竞争监测

投资动向

卫材中国与贝克曼库尔特达成战略合作共筑阿尔茨海默病诊疗新生态

11月7日，卫材（中国）投资有限公司与贝克曼库尔特实验室系统苏州有限公司正式签署合作意向书，双方将围绕阿尔茨海默病（AD）的诊疗领域展开深度合作，以创新合作模式提升疾病诊疗效率与可及性，为中国阿尔茨海默病患者及家庭带来新的希望，助力“健康中国”战略在老年神经退行性疾病防控领域的落地。

直面阿尔茨海默病诊疗痛点，填补临床需求空白

随着中国人口老龄化进程加快，阿尔茨海默病已成为影响老年群体健康的重要疾病之一。该病起病隐匿、进展缓慢，早期诊断困难，多数患者确诊时已进入中晚期，不仅严重影响患者的生活质量，更给家庭和社会带来沉重的医疗负担与照护压力。当前，血液标志物检测（BBA）作为阿尔茨海默病早期筛查与诊断的重要手段，其临床普及度和可及性仍有待提升，亟需通过跨领域合作打破资源壁垒，优化诊疗链路。

此次卫材中国与贝克曼库尔特的合作，正是瞄准这一临床痛点，依托双方在医药研发、体外诊断领域的资源与技术优势，构建“诊断 治疗¾患者支持”的全链条合作体系，为阿尔茨海默病诊疗领域注入新的发展动力。

多维协同发力，构建诊疗创新路径

根据合作意向，双方将在中国大陆地区（不含港澳台）开展三大核心合作：一是整合资源提升阿尔茨海默病血液检测（BBA）的可及性，让更多基层医疗机构和患者能够便捷获取精准的检测服务；二是通过联合学术与科研支持，积累血液检测在阿尔茨海默病早期诊断中的应用证据，推动临床诊疗理念升级；三是共享市场洞察，精准把握患者与医疗体系的核心需求，为后续合作奠定基础。

此外，双方还将探讨开展进一步深度合作，包括联合开展血液检测技术的验证研究、开发Aβ检测相关的患者援助计划、推进阿尔茨海默病筛查项目等，从技术优化、患者关怀、疾病防控等多个维度完善诊疗生态。

引领行业合作新模式，赋能诊疗标准化发展

此次合作是医药企业与体外诊断企业跨界协同的重要实践，将为阿尔茨海默病诊疗领域带来多重行业价值。通过双方资源互补，有望推动血液检测技术在临床的规范化应用，建立更高效的早期诊断流程，填补当前阿尔茨海默病早期筛查体系的短板。同时，联合学术与市场推广将加速诊疗知识的普及，提升医护人员与公众对疾病早期干预的认知，推动行业整体诊疗水平的提升。

这种“医药+诊断”的合作模式，也为其他神经退行性疾病的诊疗合作提供了可借鉴的范例，助力构建更加完善的老年疾病防控体系。

守护老年健康，助力健康中国战略落地

从社会层面来看，此次合作将产生深远的积极影响。通过提升血液检测可及性与筛查覆盖率，能够实现阿尔茨海默病的早发现、早诊断、早干预，有效延缓疾病进展，减轻患者家庭的照护压力和经济负担。患者援助计划的推进，将进一步降低患者的医疗成本，让更多患者能够获得规范的诊疗服务，提升老年群体的生活质量与尊严。

同时，大规模的筛查项目与市场教育将提升公众对阿尔茨海默病的认知，减少疾病歧视，营造全社会关爱患者的良好氛围。长远来看，合作将为中国阿尔茨海默病的防控提供数据支撑与实践经验，助力降低疾病的社会负担，为“健康中国2030”战略中关于老年健康的目标实现贡献重要力量。

卫材全球高级副总裁、卫材中国总裁冯艳辉表示：“阿尔茨海默病的防控需要全社会的共同努力，此次与贝克曼库尔特的合作，是卫材中国践行‘关心人类健康’（hhc，human health care）企业理念的重要举措。我们期待通过双方的协同创新，让先进的诊疗技术更快惠及中国患者，为提升国民脑健康水平贡献力量。”

贝克曼库尔特医学诊断全球副总裁、中国区总经理陈淮指出：“丹纳赫集团致力于加速科学进步，旗下的思拓凡生物技术已经在卫材瑞士Solothurn的仑卡奈单抗研发生产工艺中得到应用。而贝克曼库尔特作为体外诊断领域的领导品牌，我们始终致力于通过技术创新推动诊断的发展并赋能临床诊疗。此次与卫材中国的合作，将充分发挥双方优势，推动阿尔茨海默病诊断治疗疾病路径的优化升级，为中国的老年健康事业注入新动能。”

未来，双方将以此次合作为起点，持续深化协同，推动各项合作内容落地见效，用创新技术与人文关怀守护老年群体的健康福祉，书写跨领域合作助力疾病防控的新篇章。

（信息来源：卫材）

华润三九、琅钰集团、Bioprojet：签订协议

近日，华润三九正式披露与琅钰集团、Bioproject三方签订协议，正式获得了琅钰集团所持有的创新药“铧可思（替洛利生片/Pitolisant）”在中国大陆开发、生产和商业化的独占权利。

发作性睡病是全球公认的罕见病之一。据估计全球约有300多万患者，我国潜在发作性睡病患者数量约30–70万人。作为一种罕见的以大脑觉醒睡眠维持能力受损的慢性神经系统疾病，发作性睡病通常被认为是终身性疾病，患者往往会在白天反复且不可抗拒地入睡、猝倒、入睡前幻觉及睡眠瘫痪等“四联症”症状，除影响正常生活外，也有跌倒后受伤乃至死亡的风险。

Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂，能够与大脑中的组胺3（H3）受体特异性结合，阻断其自身受体，从而增强组胺能神经元的活动，增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放。

目前，华润三九自身处方药业务在“十四五”期间围绕“3+N”治疗领域，以临床价值为导向，通过自主研发与BD转化双线并举，逐步拓展产品管线，坚持学术推广的发展道路。持续推进专家网络体系化建设，强化医学引领，不断拓展医院渠道和覆盖面。

（信息来源：药时空）

12亿美元！圣因生物与礼来达成RNAi药物研发战略合作

11月8日，圣因生物（SanegeneBio）宣布与礼来制药公司达成一项全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的LEAD平台共同推动针对代谢性疾病的RNAi候选药物的开发。

LEAD（Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配体与增效基团协同递送）平台，是圣因生物自主研发的一种组织选择性递送技术，能够实现RNAi药物在肝外组织与细胞中的高效、特异性递送。基于该平台，有望开发出每年仅需两次皮下给药的代谢性疾病突破性疗法。

圣因生物将负责基于LEAD平台为双方合作项目筛选并确定最优RNAi活性分子，礼来公司将负责后续药物的IND申报研究、临床开发和商业化。

根据协议条款，圣因生物将获得包括首付款和股权投资的近期付款。此外，圣因生物还有权收取后续高达12亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，以及商业销售的分级特许权使用费。

圣因生物创始人、CEO王为民博士表示：此次合作充分验证了圣因生物创新且差异化的LEAD平台在RNAi药物组织选择性递送方面的卓越表现。礼来公司是代谢疾病领域的全球领导者，我们期待双方密切合作，解锁代谢性疾病的全新治疗策略，加快开发持久的、改变疾病进程的突破性疗法，以造福全球患者。

代谢性疾病是指人体代谢功能出现异常所引发的一类疾病，包括糖尿病、肥胖症、高血脂等。这些疾病会导致体内物质代谢失调，影响机体正常的生理功能，严重时还会危及生命。随着近年来代谢性疾病的发病率不断增加，代谢性疾病已成为严重影响人民健康和社会发展的重大慢性疾病。

（信息来源：医药魔方）

英矽智能与礼来达成AI药物研发合作

11月10日，英矽智能宣布与全球头部跨国药企礼来达成药物研发战略合作。双方将充分发挥英矽智能自主研发的AI制药平台Pharma.AI的前沿技术优势，结合礼来在药物开发及疾病研究领域的深厚积淀，共同加速创新疗法的发现与开发。

根据协议，英矽智能将依托已广泛验证的Pharma.AI平台及专业药物研发能力，就双方确定的创新靶点开展候选化合物的生成、设计与优化。英矽智能有权从该项合作中获得最高逾1亿美元的收益，包括首付款、研发里程碑付款以及未来药品商业化后的分级净销售额版税。

此次合作标志着双方伙伴关系的进一步升级。早在2023年，英矽智能与礼来已基于AI平台达成软件授权合作，为本次战略合作打下坚实基础。

对于此次合作，英矽智能创始人兼联席首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，“我们非常荣幸与全球医药行业领军企业礼来开展深度合作。礼来在创新和研发方面的卓越表现令人敬佩，也是英矽智能自研AI制药平台Pharma.AI的重要合作用户。本次药物研发合作，不仅体现了合作伙伴对英矽智能AI驱动药物研发实力的高度认可，也进一步巩固了双方的长期合作关系。我们期待，双方携手加速创新疗法的开发步伐，更好地满足全球患者的迫切需求。”

事实上，凭借专有的Pharma.AI平台和先进的自动化实验室，英矽智能大幅提升了药物早期研发效率。传统早期药物发现过程通常需耗时3至6年，而自2021年至2024年英矽智能已提名20项临床前候选化合物，项目从启动到临床前候选物提名平均仅需12至18个月，每个项目仅需合成与测试60至200个分子，显著提升了研发速度与资源利用效率。

目前，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。

英矽智能由人工智能驱动发现的产品管线中，已有10个分子获得临床试验许可，其中进展最为领先的Rentosertib（原名ISM001-055）是一种潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，已完成2a期临床研究并获得令人鼓舞的积极结果。

此外，英矽智能还在探索前沿领域，包括老龄化研究、可持续化学和农业创新方面的突破。

（信息来源：医药魔方）

资本竞合

熙源安健：完成超2亿元A轮融资

日前，夏尔巴投资企业熙源安健医药正式宣布完成超2亿元A轮融资，本轮投资由北京市医药健康产业投资基金领投，渶策资本、光华梧桐、比邻星创投跟投，老股东顺禧基金、启明创投持续加投，行远致同担任本轮交易的财务顾问。本轮所融资金将重点用于国内首款自主研发的CGRP类小分子药物BR005项目即将进行的关键性III期临床研究，并支持疼痛管理领域更多创新研发管线的持续拓展。

熙源安健是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对严重慢性疼痛病症的创新型、高特异性的镇痛疗法，尤其重视解决头面部疼痛、神经性疼痛和肌肉骨骼疼痛等临床长期未满足需求。公司的愿景是为全球众多饱受慢痛折磨的患者提供安全、有效、便捷的疼痛管理解决方案。

熙源安健创始人兼CEO李国春博士表示：“感谢各位新老投资人对公司的深度认可与鼎力相助。本轮融资的成功，对我们具有里程碑式的意义。它将进一步保障我们核心管线后续的临床推进和商业化进程，确保创新药物能快速地走向市场，惠及急需的患者。同时，充裕的资金流也将使我们有能力加速开发更多创新药物管线，尤其是在新的疼痛机制和靶点领域，以建立更深、更广的产品护城河。这笔资金也将助力公司加快国际化布局，并与国际药企建立深度合作，成为全球疼痛创新性药物研发方面的领军者。”

（信息来源：夏尔巴投资）

Iambic：超认购融资中筹集超1亿美元

11月10日，AI制药公司Iambic宣布在一轮超认购融资中筹集了超1亿美元，投资者包括Alexandria Venture Investments、Illumina Ventures、Regeneron Ventures等。

在此次融资宣布之前，Iambic在ESMO大会上公布了其明星管线IAM1363（一款脑渗透HER2小分子酪氨酸激酶抑制剂）的临床数据（NCT06253871），IAM1363在HER2野生型和HER2突变型癌症以及多种疾病适应症中显示出抗肿瘤活性和良好的安全性。

随后，Iambic宣布与Jazz Pharmaceuticals开展研究合作，评估zanidatamab（一种靶向HER2的双特异性抗体）与IAM1363联合治疗先前接受Enhertu®治疗的HER2阳性乳腺癌患者。

今年早些时候，Iambic宣布与Revolution Medicines达成一项新的技术支持合作，Revolution Medicines提供专有数据，Iambic提供其用于蛋白质配体结构预测的NeuralPLexer技术。

Iambic成立于2020年，总部位于圣地亚哥，致力于利用其人工智能（AI）驱动的发现平台开发新药，核心技术包括Enchant（预测临床和临床前终点的多模态变压器模型）和NeuralPLexer（best-in-class蛋白质和蛋白质-配体结构预测器）等，先前已累计融资超2亿美元。目前公司正在通过内部开发或者合作开发推进一系列潜在的best-in-class及first-in-class管线。

“我们期待KIF18A和CDK2/4项目进入临床，并在短期内进行更多的发现和技术支持合作。”Iambic联合创始人兼首席执行官Tom Miller博士说道。

（信息来源：医药魔方Pro）

Onchilles Pharma：完成A轮融资

11月10日，美国癌症治疗药物研发商Onchilles Pharma宣布完成A轮融资。本轮融资由InVivium Capital、Kennedy Lewis、Lincoln Park Capital Fund、UCM Ventures及醴泽资本联合投资。

Onchilles Pharma成立于2017年1月1日，是一家专注于抗癌蛋白研发的生物技术公司。该公司致力于研发广泛且选择性地激活癌细胞中细胞死亡途径的蛋白，以开发新型癌症治疗药物。其技术平台在癌症治疗领域具有显著的创新性和潜力，有望为患者提供更有效的治疗方案。

本轮融资将主要用于加速Onchilles Pharma的研发项目推进，包括临床前研究、药物开发及团队扩充等方面。投资方对Onchilles Pharma的技术实力和市场前景表示高度认可，并期待其未来在癌症治疗领域取得突破性进展。

（信息来源：亿欧网）

高维医药完成数千万元战略轮融资

近日，高维医药宣布完成数千万元战略轮融资。本轮融资由兴华鼎立领投，杭州市科创集团颠覆性技术成果转化基金与杭州人才基金共同参与。资金将用于推进GW-01管线的临床试验，并加速高维平台更多创新靶点的发现与对外合作。

据官网，高维医药（杭州）有限公司，创立于2022年11月，位于浙江省杭州市余杭区未来科技城数字·健康产业园，是一家未来计算驱动的药物发现公司。公司依托西湖大学及西湖实验室优渥的创新土壤，建立了一支具备深厚专业知识和技术能力的研发团队。创始人李旭教授拥有丰富的科研经验和卓越的创新能力，公司核心团队成员毕业于清华、北大等名校，拥有多年国内外药物研发的厚实积淀，曾将多个药物从靶点发现推进至临床阶段。

高维医药创始人李旭教授表示：“衷心感谢新老投资人对高维医药的认可与支持。公司依托独有的高维生物学平台，已布局多条具有First-in-class潜力的创新管线。其中，核心管线GW-01已基本完成IND申报准备工作，近期将进入临床试验阶段。自成立以来，高维医药凝聚了一支专业高效、团结协作的研发与运营团队，平台价值与管线进展受到海内外药企的广泛关注。通过持续整合前沿资源、汇聚行业智慧，高维医药将不断提升靶点发现的精度与效率，为传统药物研发路径注入新的活力。”

兴华鼎立投资总监何炯灵表示：“我们坚信，以数据和算法驱动的创新药物发现是突破传统研发瓶颈、引领医药产业变革的关键力量。高维医药团队不仅拥有对生物学问题的深刻洞见，更构建了独特且坚实的底层数据壁垒和算法模型。他们正致力于从源头革新药物发现的范式，我们看好其成长为下一代生物技术平台型公司的巨大潜力，并期待与其携手，共同为全球患者带来突破性的治疗方案。”

（信息来源：投资界）

市场风云

罕见病用药保障需破局，上千种疾病仍等“药”来

尽管罕见病患者人数较少，但他们同样值得被关注。

近年来，国家持续加强罕见病防治体系，2018年发布首批121种罕见病目录及诊疗指南。2025年新版国家医保药品目录新增13种罕见病用药，累计覆盖90余种罕见病药物，包括脊髓性肌萎缩症、戈谢病等治疗用药，显著降低患者负担。但面对全球已知的超过7000种罕见病，中国的防治保障体系仍在摸索中前行。

在今年进博会展台上，不少跨国药企带着罕见病药物亮相。例如，阿斯利康带来了在中国已上市的三款创新罕见病药物：舒立瑞、科赛优、伟立瑞，这三款药物均为“进博宝宝”。以伟立瑞为例，去年该药品完成中国首展，今年已在华获批上市并携双适应症再次亮相进博。

这些药物的参展充分体现了进博会在加速推动罕见病药品从“展品”变为“商品”，进而实现“可及”的进程，“中国速度”正在助力全球创新成果惠及更多患者。

“我们对进博会这一平台深表感激。”阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示，阿斯利康有几款罕见病产品均与进博会紧密相关，进博会也推动了中外交流合作，使阿斯利康获得了更多在中国投资的机遇。目前，阿斯利康在青岛设立了一家公司，专门负责罕见病药品的进口业务。

“这得益于进博会搭建的平台，推动了我们与山东省政府的良好合作。我们还进一步推进了儿童罕见病的筛查工作，如在青岛开展神经纤维瘤病的早期筛查。因此，我认为，进博会为我们提供了在各个维度、各个层面开展合作交流的平台。”胡轶清说。

亟待解决用药难题

“诊疗难”与“保障难”如同两座大山，横亘在罕见病患者的治疗之路上。放眼全球，目前仅有5%的罕见病拥有有效治疗方法，且即便存在治疗手段，相关药物价格也极为高昂，令普通患者难以承受。罕见病治疗难题无疑给患者和家庭带来巨大的心理和经济压力。

弗若斯特沙利文发布的《中国罕见病行业趋势观察报告》也指出，罕见病诊疗仍是国际难题，我国罕见病患者面临的诊疗尤甚，包括：疾病难以诊断、疾病诊断后尚无特效治疗手段、治疗药物未在国内上市、治疗药物已在国内上市但未注册罕见病适应症、治疗药物已在国内上市但缺乏医保支付等。近年来，政府主导、社会多方聚力，助解罕见病患者缺少药物和保障不足两大难题。

一方面，缺少药物。中国政府出台了一系列和罕见病相关的政策，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，并加快罕见病药物的注册审评审批。罕见病药物在我国上市数量逐年提升，部分药物甚至可以实现全球同步上市，这意味着罕见病患者有更多药物可用。截至2023年底，中国已有165种罕见病药物上市，涉及92种罕见病。

另一方面，保障不足。随着国家基本医保目录动态调整，并且最近几年对罕见病药物越来越开放和包容，最新数据显示，目前已有约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖了42个罕见疾病种类。除基本医保外，目前罕见病患者还可通过补充医疗保险（专项基金、大病保险、医疗救助等）、普惠型补充商业健康保险、民间慈善捐助等途径减轻治疗的经济负担。

不过，近年来，国家通过动态更新罕见病目录、推动医保准入、鼓励本土研发等举措，持续完善罕见病保障生态。谈及目前罕见病防治现状，胡轶清表示，近年来，国家在“健康中国2030”规划中，秉持“全民健康”理念，即每个人均享有健康的权利。在过去七八年里，国家出台了诸多有利于罕见病患者的政策，这些政策主要集中在两个方面：一方面，在注册环节，国家为罕见病用药提供了优先审评与绿色通道。例如，借助海南博鳌、北京天竺等先行区，加速尚未上市的罕见病药品进入中国市场；另一方面，在诊疗体系。自国家发布第一批、第二批罕见病目录以来，截至目前，已有207种罕见病药物被纳入罕见病目录。同时，在国家卫生健康委员会的指导下，建立了覆盖419家医院的罕见病协作网，参与罕见病诊疗工作的专家数量亦显著增加。

“过去常说‘能治疗罕见病的专家比罕见病患者还少’，如今这一说法或许已不完全适用，因为越来越多的专家正投身罕见病诊疗，诊疗体系建设已初具规模。”胡轶清认为，政策方面还有一些方向可以期待给予进一步支持，亟待解决的问题是政府如何强化罕见病药物的支付保障。

胡轶清进一步解释道，可以从两个层面进行探讨。尽管目前已有部分罕见病药物被纳入国家医保目录，患者在享受医保报销后，仍需根据地区政策和药物种类承担一定比例的自付费用。如何进一步降低医保目录内罕见病药物的自付比例，运用商业保险创新目录，或者通过大病保险、医疗救助金、惠民保以及慈善救助金等，对医保目录内的罕见病药品进行二次报销，这将显著减轻患者的自付压力，使他们能够用上新药，并规范用药时长。

据观察，由于罕见病用药价格高昂，许多患者面临沉重的经济负担，导致无法持续完成疗程，用药断断续续，从而无法获得应有的治疗效果。例如，一款用于治疗儿童I型神经纤维瘤病（NF1）的药物，若患者停药，肿瘤可能会复发并重新生长，断断续续用药对患者极为不利，治疗效果将大幅降低。若能坚持用药，肿瘤则能够得到控制，甚至缩小。药物可及性已然成为患者需要面对的难题。

由于近70%的罕见病在儿童期发病，关注罕见病问题，本质上就是关注下一代的健康成长，因此需要为儿童群体提供充分的医疗保障。“我们也呼吁借鉴国际经验，设立创新药物基金，专门支持最前沿的创新药物。”胡轶清指出，这些创新药品独立于普通医保体系之外，通过创新药基金获得支持。创新药基金能够提供更为优惠的价格和更高的报销比例，使罕见病患者从中受益。

破局“最后一公里”

当前，随着政策层面的持续推进，各方正共同努力破解罕见病药物可及性的“最后一公里”难题。

10月30日至11月3日，国家医保局组织开展2025年国家基本医保药品目录谈判竞价和商保创新药目录价格协商工作，120家内外资企业现场参与，其中参与基本医保药品目录谈判竞价的目录外药品127个，参与商保创新药目录价格协商的药品24个。

值得一提的是，2025年国家医保目录调整新增设商保创新药目录，推动更多创新药进商保。根据国家医保局公布的信息，共有121个高值药品通过商保创新药目录形式审查。

国家医保局医药服务管理司司长黄心宇表示：“商保创新药目录由国家医保局组织制定，我们考虑与医保目录同时申报、同步调整。企业可以自主申报纳入医保药品目录或者商保创新药目录，也可以同时申报两者。与医保目录调整的不同点在于，商保创新药目录将充分尊重商业保险公司的市场主体地位。”

除了支付问题，各方也在诊断方面不断发力。回溯罕见病的特征，诸多罕见病并非仅关联一个科室。与其他疾病不同，其可能涉及多个科室。以儿童神经纤维瘤病为例，患者初诊时，可能因骨骼畸形前往骨科就诊；可能因面容受损去整形外科；可能因纤维瘤影响生长发育而到内分泌科；也可能因身体出现牛奶咖啡斑在皮肤科就诊。所以，这类疾病可能涉及多个科室，致使漏诊的概率极大。

针对此情形，为助力患者更快确诊，阿斯利康至少在每个省份支持设立了一到两家罕见病卓越中心（CoE），这些中心的首要职责是构建多学科会诊机制。尽管各医院可能由不同科室主导，但这种多科室协作机制可确保患者无论首诊于哪个科室，均能被精准转介至最适宜的科室进行会诊，最终实现确诊并开展规范化治疗。

胡轶清指出，罕见病单一病种的发病率着实极低，患者数量亦相对较少。目前所发现的罕见病种类日益增多，甚至已逾1万种。疾病数量持续增长，并非出现了新增疾病，而是以往未被发现。随着更多临床医生与科学家投身于这一领域，我们发现罕见病的种类远超想象。因此，虽然单个罕见病种发病率低、患者规模小，但将所有罕见病患者汇总后，这个群体规模不容忽视。

“当然，针对某一单一病种开展药物研发，单个患者所分摊的研发成本无疑是高昂的。然而，在全球7000多种罕见病中，仅有5%具备治疗手段，仍有大量罕见病患者面临无药可医的困境。作为制药企业，我们最重要的社会责任正是研发治疗这些尚无有效药物疾病的药物，从而推动人类健康事业发展。”胡轶清说道，随着技术的发展，作为制药企业，阿斯利康十分愿意投入资源，探寻并开发创新药物，为那些无药可治的罕见病患者带来生存的希望，使其重回健康生活，从而推动整个人类健康事业的进步，这与公司的使命高度相符。

“我们研发出一款补体抑制剂产品，对此我深感自豪。它就像一把钥匙，已成功用于治疗国家罕见病目录中的四种疾病，这凝聚了我们团队的全部心血。”胡轶清说。

目前，政策保障与市场创新正携手推动中国罕见病防治体系不断完善。随着基本医保、大病保险、医疗救助三重保障体系，以及商业健康保险、社会慈善等多元保障路径协同发展，罕见病药物的可及性和可负担性正逐步提升。

瑞颂制药首席执行官、阿斯利康首席战略官Marc Dunoyer认为，中国在全民健康、医药创新发展等方面的战略部署，与阿斯利康深耕罕见病领域的使命高度契合。罕见病患者面临的疾病负担远超普通慢性病患者，提升罕见病诊疗可及性，既是减轻患者家庭负担的关键举措，也是全球健康领域追求公平与普惠的共同目标。

此外，眼下，跨国企业通过进博会等平台加速引入全球创新疗法，从207种到7000多种，中国罕见病目录覆盖范围仍有巨大扩展空间；诊疗资源分布不均衡问题亟待解决；部分罕见病药物研发难度大、成本高、可及性不足。

但正如全国罕见病诊疗协作医院的不断扩展、医保覆盖范围的持续扩大所展示的那样，中国正在罕见病防治保障道路上稳步前行。

（信息来源：21经济网）

药械巨头竞逐慢病赛道，AI赋能、生态共建成破局关键

健康是促进人的全面发展的必然要求，是经济社会发展的基础条件。恰逢“十四五”圆满收官、“十五五”全新启幕的历史交汇点，中国医药健康领域正迎来关乎国计民生与产业升级的战略机遇期，发展势能深度融入健康中国建设实践与全球生物医药产业竞争格局。

政策层面，“十五五”规划建议明确提出实施健康优先发展战略。国家卫生健康委党组书记、主任雷海潮表示，希望通过5年的努力，使中国人口的人均预期寿命从2024年的79岁再提升1岁，达到80岁左右，满足和适应人民群众对美好健康生活的新期待。而这一目标的达成，需要在多方面进一步作出努力和优化。

政策东风吹拂下，产业端积极响应、持续行动。作为高水平对外开放的重要平台，第八届中国国际进口博览会（下称“进博会”）上，医疗器械及医药保健展区企业齐聚，纷纷展示前沿技术与创新产品，从慢病防控到AI赋能，从零售服务到生态共建，为医药健康产业高质量发展注入强劲动力。

慢病防控多点突破

心脑血管疾病多年来一直是我国居民的首要健康威胁，目前患者已超过3.3亿，每5例死亡中就有2例与之相关。其中，血脂异常尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高是导致动脉粥样硬化，引发心脑血管疾病的重要危险因素之一。然而，我国居民对血脂的知晓率、治疗率和控制率均偏低。

为破解认知壁垒，腾讯新闻联合诺华公司共同举办了《超级问诊》进博会特别场，以聚焦LDL-C认知误区，破解心血管慢病“管理难题”为主题，基于腾讯新闻与中国社会科学院新闻与传播研究所的联合调研数据，携手传播学者、临床专家及健康产业代表，从认知误区入手，探讨在“全民健康”战略背景下，如何打破心血管疾病认知壁垒，推动公众对血脂管理的重视，共同破解心血管疾病防治难题。

与此同时，波士顿科学也在进博展台上举办“极致追求：卒中防治与TCAR经颈动脉血运重建术”主题论坛，聚焦卒中防治核心议题与经颈动脉血运重建术（TCAR）的临床应用，探讨卒中防治体系建设与技术革新，为提升中国心脑血管疾病诊疗水平提供新思路。

带状疱疹等与慢病关联密切的疾病防治也成为关注焦点。带状疱疹是由水痘-带状疱疹病毒引起的感染性皮肤病，超过90%的成人体内潜伏该病毒，大约1/3的人在一生中会患带状疱疹。年龄是带状疱疹最重要的危险因素。研究显示，高血压、高血脂、冠心病等心血管疾病患者患带状疱疹风险比普通人高39%。此外，带状疱疹患者短期内心梗风险增加68%，脑出血和中风风险增加78%。

本届进博会现场，GSK以产品创新与健康科普为两大核心抓手，进一步推动“医防协同”从理念走向实践。在产品创新层面，备受关注的“进博宝宝”欣安立适于今年10月获得NMPA批准扩展其适应症，用于由已知疾病或治疗（如自体造血干细胞移植）引起免疫缺陷或免疫抑制从而导致带状疱疹风险增加的18岁及以上成人预防带状疱疹。这是NMPA批准的首个且目前唯一一款用于该人群预防带状疱疹的疫苗，也是此前针对50岁及以上成人适应症的扩展。

在健康科普层面，GSK持续联合政府、学界与基层力量，推动慢性病与感染性疾病的协同防控。在既有“三高共管”基础上，进一步探索“三高一疹”的综合管理模式，将高血压、糖尿病、血脂异常与带状疱疹的预防有机结合，推动预防关口前移、促进多病共防。通过在社区和医疗机构落地“医防协同”实践，有望切实减轻慢性病患者感染负担，提升公共卫生体系的整体韧性，进一步拓展免疫预防的实践边界。

此外，日益普遍的便秘问题也影响着居民健康。受生活节奏加快、饮食结构改变等因素影响，我国成人慢性便秘总患病率高达10.9％，功能性便秘总患病率为8.5%，且女性患病率高于男性、随年龄增长明显升高。

在本届进博会上，拜耳健康消费品旗下消化道健康品牌“达喜”全新产品——乳果糖口服溶液迎来“进博首秀”。据介绍，长期以来，便秘患者常依赖刺激性泻药缓解症状，这类药物虽能短期见效，但长期使用存在健康隐患，且仅能“治标”，无法从根本上改善肠道功能。乳果糖作为一种由半乳糖与果糖组成的双糖，在便秘治疗及肝性脑病辅助治疗中发挥着重要作用。

零售端赋能，构筑全场景服务生态

在慢病防控体系不断完善的过程中，零售端作为连接医疗服务与公众健康的关键枢纽，其专业化、场景化服务能力的提升尤为重要。第八届进博会上，众多企业携手探索零售端健康服务创新路径，推动大健康服务从院内延伸至家庭，构筑全场景健康服务生态。

近年来，肥胖症已成为全球公共卫生挑战，中国约有1.8亿成年人患有肥胖症，且患病率持续攀升。作为一种需要长期干预的复杂慢性疾病，肥胖症管理亟需将专业的健康服务延伸至患者身边，打造融入患者日常生活的管理场景，构建起“医院—社区—家庭”一体化健康管理网络，实现从专业诊治到日常管理的一体化服务覆盖。

在第八届进博会上，全球肥胖症治疗领域领导者诺和诺德与中国医药商业协会共同见证了《零售药店肥胖症健康管理规范》的启动仪式，并宣布联合广大零售药店伙伴共同建设“肥胖症零售药店轻盈小屋”，推动中国零售药店端的肥胖症健康管理服务实现“有标可依”、“服务可达”，打通肥胖症管理的“最后一公里”，为患者提供更便捷、可持续的院外管理支持。

诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示：“随着国家采取多项肥胖防控措施，以及公众健康意识的提升，体重管理正在逐渐成为更多人的‘健康必修课’。作为全球肥胖症治疗领域的引领者，诺和诺德致力于提供创新的治疗方案，同时也一直在凝聚多方力量，探索新模式，打造‘驱动改变，携手战胜肥胖症’的生态圈。”

“此次与零售药店的合作，是我们深耕肥胖症治疗领域的重要实践。零售药店是帮助患者正确认知疾病的重要窗口，是肥胖规范化长期管理的服务阵地。我们期待，携手零售药店的合作伙伴，共同地提升患者对肥胖症诊疗的认知和长期自我管理能力，助力患者科学减重，健康轻盈。”周霞萍进一步表示。

在我国全面推进“健康中国2030”战略的背景下，医药零售行业正加速向专业化、数字化、线上线下一体化方向转型。欧加隆以“欧翎先锋”项目为战略枢纽，联动行业领军伙伴，围绕品类深耕、药师教育与O2O生态融合三大支柱，系统构建面向未来的零售健康服务能力。

据了解，欧加隆发起的“欧翎先锋”项目是中国业内首个零售药师教育品牌，旨在聚焦医药零售行业的变革需求，携手零售伙伴共促行业高质量发展。本届进博会恰逢项目迈入第三年，伴随启幕仪式的成功举办，欧加隆与高济健康、老百姓大药房等头部连锁企业的战略合作进一步深化，推动从品类深耕到专业赋能、从数字营销到人才共创的全面升级，共同探索医药零售高质量发展新路径。

零售端服务生态的完善，也离不开平台型企业的资源整合与协同发力。在本届进博会上，京东健康与礼来、诺和诺德、拜耳、阿斯利康、赛诺菲、诺华、罗氏、欧加隆、赫力昂、辉瑞、凯西、森世海亚等全球领先医药企业进一步加深了合作关系。

长期以来，京东健康凭借自身完善的“超级医药供应链”、专业的互联网医疗服务以及广泛的用户覆盖，与广大药企建立了深厚的合作根基。借助进博会这一高水平开放平台，京东健康不仅巩固了与药企合作伙伴在慢病管理、女性健康、肿瘤、呼吸、糖尿病等核心领域的协同，更将合作延伸至毛发健康、荨麻疹、斑秃等更加细分与垂直的领域。

AI赋能医疗健康新图景

随着人工智能（AI）技术加速迭代，其在医疗健康领域的渗透与赋能不断走向纵深，从临床诊疗的精准化提升到创新药商业化的效率优化，从专业医疗服务的提质增效到消费者主动健康管理的场景落地，正勾勒出一幅多元协同的产业新图景。在第八届进博会上，众多中外企业纷纷亮出AI创新成果，展现AI重构医疗健康生态的强劲动能。

在临床诊疗与医学教育领域，AI正成为推动技术普及与效率提升的关键支撑。波士顿科学在“AI聚变，智医新章”主题沙龙上正式发布行业首个医疗器械知识图谱暨数字化教育平台eLibrary2.0。

据介绍，该平台以波士顿科学全球医疗资源为核心，构建起覆盖9大疾病领域、50余种疗法术式、140余款创新产品的医学知识库，并基于该知识库，开发了AI智能问答系统，可对知识库内的内容进行高效检索和总结，实现临床问题的精准匹配与实时解答，缩短创新技术学习曲线，加快创新技术推广普及。

聚焦创新药产业这一关键赛道，AI技术正为商业化落地难题提供全新解决方案。镁信健康在第八届进博会上发布AI+数据智能中枢平台mind42.ai系列产品。其中，面向医药行业的mind42.med医药多元支付智能决策平台正式亮相。据了解，该平台以“保险-医药-渠道”全链路数据为基础，旨在为药企提供多元支付环境下的智能决策支持，帮助找到创新药商业化落地的最优解，推动中国创新药市场迈入“支付结构更均衡、发展动能更强劲”的新周期。

发布会上，阿斯利康、百时美施贵宝、辉瑞中国、罗氏制药、再鼎医药等国际和本土企业成为镁信健康首批合作伙伴。镁信健康方面表示：“创新药多元支付时代已经到来，相信我们的智策平台能更好赋能中国创新药商业化进程，助力创新药发展打开支付天花板，实现从‘投入-研发-回报’的正向循环发展。也期待与更多的合作伙伴加深协作，加速创新药从实验室走向市场、惠及患者。”

延伸至消费健康领域，AI持续推动公众健康管理理念从“被动治疗”向“主动预防”转型。赫力昂（Haleon）在进博会期间举办了以“AI技术赋能消费者主动健康诉求”为主题的圆桌讨论会。活动汇聚多位行业领袖，共同探讨AI技术如何帮助消费者实现从“被动治疗”到“主动预防”的理念转变，是赫力昂在推动数智化赋能健康管理进程中的一次重要实践。

赫力昂中国商业准入负责人祁佩林从政策与生态角度提出，支持消费者主动健康需构建一个以消费者为中心的，融合科技、产品、服务和社群的综合性生态系统。她呼吁政府、社区与企业形成合力，激发并支撑每个人成为自己健康的第一责任人。

事实上，AI在医疗健康领域的深度应用，也获得了医患双方的广泛认可。飞利浦在进博会期间正式发布2025年中国版《未来健康指数报告：构筑医疗AI信任基石——医患双重视角下的医疗健康未来》显示，中国正成为全球AI创新高地，也是医疗AI接受度最高的市场之一。

数据显示，在中国，84%的医疗专业人士认为AI能够在早期干预中发挥关键作用。更重要的是，44%的中国患者表示，如果他们了解到AI能够帮助提升健康水平，他们会更积极接受AI在医疗中的应用。本届进博会上，飞利浦展台以“健康关护全程之旅”为主线，集中展示AI赋能的影像诊断、智能介入导航、重症监护等临床创新成果。

生态共建

“独行者速，众行者远。”进博会作为全球优质资源聚合的核心平台，不仅是创新成果的展示窗口，更成为医疗健康行业上下游携手破局、共建生态的重要枢纽。在这里，中外企业打破壁垒，通过研发合作、供应链融合、渠道协同等多元模式深化联动，共同激活产业发展的内生动力。

本届进博会，拜耳影像诊断业务部高压注射系统耗材实现进博会首展。据悉，高压注射系统指与造影剂高压注射装置配套用于推注造影剂的医疗器械，一般由高压造影注射器、连接管、吸药器等组成，产品无菌提供，一次性使用。

“在计算机断层扫描（CT）和磁共振成像（MRI）的增强过程中，高压注射系统耗材至关重要，高品质的耗材有助于提升放射诊断的安全性和效率，”拜耳影像诊断业务部中国区总经理胡文菁说，“依托进博会平台，拜耳将原研优质耗材与全球前沿的医疗方案引入中国，从参与医保集中签约到推动产品快速准入，以实际行动践行‘共享健康’愿景，让创新成果更好惠及中国大众。”

“进博会不仅为企业提供了展示创新成果的窗口，更带来了政策支持、合作机遇与市场信心。未来，拜耳影像诊断将持续借力这一平台，深化本土创新与合作，以‘创新+质量’双引擎，为健康中国建设贡献更多力量。”胡文菁补充。

作为连续七年参与进博会的“老朋友”，全球领先生物制药公司默沙东携约30款创新药物与疫苗重磅亮相，覆盖肿瘤、抗感染、糖尿病、罕见病等关乎公共健康的关键领域。同时，默沙东亮出“本土化融合”的成绩单，展示了近年来与科伦博泰、恒瑞医药等本土医药企业开展的多项研发合作，从“走进中国”变为“融入中国”，持续深化与本土企业的多元合作。

默沙东全球高级副总裁兼默沙东中国总裁唐凯宇（Kyle Tattle）表示，希望借助进博会这一国际交流合作的顶级平台，不仅加强医药行业内以及跨行业的深度交流与紧密合作，更能加速推动医药创新成果在中国市场的落地应用，让更多患者早日受益于创新科学带来的健康福祉。

同样坚定布局本土化生态的还有美敦力。“从市场角度看，未来随着老龄化进程推进，医疗刚需潜力巨大，中国有望成为全球规模最大的单一市场。”美敦力全球高级副总裁及大中华区总裁顾宇韶直言，中国供应链的全球竞争力、高端医疗器械从“跟跑”到“同类最优”的创新突破，原创成果的持续涌现，让美敦力对本土化融合充满信心。

本届进博会上，美敦力康辉联合本土合作伙伴今海医疗和佳量医疗分别发布“导航下脊柱内镜微创技术”和“机器人引导下激光消融微创技术”两项创新技术，旨在面向临床场景打造产品兼容的创新术式，并促进临床与产业的协同升级。

在这场协同的浪潮中，意大利药企凯西集团以“马可·波罗计划3.0”为纽带，构建起覆盖线上线下、贯通产学研的生态合作网络。本次进博会上，凯西中国宣布“凯西中国马可·波罗计划”升级亮相，正式步入3.0时代。凯西三大业务领域也首次齐聚进博，带来创新医药产品最新阵容，并不断拓展生态系统朋友圈合作。

在展台开幕式现场，凯西分别与京东健康和上药云健康启动战略合作，并与中国罕见病联盟签署合作备忘录。在“凯西中国马可·波罗计划3.0”框架下，凯西持续发挥自身优势，携手多方合作伙伴，不断拓展中意乃至中外的医学健康学术交流，并加速创新产品在华落地，提升医疗可及性，并积极倡导医疗公平。

凯西集团首席执行官安康礼表示：“中国是凯西集团最重要的增长引擎和战略市场之一，我们在不断加速创新产品落地中国、深化本地朋友圈合作，而进博会是一个绝佳的展示新品及官宣合作的平台。今年正值凯西集团成立90周年，很高兴借第八届进博会这样一个璀璨的舞台，展示我们‘全家福’及创新的解决方案。我们期待携手社会各界力量及行业各方资源，为患者福祉、为‘健康中国’，做出更多贡献。”

（信息来源：21经济网）

当医药开始“反内卷”

若论哪个行业“内卷”程度最深，医药行业恐怕要占据重要一席。

创新药赛道上，biotech们扎堆追逐热门靶点，陷入重复研发的困局；仿制药市场里，药企们竞逐“地板价”的比拼愈演愈烈，甚至触碰药品质量红线，最终导致行业资源在低水平内耗中严重错配。

不过，随着政策引导力度加大与市场认知逐步扭转，医药行业正迎来一场反“内卷”浪潮。以第十一批国家组织药品集采为例，其从规则设计之初便紧扣“反内卷”核心。

需要明确的是，医药行业的“反内卷”，绝非否定创新与竞争，而是对低水平内耗的及时纠偏。从这个逻辑出发，仅靠规则层面的约束远远不够，更关键的是推动产业端研发环节的自我迭代与变革。

正如多个行业所验证的铁律：政策引导只是“方向盘”，市场机制是“发动机”，而企业的观念转变才是“燃料”。三者，缺一不可。

01、“反内卷”被反复强调

第十一批集采自规则公布之日起，便向市场释放出明确的“反内卷”信号。

在规则设计层面，监管彻底跳出“唯低价论”的单一导向。不再将最低报价作为价差控制的唯一参考，而是创新设置“锚点价”，以“最低报价”与“入围均价50%”中的高值作为基准，从源头防范极端低价对市场秩序与药品质量的冲击；同时引入“入围复活”、“未入围复活”两类机制，即便企业因报价偏高暂未入围，仍可通过接受合理价格区间获得中选资格，引导竞争从“拼低价”转向“比质量、比服务”的良性轨道。

更具突破性的是，本次集采明确要求所有投标企业承诺“不低于成本报价”。对于报价低于“锚点价”的企业，监管进一步要求其提交书面声明，详细拆解制造成本、期间费用、预期利润等核心构成，以此佐证报价合理性，切实回应社会对“低价低质”的普遍顾虑。

客观来看，着次集采的“反内卷”规则设计已相当周全，既兼顾了“降价惠民”与“企业合理利润”的平衡，又在开标前通过多渠道反复宣介规则逻辑、引导企业科学测算成本，最大限度减少因理解偏差导致的非理性竞争。这种“精细设计+提前引导”的组合举措，充分彰显了监管层推动行业反内卷的决心与诚意。

值得注意的是，监管对“反内卷”的支持并非局限于仿制药领域，更延伸至创新药赛道。日前，2025年新一轮医保谈判已顺利落幕，尽管最终降价幅度尚未公布，但“支持创新”的核心方向始终明确。从去年的实践来看，医保对临床价值高、填补治疗空白的创新药往往会给予更合理的定价空间，避免其陷入“同质化研发+低价内卷”的困境。

这一导向在11月4日国家医保局发布的“2025年药品目录谈判协商顺利结束”相关文章配图中亦有体现，间接传递出对创新药价值的认可。

02、不能只是规则改变

当然，以规则引导行业“反内卷”，并不意味着药品降价幅度会随之大幅收窄。

据了解，在第十一批集采的报价环节中，多个品种确实出现“最低中选价低于平均报价50%”的情况。但这一结果不能归咎于集采规则本身，而是部分药品领域长期内卷的集中体现。

根据国家组织药品联合采购办公室的统计，本次集采参与企业数量远超以往，市场竞争激烈程度也相应攀升——当同一品种有数十家企业同台竞价时，价格自然会向成本线靠拢。

在市场化竞争逻辑下，药品价格终究由供需关系决定。当某类药品的供给能力远超临床实际需求，降价便是必然结果。这一规律并非国内仿制药行业独有，海外仿制药市场同样如此：即便没有集采政策推动，海外仿制药因供给充足、竞争充分，价格也始终维持在较低水平。

这一现象恰恰指向核心问题。防范行业“内卷”需从源头抓起，关键在于引导企业科学立项。药企需彻底告别过去“躺赢式”的跟风逻辑，主动避开已高度饱和、竞争白热化的领域，转而聚焦临床未被满足的需求。

当然，这种转变离不开行业理念的革新，而部分药企目前仍停留在传统思维中。正如一家颇具行业影响力的药企代表在接受《人民日报》采访时所言：“尽管企业能接受本次中选价格，但多个中选品种的利润已十分微薄。”这番表述背后，不难看出“希望通过仿制药获取高额利润”的传统认知，尚未彻底扭转。

未来，集采规则仍将持续优化，但仿制药赛道的“反内卷”绝不能局限于下游采购环节。毕竟，将行业“反内卷”的全部期望寄托于集采规则调整，既不科学，也不现实。

这一道理适用于仿制药领域，对创新药领域而言更是如此。

03、创新需要持续迭代

对于创新药行业来说，过去一段时间的发展低迷，在某种程度上正是过度内卷的结果。

PD-(L)1便是典型案例。这一靶点的在研项目一度超过200个，大量研发资源集中投向同质化方向，上市产品的适应症也高度雷同。最终，原本被寄予厚望的“千亿市场”规模大幅缩水。尽管市场常将此归咎于医保谈判的“灵魂砍价”，但事实上，低质量内卷才是核心症结所在。

经过一轮行业周期的洗礼，创新药领域的同质化问题已得到显著改善，但内卷现象并未完全消失。以KRAS、Claudin18.2、CDH17等靶点为例，国内企业仍呈现“一拥而上”的布局态势。不过，与过去相比，当下的竞争也有积极变化。即便押注同一靶点，企业间也不只是简单的同质化比拼，技术层面的迭代进化始终在持续。

就拿CDH17靶点来说，国内企业已进入“技术内卷”阶段：ADC、多抗、CAR-T等主流技术路线均有企业布局，后续跟进者还在不断推陈出新，试图开发更具优势的“改善型”分子。

本质上，国内创新药行业正逐步迈向“高质量内卷”阶段。这种内卷的竞争依然会十分残酷，也将淘汰大量竞争力不足的企业或项目。但我们有理由相信，PD-(L)1式内卷的悲剧不会重演。最终脱颖而出的创新药企，将凭借差异化技术优势拉开竞争差距，自然也能占据更多市场份额。

监管理念的持续优化，叠加企业创新思路的不断迭代，或许正是我们对中国创新药未来充满信心的原因所在。

（信息来源：氨基观察）

市场分析

肿瘤治疗2.0时代，创新药竞逐新高地

十年前，随着默沙东Keytruda（K药）与百时美施贵宝（BMS）Opdivo（O药）两款PD-1（程序性死亡受体-1）抑制剂相继获美国FDA批准上市，已在肺癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多种恶性肿瘤治疗中展现显著疗效，更重塑了相关癌种的标准治疗格局，拉开肿瘤免疫治疗的行业大幕。

如今，随着部分关键专利临近到期，叠加生物类似药的涌入与国产PD-1的出海拓展，头部产品的市场份额持续面临挤压。数据显示，今年前三季度，默沙东总营收486.11亿美元，其中K药销售额达233.03亿美元，但同比增速已放缓至8%；BMS同期累计收入356.92亿美元，同比下降1%，O药实现收入73.56亿美元，同比增长8%。

行业竞争格局的变化也推动肿瘤免疫治疗进入2.0时代，例如默沙东通过布局“IO+ADC（肿瘤免疫+抗体偶联药物）”联合疗法抢占赛道高地，BMS、辉瑞等跨国药企加速推进相关临床研究，复宏汉霖、荣昌生物等国内药企也纷纷推出“国产方案”，一场覆盖中外药企的IO+ADC赛道竞赛已然打响。

这场关乎肿瘤治疗未来的行业角逐，目前正处于怎样的发展阶段？

跨国药企领跑

公开数据显示，2020年至2024年，全球肿瘤药物市场规模持续扩容，从1680亿美元增长至2470亿美元，年复合增长率达10.2%，持续占据医药行业首要细分市场地位。市场内部结构性分化趋势明显：曾作为增长核心的PD-1抑制剂红利逐步减弱，而ADC领域增长迅猛，全球市场规模突破350亿美元，年复合增长率高达41.7%，肿瘤治疗已进入以“ADC+多靶点”为核心的多元竞争时代。

面对市场格局的变迁，手握昔日“药王”K药的默沙东也在加速构建“PD-1+ADC”的治疗矩阵。2020年，默沙东通过收购VelosBio获得ROR1 ADC药物；2022-2023年间，先后与科伦博泰、第一三共等企业合作，引进TROP2 ADC、HER3 ADC、B7-H3 ADC及CDH6 ADC等多款在研产品；并于2023年与C4 Therapeutics合作开发新一代降解抗体偶联药物……

默沙东的密集动作，核心逻辑在于通过联合疗法延长K药的生命周期。科伦博泰曾在2023年2月披露的一份投资者交流纪要中提及，默沙东看重科伦博泰ADC，在很大程度上也是看重与K药联合的潜力，此外，可以通过与K药的联合将本来仅限于末线使用的人群，推进至一线甚至更早期人群。

临床进展方面，2023年4月，FDA加速批准K药联合Padcev（维恩妥尤单抗，靶向Nectin-4的ADC）一线治疗不适合接受以顺铂为基础化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者。这是首款获批治疗该适应症的PD-1抗体与ADC的联合疗法。

而在日前召开的2025欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，默沙东发布KEYNOTE-905最新研究进展。据悉KEYNOTE-905研究旨在评估不适合顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中，与单纯手术相比（根治性膀胱切除术），围手术期联合使用帕博利珠单抗与维恩妥尤单抗方案的治疗效果。

数据显示，在一项针对不适合或拒绝顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的研究中，K药联合Padcev在新辅助、辅助治疗阶段均展现出显著临床获益：联合组较单纯手术组疾病复发、进展或死亡风险降低约60%，病理完全缓解率（pCR）高达57.1%（vs 8.6%）。

默沙东实验室高级副总裁、肿瘤学全球临床开发负责人Marjorie Green博士表示，“KEYNOTE‑905研究评估了帕博利珠单抗与维恩妥尤单抗在该疾病的更早期阶段的联合应用。基于目前的数据，该联合方案未来可能改变临床实践，有望为该患者群体提供新的治疗选择。”

随着“PD-1+ADC”持续释放的巨大市场前景，不少跨国药企也纷纷布局以PD-1抑制剂为基础的药物联用。BMS纳武利尤单抗+伊匹木单抗（简称“O+Y”）的双免组合在今年3月新增适应症，适用于不可切除或晚期肝细胞癌成人患者的一线治疗，成为中国首个且目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法。由此，中国晚期肝细胞癌的治疗步入“双免时代”。

国产创新突围

面对“PD-1+ADC”的赛道热潮，中国创新药企快速跟进，凭借自主研发实力实现关键突破，同时行业竞争也向“双抗/多抗+ADC”的进阶方向延伸，成为全球肿瘤治疗创新的重要力量。

日前复宏汉霖公布了其PD-L1 ADC HLX43用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的关键更新数据。经研究者评估，在鳞状非小细胞肺癌患者（2mg/kg，n=33）中，HLX43的客观缓解率（ORR）达33.3%；EGFR野生型非鳞状NSCLC患者（n=19）的ORR达47.4%；在晚期的脑转移NSCLC患者（n=10）中，HLX43仍带来了显著的治疗获益，ORR为30.0%，疾病控制率（DCR）达90.0%。且安全性良好，血液学毒性低。这些数据为HLX43后续开展大规模临床研究奠定了坚实基础。

复宏汉霖执行董事兼CEO朱俊博士表示，HLX43已披露170例患者的临床数据，其中针对EGFR野生型非鳞状NSCLC患者等的疗效数据已形成扎实证据，为推进三期临床提供了关键指引。基于此，公司计划启动8项肺癌三期临床研究，覆盖两个一线、四个二线及两个三线治疗场景。”

上海市肺科医院苏春霞教授也在“2025国际肺癌前沿及创新论坛”上表示，晚期NSCLC已全面迈入免疫治疗时代，对于驱动基因阴性患者，以PD-L1表达为核心的分层治疗模式已确立为一线标准。为进一步提高临床疗效，免疫联合ADC、双特异性抗体及新靶点药物等创新疗法正展现出巨大潜力，但其未来应用仍需大规模临床验证与精准生物标志物的保驾护航。而面对免疫耐药这一临床困境，苏教授强调，未来必须基于对耐药机制的深刻洞见，设计精准的联合策略以逆转免疫抑制微环境，为后线患者赢得新的生机。

加利福尼亚大学戴维斯分校综合癌症中心Jonathan W.Riess教授进一步剖析指出，“免疫耐药可分为原发性（或先天性）耐药和继发性（或获得性）耐药，且均可由宿主的内在因素和外在因素介导，其背后机制复杂。当前，临床克服耐药的策略正多点开花，双特异性抗体、ADCs、T细胞衔接器、过继性细胞疗法、肿瘤疫苗等探索层出不穷。以抗PD-L1 ADC HLX43为例，其有望显著提高免疫或靶向难治NSCLC患者的抗肿瘤敏感性，为‘冷’肿瘤或难治性肿瘤提供了新的治疗选择。”

而随着PD-1联用ADC的疗效被反复验证后，“双抗/多抗+ADC”也成为新的竞争焦点。如荣昌生物正推进CLDN18.2 ADC（RC118）联合PD-1/VEGF双抗（RC148）的研究，用于CLDN18.2阳性的胃食管癌患者，初步数据显示出可观的缓解率与PFS改善趋势。辉瑞在收购三生制药PD-1/VEGF双抗SSGJ-707后，其肿瘤中心主任明确表示将探索该双抗与ADC的联合应用。

中信建投研报指出，PD-1后时代，下一代IO+下一代ADC将成为肿瘤领域的制高点，预期也会成为MNC（跨国药企）在肿瘤领域的BD（商务拓展）重点，“下一代IO领域中，此前MNC探索多年但未出有效成果，当下需BD中国创新资产有如PD-1/VEGF，PD-1/IL2加速跟进。ADC领域中，MNC曾在Her2/Trop2探索中领先，当下开始BD引入中国的新兴靶点ADC和双抗ADC等。”

而关于BD合作策略，朱俊博士也提及，“合作伙伴需具备充足资金实力，且深度认可公司临床开发策略。”随着临床研究公布的数据确定性越高、越有优势，公司也越倾向于自主推进核心项目。他透露，目前大药企仍在持续“扫货”，公司不排除联合开发（co-development）HLX43的模式。

（信息来源：21经济网）

生物医药加速变革，CRDMO与前沿技术如何重塑行业格局？

一边是资本寒冬、融资紧缩，一边是AI制药与基因编辑取得突破，全球生物医药产业在挑战与机遇交织中迎来新一轮科技变革。

2025年的全球生物医药产业正处在历史性的拐点。安永（EY）发布的《2025年生物科技产业报告》描绘了一幅充满张力的图景：一方面，2024年生物技术领域整体营收同比仍增长近7%，达到2050亿美元。R&D支出上涨近12%，说明即便在融资寒冬，科学本身的吸引力依然存在；另一方面，IPO数量仍远低于历史平均。2024年共有30家公司进行了首次公开募股，共筹集了约40亿美元资金。与2023年18家公司上市所筹集的29亿美元相比增长了39%；与2022年筹集的15亿美元相比也有增加。

尽管与之前两年相比有显著增长，但生物医药产业IPO数量仍远低于2010年至2020年间的年均54宗。

一半是海水，一半是火焰。在这片资本寒潮中，前沿技术领域却热火朝天。从肥胖症治疗的巨额交易，到中国生物科技的崛起，再到AI更深度地融入制药运营，生命科学领域正经历转型并焕发新动力。

不难察觉，Biotech企业在经历“讲故事换估值”的短暂狂欢后，如今资本更为关注的焦点在于：一类资产是否具备临床拐点？Biotech能否顺利抵达下一个里程碑？每一美元是否都精准投入到了科学的最前沿？

不过，2025年，市场有回暖迹象。“2025年市场回暖激发了大家的情绪。面对前两年的挑战，我们一直在反思如何真正练好内功，不仅限于照搬书本知识，或在行情发展时关注国内标准价格等问题。我们需要更加强调追求高质量的增长，无论是增收还是增利。”谈及今年市场形势，金斯瑞代理首席财务官周丽容在2025年投资者开放日上表示，目前，为市场回暖感到高兴，更期待通过系统性工作，明确战略方向，以高目标引领更有效的战略行动，并确保这些行动得到切实执行和交付。

技术路径竞速

2025年，生物医药领域呈现出明显的两极分化。

在当前生物医药行业遭遇资本寒冬、同质化竞争加剧的背景下，行业迫切需要从过去的“高速增长”模式转向注重“高质量增长”的发展路径。2025年金斯瑞投资者开放日所展示的战略蓝图，清晰地揭示了一家领先企业如何在这一轮科技变革与产业格局重塑中，精准卡位新机遇，并通过独特的业务生态协同，持续推动从科研到产业的全链条价值创造。

当前，生物医药市场呈现出鲜明的“冰与火”双重特性：一方面，早期融资趋紧，资本市场对缺乏差异化的管线态度谨慎，传统“me-too”模式遭遇瓶颈；另一方面，前沿技术浪潮澎湃，为具备核心平台技术的公司带来了结构性机遇。

一是TCE（T细胞衔接器）药物的崛起。自2024年以来，T细胞衔接器（TCE）领域交易活跃，全球交易总额已突破85亿美元，凸显了行业对其治疗潜力的高度认可。目前，全球已有12款TCE药物获批上市，适应症覆盖血液瘤及部分实体瘤，这一数字在2024年至今已接近20起在研药物合作交易，交易总金额达85亿美元以上。值得注意的是，在血液瘤应用基础上，TCE研发正积极向自身免疫性疾病领域扩展，多项临床试验已逼近上市阶段，进展迅速。

二是递送技术的平台化竞争已从靶点发现转向递送效率。例如，金斯瑞推出的“LVV（慢病毒载体）+LNP（脂质纳米粒）+基因编辑”一站式解决方案，正是瞄准了这一核心痛点。其“一站式CAR工程&体内递送平台”覆盖了从发现到商业化的全流程，特别是在CAR-T和mRNA领域构建了差异化优势。2025年上半年，TurboCHO™蛋白表达业务年同比增长超50%，基因编辑与mRNA/LNP等核心业务同比增长37%。

三是生产端的技术革新需求。生物药生产成本的优化是实现产业可持续发展的关键，正如《2025年生物制药绿色生产流程与成本效益分析报告》所指出的，通过绿色生产技术的应用和生产流程的优化，可以显著降低生产成本，提高产业的市场竞争力。TurboCHO平台，宣称是“同类最佳”的解决方案，瞄准了高达33亿美元的抗体表达市场，旨在为客户提供从“In-House”到“Outsource”的更优选择，这背后是其对降本增效这一行业永恒主题的深刻洞察。

金斯瑞集团轮值CEO邵炜慧在上述会议上介绍，面对产业格局的深刻变化，需要更坚定长期主义的信念。未来增长的实现，需依托创新能力、执行力与协同力的协同共振。通过创新引擎推动三大支柱业务的增长。

具体而言：一是科研源头赋能。其全球领先的生命科学服务（涵盖基因合成、蛋白、抗体等领域），是众多生物医药创新的起点，为公司提供了前沿的技术洞察与早期项目资源；二是转化过程加速。蓬勃生物（ProBio）作为生物药CRDMO平台，能够无缝承接由生命科学业务孵化的早期项目，提供从候选分子发现到工艺开发、临床生产的全链条服务，极大加速了科技成果转化效率；三是产业应用拓展。工业合成生物学（酶制剂等）则将生物技术的能力拓展至更广阔的工业领域，如淀粉糖、家居护理等，打开了新的增长极。

在生物医药创新迈向全球竞争的新阶段，下一代疗法的竞速已然开启。一站式CAR-T/CAR-NK CMC解决方案，结合聚焦欧美市场的“BD-技术-项目管理”铁三角模式，共同构成了这种协同优势的集中体现，并将成为推动Biotech企业实现“可持续高质量增长”的关键方向。

产业链重塑

在医药研发“加速度”的时代，CRDMO（合同研究、开发与生产）模式不仅是一种商业选择，更是一种战略必然。据QYResearch最新市场数据，2025年全球药品CRDMO服务市场销售额达到9900万美元，预计2031年将达到147百万美元，2025—2031年复合增长率为6.80%。

目前，中国CXO（合同服务组织）行业已形成多层次、差异化竞争格局。

根据《2025中国医药CDMO企业20强》排名，药明生物凭借2024年达186.8亿元营收，核心收入在过去十年实现持续增长，位居榜首。昭衍新药在非人灵长类动物模型资源占据垄断优势，基因治疗评价订单占比超40%；金斯瑞在全球基因合成市场占有率超50%，CAR-T细胞治疗CDMO项目位居全球前三。

技术平台成为核心竞争力。截至2024年底，药明生物的WuXiBody双抗/多抗平台累计支持超过50个项目发现，其中4个项目处于临床Ⅰ期开发阶段；WuXiDARx ADC平台已支持超过50个项目开发，其中7个处于临床试验阶段。2024年药明生物平台上双抗和ADC项目数达151个和194个，两者合计占比超过42%，已成为增长最快的细分领域。

皓元医药凭借高难度中间体技术（毛利率超60%），在ADC药物Payload-Linker领域构建起技术壁垒，其重庆基地通过欧盟QP审计，实现了“同一厂区商业化生产矩阵”。

随着新兴技术平台的不断涌现，碳云智肽的“多肽芯片+人工智能”筛选平台在国际上处于领先地位。特别是其与翰宇药业合作开发的GLP-1R/GIPR/GCGR三重激动剂项目，已经取得了显著的进展。双方签署的联合开发协议标志着在多肽创新药物研发领域的深入合作，旨在为代谢性疾病如肥胖和糖尿病提供新的治疗方案。

目前，CRDMO企业正经历从单纯服务提供商向价值共创伙伴的转型。在传统CDMO模式下，企业收入主要来自委托生产服务费；而新型CRDMO模式通过提供早期研发服务，可获得里程碑付款和销售分成，突破了收入天花板。

例如，金斯瑞与礼新医药的交易结构充分体现了这一变革。根据协议，在IND获批至I期临床完成期间，蓬勃生物有权获得礼新医药再许可交易的40%预付款和25%里程碑款项，以及25%的特许使用权分成；药明生物与GSK的合作则展示了平台授权模式的潜力。GSK获得药明生物TCE双抗平台的独家许可权，并可选择至多三款其他TCE抗体，药明生物则获得首付款和高达14.6亿美元的潜在回报。

“CRDMO中‘R’（研究服务）的价值正持续兑现，”中泰证券在研报中指出，“通过这种类技术转让模式，企业不仅能获得服务收入，还能享受项目里程碑收益和销售分成”。

创新药企与CRDMO平台的全方位合作正走向深化产业协同。蓬勃生物CEO国璋介绍，CRDMO模式的优势在于：以提供从发现到商业化的一站式服务为稳健发展“压舱石”，同步推进具有自主知识产权的新分子授权业务，形成“稳健服务+高价值突破”的差异化竞争力，并通过多个高效技术平台构筑了坚实的行业壁垒。例如，Express CMC平台可将单/双抗的毒理批生产周期缩短至行业顶尖的4个月；针对前沿的AOC药物，可以整合内部抗体与寡核苷酸平台，提供6个月内从基因到毒理批次的一站式解决方案；另外，为把握体内CAR-T的发展机遇，构建了从发现到IND的一站式CDMO服务能力，为客户提供高度灵活且完整的解决方案。

据国璋介绍，截至目前，蓬勃生物已服务全球超过1600家客户，累计支持超过140项IND申请获批，并成功助力4个产品获得紧急使用授权及生物制品许可申请上市。

不难发现，未来医药行业的发展将更加注重技术转化效率与临床价值创造，同时在全球化与区域化并存的市场环境中，企业需在创新与合规间寻求动态平衡。那些能够以前沿技术平台为矛、稳健现金流业务为盾、内部生态协同为阵的企业，将在新一轮产业格局重塑中，赢得更为重要的位置。

（信息来源：21经济网）

运作管理

黑石的创新药赌局

在引进科伦博泰的TROP-2 ADC药物sacituzumab tirumotecan后，默沙东可谓火力全开：

截至目前，该药物已启动15项全球3期临床试验，入组患者规模达1.5万名，且未来临床布局可能进一步拓展。

如此大规模的投入与布局，无疑表明了默沙东对TROP-2 ADC赛道的高度看好。正如默沙东高级副总裁兼肿瘤学全球临床开发负责人Marjorie Green在接受媒体采访时所言：

“这种广泛的布局反映了我们的信念——TROP-2 ADC有望成为默沙东K药专利悬崖后的核心‘主力产品’。”

当然，在坚定的布局之外，默沙东也在积极控制研发风险。日前，投资巨鳄黑石集团以意想不到的方式入局sacituzumab tirumotecan的研发进程：

黑石将以7亿美元的资金投入，赞助该药物的临床开发；作为交换，黑石将获得该药物所有已批准适应症净销售额的中低个位数特许权使用费。

对黑石而言，这无疑是一场豪赌；而对默沙东来说，这一合作则有效平衡了创新药研发的高风险。

最终结果尚未可知，但黑石这场独特的“创新药布局”，或许值得行业深入剖析与借鉴。

01、销售额近200亿美元才能回本？

对于黑石而言，这显然是一场豪赌。

此次双方合作仅披露“中低个位数特许权使用费”，未公布具体数值。若按4%的特许权使用费计算，sacituzumab tirumotecan的全球总销售额需达到175亿美元，黑石的回报才能覆盖其7亿美元的前期支出；若特许权使用费比例更低，对应的目标销售额规模则需进一步扩大。

单就吉利德的TROP2 ADC药物戈沙妥珠单抗的销售表现来看，要实现这一目标显然需要漫长周期。该药物2024年全球销售额为13.15亿美元，2025年前三季度总销售额为10.13亿美元。

当然，sacituzumab tirumotecan的业绩预期建立在更广泛的适应症布局上。正如前文所述，该药物目前已开展15项全球3期临床试验，且未来适应症范围可能进一步扩大。

如此广泛的临床开发布局，也正是黑石选择与默沙东合作的核心原因。毕竟，创新药研发风险极高，而大规模的临床开发需要的资金极大，入局需谨慎。

对于默沙东而言，尽管公司并不差钱，但这无疑仍是一笔划算的交易。通常，大型制药公司会对项目的成本与风险调整后价值进行建模，并围绕投资回报率作出假设。

默沙东愿意接受黑石的合作条款，必然是认可其给出的估值合理——在当前条款下，若黑石未能达成目标，默沙东可有效平衡风险；若黑石实现目标，默沙东自身也将获得丰厚收益。

当然，黑石选择豪赌，或许还在于类似的模式其有成功的先例。

02、成功的先例

在与Alnylam的合作中，黑石可谓获益颇丰。

2020年4月，黑石与Alnylam达成20亿美元的战略合作，具体包括：

支付10亿美元，收购inclisiran全球销售额50%的特许权使用费及相关商业里程碑收益；

提供高达7.5亿美元的第一留置权高级担保定期贷款；

出资1.5亿美元，支持Alnylam心脏代谢项目vutrisiran和ALN-AGT的研发（相关合作将依据不具约束力的意向书推进）；

以1亿美元认购Alnylam普通股。

而在2025年11月4日，RoyaltyPharma宣布收购黑石手中vutrisiran全球净销售额1%的特许权使用费，交易对价达3.1亿美元。

也就是说，这笔当初在合作中看似不起眼的1.5亿美元研发投入，仅用4年时间就为黑石带来了至少翻倍的超额回报。当然，这一收益也离不开运气的加持。

作为一款RNAi治疗药物，vutrisiran凭借独特的机制优势，2022年获FDA批准用于治疗遗传性TTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），2025年又获批新增TTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）适应症。

2024年，vutrisiran销售额约达10亿美元，同比增长74%；受益于ATTR-CM适应症的获批，2025年三季度，vutrisiran销售额达到5.43亿美元，同比增长194%；根据分析师共识预测，到2028年其销售额将突破60亿美元。

也正因此，黑石得以收获高额收益。风险与收益相伴相生，这恰恰是创新药投资的核心精髓。

03、合作的新路径

对国内创新药行业而言，黑石的合作模式，或许为创新药企与机构的合作提供了新的思路。

过去，国内创新药企与机构的合作形式较为单一，主要以直接投资入股或单个管线的NewCo模式为主。

相较于这两种模式，黑石聚焦单个管线的合作模式，在保留企业运营自主性、提升资金使用效率方面均有明显优势。

比如，与直接入股相比，这种模式能更好地平衡企业的控制权与资金需求。它不会稀释企业核心决策权，无需出让公司股权对应的投票权，药企仍可自主掌控管线的研发方向、临床推进节奏及商业化策略，避免投资方干预日常经营；同时，双方利益聚焦于单一成熟管线，也能减少合作中的分歧。

而与NewCo模式相比，该模式可显著降低运营成本与协同损耗。一方面，省去了新主体搭建的各类成本，无需拆分资产、组建独立团队、搭建管理体系，避免了NewCo模式下的行政内耗与资源分散；

另一方面，核心管线仍归属于药企自身，可与公司其他管线形成技术、渠道等方面的协同效应，而NewCo模式往往会割裂这种内在协同。更重要的是，这种模式简化了决策与合规流程，无需面对新公司的监管备案、跨主体合作等复杂环节，决策链条更短，能加速管线的审批与上市进程。

当然，创新药行业天然离不开资金支持，合作模式本就没有固定答案，核心是找到最适合自身发展的方式。从这一角度来说，探索更多元的合作路径，正是当前中国创新药行业所需要的。

毕竟，在过去的BD浪潮中，“卖青苗”的声音并不少见，行业亟需更灵活、可持续的合作模式支撑长期发展。

（信息来源：氨基观察）

以“数据+AI”赋能创新药商业化落地 镁信健康发布多元支付智策平台

从政策东风到产业探索，创新药的多元支付机制建设迈入了新的发展阶段，与此同时，数据与AI的深度融合，正发挥乘数效应成为激活产业价值的重要引擎。

第八届进博会上，医药多元支付平台镁信健康发布AI+数据智能中枢平台mind42.ai系列产品。该平台以“保险-医药-渠道”全链路数据为基础，旨在为药企提供多元支付环境下的智能决策支持，帮助找到创新药商业化落地的最优解，推动中国创新药市场迈入“支付结构更均衡、发展动能更强劲”的新周期。

近年来，我国创新药产业实现跨越式发展，年研发投入持续增长，多款原研新药成功出海。然而，在商业化落地环节面临单一支付体系带来的发展瓶颈：医保虽能助力创新药快速提升市场渗透率，但医保基金对创新药的支付能力存在客观限制；而纯自费模式仅能覆盖少数具高支付能力的患者，难以满足更广泛的临床用药需求。

在此背景下，传统商业化“以医保为单一支付方”的策略已然不符合新的支付机制。如何超越“存量竞争”迈向“增量拓展”，制定多元支付精准战略，成为医药产业的新命题。正是回应产业的迫切需求，镁信健康此次发布的智策平台以突破数据壁垒、挖掘数据价值为方向，不仅要构建数据的“整合器”，更要成为一款真正懂药企、懂市场、懂数据的AI多元支付决策伙伴，以多元支付精准战略打造商保增长新引擎。

在数据整合层面，该平台以惠民保/商保的准入和理赔数据、高潜渠道理赔情况为核心，同时纳入药品基本信息、处方信息/病程链、流行病学数据、人口/经济宏观数据等，构建了完善的数据体系。在数据应用层面，智策平台基于AI智能中枢解码商保数据，深入商业化布局的关键节点，在准入、渠道、患者、洞察四大领域实现精准护航，生成创新药多元支付全景策略。

“中国创新药械支付体系正在从‘单轨制’转向多元支付机制，解锁商保市场潜力亟需全新决策视角与布局能力。”镁信健康相关负责人表示，“作为医药支付生态的深度参与方，镁信健康正以AI为驱动力，将真实世界数据转化为医药支付的核心生产力，架起贯通医药创新与多元支付的新桥梁，让支付更科学、可及更迅速、患者更早获益。”

发布会上，阿斯利康、百时美施贵宝、辉瑞中国、罗氏制药、再鼎医药等国际和本土企业成为镁信健康首批合作伙伴。镁信健康表示：“创新药多元支付时代已经到来，相信我们的智策平台能更好赋能中国创新药商业化进程，助力创新药发展打开支付天花板，实现从‘投入-研发-回报’的正向循环发展。也期待与更多的合作伙伴加深协作，加速创新药从实验室走向市场、惠及患者。”

（信息来源：中国经济网）

科技研发

杏泽资本伙伴企业信诺维口服蛋白降解剂XNW34017获批临床

近日，信诺维医药宣布公司自主研发的口服蛋白降解剂XNW34017已获NMPA/CDE批准开展临床试验，即将启动在晚期实体瘤患者中的I期临床研究。XNW34017是一款全球首创、靶向AURKA并同时降解MYC的口服蛋白降解剂。临床前研究结果显示，其在多种恶性肿瘤中展现出优异的治疗潜力。

“XNW34017源自公司自主开发的新一代靶向蛋白降解（TPD）平台，旨在解锁传统‘不可成药’靶点，开发高选择性、高口服活性的蛋白降解剂。公司将依托这一平台，逐步建立具备强大肿瘤杀伤功效和治疗窗口显著提升的产品管线，从而拓宽癌症患者的治疗选择并提高临床获益。随着平台的不断发展，公司计划开发多款差异化TPD候选药物，扩展产品管线组合，进一步推进肿瘤学精准医疗的发展。”

信诺维是一家以疾病为导向、聚焦于重大未满足临床需求的创新药公司，致力于将创新转化为临床价值，为全球患者提供疾病领域内最佳治疗方案。基于“小分子靶向治疗平台”、“复杂抗体药物开发平台”以及“靶向蛋白降解(TPD)平台”三大核心技术平台，信诺维在肿瘤精准治疗、多重耐药菌感染等市场空间广阔的重大疾病领域深度战略布局，现已有多款产品进入临床III期/NDA阶段，并屡次获得国内外突破性治疗药物认定/快速通道认定。此外，凭借优秀的临床试验数据，信诺维已与多家国内外知名企业达成重要授权及合作协议，交易总金额超过20亿美元。信诺维正全力构建从药物发现、临床研发、生产制造到商业化等各环节的创新药全流程体系，瞄准全球化发展的路径，致力于成为国内一流，国际知名的创新药企业。信诺维，以创新科技守护人类健康。

（信息来源：杏泽资本）

联邦制药TUL01101片已完成中重度特应性皮炎成人受试者中的II期临床研究

近日，联邦制药发布公告，公司全资附属公司珠海联邦制药股份有限公司自主研发的1类创新药TUL01101片已完成在中国中重度特应性皮炎成人受试者中的II期临床研究。

本研究采用多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照设计，共纳入201例受试者，随机分配至TUL01101片三个不同剂量组(20mg、40mg、60mg)及安慰剂组中，每日给药一次连续给药12周，旨在评估TUL01101片在中重度特应性皮炎成人受试者中的有效性、安全性、耐受性和药代动力学特征。

本研究的主要疗效指标为第12周时湿疹面积和严重程度指数(EASI)评分较基线的变化率，关键次要疗效指标包括不同时间节点EASI评分较基线的改善≥75%的受试者比例(EASI75应答率)以及研究者整体评估量表达到0/1且较基线降低≥2分的受试者比例(IGA应答率)。

试验结果显示，TUL01101片各剂量组疗效显着，可有效清除皮损、缓解瘙痒、提高受试者生活质量。治疗第1周即可见EASI评分明显下降，且TUL01101片各剂量组均显着优于安慰剂组。治疗期间的EASI75和IGA应答率呈持续增加趋势。第12周，TUL01101片20mg、40mg、60mg组EASI较基线变化率分别为-81.98%、-79.87%、-87.85%，EASI75应答率分别为78.0%、80.0%、84.0%，IGA应答率分别为46.0%、52.0%、68.0%。

试验期间，TUL01101片的整体安全性耐受性良好，最常见的不良事件为上唿吸道感染，绝大多数不良事件为轻度至中度，未发现同类品种报导以外的新的安全性信号。

TUL01101片在中重度特应性皮炎受试者的II期临床研究达到预期目标，支持其进入下一阶段临床研究。日前，公司已完成TUL01101片EOP2(II期临床试验结束/III期临床试验启动前)与监管机构的沟通，正在启动在中国中重度特应性皮炎受试者中的III期临床试验。

TUL01101片是一款高选择性JAK1抑制剂。截至目前，已获准在中国开展特应性皮炎、类风湿性关节炎适应症的临床试验。未来，公司将持续拓展TUL01101在自身免疫疾病领域的临床研究。

（信息来源：智通财经）

全球首款|迈威生物靶向IL-11单抗创新药9MW3811获NMPA批准针对病理性瘢痕开展II期临床试验

近日，迈威生物宣布其靶向IL-11单抗创新药9MW3811针对病理性瘢痕适应症的II期临床试验申请已获NMPA批准。9MW3811成为全球首款在该适应症获批开展临床试验的IL-11靶向药物。

白介素-11（IL-11）是一种在慢性炎症和纤维化相关疾病中发挥关键作用的细胞因子，广泛参与肺、皮肤、肾脏和肝脏等多个器官的纤维化进程。9MW3811是迈威生物自主研发的靶向人IL-11的人源化单抗，属于治疗用生物制品1类，拥有自主知识产权。9MW3811通过高亲和力结合IL-11，有效抑制IL-11/IL-11Rα信号通路的异常激活，从而干预纤维化相关疾病的病理进展。其核心优势包括：1）更高的靶点亲和力与信号阻断能力；2）超过一个月的长半衰期，更适用于需要长期给药的慢性疾病治疗。

临床前研究表明，9MW3811在肺纤维化等多种模型中展现出显著疗效，并在瘢痕增生、子宫内膜异常出血等纤维化相关疾病中显示出潜在应用价值。尤其在人源瘢痕疙瘩动物模型中，9MW3811可有效缓解皮肤纤维化进程并缩小既成瘢痕体积。

此前，9MW3811已在全球获准开展用于晚期恶性肿瘤和特发性肺纤维化的临床研究，并已完成澳洲及中国I期健康人试验，结果显示其安全性良好、半衰期超过一个月，研发进度处于全球同类靶点领先地位。9MW3811用于病理性瘢痕的II期临床试验计划于2025年底启动。

IL-11还与衰老相关疾病的发生密切相关（Nature，2024）。迈威生物已与Alphabet旗下聚焦抗衰老创新疗法的公司CALICO Life Sciences就9MW3811达成独家许可协议。未来，9MW3811除了在包括特发性肺纤维化、甲状腺眼病、皮肤纤维化、肾纤维化、肝纤维化以及心脏纤维化等多器官纤维化类疾病上具有广阔的应用前景外，在衰老相关疾病如细胞衰老引发的慢性病，衰老引发的身体虚弱以及长寿方面也具有潜在的应用前景。

（信息来源：迈威生物）

破冰“免疫沙漠”：这款mRNA疫苗进入胰腺癌治疗I期临床阶段

11月10日，康方生物宣布，其首个自研个性化mRNA疫苗AK154单药及联合卡度尼利（PD-1/CTLA-4双抗）或依沃西（PD-1/VEGF双抗），用于胰腺癌术后辅助治疗的Ⅰ期临床研究已完成首例患者给药。AK154是康方生物首个进入临床阶段的mRNA药物。

胰腺导管腺癌（PDAC）长期以来被视为「冷肿瘤」或「免疫沙漠」，其肿瘤微环境中缺乏活化的免疫细胞，基因突变频率较低，导致可被T细胞识别的新抗原有限，难以激活有效的T细胞免疫。

研究表明，大多数PDAC组织中含有较丰富的新抗原，利用患者肿瘤组织制备个性化mRNA疫苗，可诱导新抗原特异性T细胞的产生，具有良好的免疫耐受性和长期免疫保护潜力。

AK154是康方生物基于mRNA技术平台开发的个性化新抗原疫苗，通过对患者的肿瘤组织进行测序，利用算法筛选高亲和力的免疫原性基因突变，进而制备特定序列的mRNA疫苗，有望逆转胰腺癌的「冷肿瘤」特性。AK154与免疫双抗药物联用后产生协同效应，进一步增强抗肿瘤免疫力。

既往研究已表明，mRNA肿瘤疫苗已经在肿瘤治疗中展现了良好的疗效，且与免疫疗法的联合使用更具潜力。临床前研究显示，AK154具有较强的免疫原性、良好的抗肿瘤活性和安全性。AK154与卡度尼利或依沃西的联合疗法开发，有望为胰腺癌患者带来新的治疗希望。

（信息来源：丁香园肿瘤时间）

罗氏BTK抑制剂fenebrutinib关键性III期研究中的首项研究达到主要终点

近日，瑞士罗氏正式宣布了其开发的BTK抑制剂fenebrutinib关键性III期研究中的首项研究达到了其主要终点。fenebrutinib是一种口服、可逆、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，有望成为首个且唯一的BTK抑制剂。

fenebrutinib是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，这种双重抑制可能减少多发性硬化症的疾病活动和残疾进展。其作用原理是靶向免疫系统中的B细胞和小胶质细胞。这种设计使其能够作用于全身，并能穿过血脑屏障进入中枢神经系统，靶向慢性炎症。

作为新一代BTK抑制剂，核心优势在于可穿透血脑屏障，有望用于多发性硬化（MS）的治疗，该药也被华尔街分析师视为潜在重磅炸弹。

主要特点与机制：

高选择性：对BTK的选择性是其他激酶的130倍。

双重抑制作用：不仅能抑制B细胞激活，还能抑制小胶质细胞激活，可能有助于减少MS疾病活动和残疾进展。

穿越血脑屏障：生物标志物检测显示，fenebrutinib可在中枢神经系统达到有效浓度，从而抑制脑部炎症。

临床试验进展：

两项关键性RMS研究中的首项研究（FENhance 2）达到主要终点，显示研究性fenebrutinib与特立氟胺相比显著降低复发率，

在一项关键性PPMS研究（FENtrepid）中，fenebrutinib延缓残疾进展的效果至少不劣于目前PPMS唯一获批疗法奥瑞珠单抗®，

研究的完整数据将在未来的医学会议上公布；第二项RMS研究（FENhance 1）将会在2026年上半年获得结果。

关于FENhance 1和2及FENtrepid研究

FENhance 1和2是设计相似的III期多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，旨在评估研究性fenebrutinib与特立氟胺相比，在入组的RMS成年患者中的疗效和安全性，治疗期至少96周。主要终点是年化复发率。关键次要终点包括综合24周确认残疾进展、12周确认残疾进展和24周确认残疾进展的发生时间。在双盲治疗期结束后，患者可选择进入开放标签扩展期，在此阶段所有患者均接受fenebrutinib治疗。

FENtrepid是一项III期多中心、随机、双盲、双模拟、平行组研究，旨在评估fenebrutinib与奥瑞珠单抗®相比，在PPMS成年患者中的疗效和安全性。符合条件的受试者按1:1随机分组，接受每日口服fenebrutinib加静脉输注奥瑞珠单抗®匹配安慰剂）或静脉输注奥瑞珠单抗®加每日口服fenebrutinib匹配安慰剂）治疗，治疗期至少120周。

关于奥瑞珠单抗注射液：

罗氏制药（Roche）的Ocrelizumab(奥瑞利珠单抗注射液)，商品名：OCREVUS。Ocrelizumab是首款也是唯一一款被批准用于RMS和PPMS的疗法，全球已有超过30万例患者接受过治疗。目前该药物的皮下注射剂型III期研究结果也已经发布。

（信息来源：多发性硬化之家）

艾博生物冻干带状疱疹mRNA疫苗启动II期临床

药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，苏州艾博生物科技有限公司/艾博生物科技（上海）有限公司的评价在40岁及以上受试者中接种冻干带状疱疹mRNA疫苗的免疫原性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验已启动。临床试验登记号为CTR20254264，首次公示信息日期为2025年11月10日。

该药物剂型为注射用冻干制剂，规格为复溶后每瓶0.5ml，用法为肌内注射，用量是0.5ml/剂，接种2剂（间隔60天）。本次试验主要目的为评估接种2剂试验用疫苗后30天内的免疫原性。

冻干带状疱疹mRNA疫苗为生物制品，适应症为预防水痘-带状疱疹病毒引起的带状疱疹。带状疱疹是由水痘-带状疱疹病毒再激活引起，表现为身体单侧成簇水疱，伴明显疼痛。诊断主要依据典型症状，治疗以抗病毒、止痛等为主。

本次试验主要终点指标包括第二剂接种后14天、30天抗gE抗体的GMC、GMI、阳性率和阳转率；抗VZV抗体的GMC、GMI、阳性率和阳转率；gE特异性T细胞（分泌IFN-γ、IL-2T细胞）反应（ELISpot法）；gE特异性CD4+和CD8+T细胞表达活化标志物（IFN-γ、IL-2、TNFα、CD40L）的频率（ICS法）。次要终点指标包括每剂接种后0～14天内征集性不良事件和不良反应发生率；每剂接种后0～30天内非征集性不良事件和不良反应发生率；第一剂接种至最后一剂接种后12个月内严重不良事件（SAE）和特别关注不良事件（AESI）发生率。

目前，该试验状态为进行中（尚未招募），目标入组人数300人。

（信息来源：生物制品圈）

新药上市

国内上市

治疗过敏性鼻炎，远大医药呼吸领域又一新药获批上市

11月10日，远大医药宣布，其从Glenmark Specialty引进的全球创新药Ryaltris®复方鼻喷剂(GSP 301 NS或莱特灵®)已获得NMPA批准上市，用于治疗成人和儿童过敏性鼻炎。

莱特灵®是一种新型的抗组胺药和皮质类固醇的复方鼻喷剂，用于成人和6岁及以上儿童的中度至重度季节性过敏性鼻炎的对症治疗，及成人和12岁及以上儿童的中度至重度常年性过敏性鼻炎的对症治疗。作为复方制剂，莱特灵®能够给患者带来更为便捷和有效的治疗方式，提高患者的依从性。

莱特灵于2022年1月获美国FDA批准上市。此外，该产品也已在澳大利亚、俄罗斯、韩国、英国和欧盟等多个国家和地区获批上市。

在中国，莱特灵®于2021年10月获NMPA批准开展III期临床试验(GSP 301-308)。GSP 301-308是一项随机、双盲、双模拟、三臂、多中心、平行对照的III期临床研究，共入组了535名季节性过敏性鼻炎患者，以1:1:1的比例被随机分配至莱特灵®治疗组及两个原研单方阳性对照药治疗组——Patanase®NS(盐酸奥洛他定鼻喷剂)和内舒拿®NS(糠酸莫米松鼻喷剂)，以评估莱特灵®治疗的有效性、安全性、耐受性及药代动力学特征。

2023年9月，GSP 301-308研究成功达到临床终点。临床结果显示，莱特灵®的疗效评分均优于单方原研制剂对照药组。同时，莱特灵®的安全性、耐受性及药代动力学特征也都达到了预设的临床终点。

呼吸及危重症领域为远大医药核心战略领域之一，该公司的在售产品覆盖鼻炎、支气管炎、肺炎、哮喘、慢性阻塞性肺部疾病等多个适应症。此外，远大医药还有多款在研产品覆盖脓毒症、急性呼吸窘迫综合征、鼻窦炎等适应症。

（信息来源：生物制品圈）

这种新药刚刚获批上市，惠及急性B淋巴细胞白血病患者

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物技术有限公司申报的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）上市，用于治疗3—21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

（信息来源：中国药业）

国内第5款CD19 CAR-T疗法获批上市

11月7日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物技术有限公司申报的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）上市，用于治疗3—21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。

普基奥仑赛是重庆精准生物自主研发的针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病开发的细胞免疫治疗产品。针对中国人群，对CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

I期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

医药魔方数据库显示，该药是国内第5款获批上市的CD19 CAR-T疗法，此前获批上市的疗法分别是：阿基仑赛（复星凯特/吉利德）、瑞基奥仑赛（药明巨诺）、纳基奥仑赛（合源生物）、雷尼基奥仑赛（恒润达生）。

（信息来源：医药魔方）

全球上市

上海医药醋酸艾司利卡西平片的ANDA获得美国FDA批准上市

近日，上海医药发布公告，上海医药集团股份有限公司下属上海上药中西制药有限公司(上药中西)收到美国FDA的通知，其关于醋酸艾司利卡西平片的简略新药申请(ANDA，即美国仿制药申请)已获得最终批准上市。

醋酸艾司利卡西平片用于治疗4岁及以上患者的癫痫部分性发作，最早由Bial-Portela、Eisai和Dainippon Sumitomo共同开发，于2013年在美国上市。2018年1月，上药中西就该药品向美国FDA提出ANDA申请，于2020年6月获得该药品四个规格的ANDA暂时批准，并于近日获得最终批准上市。截至本公告日，公司针对该药品已投入研发费用约人民币1593.71万元。

（信息来源：智通财经）

全球首款，获批上市！

近日，美国FDA批准UCB公司研发的KYGEVVI上市，用于治疗症状起始年龄≤12岁的成人和儿童胸苷激酶2缺乏症（TK2d）患者，是全球首款且唯一获批的TK2d针对性治疗药物。

01、超级罕见且致命

TK2d，一种极为罕见且危及生命的遗传性线粒体疾病，正逐渐进入大众视野。据估算，其全球患病率约为每100万人中1.64例。患者常于幼年发病，逐渐丧失行走、吞咽及自主呼吸能力，发病年龄在12岁及以前的患者死亡风险尤其高，多数在症状出现后3年内即早逝。长期以来，针对TK2d，除支持治疗外，尚无有效治疗药物获批，患者和家属只能在绝望中艰难挣扎。

那么，究竟是何种原因导致了TK2d如此可怕的病症呢？这需从线粒体DNA合成谈起。线粒体作为细胞的“能量工厂”，对于维持细胞正常功能至关重要。而胸苷激酶2（TK2）是线粒体DNA复制和修复过程中的关键酶之一，主要负责线粒体内嘧啶核苷酸的磷酸化。当TK2基因发生致病变异时，TK2酶功能失效，这会致使线粒体DNA合成底物缺失，进而导致线粒体DNA减少，肌肉细胞能量代谢出现严重障碍。随着病程的发展，患者逐步丧失重要的运动和生命维持功能，预后极差。

KYGEVVI采用了创新性的“代谢旁路”疗法。KYGEVVI是由doxecitine和doxribtimine组成的嘧啶核苷组合药物，这两种成分能够绕过失效的TK2酶，直接补充线粒体DNA合成所急需的底物——脱氧胞苷和脱氧胸苷，使其融入骨骼肌线粒体DNA，从而修复TK2d患者受损的线粒体功能。简言之，如同在一条原本堵塞的道路旁开辟一条新的旁路，让“物资”能够顺利抵达目的地，保障线粒体的正常运作。这种从根源上解决问题的治疗方式，与以往仅提供支持治疗的手段相比，有着本质区别，标志着TK2d的治疗从对症支持迈向对因治疗的关键转折，是线粒体疾病治疗领域的重大突破。

02、市场困境

尽管KYGEVVI在科学上取得了重大突破，但在商业层面，它却不得不面临超罕见病药物研发所共有的市场困境。TK2d作为一种超罕见病，全球患者群体仅在百人量级左右，如此小众的市场规模，使得药物研发的经济模型面临着巨大的挑战。

对于超罕见病药物来说，由于患者数量稀少，研发过程中招募受试者的难度极大，临床试验的开展往往困难重重，这进一步增加了研发的时间和成本。此外，超罕见病的发病机制复杂，针对这些疾病的研究相对较少，可供参考的资料和经验有限，也加大了研发的难度和风险。

为了收回研发成本并获取一定的利润，药企往往不得不将超罕见病药物的价格定得极高。虽然目前KYGEVVI的具体定价尚未完全明晰，但参考过往超罕见病药物的定价策略，其价格必然不菲。例如，曾经引发广泛关注的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液，在未纳入医保前，年治疗费用高达百万元级别。如此高昂的价格，对于绝大多数患者家庭来说，无疑是天文数字，难以承受。

这就导致了一个矛盾的局面：一方面，患者急需有效的治疗药物来挽救生命、改善生活质量；另一方面，高昂的药价却让他们望而却步，无法获得本应有的治疗。在这种情况下，医保支付成为了关键的一环。然而，医保基金的承受能力也是有限的，面对超罕见病药物的天价账单，医保支付同样面临着巨大的压力。如果将超罕见病药物全部纳入医保报销范围，可能会对医保基金的可持续性造成严重影响，甚至会挤压其他常见疾病患者的医疗资源。

为了解决这一支付难题，创新支付方案应运而生。风险共担机制就是其中一种可行的思路。药企与医保部门、保险公司等合作，共同承担药物治疗的风险。例如，药企可以根据患者的治疗效果来调整药价，如果药物未能达到预期的治疗效果，药企可以给予一定的价格折扣或退款。这样既能减轻患者和医保的支付压力，也能激励药企不断提高药物的疗效。国际基金也是一种值得探索的支付方式。通过国际间的合作，汇聚各方资金，建立专门的罕见病治疗基金，为超罕见病患者提供经济支持。一些慈善组织和公益机构也在积极发挥作用，通过募捐等方式，为患者筹集治疗费用，帮助他们缓解经济困境。

03、中国罕见病生态的构建

他山之石，可以攻玉。KYGEVVI在美国的获批上市，就像一面镜子，映照出中国罕见病体系建设中的机遇与挑战，为我们提供了诸多值得借鉴的宝贵经验。

诊断，是罕见病治疗的第一步，也是至关重要的一步。由于罕见病种类繁多、症状复杂，且发病率极低，导致其诊断难度极大。很多患者在确诊前往往需要经历漫长的就医过程，辗转于多家医院、多个科室，耗费大量的时间和金钱，却依然难以明确病因。据中国罕见病联盟对医务工作者的调查，多数的医务工作者认为自己并不了解罕见病。这反映出我国在罕见病诊断能力方面存在着明显的不足，专业人才匮乏、诊断技术落后等问题亟待解决。

为了提升罕见病的诊断能力，我国已经采取了一系列积极有效的措施。2019年，国家卫生健康委遴选多家医院组建全国罕见病诊疗协作网，建立双向转诊、远程会诊机制，旨在整合优质医疗资源，提高罕见病的诊断效率和准确性。此外，我国还不断加强对医生罕见病诊断和治疗知识的培训，通过开展线上线下培训课程、学术交流活动等方式，提高医务人员对罕见病的认知水平和诊疗能力。

审评审批环节，对于罕见病药物能否快速上市、患者能否及时用上救命药起着关键作用。以往，新药上市需要经过漫长的审评审批过程，这对于罕见病患者来说，无疑是漫长的煎熬。为了加快罕见病药物的审评审批速度，国家药品监督管理局出台了一系列激励政策，设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道。将罕见病用药品注册检验批次由3批减为1批，每批次用量从全项检验用量的3倍减为2倍，还对符合条件的罕见病用创新药和医疗器械减免临床试验。这些政策的实施，大大缩短了罕见病药物的审评审批时间，让更多的罕见病患者能够早日用上有效的治疗药物。

支付问题，是罕见病患者面临的又一重大难题。正如前文所述，超罕见病药物价格高昂，患者家庭往往难以承受。虽然我国已经将一些罕见病药物纳入医保报销范围，但仍有许多高值罕见病药物未被医保覆盖，患者用药负担依然沉重。解决罕见病支付难题，需要政府、企业、社会等多方共同努力，建立健全多元化的支付体系。一方面，政府应加大对罕见病保障的投入，完善医保政策，提高医保报销比例和限额，将更多的罕见病药物纳入医保目录。另一方面，要鼓励商业保险参与罕见病保障，开发针对罕见病患者的专属保险产品，为患者提供补充保障。

本土研发能力的提升，是我国罕见病事业可持续发展的核心动力。目前，我国罕见病药物市场仍主要依赖进口，本土研发的罕见病药物数量较少，难以满足患者的需求。为了改变这一现状，我国出台了一系列政策措施，鼓励企业加大对罕见病药物研发的投入。设立专项资金对罕见病药物开发临床试验费用给予补助，给予罕见病药物更长的数据保护期，降低罕见病进口注册成本等。这些政策的出台，为本土药企开展罕见病药物研发创造了良好的政策环境，激发了企业的研发积极性。

KYGEVVI的获批上市，为全球TK2d患者带来了希望，也为我国罕见病生态的构建提供了有益的启示。在未来的道路上，我们需要以更高的重视程度、更有力的政策支持、更广泛的社会参与，持续完善罕见病诊断、审评审批、支付和研发等各个环节，构建一个更加可持续、可及的罕见病治疗生态。

（信息来源：药智网）

复星医药子公司复宏汉霖宣布地舒单抗BILDYOS®和BILPREVDA®获英国批准上市

11月11日，复星医药子公司复宏汉霖宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准地舒单抗注射液（60 mg/mL）BILDYOS®（denosumab）和地舒单抗注射液（120mg/1.7mL）BILPREVDA®（denosumab）的上市许可，两款产品分别为PROLIA®（地舒单抗）和XGEVA®（地舒单抗）的生物类似药，覆盖原研药在英国已获批的所有适应症1,2。

此次英国获批有望进一步提升地舒单抗生物类似药BILDYOS和BILPREVDA的可及性，为更多有骨健康管理需求的患者带来新的治疗选择。在此前产品已于美国和欧盟获批的基础上，这次批准再次体现了公司在全球标准下完善的注册与质量体系，也彰显了我们持续致力于满足临床对可负担生物药需求的承诺。未来，复宏汉霖将继续与Organon密切合作，推动有品质、可负担的生物药在全球范围内更广泛的可及，为更多患者带来福祉。

BILDYOS适用治疗骨折高风险的绝经后妇女及男性的骨质疏松症；骨折高风险的前列腺癌男性因激素剥夺导致的骨质流失；以及骨折高风险成年患者因长期全身糖皮质激素治疗导致的骨质流失。BILPREVDA适用于预防累及骨骼的晚期恶性肿瘤成人的骨相关事件，以及治疗不可手术切除或手术切除后可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤患者，包括成人和骨骼发育成熟的青少年患者。

BILDYOS和BILPREVDA的获批是基于一整套全面数据的审查，其中包括结构与功能分析数据、临床药代动力学数据，以及一项临床对比研究。研究表明，BILDYOS和BILPREVDA在结构、生物活性以及疗效、安全性和免疫原性特征（蛋白质和其他生物药物引起免疫反应的内在能力）方面与英国已批准的另一种生物药（即“参考药物”）高度相似。

2022年，复宏汉霖与Organon签订许可与供应协议，授予Organon对包括BILDYOS和BILPREVDA在内的多个生物类似药在除中国以外的全球区域的独家商业化权益3。

（信息来源：复星医药）

行业数据

亳州市场11月13日快讯

鸦胆子价格：目前市场大粒货18-20元之间，小粒货价格在15元左右。

羌活价格：目前市场四川统货价格在140-145元之间，蚕羌价格在280-300元之间。

五味子价格：目前亳州市场辽五味子饮片货价在32-33元，统货价在30元左右，投料货价在28元左右。

秦艽价格：目前云南家种秦艽统货价在40元左右。

甘草价格：目前3-5丁规格报价在5-8元，5-8丁规格价格在12-15元。

益智价格：目前市场益智统货88-90元，选装货92元左右。

甘草价格：目前3-5丁规格报价在5-8元，5-8丁规格价格在12-15元。

（信息来源：康美中药网）

安国市场11月13日快讯

麦冬，现市场川麦冬中统货报价在135-140元之间。

牛膝，现市场牛膝0.4-0.6的咀报价在16-16.5元，0.6-0.8的咀报价在18.5-19元之间，0.8以上的报价在32元。

地产半夏，现市场0.6以上的货报价在40-43元之间。

茯苓，现市场茯苓统丁报价在18元上下，中心等报价在25元上下。

黄连，现市场鸡爪连报价在330-340元之间，单支货报价在350-360元之间。

土贝母，现市场统货报价在15元上下，选货报价在22元。

天葵子，现市场天葵子统货报在75元上下，水洗货售价在85元上下。

甘草，现市场3-5丁因质量不等报价在5-8元之间不等，5-8丁报价在12-15元之间。

苦杏仁，现市场苦杏仁带皮货报价在23元上下。

秦艽，现市场云南家种秦艽价在40元左右。

使君子，现市场使君子仁报价在40元。

草果，现市场云南草果报价在44-45元之间。

百合，现市场百合统货报价在80元上下，好一些的报价在85-90元之间，选货价在90-95元之间。

（信息来源：中药材天地网）

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