK-0616-013的一部分，拟纳入170例中国高胆固醇血症成人患者。MK-0616-013已在今年8月10日启动，拟在美国、中国、日本、阿根廷等多个国家招募2760例患者，预计将于2025年9月完成。研究的主要终点为第24周患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平较基线的平均百分比变化以及研究结束时的不良事件发生率和因不良事件停药率。
MK-0616 是默沙东开发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂。PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）主要在肝脏表达，是“坏胆固醇”LDL-C升高的帮凶。PCSK9可与肝细胞表面负责清除LDL-C的受体结合，导致大部分LDL-C无法被吸收。
一项针对高胆固醇血症的IIb期研究（N=381）结果显示，治疗第8周，接受不同剂量MK-0616治疗的患者的LDL-C水平均实现了统计学意义的降低，其中6mg、12mg、18mg、30mg剂量组患者的LDL-C水平分别降低了41.2%、55.7%、59.1%和60.9%。
目前，全球共4款PCSK9靶向药物获批上市，分别为英克司兰（诺华）、托莱西单抗（信达生物）、依洛尤单抗（安进/安斯泰来）和阿利西尤单抗（再生元/赛诺菲），这4款产品均已在中国上市。君实生物“昂戈瑞西单抗”、康方生物“伊努西单抗”、恒瑞医药“瑞卡西单抗”处于申请上市阶段。此外，信立泰“GM-0023”和海森生物“lerodalcibep”已进入III期阶段。PCSK9赛道的竞争已进入白热化阶段。
（信息来源：医药魔方）
FDA 批准Nkarta CAR-NK细胞疗法治疗系统性红斑狼疮IND申请
10 月17日，NK细胞疗法明星公司Nkarta宣布FDA批准了其CAR-NK细胞疗法NKX019治疗狼疮性肾炎（Lupus nephritis,LN）的IND申请。受此消息影响，Nkarta当日股价大涨112%。
NKX019 是一种同种异体、冷冻保存、现货型（off-the-shelf）候选细胞疗法，基于来自健康成人献血者外周血的NK细胞开发，通过工程改造表达人源化CD19靶向CAR来增强细胞靶向性，并表达专有的膜结合形式的白细胞介素-15(IL-15)，在没有外源性细胞因子支持的情况下具有更强的持久性和活性。
系统性红斑狼疮(SLE)是一种自身免疫性疾病，以B细胞功能异常和自身抗体产生为特征，可导致一系列临床表现，包括器官损伤和死亡风险增加。狼疮性肾炎(LN)是SLE最严重的表现之一。高达30%的LN患者会进展为终末期肾病，除非接受透析或肾移植，否则可能是致命的。
Nkarta 的这项多中心、开放标签、剂量递增的临床试验将评估NKX019在难治性LN患者中的安全性和临床活性。患者将在淋巴细胞清除后（使用环磷酰胺，一种在SLE和LN中已经确定安全性的药物）的第0、7和14天接受每剂10亿或15亿个细胞的三剂量周期NKX019治疗。该研究计划招募12名患者，第一位患者预计将于2024年上半年入组。
Nkarta 首席医学官David R.Shook博士指出：“我们相信，NKX019有潜力通过改善可及性和耐受性，在不断发展的自身免疫性疾病细胞治疗领域脱颖而出。现货型产品也将减轻患者的支付压力。”
“细胞疗法重置免疫系统以及为患有严重自身免疫性疾病带来长期缓解的潜力可能代表了过去50年来风湿病学领域最大的医学突破。狼疮性肾炎患者的治疗选择有限，细胞疗法的早期结果表明，我们可能正在定义一个新的治疗时代。”马萨诸塞大学Chan Medical School医学系风湿病学主任Roberto Caricchio教授说道。
除宣布NKX019获批临床，同日，Nkarta还更新了其核心临床项目NKX101（一种靶向肿瘤细胞上NKG2D配体的同种异体、冷冻保存、现货型CAR-NK细胞疗法）的进展。2023年6月，Nkarta报告了NKX101更新的I期临床试验结果。在使用fludarabine(flu)和cytarabine(Ara-C)进行淋巴细胞清除后接受three-dose regimen NKX101治疗周期（每剂15亿个细胞）的复发或难治性AML(r/r)队列，6例患者中有4例达到完全缓解(CR/CRi)。Nkarta期待在该队列中继续入组12-20名患者，入组工作正在进行中。包括这些新增患者的初步安全性和反应数据的临床更新预计将在2024年上半年完成。
此外，Nkarta还宣布，其NKX019治疗r/r NHL的I期研究开始了一个新的队列。
（信息来源：医药魔方）
降低肺癌复发或死亡风险达76%！罗氏ALK抑制剂3期数据积极
罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）日前公布其ALK抑制剂Alecensa（alectinib）在3期ALINA试验达到主要终点。与铂类化疗相比，Alecensa将ALK阳性早期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疾病复发或死亡风险降低了76%。根据新闻稿，Alecensa是首个与化疗相比显著改善患者无病生存期（DFS）的ALK抑制剂，可能为肿瘤切除的ALK阳性NSCLC患者提供一种有效的新治疗策略。详细数据同时公布于欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会线上摘要当中。
肺癌是最常见的癌症之一，NSCLC占所有肺癌病例的80%至85%。尽管进行辅助化疗，约有一半的早期肺癌患者（45-76%，取决于疾病分期）在手术后仍然经历癌症复发。包括免疫疗法在内的一些创新疗法改善部分早期NSCLC患者的预后。约5%的NSCLC患者为ALK阳性。ALK阳性NSCLC常见于年轻患者（通常为55岁及以下），这些患者通常有轻度吸烟史或不吸烟史。对于肿瘤切除的IB – IIIA 期ALK阳性NSCLC患者，术后推荐的治疗是含铂化疗，但对患者生存期的改善有限。
Alecensa 是一款第二代ALK抑制剂，获批用于治疗带有ALK基因突变的转移性非小细胞肺癌患者。
ALINA 是一项全球性、开放标签的3期试验，在肿瘤完全切除的ALK阳性NSCLC患者中评估Alecensa作为辅助疗法与化疗相比的疗效和安全性。共有257例患者随机分配接受Alecensa（n=130）或化疗（n=127）治疗。
研究结果显示，在完全切除的IB期（肿瘤≥4 cm）至IIIA期ALK阳性NSCLC患者中，与含铂化疗相比，Alecensa可使患者的疾病复发或死亡的风险降低76%（HR=0.24，95% CI：0.13-0.43，p<0.0001）。此外还观察到Alecensa组患者在中枢神经系统（CNS）-DFS上出现具有临床意义的改善（HR=0.22；95% CI：0.08-0.58）。
（信息来源：药明康德）
晚期癌症OS和PFS几乎翻倍！重磅ADC/Keytruda组合疗法3期结果亮眼
根据即将举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会近日所公布的摘要详细数据，Seagen和安斯泰来（Astellas）共同开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）与默沙东（MSD）PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）联合疗法在对比化疗治疗初治局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者的3期EV-302临床试验中表现亮眼。使用联合疗法患者的总生存期（OS）是化疗组患者的近2倍，降低患者死亡风险达53%！根据摘要结论，此积极数据显示Padcev与Keytruda联合疗法具有成为初治转移性膀胱癌一线标准疗法的潜力。
膀胱癌是全球第10大最常见癌症，每年新确诊病例超过57.3万例。尿路上皮癌最常起源于膀胱内部的细胞，约占膀胱癌病例的90%。除膀胱外，尿路上皮癌可发生于尿路的其他部位，包括输尿管和肾盂。大多数尿路上皮癌患者在早期确诊，但约50%接受手术的患者会在术后2-3年内出现疾病进展和复发。此外，约20%-25%的尿路上皮癌患者发生转移性疾病，含铂化疗是la/mUC的标准疗法。
Padcev 是一种抗体偶联药物，其靶点为Nectin-4，这是一种位于细胞表面并在膀胱癌中高表达的蛋白质。临床前数据表明，这种药物的抗癌活性是由于它与表达Nectin-4的细胞结合，然后将抗肿瘤药物MMAE内化并释放到细胞中，导致细胞不再增殖（细胞周期停止）并出现程序性细胞死亡（凋亡）。Keytruda是一种PD-1单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活T淋巴细胞，以发挥抗肿瘤功效。2023年4月，美国FDA根据EV-103试验的结果，加速批准Padcev联合Keytruda治疗不适合接受含顺铂化疗的la/mUC成人患者。
EV-302 （也称为KEYNOTE-A39）试验是一项开放标签、随机对照的3期研究，在既往未经治疗的la/mUC患者中评估Padcev与Keytruda联合疗法与化疗相比的疗效与安全性，共有886名患者入组。既往未经治疗的la/mUC患者（无论其PD-L1表达量为何）以1：1的比例随机分组。联合疗法组患者（n=442）在第1天和第8天接受Padcev（1.25 mg/kg）与在第1天接受Keytruda（200 mg）治疗，每3周为一周期。化疗组患者（n=444）则接受吉西他滨联合顺铂或卡铂治疗。双主要终点为设盲独立中心审评（BICR）根据RECIST 1.1评估的OS和无进展生存期（PFS）。次要终点包括总缓解率（ORR）和安全性。
在数据截止时，中位随访时间为17.2个月。与化疗相比，联合疗法组患者的PFS显著延长，进展或死亡风险降低了55%（中位PFS分别为12.5个月vs 6.3个月；HR=0.45，95% CI：0.38-0.54，P<0.00001）。与化疗组相比，联合疗法组的OS显著延长，死亡风险降低53%（中位OS分别为31.5个月与16.1个月；HR=0.47，95% CI：0.38-0.58，P<0.00001）。联合疗法组和化疗组确认的ORR分别为67.7%和44.4%（P<0.00001）。
安全性方面，55.9%的联合疗法组患者发生了≥3级治疗相关的不良事件（TRAE），此数值在化疗组中为69.5%。
根据摘要结论，Padcev与Keytruda联合疗法显著改善了先前未经治疗的la/mUC患者的预后，与化疗相比，患者的中位PFS和OS几乎翻倍。总体安全性方面为可控，没有新的安全信号。这些结果支持联合疗法作为la/mUC患者新的一线标准疗法。
（信息来源：药明康德）
FDA 允许体内基因编辑治疗产品开展Ⅲ期临床试验
10 月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已允许公司对其基于CRISPR的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法NTLA-2001开展Ⅲ期临床试验。NTLA-2001为该公司的首发管线，也是全球首款体内CRISPR基因编辑疗法。
该疗法由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）创立的IntelliaTherapeutics和再生元公司合作开发。用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。通过脂质纳米颗粒（LNP）载体，将携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，递送至肝脏。
早期临床数据显示，在6名接受治疗的患者中（3名患者接受0.1mg/kg剂量，3例患者接受0.3mg/kg剂量）。接受治疗28天后，两种不同剂量的患者血清中TTR蛋白水平分别平均下降52%和87%，且未观察到严重不良反应。
FDA 批准NTLA-2001进入III期临床试验，这无疑是基因编辑领域的一项具有里程碑意义的监管行动。在全球范围内，FDA对于直接编辑患者体内DNA疗法的监管一直持谨慎态度，甚至比其他地区的监管机构更加严格。
（信息来源：细胞与基因治疗领域）
百济神州宣布百泽安 ® 在中国递交的第14项适应症上市许可申请已获受理
百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司10月17日宣布，国家药监局已受理替雷利珠单抗联合依托泊苷和铂类化疗用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的新适应症上市许可申请（sBLA）。
本次sBLA的申报基于RATIONALE312（NCT04005716）的临床试验数据。此前公布结果显示：相较于化疗，替雷利珠单抗联合化疗在未经治疗的广泛期小细胞肺癌患者中展现出总生存期（OS）优效性。试验未发现新的安全性警示。
RATIONALE312 是一项对比替雷利珠单抗联合化疗和安慰剂联合化疗作为广泛期小细胞肺癌患者一线治疗有效性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验，共纳入全国51家中心的457例患者。其主要终点为总生存期，次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和安全性。此项研究的结果以最新突破口头报告的形式公布于2023年在新加坡举办的世界肺癌大会（WCLC）。
小细胞肺癌是一种致死率尤为高的肺癌类型，其5年生存率仅为7%，全球患者迫切需要新治疗选择。在这一治疗需求亟待满足的癌症中，我们很高兴看到替雷利珠单抗联合化疗在总生存期方面优于化疗。本次获得受理也预示着我们离为中国小细胞肺癌患者带来更有利的一线治疗选择又近了一步。我们将继续与国家药监局保持积极沟通，以尽快满足未尽患者之需。
在中国，替雷利珠单抗目前已被国家药监局批准用于11项适应症的治疗，其中9项适应症已全部纳入国家医保药品目录，是获批纳入国家医保药品目录适应症数量最多的PD-1抑制剂。此外，替雷利珠单抗的如下新适应症上市许可申请正在接受药审中心的技术审评：用于治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）；联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于一线治疗局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。
在全球，替雷利珠单抗用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）上市许可申请已获欧盟委员会（EC）批准，且正接受美国食品药品监督管理局（FDA）审评。此外，欧洲药品监管局（EMA）正在审评替雷利珠单抗用于治疗既往接受过化疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及联合化疗用于初治晚期或转移性非小细胞肺癌的上市许可申请。英国、澳大利亚、新西兰、巴西、韩国、瑞士、以色列和印度尼西亚的监管当局均在审评替雷利珠单抗的注册申请。
关于百泽安 ® （替雷利珠单抗）
百泽安 ® 是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。
替雷利珠单抗的全球临床开发项目已在超过30个国家和地区开展21项注册可用临床试验。截至目前，百济神州已宣布10项3期关键性研究的积极结果，这些研究涉及多种肿瘤类型和疾病阶段，如非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胃癌、食管鳞状细胞癌、肝细胞癌和鼻咽癌。
（信息来源：药智新闻）
首仿！华东、南京正大天晴、普济生物“马昔腾坦”同日获批
10 月18日，药监局官网显示，华东、南京正大天晴和普济生物的马昔腾坦片获批上市，3家共同斩获马昔腾坦片首仿。
马昔腾坦是一种内皮素受体拮抗剂，该药最早由Actelion Pharmaceuticals研发，于2013年获FDA批准上市，是首个获批用于肺动脉高压的口服制剂。2017年，强生收购Actelion。同年，马昔腾坦原研在中国获批上市，用于治疗肺动脉高压，以延缓疾病进展。2022年，马昔腾坦原研的全球销售额为17.83亿美元。
根据医药魔方数据库，马昔腾坦的化合物专利CN100432070C已于2021年底到期，其制剂专利CN101262847B将于2026年到期。
肺动脉高压是环境、遗传等多种因素引起肺动脉阻力进行性增高、肺血管重塑、右室肥厚，并最终引起右心衰竭甚至死亡的一种恶性心血管疾病，致死率跟癌症类似，也被称为心血管领域的“癌症”。
（信息来源：医药魔方）
国内首款！TYK2抑制剂“氘可来昔替尼”获批上市
10 月19日，国家药监局网站显示，百时美施贵宝（BMS）的TYK2抑制剂氘可来昔替尼（deucravacitinib）获批上市，用于治疗中重度斑块状银屑病。该产品也是首款在国内获批上市的TYK2抑制剂。
银屑病是一种广泛流行的、慢性、系统性免疫介导疾病，严重影响患者的身体健康、生活和工作，全球至少有1亿人受此疾病困扰。斑块状银屑病以皮肤表面明显的圆形或椭圆形斑块上覆盖有银白色鳞屑为特征。现有系统性治疗方案能起到一定治疗效果，但无法满足患者的治疗需求，仍有许多中重度银屑病患者未得到充分治疗甚至未得到治疗。
氘可来昔替尼是一款具有独特作用机制的口服高选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，可通过选择性靶向TYK2抑制参与多种免疫介导疾病发病机制的关键细胞因子（如IL-23、IL-12和I型干扰素）的信号传导。氘可来昔替尼通过与TYK2的调节结构域结合实现高度选择性，促成TYK2及其下游功能的变构抑制。在生理浓度范围内，氘可来昔替尼选择性地抑制TYK2，且在治疗剂量下不抑制JAK1、JAK2或JAK3。
本次批准主要是基于两项关键III期临床试验（POETYK PSO-1和POETYK PSO-3）的积极结果。POETYK PSO-1纳入了666例患者，旨在评估氘可来昔替尼对比阿普米司特（apremilast）和安慰剂治疗中重度斑块状银屑病成人患者的疗效和安全性。POETYK PSO-3纳入了220例患者，旨在评估氘可来昔替尼对比安慰剂治疗中重度斑块状银屑病成人患者的疗效和安全性。共同的主要终点为第16周时达到PASI 75（银屑病面积与严重性指数评分改善75%以上）和sPGA 0/1（静态医生总体评估皮肤症状完全清除/几乎完全清除）的患者比例。
POETYK PSO-1 研究结果显示，第16周时，与安慰剂组和阿普米司特组相比，氘可来昔替尼组达到PASI 75和sPGA 0/1的患者比例显著增加。试验还达到了所有次要终点，氘可来昔替尼在症状负担和生活质量测量值上表现出显著且具有临床意义的改善。
POETYK PSO-3 研究结果显示，在第16周时，氘可来昔替尼组68.8%的患者达到PASI 75，优于安慰剂组（8.1%，P<0.0001）；38.2%的患者达到PASI 90（银屑病面积和严重程度指数改善至少90%，即皮损几乎清除），优于安慰剂组（1.4%，P<0.0001）；持续接受deucravacitinib治疗到第52周时，PASI 75应答率保持稳定，PASI 90应答率则进一步提升至45.5%。
尤其值得一提的是，deucravacitinib对于难治部位（头皮）的皮损清除也显示出显著获益，62.9%罹患中重度头皮银屑病的患者在持续接受16周deucravacitinib治疗后达到ss-PGA 0/1（头皮皮损清除或基本清除），优于安慰剂组（9.8%，P<0.0001)。
除银屑病外，氘可来昔替尼还被开发用于治疗银屑病关节炎、头皮银屑病、系统性红斑狼疮和炎症性肠病等多种免疫性疾病。此外，针对TYK2靶点，BMS还一款BMS-986322处于II期阶段。可以说，BMS是TYK2抑制剂赛道的资深玩家了。
（信息来源：医药魔方）
80% 头发再生！辉瑞JAK3抑制剂“利特昔替尼胶囊”在华获批上市
10 月19日，药监局官网显示，辉瑞JAK3抑制剂利特昔替尼胶囊（ritlecitini b，商品名：乐复诺）已获批上市，用于适合接受系统性治疗的12岁及以上青少年和成人斑秃患者，包括全秃和普秃。利特昔替尼该适应症曾被CDE授予突破性疗法以及优先审评资格。
斑秃是一种以斑块状脱发为特征的自身免疫性疾病。这种脱发通常发生在头皮上，但也会影响眉毛、睫毛、面部毛发和身体的其他部位。斑秃患者的症状由免疫细胞攻击健康毛囊引起，导致头发脱落。斑秃平均发病年龄在25至35岁之间，但也可影响老年人、儿童和青少年，无明显性别差异。斑秃严重影响患者健康和生活质量，可能引起严重心理障碍，包括抑郁和焦虑。美国约有680万人患有斑秃，全球约有1.47亿人患有斑秃。
甲苯磺酸利特昔替尼是一种激酶抑制剂，能够不可逆地抑制JAK3和酪氨酸激酶家族。实验室研究证明，ritlecitinib可阻断信号分子和免疫细胞活性，这些信号分子和免疫细胞被认为是导致斑秃的原因。与第一代泛JAK抑制剂相比，ritlecitinib在降低毒性方面更有优势。2023年6月23日，ritlecitinib获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人斑秃。
一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键性IIb/III期ALLEGRO研究，评估了ritlecitinib治疗12岁及以上斑秃患者（n=718，其中国内入组81人）的疗效和安全性。该研究中，入组患者至少有50%的头发因斑秃而脱落，包括全秃（头发全部脱落）和普秃（全身毛发均脱落）患者，并且已持续6个月至10年的斑秃发作。患者随机接受每日1次ritlecitinib 30mg或50mg（接受或不接受1个月的初始治疗：每日1次ritlecitinib 200mg）、ritlecitinib 10mg或安慰剂治疗。
主要终点为第24周时绝对SALT评分≤20，对ritlecitinib治疗有反应的头皮毛发再生患者比例。SALT是一种测量头皮脱发量工具，评分越高，脱发越严重。结果显示，每日服用30mg和50mg ritlecitinib治疗的患者（无论是否接受为期4周的初始治疗）在24周时，头皮毛发覆盖率≥80%的患者比例显著高于安慰剂组。
总的安全性数据表明，ritlecitinib在成人和青少年患者中耐受性良好。最常见的不良事件为头痛、鼻咽炎和上呼吸道感染。
此外，一项开放标签III期ALLEGRO-LT研究正在进行，旨在评估ritlecitinib在脱发率为25%或以上的成人斑秃患者和脱发率为50%或以上的12岁青少年斑秃患者中的安全性和有效性。
（信息来源：医药魔方）
科伦药业“沙库巴曲缬沙坦钠片”获批上市
10 月23日，科伦药业发布公告，宣布旗下沙库巴曲缬沙坦钠片获国家药监局批准上市，这也是国内第5款获批的沙库巴曲缬沙坦仿制药。
沙库巴曲缬沙坦钠片为诺华研发的first-in-class血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂（ARNI）。该产品于2015年在美国首次获批，并于2017年在中国获准进口，用于射血分数降低的慢性心力衰竭和原发性高血压。
沙库巴曲缬沙坦钠片可同时发挥舒张血管、降低血压、促进尿钠排泄和逆转心脏重构等作用，可较既往标准治疗显著降低慢性心衰患者的全因死亡率、心血管死亡率和心衰住院率，目前已被美国《AHA/ACC/HFSA心衰管理指南（2022）》、欧洲《急性和慢性心力衰竭的诊断和治疗指南（2021）》、中国《高血压防治指南（2023）》等国内外权威指南广泛推荐使用。
沙库巴曲缬沙坦钠片为国家医保乙类品种，2022年中国销售额达到23.2亿元。
（信息来源：医药魔方）
刚刚！强生HIV疗法“利匹韦林注射液”在中国获批
10 月24日，NMPA官网最新公示，强生（Johnson & Johnson）旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）提交的艾滋病新药利匹韦林注射液的上市申请已正式获得批准。此前，利匹韦林片剂已在中国获批，用于治疗成年HIV-1感染。
根据强生创新制药早期发布的新闻稿，利匹韦林是一种体积很小（25mg）的口服非核苷逆转录酶抑制剂（NNRTI），具有疗效确切、安全性与耐受性良好的特点。2017年，利匹韦林片（英文商品名：Edurant）在中国获批上市，与其它抗HIV药物联合使用，适用于治疗开始时1型人类免疫缺陷病毒核糖核酸（HIV-1 RNA）低于或等于10万拷贝/mL的HIV-1感染的初治患者（12岁及以上）。
公开资料显示，利匹韦林注射液是一种长效注射混悬液，已在海外获批上市（英文商品名：Rekambys），与卡替拉韦注射液联合用于特定HIV-1感染成人患者。由利匹韦林注射液和卡替拉韦注射液组成的长效抗病毒疗法，海外商品名为Cabenuva。其中，卡替拉韦注射液（cabotegravir）由葛兰素史克（GSK）旗下ViiV Healthcare公司开发，已于今年7月在中国获批。
Cabenuva 是一款长效注射疗法，能将每日服药改为每月一次或者每两个月一次治疗，这是HIV感染者治疗领域的一项重大改变。该药曾在美国获批两种给药方案，其中，每月一次的给药方案于2021年1月获批，作为治疗那些接受抗逆转录病毒治疗后出现病毒学抑制的成人HIV-1感染患者的完整方案；每两个月一次的给药方案于2022年2月获批，从而将用药频率减少至每年6次。
艾滋病是由于HIV感染引起的严重疾病，曾经被认为是无药可治的致命疾病。随着上世纪末鸡尾酒疗法的建立，艾滋病已经成为可控的慢性疾病。尽管目前的疗法还不能够完全治愈HIV感染，但可以显著降低患者体内病毒数量，维持患者免疫功能，并且防止HIV病毒传播。通过抗病毒疗法的治疗，艾滋病患者能够达到与普通人相当的预期寿命。
希望此次利匹韦林的注射液剂型在中国获批，能够为更多患者带来新的治疗选择。
（信息来源：医药观澜）
首款！FDA批准辉瑞新疫苗，覆盖所有最常见血清型
10 月21日，辉瑞公司（Pfizer）宣布，美国FDA已批准Penbraya脑膜炎球菌疫苗上市。新闻稿指出，这是首个可覆盖10至25岁青少年和年轻人中引起脑膜炎球菌疾病的最常见血清型的五价疫苗。Penbraya结合了两种脑膜炎球菌疫苗Trumenba（脑膜炎球菌B组疫苗）和Nimenrix（脑膜炎球菌A、C、W-135和Y组结合疫苗）的组分，以帮助预防全球引起大多数侵袭性脑膜炎球菌疾病的5种最常见脑膜炎球菌血清型。
脑膜炎球菌病（meningococcal disease）指的是任何由脑膜炎奈瑟菌（Neisseria meningitidis）感染所造成的疾病。此病菌可能感染人体脑部与脊椎内膜并引起肿胀，或者进入血液循环中繁殖并造成血管壁的破坏。青少年与年轻成人有较高风险受到感染，感染后可能导致严重症状并造成患者于24小时内死亡，而幸存者则可能产生严重的长期残疾情形。其中的5种血清型（A、B、C、W、Y）引发全世界96%侵袭性脑膜炎球菌病例。
Penbraya 减少了针对5个最常见血清型完全接种所需的总剂量数，从而简化了护理标准，并潜在地增加了接种疫苗的青少年和年轻成人的数量。
美国FDA的批准是基于2期和3期临床试验的积极结果，包括一项随机、活性对照和观察者设盲的3期临床试验，评估五价候选疫苗与此前已获批准的脑膜炎球菌疫苗相比的安全性、耐受性和免疫原性。数据分析发现，接受2剂Penbraya五价疫苗与接受对照组疫苗（2剂Trumenba+1剂Menveo）的参与者在所有5个血清型中的免疫反应皆呈非劣效性。与单剂Menveo疫苗相比，单剂Penbraya疫苗在对A、C、W、Y血清型的免疫反应上亦呈现非劣效性。
此外，在未曾接受过脑膜炎球菌疫苗的个体中，那些接受1或2剂Penbraya疫苗并产生≥4倍抗A、C、W、Y血清型免疫反应的参与者比例，高于那些接受1剂Menveo疫苗的参与者。而那些接受2剂Penbraya疫苗并产生≥4倍抗B型血清型免疫反应的参与者比例，亦高于那些接受2剂Trumenba疫苗的参与者。
（信息来源：药明康德）
沃森生物13价肺炎结合疫苗在印度尼西亚获批上市
10 月24日，沃森生物发布公告，子公司玉溪沃森生产的13价肺炎球菌多糖结合疫苗在印度尼西亚获批上市。
世界卫生组织推荐全世界所有国家引进肺炎球菌多糖结合疫苗（PCV）。2020年，印尼卫生部宣布将PCV-13纳入国家免疫计划。印尼卫生部采取阶段式引进，2020年开始在部分地区常规接种，并于2022年3月宣布推广至全国。预计印尼全国每年新生儿的接种需求可达1200万剂。
肺炎的主要细菌病因是肺炎球菌，印度尼西亚49.5%的肺炎病例中均可检测到肺炎球菌。肺炎也是印尼5岁以下儿童的头号传染病杀手，可导致约17%的儿童死亡病例，2011年至2016年间大约产生2.8亿美元的诊疗费用。
沃森生物的13价肺炎结合疫苗能有效防止6周龄-5周岁婴幼儿遭受1型、3型、4型、5型、6A型、6B型、7F型、9V型、14型、18C型、19A型、19F型和23F型肺炎球菌的侵袭，提高免疫力，推进印尼达成“减少5岁以下儿童死亡率”的可持续发展目标。
（信息来源：新京报）
亳州市场10月25日快讯
龙胆草： 市场价格坚挺上扬，目前亳州市场北龙胆药厂货135元/kg左右，好统货145元/kg左右，优质货155-165元/kg。
南龙胆： 受北龙胆价格上涨影响，市场有商家积极购进，行情稳步上扬，现亳州市场南龙胆草选货在100元/kg左右。
南五味子： 近期走销缓慢，行情平稳，现市场南五味子价在50-55元/kg之间。
芦根： 购销一般，市面货源充足，行情平稳。现在市场大芦根切片统货售价17-20元/kg，小芦根统货售价10-12元/kg。
广藿香： 购销尚可，市场货源正常消耗。目前市场广货藿香统货售价12-13元/kg，切片统货售价13.5-14元/kg。
干姜： 市场货源正常购销，走动尚可，行情持续稳定。目前市场干姜统个售价21-22元/kg，统片售价20-24元/kg不等。
鱼腥草： 市场有商购销，货源走动顺畅，行情稳坚。目前市场鱼腥草家种统货要价格在9-9.5元/kg，野生统货12-13元/kg。
甘草： 市场来货增多，货源小批量走动为主，行情震荡。现在市场甘草甘肃统片价格在40-50元/kg不等，选片售价在50-60元/kg不等，新疆统片35-40元/kg，甘草粒售价在30-33元/kg。
胡椒： 市场需求疲软，货源走动一般，行情回稳。现市场白胡椒统货价在38-39元/kg，黑统货价在24-25元/kg。
黄芩： 近期新货上市，有商寻货，陈货库存逐步降低，行情稳健。目前市场黄芩山西统个价格39-40元/kg，统片要价43-45元/kg，选片价在50-60元/kg不等。
（信息来源：康美中药网）
安国市场10月25日快讯
国产酸枣仁： 目前新货加工上市，商家关注力度一般，现市场国产酸枣仁一般货价在880元上下，全检货价在920元上下。
白及： 目前正值产新，新货产出量少，商家有关注力度，市场经营商多采取随购随销方式，现市场白及统货价在180元上下。
地产半夏： 正值产新期，新货上市，关注商家较多，现市场地产半夏0.6以上的货价在93元。
进口枣仁： 近期商家关注力度减弱，货源多为实销，价也逐步转稳，现市场进口枣仁统货价在120元。
石菖蒲： 目前产新继续，有商家积极买货，行情表现坚挺，现市场安徽大别山货价在77元上下，湖南货价在70-72元。
射干： 目前正值产新，新货产出量不大，近期货源正常购销，行情小幅调整，现市场射干统个价格在140元，统片价在165元。
天冬： 目前新货上市，今年货源产出量不大，近期商家关注力度一般，行情与前期保持平稳，现市场天冬炕货价在60元。
血竭： 近期商家关注力度一般，货源处于正常购销状态，行情与前期保持平稳，现市场皇冠血竭价格在880-980元之间。
阿胶： 目前进入销售旺季，商家关注力度一般，行情与前期保持平稳，现市场东阿阿胶价格在28300元，福牌货价格在1100元。
玄明粉： 市场销量不大，商家关注力度也不高，近期货源走销一般，现市场玄明粉一般货价在2元，合格优质货价在5元。
浮海石： 为矿石专营商经营，近期货源正常购销，行情在坚挺中运行，现市场浮海石一般货价在50-60元之间，好货价在80元上下。
川芎： 今年种植面积增多，但副产区长势不佳，近期产区有商家寻货，货源批量走销顺畅，市场表现不及产区，现市场川芎统货价在24-24.5元之间。
牛蒡子： 近期关注商家较少，货源走销不快，行情表现疲软，现市场牛蒡子统货价格在34元，选货价在36元上下。
泽泻： 近期货源走销好于前期，但本品今年产区种植有量，导致行情无明显波动：现市场泽泻统货价在16.5-17元之间。
雄黄： 多为矿石商家销售，近期货源正常购销，货源因质量不等，价格存在一定差异，现市场雄黄一般货价在45-55元之间，好一些的货价在90元。
土茯苓： 可供货源充足，近期走销一般，近期价在平稳中运行，现市场土茯苓粉质片价在32-33元之间，木质货价在12-13元之间。
韭菜子： 新货将上市，市场货源处于正常购销状态，行情无明显调整，现市场韭菜子净货价在50元上下。
茺蔚子： 近期商家关注力度一般，货源以小批量走销为主，行情与前期保持平稳：现市场茺蔚子净货价多在50元上下。
紫苏子： 可供货源有量，近期走销一般，行情与前期无明显调整，现市场紫苏子山西与甘肃货价在19元，零售价在22元；河北地产紫苏子零售价在29-30元之间，大货价低。
亚麻子： 市场可供货源有量，近期走销一般，商家关注力度不高，现市场亚麻子大货价在7-7.5元之间，零售价在9.5-10元之间。
艾叶： 可供货源充足，近期走销一般，行情与前期保持平稳，现市场艾叶一般统货价格在8-9元之间，好货价在11-12元之间。
白扁豆： 市场常流通的货源多为进口货，近期走销一般，行情在平稳中运行，现市场白扁豆进口货价在10元上下；国产货量少，符合药典的货价格在32-34元之间。
苍术： 今年家种货源产出有量，近期货源进入实销状态，行情小幅调整，现市场家种苍术价格在82元上下，野生光苍术价在165-170元之间。
（信息来源：中药材天地网）
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