北京医药行业协会信息周报20250313
2025-04-30 21:46:22
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投资动向
近日，阿斯利康(AstraZeneca)宣布与珐博进(FibroGen)达成协议，以1.6亿美元(约11.6亿元人民币)收购珐博进中国业务，全盘接手罗沙司他(Roxadustat)在中国的独家权利，终结了双方长达12年的合作。
根据协议，珐博进将获得8500万美元的企业价值，以及交易交割时珐博进中国持有的约7500万美元现金，总计约1.6亿美元(约11.6亿人民币)，交易预计于2025年中期完成。完成交割后，阿斯利康将获得罗沙司他胶囊(中文商品名：爱瑞卓)在中国的所有权利，珐博进则会保留其在美国及未授权给安斯泰来(AstellasPharma)的市场对罗沙司他的权利。这笔交易看似突然，实则暗含阿斯利康近年强化心血管、肾脏及代谢(CVRM)管线、构建”肿瘤+CVRM”双轮驱动格局的策略重心，同时也是其加速深化中国市场布局的重要表现。罗沙司他的加入，远不止是常规管线扩充逻辑下的结果。
值得注意的是，面对监管调查余波，这是阿斯利康继中国区高管层换血后在中国市场的首次大动作，或可视为其重塑市场信心的关键举措。从近期披露的细节来看，这家公司在面对诸多挑战下，依然展现出强大韧性与增长潜力。
01、中国研发 中国首发
头顶“首次中国全球首发的首创新药”名号的肾性贫血药物罗沙司他，可谓来头不小。作为一款口服小分子创新药物，罗沙司他是全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)，技术发现荣获2019年诺贝尔生理学与医学奖，得主之一长期担任珐博进的科学顾问委员会主任，是实实在在的诺奖级成果。同时，该药也是中国肾性贫血领域30年来的首款新药，目前市场份额位列第一，已成为慢性肾脏病(chronic kidney disease,CKD)贫血治疗领域的主导药物，透析及非透析患者均可服用。
肾性贫血是CKD患者最常见的并发症之一，随着病情的进展，相关贫血患病率和严重程度将逐渐增加。而肾性贫血患者较常规贫血难以纠正，患者通常乏力严重，生活质量低下，同时伴随肾脏病进展、心血管事件增加和死亡风险。我国约有1.2亿CKD患者，其中需要透析的病人约200万，98%的透析病人都患有贫血症，但仅有约21%的贫血患者治疗达标。此前治疗方法以注射红细胞生成刺激剂(ESA)为主，但其副作用问题较为突出，如引发功能性铁缺乏症以及暴露于过高促红细胞生成素水平而引发不良心血管反应。此外，部分患者对ESA低反应，甚至ESA引起单纯红细胞再生障碍性贫血，导致仍有许多未被满足的临床需要。
作为机制全新的新一代肾性贫血治疗药物，罗沙司他能够突破传统注射疗法的局限，通过抑制脯氨酰羟化酶(PHD)稳定HIF通路，促进作为HIF下游靶基因的体内促红细胞生成素(EPO)表达，诱导红细胞生成。其作用机制类似于机体对高原缺氧环境的自然反应，并未显著提升红细胞生成素水平，故能避免过高促红细胞生成素水平而引发的不良心血管反应。同时，HIF-PHI类药物能降低铁调素水平，加强人体对铁的吸收、转运和利用，综合促进红细胞产生，且不太会受到微炎症影响。
作为口服药，罗沙司他不仅能够极大降低治疗副作用，同时还能显著提高患者依从性，更加稳定安全地提升长期疗效，极大推动了肾性贫血的临床治疗发展。
凭借优先审评政策支持，该药于2018年底在中国获批上市，实现全球首发。此后市场表现一路向好，2019年新增适应症获批并划入国家医保目录。2020年便确立了作为肾性贫血治疗领域销售额第一品牌的地位。2021年实现超10亿元年销售额，2023年则突破20亿元大关，一举拿下中国市场八成份额，商业成绩十分亮眼。而这种高歌猛进之势，却与大洋彼岸形成鲜明反差。
02、东方主导 西方迂回
不仅与常见“欧美先行”的上市进程不同，罗沙司他在欧美市场的征程甚至可以说是困难重重、命运多舛。2019年底，美国珐博进向FDA递交了上市申请，并于次年2月获得受理，批准上市日期(PDUFA)定为2020年12月20日。而到12月18日，FDA却出人意料地要求进一步澄清临床数据分析，以完成对罗沙司他新药上市申请的审查，并将新的PDUFA日期确定为2021年3月20日。及至3月，FDA又进一步要求召开专家咨询委员会评审罗沙司他的新药上市申请，并将心血管风险争议与种族数据差异推向台前，使其上市再受重击。
尽管罗沙司他终于在2021年成功获欧盟批准上市，如此好运却未传递至其在美上市之旅。2021年8月，根据专家咨询委员会的建议，FDA出于安全考虑拒绝了罗沙司他，同时向美国珐博进出具了完整回复函，要求其再做一项安全性的临床试验，才会重新考虑审查罗沙司他的新药上市申请。虽然后续珐博进据此开展了额外临床试验(如评估心血管安全性的ROXACARE、优化剂量的ROXADUSTAT-304)，但罗沙司他至今在美仍未获审批。
03、管线突围 强化协同
那么，是什么促成了这笔买卖呢?珐博进因研发进展不佳，陷入资金问题，急于变现导致这笔交易看起来实在性价比过高，或许是阿斯利康及时入手“捡漏”的一大促成因素。但纵观其管线设计，本次收购背后却有更加重大的战略意义。
整体来说，阿斯利康的管线布局和增长战略主要围绕肿瘤、CVRM、呼吸与免疫、疫苗与抗感染以及罕见病五大核心领域展开，并通过创新技术平台(如ADC、核药、基因疗法)和战略并购来实现竞争力强化。其中，据其2024年财报，销售额贡献仍以肿瘤和CVRM业务最为突出，分别为223.53亿美元(同比增长21%)和125.17亿美元(同比增长18%)，稳坐核心业务宝座。
抗肿瘤方面，明星产品包括三代EGFR抑制剂奥希替尼(Tagrisso)、PD-L1抗体度伐利尤单抗(Imfinzi)、持续拓宽适应症的PAPR抑制剂奥拉帕利(Lynparza)、二代BTK抑制剂阿卡替尼(Calquence)和联合销售的新一代ADC药物Enhertu。2024年整体业绩表现仍然亮眼，Tagrisso全年销售额达65.80亿美元，Enhertu则实现了54%的强势增长。
在研药物同样不乏捷报。上月底(2月26日)，阿斯利康就刚刚宣布Camizestrant一线治疗HR+/HER2-乳腺癌的III期SERENA-6研究在中期分析中取得了积极结果。结果显示，患者从芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂转换至Camizestrant联合CDK4/6抑制剂后，无进展生存期(PFS)显著延长，实现选择性雌激素受体降解剂(SERD)药物在临床上的又一大进展。
CVRM则是阿斯利康的传统管线，成熟产品较多，SGLT2抑制剂达格列净(Farxiga)是其中最为突出的强力支柱，2024年实现同比增长39%，创下高达77.17亿美元的营收，是当之无愧的销冠。但与肿瘤业务各产品几乎全部两位数的增长率相比，CVRM部分产品在2024年的市场表现增势相对较缓，甚至出现下滑。此次加码，源自阿斯利康对于传统优势领域的清醒判断。尽管肿瘤业务增长保持稳中向好，但可以看到的是，全球肿瘤药物竞争已进入白热化。Keytruda(K药)、Opdivo(O药)等PD-1抑制剂正在持续挤压Tagrisso和Lynparza的市场空间；CVRM的Farxiga虽增长强劲，但其糖尿病适应症正面临司美格鲁肽的强势冲击。同时，过度依赖单一明星产品，也极易导致对市场波动应对不足、陷入被动。
对创新药罗沙司他中国权益的全盘接手，在此时便显得尤为重要。实际上，这款药物本就是两家跨国药企多年合作的产物。早在2013年，珐博进和阿斯利康就已针对罗沙司他在中国、美国、美洲其他市场、澳大利亚/新西兰和东南亚地区的共同开发和商业化达成了合作协议。至去年2月，双方宣布终止协议，阿斯利康把美国/全球其他地区(韩国除外)罗沙司他的所有权利归还珐博进，并在过渡期间提供一定协助，关于罗沙司他在中国的合作协议则仍然有效。
而到了去年6月，罗沙司他的三项核心化合物专利全部到期(晶型专利更是早在2022年便宣告无效)。次月，石药集团的仿制药马上便首获批准，至年底，更是出现同一天之内有三家药企通过一致性评价的情况。在国内罗沙司他仿制药伺机围剿、蜂拥上市的背景下，得益于其独家产品的垄断地位而占下的市场份额，立时面临被瓜分蚕食的风险。当机立断完全掌握中国区权益，既是明智之策，也是必要之举。
此外，罗沙司他新适应症——化疗相关贫血(CIA)有望今年获批，依托阿斯利康在中国搭建的成熟渠道和历来出色的商业化能力，其新增长空间不难想见。罗沙司他的加入，不仅能够成为帮助阿斯利康在中国慢性肾脏病贫血市场纵深发展，也能够助其在第二大增长领域CVRM摆脱对单一产品的过度依赖，推动其在非肿瘤业务上进一步拓展，平衡产品组合，实是一举多得。
结语
尽管肿瘤主导、CVRM聚焦的策略初见成效，阿斯利康的管线平衡术仍面临严峻考验。在肿瘤领域，Enhertu对HER2低表达乳腺癌的突破虽然带来新的增长级，但本土企业对第三代EGFR抑制剂市场的瓜分已不容小觑；呼吸免疫板块中，Tezspire(Tezepelumab)在重症哮喘市场的表现虽超预期，却难以复制肿瘤药物的爆发式增长。CVRM领域对于Farxiga的过度依赖，在礼来Jardiance(恩格列净)的猛攻下则稍显不安。
即便如此，其收购逻辑也为行业提供了独特样本，通过协同发展“肿瘤+CVRM”双轨模式，既能分散单一领域风险，又符合中国市场下的慢病市场爆发趋势。当“全球管线”中出现越来越多“中国优先”或“中国研发”的身影，本土研发、政策适应与生态构建的三重能力，或将成为更为坚固的竞争壁垒。未来这家老牌跨国药企将如何在诸多挑战下突出重围，重新续写商业传奇，我们拭目以待。
（信息来源：BiG生物创新社）
53亿美元！罗氏在减重领域与Zealand Pharma达成合作
3月12日，罗氏宣布已与Zealand Pharma达成独家合作和许可协议。根据协议，两家公司将合作共同开发和商业化petrelintide，该药是Zealand Pharma研发的胰淀素（amylin）类似物，可作为单药治疗以及与罗氏的GLP-1R/GIPR双激动剂CT-388形成固定剂量组合。
Zealand Pharma和罗氏将共同在美国和欧洲商业化petrelintide，而罗氏将获得在世界其他地区的独家商业化权利。罗氏将负责商业化制造和供应。
根据协议条款，Zealand Pharma将获得16.5亿美元的前期首付款，其中包括在交易完成时支付的14亿美元以及在合作成立后的前两个周年内支付的2.5亿美元。此外，Zealand Pharma有资格获得12亿美元的开发里程碑付款，主要与petrelintide单药治疗的III期试验启动相关，以及24亿美元的基于销售的里程碑付款，总付款额最高可达53亿美元。在美国和欧洲，petrelintide和petrelintide/CT-388的利润和亏损将按50/50的比例分摊，Zealand Pharma有资格在世界其他地区获得基于净销售额的分级特许权使用费，最高可达10%的净销售额特许权使用费。
Zealand Pharma将向罗氏支付3.5亿美元，该款项可抵扣里程碑付款，用于合作下开发的petrelintide/CT-388固定剂量组合产品或下一代petrelintide组合产品。
该交易的完成取决于监管批准和其他惯例成交条件。双方预计该交易将在2025年第二季度完成。
Petrelintide目前处于II期临床开发阶段，是一种适用于每周一次皮下给药的长效胰淀素类似物。现有的临床数据表明，其有潜力成为同类最佳的胰淀素单药治疗，与当前的体重管理治疗方案相比具有更好的耐受性，并可扩展到相邻适应症。
将petrelintide与罗氏的GLP-1R/GIPR双激动剂CT-388组合，将进一步加强和扩大罗氏在心血管、肾脏和代谢疾病领域的产品线。这种组合有望在疾病中实现最佳疗效，同时可能提供增强的耐受性。
罗氏制药首席执行官Teresa Graham表示：“我们很高兴与Zealand Pharma合作开发这种有前途的疗法，我们希望这将为肥胖和相关共病患者提供一种新的治疗选择。我们共同的愿景是将petrelintide开发为未来的基石疗法。通过将petrelintide与我们的制药产品组合以及在心血管和代谢疾病方面的诊断专业知识相结合，我们旨在改变护理标准并积极影响患者的生活。”
Zealand Pharma总裁兼首席执行官Adam Steensberg表示：“我们非常高兴宣布这一变革性合作伙伴关系，旨在最大化petrelintide的全部价值，以造福超重和肥胖人群。凭借对创新的不懈关注、全球制造网络和商业影响力、肥胖领域的互补临床项目组合，以及对petrelintide的共同愿景，我们认为罗氏是Zealand Pharma的理想合作伙伴。我们坚信petrelintide有潜力作为体重管理的基石疗法，解决大多数超重和肥胖人群的未满足医疗需求，无论是作为单药治疗还是与其他药物组合。与罗氏的这一合作是实现这一愿景的重要一步，同时巩固Zealand Pharma作为肥胖未来管理的关键参与者地位。”
（信息来源：医药魔方）
德展健康与宝石花医科签署战略合作框架协议
3月13日，德展健康发布公告，宣布与宝石花医药科技（北京）有限公司签署《战略合作框架协议》，双方将通过“上市公司+专业智库+PE”及产业基金等模式，推进海南德澄国际医院项目的投资建设，共同打造以高端国际医院为引擎的国际高端综合体，实现“医、研、旅、游”一体化的高端生态闭环大健康产业模式。
根据协议，双方围绕医疗健康产业开展的合作还包括，利用海南自贸港医疗政策优势，积极开展更高层次的国际化业务合作；利用各自产业优势，加强在药品研发、医疗服务等领域的合作，推动创新药研发，促进医学成果的转化与落地；通过本次合作不断拓展合作深度和广度，进一步深化合作关系和产业协同。
合作机制上，双方将建立高层不定期互访机制，并采取“一事一议一签”原则推进具体项目。协议有效期两年，自双方法定代表人签字并盖章后生效。
宝石花医科是国务院直属央企中国通用技术（集团）控股有限责任公司控股子公司，注册资本286万元，成立于2017年，致力于打造集临床试验研究、特色专科投建运及创新产品技术转化与应用为一体化的综合服务平台，成为国内领先的医疗健康产业整体解决方案服务商。
公告显示，宝石花医科经营范围涵盖第三类医疗器械经营、药品批发零售等业务，不属于失信被执行人，与德展健康无关联关系。
德展健康表示，本协议的签署是公司推进医康养板块发展、强化健康服务体系能力、推进医康养项目建设与发展的重要举措，全方位推动双方在医疗健康产业的深度合作，力争共同打造海南自由贸易港标杆特色国际医院综合体。本次协议的签订不会对公司当期财务状况和经营业绩造成重大影响。
德展健康是国内心血管药物头部企业，主要从事心脑血管药物的研发、生产和销售，适应症涵盖高胆固醇血症、高血压、心律失常、心绞痛等，“阿乐”（阿托伐他汀钙片）及“尼乐”（氨氯地平阿托伐他汀钙片）为公司核心药物，阿乐（阿托伐他汀钙片）的产品质量、技术水平及生产工艺均处于市场先进水平，是国内阿托伐他汀钙的首仿药，以及国内首个通过阿托伐他汀钙一致性评价产品，国内市占率居前十阵营。
财报显示，公司2024年前三季度营业收入为3.54亿元，同比增长5.77%；归母净利润为808.96万元，同比下降86.82%；扣非归母净利润为461.12万元，同比增长123.13%。
此前接受调研时，公司透露，“阿乐”及“尼乐”销售收入占公司总营业收入九成以上；院外销售毛利率相对于院内销售毛利率略高，近3年总体毛利率水平维持在55%-60%左右。
对于投资者关心的发展医疗板块业务与医药主业是否矛盾的问题，公司曾回应称，公司对医疗康复康养板块的布局，有利于公司打造“药品+医疗”的双发展引擎，形成更好的业务支撑。
公司医疗康复板块聚焦心脑血管康养、精神康复等领域。公司药品板块长期深耕心脑血管药物等领域。上述布局符合行业政策支持方向，也将通过强化集团内部资源整合共享，推进医疗康复康养板块形成"预防—诊疗—康复—康养"等系列全链条的产业生态。
（信息来源：证券时报）
广药集团与华为签署全面战略合作协议
3月10日，广州医药集团有限公司与华为技术有限公司在华为东莞松山湖基地签署全面战略合作协议。双方将发挥各自优势，强强联合，在数字化转型顶层设计、数字化底座、数字化应用、数字化人才培养等方面展开合作，以数字赋能发展新质生产力。
广药集团党委书记、董事长李小军，党委副书记、副董事长、总经理杨军，华为公司董事长梁华、华为制造与大企业军团CEO刘超见证签约。广药集团党委副书记、董事陈杰辉，华为广东政企总经理王宏有分别代表广药集团和华为签约。
科技创新是产业高质量发展的澎湃引擎。今年全国两会期间，具身智能、6G等科技新名词成为热议话题。医药健康产业是科技密集型产业，数字化转型已成为产业发展的“新蓝海”。据介绍，此次建立全面战略合作关系，双方将聚焦“数字赋能、创新驱动、生态共建”三大方向展开深度合作。
在数字化转型顶层设计上，广药集团将借助华为的实践经验和专业力量，研究制定符合自身发展战略的数字化转型顶层规划；在智慧化基础设施建设方面，将利用华为的先进技术打造更高效、更智能的基础设施，优化数字化底座建设，提升运营效率；在数字化应用方面，将探索在医药大模型、智能制造、智慧零售、智慧仓储等领域和环节的创新应用；在数字化人才培养与管理赋能方面，将与华为合作建立人才培养机制，培养既懂医药健康又懂数字化技术的复合型人才。
广药集团党委书记、董事长李小军在签约仪式上表示，此次合作是广药集团与华为优势互补、协同创新的开端，期待与华为通过数字化技术创新，让千年医药智慧与现代硬核科技碰撞出新的火花，以健康产业数字化助力“健康中国”建设。
华为公司董事长梁华表示，华为将加强与广药集团的全面战略合作，结合全国医药行业的数智化建设经验，支持广药集团的数智化转型，为广药集团建设成为国际领先的现代化科技药企贡献华为力量。
据悉，广药集团一直积极推动数智化建设，目前已建设了中药材智慧溯源系统、智能化生产车间、智慧药房、医药智慧物流中心等，未来将进一步培育企业高质量发展的“数字基因”。
（信息来源：中国日报网）
资本竞合
近日，瑞德林生物宣布完成超5亿元C轮融资，由多家企业联合投资，包括松禾资本、基石资本等。这些资金将重点用于产能建设和新品研发，推动该公司在减肥药领域的进一步发展。瑞德林生物自成立以来，坚定不移地走在生物药物研发的前沿，进一步吸引了资本市场的关注与信赖。
为了让更多人了解这次融资事件，其实瑞德林生物的成功背后，离不开团队在技术创新和市场洞察上的独到之处。联合创始人刘建与首席科学家黄华博士，在多肽和酶的研发方面拥有丰富经验，一直以来，他们都在探索利用新技术来推动生物医药的进步。更为值得一提的是，瑞德林生物早在2020年就将人工智能（AI）技术融入到产品研发中，成为行业内较早开展AI辅助酶设计与改造的企业之一。这一技术创新不仅提高了研发效率，还加速了药物的上市进程。
那么，AI技术究竟在瑞德林生物的研发中扮演了怎样的重要角色呢？据悉，瑞德林生物构建了自己的ReAI4Bio平台，通过深度学习模型与实验数据的结合，显著提升了酶的筛选与改造精度。积累50多个AI模型，庞大的数据支撑让他们在药物研发的道路上行稳致远。实际上，这也为其他生物医药企业树立了一个良好的标杆，如何高效整合AI技术是关键。
说到AI，国内的AI绘画和生成工具如搜狐简单AI也在不断得到青睐。搜狐简单AI支持用户输入文字描述后生成惊艳的AI绘画作品，或是将真人照片转化为充满个性的动漫头像，使更多人能够轻松进行创作，减少了传统创作方式的门槛。在此契机下，设计师、创作者们完全可以利用这些工具，进行创意构思和初步草图的生成，从而提升工作效率。比如，今天的设计行业正悄然发生改变，通过简单的输入，如今就能得到设计灵感，正如瑞德林生物的AI技术助力于新药研发，二者间的关系可谓不谋而合。
与此同时，由于搜狐简单AI具备自媒体与生活助手的多重功能，用户可以通过输入需求，迅速生成高质量的短视频脚本和物流方案，帮助人们在日常工作与生活中实现效率最大化。这使得在繁忙的日常中，不论是写作、设计还是计划一些活动，都变得更加轻松且高效。
总之，瑞德林生物的成功融资不仅是产业创新实力的体现，更是一种前沿技术应用的成功实例。同时，搜狐简单AI等AI工具的快速发展也为普通人提供了更多创造与表达的机会。各行各业无不在借助AI技术向前迈进，也鼓励读者们对未来保持一份期待。无论是关注生物医药行业的发展，还是使用AI工具进行创作，抓住这一波技术红利，都是当下不可错过的好机会。
（信息来源：搜狐）
2亿美元！Flagship"推出"AI新公司
3月10日，全球顶级风投Flagship Pioneering宣布其新创立的新公司——Lila Sciences完成2亿美元种子轮融资。Lila Sciences的目标是开发“科学超智能”平台和全自动实验室，推动生命科学、化学和材料科学领域。本轮融资由Flagship Pioneering领投，其他投资者包括General Catalyst、March Capital等。
Lila Sciences成立于2023年，源于Flagship Pioneering的内部实验室。公司正在开发一种先进的AI技术，这种技术不仅能处理大量数据和预测，还能帮助科学家设计并执行新实验，提出假设并在真实环境中进行测试。
Lila Sciences的领导团队在AI、安全、商业战略、组织效能、机器人以及生物学、化学和材料科学等科学领域拥有深入而广泛的专业知识。值得一提的是，著名遗传学家George Church 博士将担任公司的首席科学家。
Lila Sciences的平台已展示出初步成果，例如设计新型遗传药物和数百种抗体，并计划与生命和材料科学行业伙伴开展合作。
Lila Sciences的自主科学平台旨在通过结合生成式AI与可通用、可扩展、自主的AI科学单元，在人工指导下，扩展和优化任何科学领域的实验。在短短几年的开发中，该平台已经在多个领域展现出了超越人类和现有AI驱动基准的性能，包括：
拥有先进推理能力的大型语言模型（LLM），能够处理重要的科学问题和科学情报基准；
产生优于市售疗法的最优基因药物结构；
发现和验证数百种针对广泛治疗靶点的新型抗体、肽和结合物；
开发出独特的非铂族金属作为绿色氢生产的催化剂，而成本仅为当前商业催化剂的一小部分；
为工业规模的碳捕获设计新材料，具有比领先产品更好的容量，热稳定性和动力学结合。
Lila Sciences联合创始人兼首席执行官兼Flagship Pioneering普通合伙人Geoffrey von Maltzahn博士表示：“Lila的使命是负责任地实现科学超级智能，这是我们这个时代最重要的机会，这一追求的领导者将是在最大规模、速度和智能运行科学方法的实体。为了实现这一目标，我们必须解决难题，让AI能自主地、并以可扩展的方式运行每一步——从产生想法的AI模型到通过机器人和自动化将其减少到实践。我们在短短几年内取得了很多突破性进展，而这仅仅是这项重要任务的起点。”
（信息来源：医药魔方）
新樾生物完成A+轮战略融资
近日，新樾生物宣布完成由全球领先的AI+自动化技术平台公司晶泰科技领投的A+轮战略投资，新樾生物的DNA编码化合物库（DEL）技术将与晶泰科技的AI平台技术展开深度合作，加速创新药物管线的开发与商业化进程。本轮融资将加速新樾生物DEL+AI技术平台的深度开发及创新管线布局，进一步提高在药物早期研发的效率和成功率。新樾生物在DNA编码化合物库技术方面拥有深厚的技术积累和丰富的实践经验，其DEL技术能够快速生成海量的化合物分子，并通过独特的编码方式实现高效的筛选。晶泰科技则是AI药物研发领域的先行者和领军企业，其AI药物发现平台整合了高精度量子物理、计算化学算法与超过数百种AI模型，能够高效探索超大规模药物化学空间，设计并优化兼具创新性与成药性的分子结构，加速实现创新管线的临床转化。公开资料显示，深圳市新樾生物科技有限公司是由广东省小分子新药创新中心孵化并控股的临床阶段创新药研发公司。公司成立于2021年4月，以DNA编码化合物库（DEL）技术为核心，构建了多个0-1药物发现技术平台（DEL+X），并拥有超过1000亿实体分子的化合物库。其独有的DEL活细胞筛选技术可有效筛选难以表达纯化的靶标，极大提高新药筛选的靶标范围和命中率。新樾生物以“特色技术赋能新药开发，做老百姓用得起的好药”为出发点，致力于成为一家国际领先、特色鲜明的新药研发型生物制药公司。
（信息来源：投中网）
市场风云
继百济神州泽布替尼“头对头”完胜伊布替尼之后，又一家创新药企宣布，“头对头”击败肺癌药物明星品种奥希替尼。
近日，同源康医药发布重磅公告，其自主研发的第三代EGFR抑制剂TY-9591（商品名：卡达沙®）在对比奥希替尼（商品名：泰瑞沙®）作为一线治疗EGFR突变肺癌脑转移的关键II期临床试验中，达到了研究预期。主要研究终点颅内客观缓解率(iORR)达到预期目的，TY-9591对比奥希替尼显示出统计学显著意义和临床意义的明显改善，无论在全人群还是在不同亚组人群(包括基因分型、颅内病灶个数、ECOG评分等)中均具有明显统计学差异。
基于此，同源康医药计划于近期向CDE提交NDA(New Drug Application)上市申请。
有券商医药行业分析师表示，此次头对头研究证实了TY-9591被证实安全性和疗效均优于阿斯利康的奥希替尼，而这一结果也将意味着本土创新药卡达沙有望改写肺癌治疗中外市场竞争格局。
“这不仅是中国本土药企在靶向治疗领域首次实现对跨国巨头的临床超越，更标志着中国创新药研发从‘跟随式创新’向‘全球首创’的战略转型进入实质性阶段。”该分析师指出。
然而，也有业内人士持保留意见，指出在生物医药领域，当前真正引领原始创新的国家依旧以美国、欧洲、日本等发达国家为主，我国在原始创新方面与美国相比，尚存在显著的差距。TY-9591的创新度不高，因而对此次头对头的含金量存疑。
不具名药物研发专家对此表示，从商业角度来说，是非常成功，很小的投入取得了很大的收益，对病人来说，也多了一个选择。但是从研发的角度，创新并不大，仅仅是分子的氘代，就是同位素替换一下，突破了原研药专利，获得了新的专利空间。
“头对头”研究价值何在？
要想在全球市场上竞争，开展头对头试验是最好的方式，来验证这是一款更好的产品。所谓“头对头”研究，是指采用临床上已使用的治疗药物或方法作为直接对照，在同等试验条件下开展的临床试验，可视为两种药物的“直接单挑”。
此类研究的宗旨在于，通过头对头试验的直接对比，对药物的疗效或安全性展开更为直接且细致的研究与评估，从而为医生和患者提供明确且可靠的临床依据。通常，这类试验由于难度大、投入大、风险较高，过去在国内较少有企业直接发起头对头研究的挑战。
有临床专家介绍，头对头研究一般有两种设计：一种叫作非劣效设计，主要看这两个方案或者两个药物是不是差不多，在哪些方面更有优势。另一种设计是优效设计，在这种设计中，试验组的表现预期会优于作为金标准的对照组，一旦达到预设目标，即表明试验组效果更佳。
“在临床研究当中，头对头试验是顶级设计，也就是说用新的药物或者方案，跟经典的或者是已经被认为是金标准的药物或方案进行头对头的比较，此前ALPINE研究就是一个头对头研究，跟当时已经成为慢性淋巴细胞白血病治疗金标准的第一个上市的BTK抑制剂伊布替尼进行头对头对比。当时研究结果不仅证实了泽布替尼更高的安全性，更进一步验证了它的疗效。”该临床专家认为，此次同源康医药选择直接挑战奥希替尼，其勇气与实力背后折射出中国创新药生态的系统性升级。
根据阿斯利康财报数据，奥希替尼作为全球首个获批的第三代EGFR-TKI，覆盖了肺癌全周期治疗（一线、二线及辅助治疗），在2024年的全球销售额达到了65亿美元，占阿斯利康公司总收入的13%。其中，在中国市场，奥希替尼虽未被单独批准用于脑转移治疗，但其适应证已覆盖，属于标签内合理用药。2024年，奥希替尼在中国市场的销售额占据了第三代EGFR-TKI市场的主导地位。
另据PDB数据库统计，奥希替尼自纳入医保目录后，销售额迅速增长，近年来在中国市场的销售额稳定在40亿元左右。2023年，奥希替尼全球销售额达到57.99亿美元，中国市场销售额达到78.78亿元人民币，占全球销售额的13%，在中国市场占据41%的份额，成为“肺癌药王”。
临床数据显示，我国每年新增肺癌病例约82万例，其中非小细胞肺癌占比85%，驱动基因阳性患者中EGFR突变占40%～50%。尽管靶向治疗已将中位生存期从化疗时代的12个月延长至38个月，然而，脑转移发生率高达30%以及获得性耐药等问题，仍然如同悬在医患头顶的达摩克利斯之剑，令人担忧。
而根据同源康医药发布的公告，试验共入组224例受试者，其中19号外显子缺失和21外显子L858R突变占比分别为53.1%和46.9%，与真实世界患者基因突变水平分布一致。试验结果表明，主要研究终点颅内客观缓解率达到预期，TY-9591对比奥希替尼显示出统计学显著意义和临床意义的明显改善。在EGFR突变（19号外显子缺失和21外显子L858R突变）肺癌脑转移患者中，根据iORR数据，TY-9591组均显著优于奥希替尼组；各个亚组（包括颅内病灶个数和ECOG评分等）疗效分析，TY-9591组均显示强阳性结果；TY-9591组总体安全性良好，无新的需要关注的安全性信号。
同源康瞄准了脑转移这一临床需求尚待填补的细分领域，巧妙规避了与整体人群中的直接竞争，同时精准捕捉到了外企产品线中的软肋。也是因此，此次头对头研究结果备受产业关注。
如何重塑百亿市场格局？
根据博研咨询数据，随着肺癌发病率的持续上升以及精准医疗理念的不断推广，中国第三代EGFR-TKI（表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂）靶向治疗药物市场呈现出迅猛发展的态势。2023年，该市场规模达到了惊人的156亿元人民币，较2022年的138亿元增长了13.04%。
从患者群体来看，非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌病例的85%，其中约有40%～50%的亚洲患者存在EGFR基因突变。这意味着在中国每年新增的80万例肺癌患者中，潜在适用第三代EGFR-TKI治疗的患者数量约为32万-40万人。根据最新研究和临床数据，2023年中国使用第三代EGFR-TKI治疗的患者人数已达到18.7万人，较上一年度增加了2.9万人。
在市场竞争格局方面，目前市场上主要的第三代EGFR-TKI产品包括阿斯利康的泰瑞沙（0simertinib）、翰森药业的阿美替尼（Amivantamab）和艾力斯医药的伏美替尼（Furmonertinib）。泰瑞沙凭借其先发优势及广泛的临床应用基础，在2023年占据了58%的市场份额，销售额达到90.48亿元；阿美替尼和伏美替尼分别占据25%和17%的市场份额，销售额分别为39亿元和26.52亿元。
随着更多国产创新药企的研发投入和技术突破，博研咨询预计，到2025年，中国第三代EGFR-TKI靶向治疗药物市场规模将进一步扩大至220亿元左右。届时，借助价格优势和服务优化，国内企业将有望逐渐提升市场份额，从而改写外资品牌主导的市场格局。
而此次TY-9591在脑转移适应证上的突破，可能开辟出更为细分的新赛道。有行业测算显示，仅脑转移患者群体就对应着每年约15万人的治疗需求，潜在市场规模超50亿元。
更深远的影响在于定价体系的重构。公开信息显示，奥希替尼定价为165.54元/片（80mg），月治疗费用约为4966.2元。而TY-9591有望凭借国产成本优势，将定价下探，叠加医保谈判，实际支付价格有望实现“平民化”。
正如某跨国药企市场总监坦言：“未来三年，外企在EGFR抑制剂市场的份额可能从目前的68%骤降至40%以下，这也将进一步推动国产研发进程加速。”
但狂欢背后仍需冷思考。有私募股权基金合伙人指出：“对创新药企而言，真正的考验在于商业转化能力。当创新药扎堆上市时，企业的市场准入、医生教育、患者援助体系等综合运营能力将成为决胜关键。”
从现实环境来看，中国医药市场经历了从昔日充满财富神话的激进发展，到大量生物科技公司因估值过高而上市破发的转变。再到如今，随着发展模式的破产、融资渠道的受阻以及现金流的困难，企业不得不采取一系列措施，如压缩成本、优化产品线、变卖部分资产以及将部分权益进行license-out以提前变现，以应对寒冬，更不必说在新的规则下寻求立足并继续发展了。
前述分析师也建议，未盈利biotech企业在当前的艰难情况下，冷静思考并重新规划自己的战略定位。在过去整个行业向好的情况下，国内大部分的biotech企业都将目标设定为未来发展成biopharma公司，甚至在仍无成熟管线产品的情况下开始大规模买地建厂。但其实从研发到把药一粒一粒地生产出来，对于多数由科学家创始并以研发人员为主体的biotech公司来说，无异于需要基因重塑，成功率是非常低的。
根据同源康医药招股书，2022年、2023年和2024年前三个月，公司的营业收入分别为4424.20万、0元和0元人民币，相应的研发成本分别为2.30亿、2.49亿和0.65亿元，相应的净亏损分别3.12亿、3.83亿和1.08亿元。
“在新的形势下，创新药企需要重新思考并把自己定义为优势细分领域的biotech公司，在适当的研发阶段后就将后续的研发或商业化运营权转移给下游企业或大型药企，只赚自己擅长的这一环节的钱，控制低效成本以支持少数核心研发管线、确保现金流，从而度过寒冬。”上述分析师认为，只有在这样的情况下，biotech企业才能通过从研发到运营到财务数据的一系列改善，来说服一级和二级市场，最终迎来企业自身和整个行业的良性发展。
（信息来源：21经济网）
神经外科耗材集采再扩围，聚焦“进口垄断型”耗材能否实现国产化？
国产化率极低的神经外科耗材集采再扩围。
本月初，四川资阳市医保局发布《资阳市医疗保障局关于公开征求<关于开展四川省脑脊液分流系统医用耗材带量联动采购有关工作的通知（征求意见稿）>意见的公告》（以下简称《征求意见稿》）。
根据《征求意见稿》，本次带量联动采购的品种为脑脊液分流系统医用耗材，涵盖国家医保局医保医用耗材编码前7位为C040701、C040702、C040703、C040704、C040706、C040708、C040710、C040712、C040715的相关产品，并按照产品系统类别进行分组。
值得关注的是，本次集采的脑脊液分流系统类耗材属于“进口垄断型”耗材。在2023年开展的河南23省神经外科联盟集采中，脑脊液分流系统中选企业仅4家，分别为美敦力、英特格拉、克里斯托福弥提柯、法国索菲萨，国产企业“全军覆没”。
此前业内也对压缩耗材集采的标外市场是否有利于行业长期发展展开过讨论，这一市场空间是否应该放开，背后涉及的其实是标外市场的管理问题，而标外市场的管理和标内市场情况息息相关。此前上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林曾表示，标外市场管理得当的关键之一，在于集采前医院的准确报量以及落地后的采购执行。
“标外市场空间是否充足，很难有明确的判断标准，但是集采报量是影响标外市场的关键因素之一，有的医院报量过多，挤压标外市场，有的报量不足，导致标外市场太大，管理困难。所以要促进医院报量准确，把协议量完成，之后的标外市场适当交给市场，不再过多干涉，这样才能达到比较平衡的状态。”
如今，神经外科集采步伐不停，四川省的集采能否打破“河南23省神外集采”国产零中选的僵局成为业内关注重点。
集采耗材价格下降
相比于其他带量采购耗材，脑脊液分流系统的产品价格相对较高。固定压脑室腹腔分流系统中选价格在数千元级别，可调压脑室腹腔分流系统、特殊可调压脑室腹腔分流系统、固定压腰骶腹腔分流系统、可调压腰骶腹腔分流系统中选价格在一万到两万余元左右。
神经介入耗材的集采风暴始于2021年，从硬脑（脊）膜补片、弹簧圈等高值单品切入，弹簧圈均价从1.3万元断崖式跌至4000元，打响“万元耗材百元化”第一枪。
2023年，神经介入耗材首次纳入21省省际联盟集采，出血类—弹簧圈的平均降幅为64.1%，最高降幅达到80.07%，弹簧圈的平均价格从1.3万元降至4000元左右；外资企业中选占比为58%；2024年成为分水岭：京津冀“3+N”联盟对颅内取栓支架、血栓保护装置等4类产品集采，均价降幅67%，取栓支架从2.69万元暴跌至4400元，外资中选率骤降至20%；同年安徽集采中，血流导向密网支架最低报价6.2万元，外资占比首次跌破40%。
在医疗器械整体市场中，神经外科类的医用耗材属于市场规模可观但技术壁垒高的尖端产品，具有很高的发展潜力。根据南方医药经济研究所的测算，2023年我国神经外科耗材市场规模预计将达到61亿元。
尽管国内神经外科耗材市场发展潜力巨大，但国产品牌的发展仍是个难题。全球范围内，美敦力、史赛克、德国蛇牌、强生、英特格拉、强生等外资企业处于主导地位。相对而言，我国神经外科医用耗材起步较晚，国产品牌和外资品牌仍有不小的差距。
当然，国内企业也在部分领域实现突破。目前国内企业在人工硬脑(脊)膜和PEEK材料颅骨修补固定产品领域已经实现国产化，高端止血材料、可吸收医用胶（闭合材料）也取得了一定的突破。但在其他细分市场中，外资品牌仍旧占据着主导地位，进口的替代率十分的低。
而随着神经外科集采的不断深入，许多国产品牌也抓住了机会，成功提高了市场占有率。迈普医学指出，随着河南省际联盟神经外科集采的落地执行，公司加速了神经外科产品的入院进程和下沉市场覆盖，推动了PEEK材料产品的市场渗透率提升。
与之而来的是，迈普医学业绩的增长，迈普医学预计2024年营收在2.75亿至2.85亿元之间，同比增长19.11%至23.45%；归属于上市公司股东的净利润预计为7000万至8000万元，同比增长71.24%至95.71%。
尽管集采将带来大幅度的降价，但许多国产企业能够通过规模效应和供应链优化来适应集采带来的降价。国产头部的企业如迈普医学、康拓医疗能够在利润压缩后，通过技术创新和垂直整合供应链维持竞争力。
在2023年，康诺医疗生产的创新产品“增材制造聚醚醚酮颅骨缺损修复假体（即3D打印PEEK颅骨系统）”成功注册，成为国内首个国产PEEK材料颅骨修补产品。
在国产化的推进下，康诺医疗业绩平稳增长。康拓医疗2024年实现营收3.22亿元，同比增长17.06%；归母净利润8857.08万元，同比增长17.30%。
华南某医疗器械行业人士表示，神外耗材集采短期内将会对行业形成价格压力，但长期来看将推动国产替代、优化竞争格局，并倒逼企业向创新驱动转型。通过价格竞争和国产替代，一些头部企业能够加速抢占市场份额，并且通过技术创新和政策支持来扩大整体的市场容量。未来，具备成本控制能力、技术壁垒和多元化布局的国产企业有望在行业变革中胜出，进一步缩小与外资巨头的差距。
加速下沉市场开拓
在集采推动之下，神经外科类医用耗材资源有望往下沉市场渗透。二、三线城市的老龄化程度高，慢性病发病率上升，其神经外科耗材增速要比一线城市高。这就意味着在二三线城市拥有更大的发展空间。
而在集采降价的背景之下，下沉市场医疗机构可获得更具性价比的神经外科医用耗材。价格下降，能够提高二、三线城市医院采购高端耗材的意愿，在预算有限情况下，下沉市场医疗机构能采购更多种类和数量的耗材，满足更多患者需求。
同时，集采也将推动神经外科医用耗材的物流和供应链向二、三线城市转移。当然，在下沉二三线城市市场中，由于部分中小企业因为无法承受降价压力而退出市场，也可能会出现头部企业依赖的现象。
此外，在政策的指引下，能够帮助引导医疗资源向神经外科领域倾斜，加强神经外科科室建设和设备更新，提升整体医疗服务水平。《“十四五”国家临床专科能力建设规划》明确提出，加强核心专科能力建设，其中神经系统疾病（包括颅脑外伤外科治疗和颅内肿瘤综合治疗）被纳入核心专科能力建设方向。
不仅如此，为了加强区域医疗建设，《“十四五”国家临床专科能力建设规划》还要求河北、山西、福建、贵州、云南、青海、新疆等省份补齐神经外科领域的专科资源短板。在这样的政策的引导之下，下沉市场的神外耗材需求将会进一步提高。
未来，在集采及相关政策的引导之下，神经外科类医用耗材企业也将进一步地提高下沉市场的渗透率，以此来满足基层意愿对于耗材的需求。
（信息来源：21经济网）
35项认证创新高！罕见病创新潮涌，如何加速研发，改写更多患者命运？
刚刚过去的国际罕见病日，再次提醒我们全球数亿罕见病患者的困境。然而，2024年对于罕见病领域来说，却是一个充满希望的年份。在全球范围内，罕见病新药的研发和上市再次迎来突破。
据公开数据统计，2024年美国FDA批准了至少33款罕见病新药。在中国，2024年至少有17款罕见病新药获批上市，覆盖了Wilson病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、血友病、“渐冻症”、杜氏肌营养不良等十多种罕见病类型。这些新药为无数患者和家庭带来了新的希望。
罕见病药物的研发正在全球范围内加速推进。2024年，美国FDA授予了超过88个新药项目孤儿药资格。这些药物涵盖了杜氏肌营养不良、原发性胆汁性胆管炎、家族性地中海热、肝豆状核变性等多种罕见病类型。其中，来自中国公司的至少35个新药项目获得了这一资格，创下了近年来新高。
根据世界卫生组织的统计，全球约有6000多种罕见病，患者总数超过3亿人。然而，目前只有不到5%的罕见病有治疗方法。随着科学技术的进步和产业投入的加大，罕见病新药研发迎来前所未有的活跃期。数据显示，近5年来FDA批准的新药中，超过50%用于治疗罕见疾病和罕见癌症。
罕见病药物的研发离不开创新科技的推动。从药物类型来看，2024年获得FDA孤儿药资格的新药涵盖了小分子、抗体、多肽、AAV基因疗法、CAR-T细胞疗法、反义寡核苷酸疗法、抗体偶联药物(ADC)以及干细胞疗法、溶瘤病毒等多种类型。
其中，小分子药物39项，占比超过40%。这其中，不乏一些中国产业人士熟知的在研产品。例如，百济神州的BTK抑制剂泽布替尼拟治疗膜性肾病；和誉医药的小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼拟治疗肝细胞癌；加科思的KRAS G12C抑制剂戈来雷塞拟治疗胰腺癌；华昊中天的优替德隆注射液拟治疗乳腺癌脑转移等。这些药物的研发不仅展示了科学技术的进步，也为全球罕见病患者提供了更多潜在治疗选择。
以多肽、寡核苷酸、细胞和基因疗法为代表的新分子药物，正在成为罕见病治疗的重要方向。例如，Lisata Therapeutics公司的环肽疗法certepetide拟用于治疗胆管癌；中美瑞康的小激活RNA药物RAG-18用于拟治疗杜氏肌营养不良；Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸疗法Tryngolza拟用于降低家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯。这些新药的研发，标志着罕见病新药研发已进入了全新的新分子时代。
然而，罕见病药物的研发并非易事。患者群体小、研发成本高、技术难度大，一直是行业面临的重大挑战，需要创新生物医药生态圈的共同努力，来应对挑战。例如，合同研发和生产机构(CXO)也是推动罕见病药物创新的重要力量。
作为创新的推动者、客户信赖的合作伙伴以及全球健康产业的重要贡献者，药明康德多年来通过其一体化、端到端的CRDMO新药研发平台，通过技术创新、高效协同和全链条服务，为罕见病新药研发提供了强有力的支持，助力合作伙伴为全球罕见病患者带来更多的治疗选择。根据公开数据统计，在2024年FDA批准的33款罕见病新药中，至少有5款获得了药明康德的研发助力。而在获得FDA孤儿药资格的88款新药项目中，药明康德支持了其中的19款，占比达到21.6%。这相当于，每5款孤儿药新药项目中，就有1款获得了药明康德的支持。
罕见病药物的研发是一条漫长而复杂的道路，从实验室的早期发现到最终惠及患者，需要跨越无数技术难关和挑战。在这一过程中，药明康德凭借其一体化的技术平台和全链条服务，从药物发现、临床前研究到工艺开发、生产制造，为合作伙伴提供了全方位的支持。
罕见病药物的研发往往始于对疾病机制的深入理解。公开信息显示，药明康德生物学业务早在2016年就上线了罕见病平台，专注于罕见病药物研发的早期阶段。该平台覆盖了罕见病药物研发的全路线，提供包括罕见病动物模型构建、动物繁育，以及体内、外的药理药效研究一站式服务。该平台快速构建了A型血友病、镰状细胞性贫血、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良症等几十种罕见病的动物模型，涵盖了血液疾病、代谢类疾病、免疫类疾病和精神类疾病等研发热点领域，助力罕见病药物的药理评价。
罕见病药物的研发不仅需要科学突破，还需要高效的工艺开发能力，以应对临床阶段的复杂挑战。药明康德子公司合全药业在这一领域展现了强大的技术实力。基于质量源于设计(QbD)的理念，合全药业的研发团队能够快速推进药物工艺的开发和安全放大，在保障产品质量的同时，显著降低了成本。
另外，当以寡核苷酸、多肽为代表的新分子药物成为罕见病治疗的重要方向时，药明康德也早有布局，其旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的新分子业务平台——WuXi TIDES，展现出强大的赋能能力，为罕见病药物开发提供了重要支持。
以寡核苷酸药物为例，siRNA药物因其靶向性差、稳定性低等问题，研发难度较大。WuXi TIDES平台通过N-乙酰化半乳糖胺(GalNAc)共价连接技术，有效解决了siRNA的递送难题，成为行业主流解决方案。该平台还具备全面的寡核苷酸偶联能力、定制化GalNAc分子合成能力以及一体化CMC服务，能够在短时间内将候选化合物推进至IND阶段。
例如，WuXi TIDES平台曾仅用10个月就将一款用于治疗罕见病的siRNA-GalNAc候选药物推进至IND阶段，展现了其高效的技术执行力和协同能力。这种快速推进的能力，为罕见病药物的研发赢得了宝贵的时间。目前，WuXi TIDES 正在赋能20多种用于罕见病治疗的新药开发，包括复杂偶联药物，如寡核苷酸-多肽偶联、PDC及RDC等，更多患者有望从新分子疗法中获益。
此外，药明康德测试事业部也持续赋能客户开展罕见病新药研发IND工作和非临床研究工作。
这些平台共同构成了药明康德在罕见病药物研发领域的强大引擎，助力合作伙伴为全球罕见病患者带来更多的治疗选择。目前，药明康德正在积极支持全球更多合作伙伴罕见病新药在研管线的推进。
药明康德的赋能不仅限于技术支持，还体现在其全球化的合作网络中。通过与全球药企、生物技术公司和研究机构的紧密合作，药明康德持续助力罕见病新药走向世界。例如，在2024年获得FDA孤儿药资格的来自中国公司的35个新药项目中，药明康德就支持了其中5款。
罕见病药物的研发，是一场与时间的赛跑。每一个新药的诞生，都意味着无数患者和家庭的命运可能被改写。2024年，科学创新和全球合作在罕见病药物研发中的突出表现，为全球罕见病患者带来了新的希望。未来，随着科技的进步和产业的持续投入，罕见病治疗的曙光将越来越明亮。我们期待，更多的“孤儿药”能够走出实验室，走进患者的生活，为他们点亮希望之光。
（信息来源：医药观澜）
市场分析
在医保支付改革的推动下，药品销售的院内外渠道正经历着深刻变革。院内渠道因改革而优化用药结构、降低采购成本；院外渠道则因门诊统筹、双通道药房等政策迎来新机遇，客流量与销售额双提升。这一改革不仅重塑了药品销售格局，更从多方面影响着患者就医与购药体验。本文结合医保支付改革与医药魔方近日公布的《2024年中国院内外药品市场销售分析报告》，讲述了医保支付改革对药品院内外渠道销售格局的多方面影响，为我们提供了洞察市场的关键依据。
市场规模与增长态势：核心医院与实体零售市场的差异化发展
2024年，中国核心医院与实体零售药品市场规模总计13,495亿元，增速为4.2%。其中，核心医院销售额达8,968亿元，同比增长3.3%；实体零售销售额为4,527亿元，同比增长5.9%。这一数据清晰地展示了实体零售市场更为强劲的增长动力。
从需求侧来看，居民健康意识的提升使药品需求在数量和质量上均有所增加。对于常见疾病和慢性病患者而言，购药的便捷性至关重要。以高血压、糖尿病等慢性病为例，患者需要长期规律服药，实体零售药店分布广泛，相比核心医院，患者能够更快速、便捷地获取药品。报告显示，降压药在实体零售销售的份额已经超过核心医院，血脂调节剂类药物实体零售份额达47%，与院内平分秋色。
从供给侧分析，由国家医保谈判衍生的“双通道”药房政策对市场格局产生了重要影响。患者在双通道药房购买国谈药品时，享受与定点医疗机构相同的医保报销政策，报销比例和支付标准一致，确保患者能够及时以合理的价格获得所需药品。这一政策拓宽了国谈药的供应渠道，使得零售药店在药品供应体系中的地位得到显著提升。同时受医保控费、药占比政策影响，部分高值创新药难以进入医院，而DTP药房凭借冷链配送、专业药事服务等优势，能够满足这些药品的特殊存储和患者精细化用药管理需求。随着医疗改革的推进和市场需求的变化，DTP药房凭借其专业性不断提升，成为在零售端承接创新药的重要渠道。从上图也可以发现，在创新药井喷的抗肿瘤领域，实体零售销售额增长率增速远超核心医院渠道。
进一步分析市场增长的可持续性，我们可以看到，随着中国老龄化程度的加深，慢性病患者群体不断扩大，对药品的长期需求将持续存在。同时，随着医疗保障体系的不断完善，更多的药品被纳入医保报销范围，这将进一步释放市场需求，为实体零售市场的持续增长提供有力支撑。
市场驱动因素：集采政策下的市场格局重塑
国家集采政策自实施以来，对中国药品市场格局产生了深远的影响，2024年这一影响在核心医院和实体零售市场也有所体现。集采中选药品在两个渠道都维持了一小部分销售份额，但核心医院内未中选药品份额明显在逐渐下降，从23Q1的15%下降至24Q4的11%。受集采影响较小的实体零售市场内，自费药品仍能找到30%的市场空间，且医保内未纳入集采的产品份额在渐渐提升。
报告显示，在核心医院市场，非集采药品销量增长成为市场销售的主要驱动力。2024年核心医院市场中，非集采药品的销量增长带来了482亿的销售额增量，从市场驱动因素看，核心医院端市场销售仍由非集采药品销量增长带动。
而实体零售市场，受集采政策的影响相对较小，受集采影响部分药品的销售额规模未发生较大波动。一方面，零售市场中受集采影响的药品销售规模相对较小，不是集采政策的主要作用对象，另一方面，零售药店的药品采购渠道相对灵活，对于集采药品和非集采药品的选择更具自主性。
从长远来看，集采政策的持续推进将促使药品市场进一步优化资源配置。对于药企来说，需要更加注重研发创新，提高药品质量和疗效，以应对集采政策对药品生命周期的压缩。对于零售药店而言，要抓住“双通道”药房、门诊统筹等政策带来的机遇，提升自身的专业服务能力，以吸引更多的患者。
治疗领域销售差异：创新驱动与政策导向下的市场分化
2024年，不同治疗领域在药品市场上呈现出截然不同的销售态势，这是创新驱动与政策导向共同作用的结果。
抗肿瘤领域近四年快速增长。报告数据显示，2024年抗肿瘤领域药品在核心医院与实体零售销售额总计1,528万元，且增速可观。随着医学研究的不断深入，创新药在肿瘤治疗领域取得了重大突破。靶向+免疫药品的出现，为肿瘤患者带来了新的希望，显著改善了患者的治疗效果。在VEGFR，HER2，PD-1/L1，EGFR等靶点抗肿瘤新特药的引领下，抗肿瘤领域市场持续增长。
在抗感染领域，核心医院和实体零售市场呈现出不同的发展趋势。核心医院市场中，抗感染药物的销售出现了下降的情况。报告显示，2024年核心医院全身抗感染药销售额为986亿元，较2023年下降8.2%。这主要是由于集采政策的实施，使得部分抗感染药品价格大幅下降。而在实体零售市场，抗感染药物整体仍保持小幅上涨。2024年实体零售全身抗感染药销售额为275亿元，较2023年增长2.3%。零售药店在药品销售上更加贴近消费者，能够及时满足患者的日常需求。此外，一些非处方的抗感染药物，如感冒药、消炎药等，在零售市场具有较高的市场份额。然而，随着集采政策的进一步推进，像帕拉米韦这类药品，由于其纳入集采后价格下降，预计其在实体零售市场的销售也将受到一定影响。
企业竞争格局：跨国与本土企业的市场角逐与策略调整
在院内外整体销售额TOP20集团中，跨国集团和本土企业之间展开了激烈的市场角逐，并且都在根据市场变化不断调整自身的发展策略。
诺华、诺和诺德等跨国集团凭借其强大的研发实力、丰富的产品线和成熟的全渠道市场策略，在院内外市场均实现了较高的增长。这些跨国集团在全球范围内拥有先进的研发技术和创新能力，能够不断推出具有竞争力的新产品。
恒瑞、正大天晴等本土企业也在积极进取，通过加大研发投入、拓展产品线等方式提升自身的竞争力。恒瑞医药作为国内知名的药企，近年来在创新药研发方面取得了不少成果，多款创新药相继上市，为企业的发展注入了新的动力。在拓展产品线方面，本土企业不仅注重在传统优势领域的深耕，还积极向新兴领域进军。未来我们将看到越来越多本土企业开始布局肿瘤免疫治疗、GLP-1等热门领域，以满足医药市场患者最核心的诉求。
在核心医院市场，阿斯利康和恒瑞医药长期占据前列。阿斯利康在心血管、肿瘤等多个治疗领域都拥有丰富的产品线，其产品在核心医院具有较高的市场认可度。恒瑞医药则通过不断推出创新药，巩固了在核心医院市场的地位。诺华凭借沙库巴曲缬沙坦钠片实现了高速增长，由于其在治疗心力衰竭等方面的独特优势，巩固了其在核心医院市场的销售优势。
在实体零售市场，辉瑞、诺和诺德、恒瑞等企业新加入二十强。这一变化反映了这些企业在零售渠道布局和拓展方面的成功。诺和诺德的司美格鲁肽注射液，不仅在糖尿病治疗领域表现出色，在减重市场也受到了广泛关注，其在实体零售市场的销售额不断攀升。本土企业恒瑞医药则以慢病普药为基石、新药特药为增长引擎，实现了自身全产品、多渠道的有效增长。
医保支付改革下的“双通道”药房政策对企业的市场策略产生了重要影响。企业更加重视零售渠道的布局和拓展，纷纷加强与零售药店的合作，提高产品在零售市场的铺货率和市场份额。同时，企业也在不断提升产品质量和服务水平，以满足患者在零售渠道的购药需求。未来，随着市场竞争的加剧，企业需要进一步加强创新能力，提高产品的差异化竞争优势，同时优化市场渠道布局，以适应不断变化的市场环境。
TOP产品分析：院内外渠道产品结构差异与市场机遇
销售额TOP20产品在院内外渠道呈现出显著的结构差异，这种差异蕴含着丰富的市场信息和潜在机遇。
在院内渠道，产品主要以创新药、血液制品、抗肿瘤药物以及管制药品为主。创新药往往代表着医学领域的最新研究成果，能够为患者提供更有效的治疗方案。血液制品在临床治疗中具有不可替代的作用，用于治疗各种血液疾病和急救等场景。抗肿瘤药物则是医院治疗癌症患者的重要手段。管制药品由于其特殊性，需要在严格的医疗监管下使用，医院具备这样的专业条件和管理能力。例如，2024年核心医院渠道销售额TOP20产品中，重组人血小板生成素注射液、甲磺酸奥希替尼片等创新药，以及人血白蛋白注射液等血液制品占据重要位置。
而院外渠道则以中成药、血压血脂药物等为主，这些产品更侧重于满足患者日常保健和慢性病管理的需求。中成药在中国有着悠久的历史和广泛的应用基础，其在调理身体、预防疾病方面具有独特的优势，在中国始终占有着广阔的市场和庞大受众群体。血压血脂药物是慢性病患者日常治疗的常用药，患者需要长期服用以控制病情。零售药店作为院外渠道的主要载体，能够为患者提供便捷的购药服务，满足他们日常用药的需求。例如，2024年实体零售渠道销售额TOP20产品中，感冒灵颗粒、阿托伐他汀钙片等产品深受消费者欢迎。
院内外榜单重合产品如达格列净、沙库巴曲缬沙坦钠、阿托伐他汀等，在院内外市场的销售表现也存在差异。阿托伐他汀院外销售超过院内且保持增长，2024年在核心医院销售额为27.5亿元，同比下降1.8%，而在实体零售市场销售额为28.3亿元，同比增长1.7%。随着集采对原研药院内空间的压缩，以及人们健康意识的提高，对高血脂等慢性病的预防、治疗和药物选择更加重视，许多患者会选择在零售药店购买原研阿托伐他汀进行血脂管理。同时，零售药店的促销活动、便捷的购药方式、大包装等因素，也促进了阿托伐他汀在院外市场的销售。
这种院内外渠道产品结构的差异为企业提供了细分市场的机遇。企业需要深入了解院内外市场的特点和需求，制定差异化的市场营销策略。对于院内市场，企业要注重与医疗机构的合作，加强产品的学术推广，提高产品在医生群体中的认可度。对于院外市场，企业则要加强品牌建设，提高产品的知名度和美誉度，同时优化零售渠道的布局，提高产品的可及性。
综上，2024年中国药品市场在核心医院和实体零售市场呈现出不同的发展态势，受到集采政策、创新驱动、医改政策等多种因素的影响。企业需要密切关注市场变化，加强研发创新，优化市场渠道布局，以适应市场的发展需求。同时，政府也应继续完善医药改革政策，加强药品市场监管，促进药品市场的健康、稳定发展，为广大患者提供更加优质、便捷的医疗服务和药品供应。未来，随着科技的不断进步和社会的发展，中国药品市场有望迎来新的发展机遇和变革。
（信息来源：医药魔方）
中国创新药行业正在加速崛起，2024年成绩斐然
在全球医药产业的版图中，中国创新药行业正以令人瞩目的速度崛起，成为推动行业变革与发展的关键力量。近年来，一系列亮眼的数据彰显了中国创新药行业强劲的全球竞争力，使其在国际舞台上崭露头角。
2024年，中国创新药领域成绩斐然。在中国头发获批的新药数量达到39款，占全球近40%，这一比例充分证明了中国在新药研发方面的实力与成果。与此同时，全球在研first-in-class新药中的国产品种占比已达24%，这意味着中国在创新药的源头探索上，正逐步与国际先进水平接轨，甚至在部分领域实现超越。
不仅如此，中国企业全年license-out交易的首付款和总金额分别达41亿和519亿美元，这一数据表明中国创新药企业在全球产业链中的角色日益重要，正积极将自主研发的成果推向世界，深度参与全球创新药市场的竞争与合作，加速全球化进程，在全球市场中占据了愈发重要的地位。
对于中国创新药的发展，业内表示，政策层面的大力支持，为中国创新药行业的发展注入了强大动力。如2024年7月，《全链条支持创新药发展实施方案》审议通过，其通过全链条强化政策保障创新药发展，综合运用价格管理、医保支付、商业保险、投融资政策以及优化审评审批机制等多种手段，为创新药的开发提供了多方位、系统性的支持。
从新药研发的早期投入，到上市后的市场准入与推广，政策的护航贯穿始终，为创新药行业的蓬勃发展营造了良好的政策环境。
同时，在技术创新的浪潮中，AI技术的应用为中国创新药行业带来了巨大的发展机遇。AI凭借其强大的数据处理和分析能力，在药物研发的各个关键阶段都能发挥重要作用。在靶点发现环节，AI能够通过对海量生物数据的挖掘与分析，精准识别潜在的药物作用靶点，大大缩短靶点发现的时间和成本。在分子设计阶段，AI可以模拟药物分子与靶点的相互作用，快速设计出具有高活性和选择性的药物分子结构，提升研发效率。此外，在临床试验优化方面，AI能够帮助筛选合适的患者群体，优化试验设计，提高临床试验的成功率……
随着AI技术的持续增强和应用普及，未来其将在更多方面深度参与到生物制药的各个环节，如药物合成路径优化、药物安全性预测等，进一步推动行业发展，助力中国创新药行业在全球竞争中实现弯道超车。
展望未来，中国创新药行业将继续依托自身的研发实力、政策支持以及技术创新优势，在全球市场中不断拓展版图。一方面，企业将加大研发投入，持续提升创新能力，在更多疾病领域开发出具有全球竞争力的创新药产品，为全球患者带来福音。另一方面，随着全球化进程的加速，中国创新药企业将加强与国际同行的合作与交流，通过技术输出、联合研发等多种方式，深度融入全球创新药产业链，提升中国创新药在全球的影响力。同时，AI技术等新兴技术的持续赋能，将进一步优化创新药研发流程，降低研发风险，推动行业实现高质量、可持续发展。中国创新药行业正站在新的历史起点上，向着全球创新药强国的目标稳步迈进，在全球医药健康领域书写属于自己的辉煌篇章。
据悉，在利好政策以及市场需求、企业不断加大创新研发的背景下，国内不少创新药企业也逐渐迎来收获期。如神州细胞2024年实现营业收入约为25.13亿元人民币，同比增长33.13%；实现归属于母公司所有者的净利润约1.12亿元，归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润约4.74亿元，同比实现扭亏为盈。科兴制药2024年营业收入较上年同期增长超10%，预计实现归母净利润为0.3亿元左右，上年归母净亏损1.9亿元，实现扭亏为盈。百利天恒2024年实现营业总收入58.23亿元，同比增长936.31%；归属于母公司所有者的净利润达36.58亿元，同比实现扭亏为盈。和誉医药2024年实现营收5.04亿元，凭借授权款和里程碑付款，尚无产品上市的和誉医药首度实现全年盈利，年内利润为2830.2万元。
（信息来源：制药网）
两会热议“医防融合”：如何打通利民“最后一公里”？
我国老年人口目前已突破3.1亿大关，尤其是慢性病的发病率已超过78%，多病共存现象极为常见。这一现状不仅给个人健康、家庭护理带来了巨大压力，也对整个医疗体系构成了严峻挑战。因此，如何通过医疗与预防的整合，实现老年人疾病的早期预防、早期筛查和早期干预，尤其是将干预关口前移至中年人群，共同提高中老年人的健康水平，显得尤为关键。
为了应对这一挑战，国家近年来推出了一系列政策和措施，旨在加强慢性病管理，并推动全民全生命周期的健康管理。例如，《“健康中国2030”规划纲要》明确提出了医疗与预防并重的方针。然而，在实际执行过程中，仍面临着诸多挑战。
“许多人正面临慢性病和感染性疾病的威胁，包括流感、肺炎、带状疱疹等。”中国疾病预防控制中心慢性非传染性疾病预防控制中心主任吴静近日表示，预防是避免疾病风险最经济、最有效的健康策略。医防融合强调的是公共卫生和医疗服务体系的有效整合与衔接。当下，应重视预防措施，将预防关口前移，确保医疗服务与公共卫生服务能够有效协同，紧密衔接，从而更有针对性地提供可持续的医疗服务和公共卫生服务。
实际上，2024年，国家卫生健康委员会等八个部门联合发布了《健康家庭建设通知》，明确将家庭建设提升至国家战略层面，强调健康家庭是构筑健康中国的坚实基础。家庭成员的健康状况直接影响社会的和谐与稳定。今年两会期间，“促进医防融合，筑牢中老年人健康防线”的话题也备受关注。
如何实现“医防融合”？
关于医防融合，与三级预防体系密切相关。所谓三级预防体系包括：一级预防旨在防止疾病发生，例如通过疫苗接种和健康行为干预来实现；二级预防关注的是疾病早期发现和治疗，这包括早期诊断和及时治疗等策略；三级预防则是在疾病无法治愈时，尽量减少其对患者后期的危害和残疾。
中国疾控中心流行病学前首席科学家曾光教授此前提出了零级预防的概念，这也被认为是当前四级预防理念的一部分。所谓零级预防指的是政策层面的预防措施，因为群体性行为需要政策的支持和引导，这样才能有效预防疾病。
全国人大代表、山东省疾病预防控制中心首席专家雷杰在两会期间表示，医防融合强调的是将全生命周期的疾病预防控制工作融入到每一个环节，无论是生活、治疗还是康复，都需要全面整合。从概念上讲，医防融合首先应该是理念上的融合，即疾病预防控制机构和临床医生都应深入理解预防理论，并在思想上达成共识，共同完成预防控制任务。其次是技术上的融合，即不同领域的技术优势互补，共同实施。最后是行动上的融合，即统一行动。
从疾控机构的角度，雷杰明确了疾控中心在医防融合中的三大职责：一是制定疾病预防控制策略，二是推动各项行动落地，三是评估健康干预效果。
“在山东省，医防融合的探索已有十余年的时间，最早集中在传染病防控领域，对临床医生进行传染病诊断培训、院内感染防控等工作都是医防融合的具体体现。”雷杰指出，近年来，山东省在慢病管理领域也进行了诸多实践，如推广成人预防接种健康处方，推进“三减控三高”行动，控制高血压、糖尿病等慢病风险。
谈及医防融合，全国政协委员、首都医科大学全科医学与继续教育学院党支部副书记、院长吴浩指出，基层医疗机构是医防融合的重要载体。自党的十八大以来，我国推行的基本公共卫生服务，特别是去年将慢性阻塞性肺疾病纳入基本公共卫生服务范畴，这些服务的大部分执行者是基层医疗机构，包括乡镇卫生院、社区卫生服务中心，以及下属的村卫生室或社区卫生服务站。因此，这些机构在承上启下的工作中扮演着至关重要的角色。
那么，如何在这些机构中落实和贯彻三级预防理念？对此，吴浩指出，一级预防的核心在于如何预防疾病的发生。这包括开展健康教育，普及健康知识，以及改善生活方式以减少疾病的发生。同时，接种疫苗也是预防疾病的重要手段之一。通过流行病学数据、研发和专业研究，可以发现有些疾病可以通过疫苗预防。因此，疫苗接种是减少疾病发生的关键环节。
另外，随着生活方式的改变和经济水平的提高，人口寿命延长，慢性病的患病率和发病率也在不断上升。如何在某个时间点降低或维持慢性病的发病率，保持健康生活，是必须面对的挑战。
“60%的慢性病与生活方式有关。因此，在基层解决慢性病问题至关重要。我们经常发现，患者并非只有一种疾病，探讨如何在基层解决这一问题是我们需要解决的难题。”吴浩说，人才短缺的问题也较为严峻。在西方和发展中国家，全科医生可能占到40%左右，而在中国，包括助理全科医生和乡镇医生在内，这一比例仅为8.6%。因此，解决医防融合的“最后一公里”问题，人才是关键。
医防融合不仅仅是疾控与医疗机构的合作，还涉及信息共享、数据联通以及多学科协作。基于此，吴浩强调，在推动医防融合过程中，基层医疗机构应借助科技赋能，通过互联网医疗、电子健康档案等手段，实现患者健康信息的实时共享，从而提高疾病预警与干预的精准度。
积极预防，减少未来重症风险
眼下，构架医防融合的体系也离不开提升大众的健康素养。
健康老年人的标准不仅限于生理指标的正常，还包括心理健康和社会适应能力。根据2023年发布的《中国健康老年人标准》，健康老年人应该具备控制好血糖和血压的能力，同时保持积极的心理状态和良好的社会适应能力。然而，老年人的免疫力会随着年龄增长而下降，基础代谢降低是导致免疫力下降的重要因素。因此，合理的饮食、适量的运动以及疫苗接种等都是提高老年人健康水平的重要手段。
“我们常说：‘你的健康你负责’，每个人都是自己健康的首要责任人。如今，医疗机构不仅治疗疾病，还将健康宣教、生活习惯的改变和指导，包括饮食、运动等纳入主要任务。健康体检、健康管理、慢性病管理已经成为医疗机构不可或缺的一部分，这在我看来是极其重要的。”国家老年医学中心主任王建业指出，从医疗机构的角度来看，我们有责任向接触的患者普及预防疾病的知识。
例如，流感疫苗和肺炎疫苗对于老年人来说是成熟的选择。带状疱疹疫苗虽然我接触时间不长，但临床观察显示，提前预防能显著减少疾病发生，减轻患者痛苦。此外，临床医生需要控制好慢性病。同时，医疗机构和公共卫生部门之间需要共享信息。
提及技术共享的重要性，王建业强调，信息共享同样关键。“我们应与公共卫生和疾病控制部门保持沟通，分享临床中发现的慢性病信息，以便他们从宏观角度制定政策，预防更多人患病。因此，医疗机构与疾病控制部门之间的医防协同，以及信息共享显得尤为重要。”王建业认为，在治疗过程中，老年人的慢性病和共病涉及多个系统和器官，需要多学科协作。这包括控制症状、疾病调整、改善生活质量、增加营养、提高免疫力和抗病能力，以及及时康复，特别是功能恢复。我认为这些方面都极为重要。
慢性病与感染性疾病的叠加风险对老年人的生活质量影响极大，尤其是高血压、糖尿病等慢病患者更容易受到流感、肺炎、带状疱疹等感染性疾病的侵袭。因此，在慢病管理的过程中，在老年人群体中，疫苗接种同样不可忽视。
首都医科大学宣武医院疼痛科主任医师岳剑宁表示，60岁以上人群在感染带状疱疹后，50%会出现明显的神经痛后遗症，而疫苗接种是预防该病较为有效的措施之一。
作为疼痛科医生，岳剑宁经常遇到没有很好预防或早诊早治的患者，辗转到三甲医院的疼痛科已非常严重。他分享道，以带状疱疹为例，有的老年患者本身有慢性病，再加带状疱疹后神经痛几年的折磨，身体承受能力弱，想做微创手术都非常困难。而了解健康防治知识，能够预防的疾病及早预防，中老年人管理好基础性疾病、践行科学生活方式、适时接种疫苗如带状疱疹疫苗、流感疫苗、肺炎疫苗，将会减少未来发生多病夹击或重症的风险，为未来治疗争取更多机会。
“医防融合不仅需要医生的介入，还应通过健康教育提高公众对疫苗接种和疾病预防的认知度。”岳剑宁强调。
在今年两会期间，不少专家指出：医防融合的核心在于理念、资源、信息的互通，以及各方协作的深入推进。基层医疗机构、疾控中心、医院和社会组织需形成合力，共同推动医防融合落地，为全民健康提供更坚实的保障。
不难发现，未来，医防融合将继续深化，通过完善基层医疗体系、完善成人预防体系、提高疫苗接种率、加强健康教育等措施，实现更精准、更高效的健康管理目标，让每一位中老年人都能享受到更全面的健康保护！
（信息来源：21经济网）
全国人大代表、以岭药业董事长吴相君：加快推进中医药数字化、智能化发展
在全国两会期间，全国人大代表、以岭药业董事长吴相君提出指出，大数据、人工智能、物联网等技术逐步融入中医药各领域各环节，舌象仪、脉象仪等数字化辅助诊断设备推广应用，智能中药房、区域智慧共享中药房不断涌现，中医药信息化质量追溯体系日趋完善，智能工厂、智能车间建设稳步推进，为中医药高质量发展开辟了新赛道、注入了新动力。
“推进中医药数字化智能化，是实现中医药现代化的必然要求，对于促进中医药高质量发展、不断满足人民群众健康需求，具有重要意义。”吴相君强调。
然而，在中医药数字化、智能化发展过程中，仍存在一些问题。吴相君指出，主要包括三方面：
一是，中医药数据平台有待进一步完善。中医药数据涉及种植、生产、流通、使用等多个领域和环节，不同区域、不同领域、不同机构在数据格式、采集规范、术语表达等方面存在差异，如何推进中医药多源数据融合、标准规范制定和中医药数据平台建设，是当前中医药发展面临的重要课题。
二是，数智技术在中医药领域应用有待进一步深化。在医疗服务方面，部分基层医疗机构智能诊疗设备配备率较低，有些地区使用纸质病历，数据采集困难，诊疗效率不高。在产业化方面，数智技术与中药研发流程尚未深度适配，从组方优化到临床试验的全链条数智化平台建设相对薄弱；数智技术赋能中药材育种、种植、养殖尚未普及，数字工厂、数字车间建设尚待拓展。
三是，中医药数智化人才队伍建设有待进一步加强。随着中医药数智化的推进，对既精通中医药理论与实践，又熟练掌握大数据、人工智能、云计算等数智技术的复合型专业人才的需求较大。高等院校中医药数智化教育、企事业单位在职数智化技能培训等，有待进一步深化和提升。
基于此，吴相君提出了三点建议：
首先，进一步加强中医药数据平台建设。可采取分步实施的方式，逐步建立健全中医药数据采集、传输、存储、处理、流通、使用的标准和规范，对中医药全产业链的数据进行整合，建立和完善国家级和区域中医药数据平台，实现中医药数据治理能力有效提升。实行中医药数据分类分级保护，健全数据安全管理制度，加强技术防护，为中医药大数据分析和数智技术应用奠定坚实可靠的数据基础。
其次，进一步推动数智技术与中医药服务深度融合。利用大数据技术加强对古籍文献、古代经典名方和名老中医经验方剂的挖掘和整合，为中医药数智化提供支撑。加快建设智能化中药房、区域智慧共享中药房，为群众提供方便快捷的中医药服务。加快推进数智技术在新药研发中的应用，提升研发效率。借助数智技术推动中药材种植全生命周期数据的互联互通。加快推进数字工厂、数字车间建设应用，实现生产工艺的自动化、标准化控制。加力推进基层中医药数智化进程，提升数智化设备配备率。
此外，进一步培育壮大中医药数智化人才队伍。在高等院校和职业院校中，开设具有中医药特色的数据科学和人工智能类专业，建立中医药数智化实践教学基地。加强在职中医药从业人员继续教育，定期组织数智化技术培训。制定出台扶持政策，鼓励中医医疗机构和中医药企业引进数智化人才，为中医药数智化注入新活力。
（信息来源：21经济网）
直面99.6%研发失败率：全球药企如何在阿尔茨海默病市场“掘金”？
当前，我国正加速步入深度老龄化社会，老年群体规模持续膨胀，伴随而来的是一系列紧密相关的健康挑战与社会问题。
今年两会期间，社会老龄化问题再度成为代表委员们关注的焦点。从健康层面来看，老年人多病并存的现象极为普遍，给疾病诊疗带来巨大挑战。治疗过程中，不仅要考虑单一疾病的治疗，还需兼顾老年人身体各系统的功能状态和并存疾病，甚至需要在矛盾中选择治疗方案。
阿尔茨海默病俗称“老年痴呆症”，该疾病发病率、患病率及死亡率仍持续增加，给社会带来的经济负担日渐加重。
如何改变这一现状？药物研发成为打破现状的重要一环，这也使得一直以来相关的药物研发进展不断披露。近日，在大洋彼岸，佛罗里达大学Lien Nguyen和Laura P.W.Ranum团队发表的研究则发现，除Aβ病理和tau病理外，聚甘氨酸-精氨酸（polyGR）蛋白聚集可能也是AD的一个病理特征；在国内，此前不久，donanemab（多奈单抗）率先落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院，用于治疗处在疾病轻度认知障碍阶段或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者。
从创新药物获批进展来看，国内市场最受关注的药物为多奈单抗注射液及仑卡奈单抗。谈及AD药物研发进展，礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士表示，新药的研发是一个耗时、耗力且成本高昂的过程。从研发到成功上市，一款新药必须经历实验室研究、临床前试验以及I、II、Ⅲ期临床试验，平均周期长达10.5年，总投资约26亿美元。在这一过程中，存在诸多不可预测的情况，每个阶段都有失败的可能性。
“过去20多年来，阿尔茨海默病药物的研发失败率高达99.6%，为所有疾病领域中最高。”王莉指出。
AD需要早诊早治
据国际权威医学期刊《柳叶刀·公共卫生》发布的数据，我国60岁及以上老年人群中，阿尔茨海默病患者数量高达983万，位居全球之首，约占我国总人口比例的1%。此外，我国阿尔茨海默病发病率也呈现递增趋势。据全球流行病学统计以及我国部分地区的流行病学统计推测，中国阿尔茨海默病发病率每5年增加1倍，预计到2030年阿尔茨海默病患者将达到3000万。
阿尔茨海默病为家庭和社会带来沉重的经济负担，一项研究显示，2015年中国AD患者的年总费用达到了1.1万亿人民币，约占国内生产总值（GDP）的1.47%，据推算，到2030年我国AD患者的社会经济成本将达到3.2万亿人民币，并在2050年达到11.9万亿人民币
然而，阿尔茨海默病作为一种起病隐秘、逐渐恶化的神经系统退行性疾病，往往让许多人对其缺乏足够认识，甚至将其误认为是人衰老过程中的一种自然表现。
昆山杜克大学全球健康助理教授、全球健康理学硕士专业主任吴晨凯此前指出，阿尔茨海默病的早期鉴别诊断较难，但也有章可循，包括一些常发性认知功能衰退，推理能力下降，但这些都需要家人及时发现。一旦察觉到这些变化，建议立即寻求专业医疗机构的协助，以便及早进行筛查和诊断。
不少临床专家也多次表示，大众对于阿尔茨海默病的错误认知，会使疾病本身的危害及次生危害比我们所认为的严重得多。例如错过早期诊断治疗会造成患者身体功能衰竭；丧失生活能力，认知能力，不知冷暖饥饱，没有任何判断能力；此外，在阿尔茨海默病发展到晚期，可能出现极度衰竭，导致感染死亡的情况。
虽然近年来中国AD生态系统正在发生积极变化，但我国众多患者在记忆与思维能力出现明显衰退后，往往延迟较长时间才被确诊。目前，早期AD就诊率28.6%，MCI就诊率仅为2.8%，95%的患者一经确诊即为中晚期。根据研究，中度阿尔茨海默病患者的医疗成本大约是轻度患者的1.3倍，而重度患者的医疗成本则是轻度患者的2.1倍。
王莉指出，对于早期症状性阿尔茨海默病（因阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆）患者，新型淀粉样蛋白靶向治疗药物使用前需要确认存在β-淀粉样蛋白病理，适用人群明确。
近期，国家卫健委等15个部门联合印发《应对老年期痴呆国家行动计划（2024-2030）》，国家医保局也在积极推进长护险减轻病患及其家庭负担。
“越早发现和诊断患者，他们从新治疗中获益的可能性就越大。因此，我们需要继续构建和支持阿尔茨海默病早诊早治的诊疗生态系统，特别是基于生物标记物的诊断的可及和临床应用和标准化阿尔茨海默病诊疗体系、实现畅通的分级诊疗与转诊路径。”王莉说。
药物研发难
鉴于阿尔茨海默病的发病机制尚未明晰，该领域长久以来被视为药物研发的“黑洞”所在，能够进入最后赛道冲刺终点的药物寥寥无几。这也使得长久以来，阿尔茨海默病的无药可救现状和广阔市场前景，被认为是药物研发界“皇冠上的明珠”。
曾有行业人士表示：“全球范围内在阿尔茨海默病的创新药研发领域已经有100亿美元的投入。中枢神经方面的药物创新价值是被低估的，其市场价值高达千亿美元级别。”
《科学美国人》也曾刊文提到，阿尔茨海默病的药物研发被认为是所有药物研究中失败率最高的——99.6%，而癌症的药物研究失败率为81%。另据美国药物生产与研发协会数据，全球累计在阿尔茨海默病研发投入超6000亿美元，失败的临床药物超过300种，研发失败率超99%。全球各大药企如强生、罗氏、默沙东都曾在这一领域折戟。
举例来看，2012年，强生/辉瑞的单抗药物bapineuzumab的Ⅲ期临床试验宣告失败；2014年，瑞士制药巨头罗氏的单抗药物gantenerumab在大型Ⅲ期也以失败告终；2017年，默沙东宣布停止开发AD药物BACE抑制剂verubecestat；2018年，强生宣布终止了BACE抑制剂atabecestatⅡ/Ⅲ期临床试验。
“尽管100多年前已发现阿尔茨海默病，但其病因和发病机制至今仍未完全明确。病理机制的不明确促使学术界探索了多种假说，诸如β-淀粉样蛋白沉积（Aβ）、tau蛋白的异常磷酸化、胆碱能假说以及神经免疫学假说等，这些纷繁复杂的理论无疑增加了新药靶点选择与开发的复杂性。”王莉说。
目前针对发病原理，学界主要存在三种假说：淀粉蛋白级联假说、APOE4假说和Tau蛋白假说。但假说仅仅是假说，真正病因和发病机制还没确定，研发药企也是在摸着石头过河，而这也直接导致了药物研发成本激增，高失败概率也是意料之中。
不过，尽管研发难度大，但面对庞大的患者群体和巨大的用药市场需求，阿尔茨海默病仍是不少药企重点布局的赛道。
“在阿尔茨海默病领域，我们已经投入了80多亿美元，其中过去10年投入了50多亿美元，我们希望在未来10年里，通过及时的检测、准确的诊断和适当的治疗，最终早期干预阿尔茨海默病将成为现实。”王莉透露。
这背后也是由于，该市场规模足够具有吸引力。《2021 Pharm Exec50》文章显示，2020年全球阿尔茨海默病药物市场规模达到了230亿元，预计2026年将达到257亿元，年复合增长率为1.5%。
重大市场“诱惑”之下，必有前赴后继的入局者。除礼来之外，全球在进行相关研发的顶级药企不胜枚举，包括渤健、卫材、武田制药、默沙东、罗氏、辉瑞等。而在中国市场，绿谷制药、恒瑞医药、东阳光医药、海正药业、通化金马等均有布局。
推动药物可及
哪怕有药可用，可及性的问题也随后成为一大痛点，这也使得保险产品存在严重的滞后性，无法及时覆盖新药，造成研发与应用的断层。
根据贾建平教授团队在《Alzheimer''s & Dementia》上发表的研究，2015年中国阿尔茨海默病患者的人均年花费为19144.36美元，社会经济负担总额达到1677.4亿美元。预计到2030年，我国阿尔茨海默病经济负担将达到2.54亿美元，而到2050年将达到9.12亿美元。
目前，由于市场缺少针对老年人的风险特征和健康需求定制的商业健康保险产品，保险专属不强、范围不广、供给不足，成为市场痛点。有券商医药行业分析师透露，当前国家医保的基本原则是广覆盖、低保障、保基本。近年来，在顶层政策的推动下，更多确有需求的创新药品被及时纳入基本医保报销目录。但是，创新药品高昂的价格对医保基金的持续稳定运行形成较大挑战，大量高额创新药品的纳入也会增加医保基金的压力。因此很多新药、新材料可能因其价格较高，难以快速纳入保障范围。
“很多新药、新材料可能因其价格较高，难以快速纳入保障范围。民众对有效的新药品的需求与目前保障水平之间存在着一定的距离。从现实情况来看，创新药品与患者之间的距离或许远不止‘一公里’。要缩短双方之间的距离，仅仅依靠国家基本医保来承担这些大额甚至巨额的药品费用是远远不够的，仍需要多方力量共同分担。”该分析师说。
从药物价格来看，据卫材披露的消息，阿尔茨海默病创新药仑卡奈单抗国内定价为每瓶2508元[规格为200毫克（2毫升）/瓶]。此价格相比目前海南博鳌先行先试区的价格低四分之一，且与美国、日本的医保价格相当。根据患者体重的不同浮动，推荐剂量为10毫克每公斤体重，每两周使用一次。以此测算，一个体重为60千克的患者需要的药量为600毫克，约3瓶药物，单次使用花费约7500元，月治疗费用约为1.5万元，年治疗费用约18万元。礼来目前尚未披露多奈单抗注射液国内市场价格，但根据其在美国的定价，达到每瓶695.65美元，年治疗费用达到32000美元。
此前，礼来中国总裁兼总经理德赫兰在接受媒体采访时也曾呼吁，亟需将针对阿尔茨海默病早期、直接针对病因并能显著延缓病情发展的创新药物纳入医保体系，以增进患者的药物可及性并减轻其经济负担。
王莉强调，当下，就阿尔茨海默病这一疾病而言，需要利用创新机制推动政策尽早实施，提升全社会疾病认知，建立老年期痴呆可防可治的共识；加强早期筛查机制的建设，推动诊疗流程的标准化与规范化，以构建一个全面、协同且连贯的老年期痴呆防控网络；并完善多层次保障体系，积极推动“银发经济”发展，切实降低患者和社会经济负担。
“当前可以为部分患有阿尔茨海默病的人们带来希望，并同时减轻社会负担。现在是时候调整我们的医疗系统为帮助患者在疾病进展的早期获得治疗，因为此时接受治疗可以为患者带来最大的潜在获益。”王莉说。
（信息来源：21经济网）
运作管理
ADC药物市场的火爆毋庸置疑。
近日，辉瑞宣布与康方生物/Summit达成合作，共同探索旗下ADC药物与康方生物原研双抗(依沃西单抗)在肿瘤领域的可能性。
作为全球首款ADC药物Mylotarg的拥有者，辉瑞一直走在ADC赛道的前沿，引领行业潮流。
如今，当开创赛道的ADC“创世神”辉瑞，携手单挑药王K药的“双抗新星”，这一合作对于ADC药物这条黄金赛道的下半场有何启示?
1、创世
人类与癌症的抗争史，也是抗癌药物们的诞生史。如果说此前人们只能与癌症肉搏(切除)，那么直到化疗药物的出现，才宣告人们终于有了一把堪用于对抗病魔的生化武器。
化疗药物杀伤性十足，但缺乏特异性，就像把一颗“手雷”直接扔到癌细胞与正常细胞附近。除了损害癌细胞外，还会损害健康组织。因此，往往“杀敌一千，自损八百”。
为了解决这一问题，科学家们通过连接子将化学毒素与导航系统(靶向靶标癌细胞的单克隆抗体)链接起来，将其变成具备靶向性的“魔法子弹”，即抗体-药物偶联物(ADC)。
这一基于“重联思路”的天才发明既可以解决化疗药物的特异性问题，又能充分利用那些具备特异定位性却不具备独立治疗潜力的历史沉淀靶点，具备极高的市场前景。
从ADC药物的发展史来看，虽然早在1913年，Paul Ehrlich就提出了“魔法子弹”的概念，并且在1958年，Mathe就已首次将抗鼠白细胞免疫球蛋白与甲氨蝶呤偶联用于白血病的治疗。
但真正将其呈现为一条商业化赛道，得追溯到2000年。彼时辉瑞研发的全球首款ADC药物Mylotarg(吉妥单抗)获得FDA加速批准上市，用于治疗首次复发、60岁以上、CD33+且不适合化疗的急性髓性白血病(AML)患者。(Mylotarg最初由惠氏研发，2009年辉瑞以总额680亿美元收购惠氏后，将其纳入囊中。)
尽管在上市后由于临床获益与安全性问题，最终辉瑞在2010年主动将其撤市，但十年间作为第一且唯一获批的ADC药物，已经为更多后来者提供了重要的参考经验。
至此，ADC药物这一黄金赛道的面纱被“创世神”辉瑞掀起了一角。
而随着2011年Seagen靶向CD30的Adcetris获批，则宣告ADC药物开始逐渐进入成长期。
这一时期开始逐渐涌现出一些十分优秀的ADC药物，如“曲妥珠双雄”，即2013年FDA获批的罗氏旗下的恩美曲妥珠单抗(Kadcyla)及2019年FDA获批的第一三共旗下的德曲妥珠单抗(Enhertu)；如2020年获批的吉利德旗下全球首款TROP2 ADC药物Trodelvy(拓达维)，这些药物目前均已成为十亿美元分子。
尽管不断获批的ADC药物开始吸引大家的目光，但真正将这一黄金赛道彻底引爆的质变点，还是来源于辉瑞的一次史诗级并购。
2、引爆
当“宇宙药厂”并购“ADC之王”，市场沸腾了。
2023年3月13日，辉瑞宣布将以430亿美元收购生物科技公司Seagen，以加强其癌症治疗项目。
这次并购让辉瑞获得了多款成熟的ADC药物，如维恩妥尤单抗(Padcev)、维布妥昔单抗(Adcetris)，维替索妥尤单抗(Tivdak)，而这三款ADC药物在2024年合计为辉瑞贡献近28亿美元。
对辉瑞来说，这场收购不仅极大的拓宽了其癌症药物管线，更让其成为了ADC领域的真正霸主。而对整个行业来说，本次收购更是真正引爆了一场属于ADC药物的盛世。
从市场规模来看，根据弗若斯特沙利文数据分析，全球ADC药物市场规模2023年已达104亿美元，且2023年到2030年期间仍将以30.3%的年复合增长率维持增长态势，预计2030年全球ADC药物市场规模将增长至662亿美元。
从大额BD来看，据不完全统计，在辉瑞天价BD后，仅百亿美元规模的BD已经超4起。如2023年7月默沙东以总额超118亿美元获得科伦博泰旗下7款临床前/临床早期ADC药物的授权；2023年10月，默沙东以220亿美元的总价打包拿下了第一三共的HER3-DXd、I-DXd、R-DXd三款ADC药物权益；2023年10月，艾伯维宣布计划以101亿美元收购ADC先驱ImmunoGen；2023年12月百利天恒以总额84亿美元与百时美施贵宝达成一项关于EGFR×HER3双抗ADC产品BL-B01D1的合作协议。
从全球近三年各项技术的BD交易情况来看，ADC药物的交易单价无论在全球还是国内均排名第一，全球ADC药物的交易总额排名第二达3282亿美元，国内ADC药物交易总额排名第一达546亿美元。
从获批药物营收情况来看，目前全球共17款ADC药物获批，销售额排名前五的药物分别为Enhertu、Kadcyla、Adcetris、Padcev、Trodelvy，2024年合计销售额超百亿美元，平均增速高达约29%。
从研发情况来看，截至2024年9月30日，全球ADC在研临床试验登记项目数量超过800项，主要适应症领域为肿瘤领域，开展临床最多的瘤种分别为乳腺癌、肺癌和胃癌占比超50%，此外，约15.8%左右的临床管线布局血液瘤的研究。
以ADC药物的CXO细分领域龙头药明合联的角度来看，2024年药明合联预计实现收入39.9亿元、同比增长超过85%；实现纯利10.2亿元、同比增长超过260%；实现经调整纯利11.1亿元、同比增长超过170%。
综上，ADC药物这一黄金赛道的火爆已经昭然于世。同时也引出了一个疑问，在大热之下，存量靶点被发掘殆尽之后，下半场的关键点在哪里。
3、黄金盛世的下半场
作为ADC创世神的辉瑞其实早已用实际案例给出了答案。
2023年12月15日，辉瑞宣布FDA已于2023年12月15日批准旗下ADC药物PADCEV与KEYTRUDA(PD-1抑制剂)联合用药用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUC)成人患者。
这是首款获批治疗该适应症的“PD-1+ADC”的联合疗法，而这一获批也拉开了ADC药物这一黄金赛道下半场的帷幕。
一如ADC设计的初心，“重联”激活可能性。在深挖ADC药物本体的基础上，将ADC药物与各种其他作用/设计机制的药物进行联用从而将研发与市场可能性进行指数级的倍增。
从作用机制的角度来看，大量文献与试验证明了ADC联用其他药物的有效性，主要协同机制简述如下：
•ADC联合化疗：化疗和ADC通过靶向不同的细胞周期阶段或调节肿瘤细胞表面抗原表达协同作用。
•ADC联合内分泌治疗：通过阻断激素合成或干扰激素对肿瘤生长的刺激，ADC和内分泌治疗共同抑制肿瘤细胞存活和增殖。
•ADC联合放疗：放疗调节肿瘤细胞表面抗原表达，ADC增加肿瘤细胞的辐射敏感性。
•ADC联合分子靶向治疗：通过靶向肿瘤血管改善药物递送，调节抗原表达，克服肿瘤异质性和耐药性，或利用合成致死机制，增强ADC的治疗效果。
•ADC联合免疫疗法：通过Fc介导的效应功能、免疫原性细胞死亡(ICD)、增强T细胞浸润和免疫记忆等机制，ADC与免疫疗法联合能够增强免疫反应，提升治疗效果。
从商业化的角度来看，ADC联用疗法充满无限的想象空间，关键思路是“旧药再造”与“联用超车”。
毫无疑问，专利悬崖是每款大药的梦魇，不管曾经如何辉煌，当专利到期之后销售额都会一泻千里。比如罗氏的“三驾马车”，在专利到期后销售额指数级下跌，距离巅峰销售额跌幅超过85%。
而通过旗下到期或者即将到期的药物与ADC药物联合，即为“旧药再造”。
此前早有罗氏的“旧药再造”成功案例在前，为了激活专利到期老药曲妥珠单抗，罗氏设计了Phesgo(曲妥珠单抗/帕妥珠单抗联合给药)并于2020年6月获得美国FDA批准上市。Phesgo上市后快速放量突破十亿大关，2024年销售额超17亿瑞士法郎(约18.9亿美元)，大增62%。
这也是为什么默沙东在2028年K药到期之前，会先以超百亿BD引进科伦博泰ADC管线，再以220亿美元的总价打包拿下第一三共的多款ADC药物权益的主要原因。本质上也是为了以K药为基石联用ADC药物，既能对抗专利悬崖又能形成新的护城河。
而对于某些旗下药物单独战力不够强横的药企而言，“联用超车”则是一个很好的思路。
比如对于辉瑞而言，其拥有数量众多的ADC管线，但自己旗下本身在肿瘤免疫疗法领域竞争力不足，为了拓宽自身在免疫疗法领域的实力，本次选择与单药击败药王K药的依沃西单抗联用，本质上也是一种借势的行为。通过联用形成合力，挑战某些领域的霸主，将是未来的趋势。
基于上述优势，已有大量的ADC联合疗法研究正在进行之中，仅以PADCEV与KEYTRUDA(PD-1抑制剂)联合用药获批的尿路上皮癌为例，目前就已有超29项处于二期以上的ADC联用疗法正在进行中。
同时，以辉瑞为首的MNC们也在加快ADC联用的步伐。除了引言处提到了辉瑞与康方/summit的合作之外。比如2024年12月5日，据CDE官网最新公示显示，由阿斯利康申报的探索Enhertu+rilvegostomig联合疗法一线治疗HER2阳性胆道癌获得临床试验默示许可；2025年1月8日，中国国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示，ADC药物维恩妥尤单抗(enfortumab vedotin)和帕博利珠单抗联合用药的上市申请已获得批准，用于一线治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/mUC)成年患者；2025年2月12日美国FDA宣布，批准辉瑞(Pfizer)公司旗下Seagen开发的抗体偶联药物Adcetris与来那度胺和rituximab联用，治疗经过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者。
综上，大量资源正在倾注这一赛道，且ADC药物黄金盛世的下半场将是联用疗法的狂欢。
而在这一赛道未来的竞争中，谁能尽快构建自己的ADC药物联用体系，谁就将引领这一场革命性的变革。下半场的剧本，尚未写完，未来的主角值得期待。
（信息来源：同写意）
摩根大通黄旸：海外资本积极探索中国创新药投资机会
“欧美和亚太的投资人，不论是业内耳熟能详的、已经参与过中国创新药BD和NewCo的投资机构，还是想进入到这一领域的新投资人，都对做中国创新药BD和NewCo展现出了很高的兴趣。”
刚刚亲历了今年的摩根大通全球医疗健康峰会，与海外一线投资机构及企业家进行了深入沟通，摩根大通大中华区医疗健康行业研究主管黄旸感受到了海外投资人对中国创新药前所未有的关注和兴趣，同时，中国创新药公司的出海热情也是空前的。
2022年至2024年，中国创新药BD出海交易数量和金额屡创新高，黄旸向医药Invest预测，2025年中国创新药BD出海料仍将维持较高的水平。
另据DealForma数据显示，2024年约31%的大型跨国药企引进的创新药候选分子来自中国，而在2019年这一数字还是0。
“过去，在全球生物医药的创新大潮中，中国一直在做着贡献，但被更多的海外大药企、中小Biotech所认可还是近两三年的事。中国十几年前开始的创新药研发浪潮，厚积薄发，可以说终于在这几年开始开花结果了。”黄旸感叹到。
中国创新药在海外火了
2024年，海外NewCo和BD一度爆火，为中国创新药继续赢得美元支持、走向世界服下一剂强心剂。
三年探路，2025年，中国创新药迎来爆发：美国顶级生物医药风投Atlas Venture首次在年度回顾中将“中国”列为关键词，大声表示“从中国获得创新至关重要”；摩根大通全球医疗健康峰会上多家外媒感叹“中国卷到美国Biotech”；华尔街日报直呼“中国创新药迎来Deepseek时刻”……
黄旸观察到，尽管海外创新药资本市场未完全回暖，但海外投资人对中国创新药NewCo的兴趣不减反增，在一级市场资本向头部项目集中的过程中，中国创新药也成为了海外融资大项目背后的主力角色。
“鉴于美国的降息节奏慢于市场此前的预期，因此我们观察到2024年海外一级市场的复苏并未如预期的那么快。”黄旸分析到，“在这种情况下，融资有向头部集聚的效应——投资人更愿意把资金集中投在一个较看好的项目上，原来可能获得小规模融资的项目，目前未必能成功融资，但中国创新药NewCo项目融资的情况确实不错。”
据医药魔方MedAlpha数据库统计，2024年美国生物医药行业前十大的融资中，有4家是中国创新药企的海外NewCo，或美国Biotech在引进中国资产时同步完成的融资。
其中，恒瑞GLP-1 RA资产的海外NewCo——Kailera，以及曲线引进两个中国TCE资产的Candid，雄踞榜二榜三。
显然，过去的半年，研发风口上的中国创新药成为海外医疗健康一级市场的共识，也因为这种共识带来的确定性，新老玩家还在源源不断地入局。
今年摩根大通全球医疗健康峰会前，先为达、康诺亚、科伦博泰与和铂医药在同一天官宣最新NewCo交易，3家海外公司也同步完成融资。其中，先为达生物将口服GLP-1 RA等3款产品组合授予的Verdiva Bio，A轮融资超4亿美元，刷新了恒瑞去年创下的纪录。
这三起交易中，既有奥博资本、RTW资本、贝恩资本生命科学基金等NewCo热潮中的熟面孔，也有启明创投、礼来亚洲基金、鼎丰生科资本、泉创资本等深谙中国的双币基金，更有诺和控股、Blue Owl Healthcare Opportunities等纯正美元基金最新“试水”。
而到今年摩根大通全球医疗健康峰会现场，黄旸更明显感到，相较于前几年，海外投资人和产业界对中国创新药的兴趣浓厚了不少。“大会上，不论是中国的Biotech还是药企，听众人数显著增多，中国公司对出海的热情也是前所未有得的高涨。”
对于中国创新药企来说，NewCo风起，一定程度上是因为中国创新药企迫切的资金需求，这一决策链和所需时间更短、相较于一次性交易还有二次红利的交易方式恰逢其时。但在黄旸看来，中国企业在这个过程中和海外市场的沟通本身，就是一个有利点。
“通过和海外投资人的交流，能够让中国公司更好地认知和把握国际资本市场，较早地了解资本市场是如何做估值定价的，及对于相关交易的具体想法等。”黄旸说到。
同时，黄旸也提醒，资本市场对于NewCo交易通常比较关注两个问题：“第一，NewCo作为一个新公司，没有MNC（跨国药企）所拥有的历史成绩单，较难判断其是否能很好地推进资产的海外临床；第二，原公司对NewCo有一定的话语权，相较于单纯的license-out，交易金额是否有调整的空间。”
MNC继续“扫货”，细胞治疗是新风口？
海外资本市场对于中国创新药信心猛增，近两年MNC真金白银地引进中国创新药是最大的“定心丸”——毕竟，海外投资人操盘NewCo，最终代表的还是MNC的审美。
如黄旸所说：“MNC在海外商业化上有不可替代的优势，不论是NewCo还是Biotech，如果能成功研发出新产品，结局大概率是和MNC做BD或者被收购。从这一点来讲，NewCo可能在商业化方面并无优势，拼的就是尽快把一个药推向市场，尽快让业界理解这个资产的差异化优势为何，因为差异化会带来商业化上不同的预期、不同的销售策略。所以，海外做NewCo的投资人的关注点和MNC一样，就是差异化优势。”
也因此，“还想做NewCo”的意愿，根本上也是来自海外MNC对优质中国创新药资产仍有旺盛的需求。
黄旸观察到：“目前，MNC对引进中国资产还是保持很高的兴趣度。例如一些和中国创新药企做交易较少的跨国药企，就有分析师会特别关注其未来是否会加强这方面的工作，尤其是竞争对手已从中国引进了很多不错的资产。那么相关公司也表示现在有百亿美元的资金用来做BD，在中国也有本地团队，会继续加强在中国的工作。”
医药魔方NextPharma数据库显示，2022年至今，辉瑞和罗氏两家MNC“出手”中国创新药次数较少。
而近半年，先是罗氏以8.5亿美元巨额首付从锐格医药买下临床早期的CDK抑制剂资产，刷新国内创新药license-out首付款纪录，后有辉瑞将摩根大通全球医疗健康峰会上的招待会叫做“China Reception”，近期更与Summit合作开发基于康方生物自研的PD-1/VEGF双抗和辉瑞ADC的组合疗法……
相对“保守”的MNC也积极入局，更说明中国创新药资产的含金量正在不断上升，不容错过。
产业逻辑当道，什么样的资产能够满足这些大公司的胃口？
黄旸总结，MNC收购资产一般是基于两种思路：“一种是看好相关赛道，但自身并未拥有该方面的资产，那么出于补充的目的，通过收购来保证自身在未来有潜力的赛道上做好布局；第二种就是非市场共识的赛道或者产品，但自己有独特的见解、或者优势，愿意在较冷门的赛道上做投资。”
2024年，口服小分子GLP-1 RA的跨境交易屡见不鲜。从接连刷新融资纪录的海外NewCo，到默沙东以1.12亿美元首付款引进翰森制药的临床前口服GLP-1 RA，以及RTW Fund孵化的箕星药业引进闻泰医药的同类资产，这些交易的核心逻辑，都是黄旸所说的“第一种思路”。
“现在入局GLP-1可能看似‘不早’，但‘不早’不代表没有机会，MNC的考量可能是储备好这些机会，那么未来会更有主动权——一方面，如果这个药物市场发展得更大，或者有不同的方向，那么就可以灵活应对；另一方面，如果不出手，也有可能被竞争对手拿下。所以我预测，未来还是会有可能看到MNC在成熟靶点上布局早期管线的动作，对于这些大公司来说，错过一个重要的风口可能比多花几千万美金的损失更惨重。”黄旸分析到，“另外，一个靶点的成药也会不断迭代，如果一个临床前分子在技术细节上相较于同类或已上市产品有闪光点，MNC也会愿意斥资。”
今年开年风向性的两笔收购——GSK收购IDRx和礼来收购Scorpion Therapeutics——则体现了黄旸所说的“第二种思路”，即在不太热门的领域寻找便宜的资产。
但不论是哪种思路，说到底都从属于“战略”二字。黄旸的总结与罗氏首席执行官Teresa Graham在摩根大通全球医疗健康峰会上的表态一致：“如果我们发现变革性资产能够对我们的投资组合起到补充作用，或者在重点领域之外的疾病领域能改变游戏规则，我们完全准备好了花钱。”
具体到“出海”的细分领域，黄旸判断，肿瘤、自免、代谢资产仍会是交易重点，细胞治疗则有可能是新的“风口”。
在黄旸看来，“中国细胞治疗的监管环境相对海外宽松，国内这一领域的创新药企与海外的差距也比较小。虽然细胞治疗的BD交易比较困难，过往案例也很少，但有可能在接下来一段时间内成为新的重点。”
实际上，中国细胞治疗产品“出海”已经起势：医药魔方NextPharma数据库显示，2022—2024年，细胞治疗领域已有超10起license-out交易，占迄今为止该领域所有license-out交易的50%，包括阿斯利康两次从西比曼生物科技引进CAR-T疗法，药明巨诺、驯鹿生物也分别与美国Biotech达成CAR-T疗法的开发合作。
更积极的信号是，先行者们已然证明了海外市场对CAR-T疗法的高度热情：
强生从传奇生物引进的其自主研发的西达基奥仑赛，2024年销售额逼近10亿美元，较2023年同期大增92.7%，已然跃居全球CAR-T产品销售排行榜二；
驯鹿生物全球首款商业化全人源CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）2023年在国内上市后，已经吸引全球十余个国家和地区的患者到国内治疗，今年1月，其NDA获新加坡卫生科学局受理，有望进一步打开国际市场。
不论是哪一领域的资产，对于作为“卖方”的创新药企，黄旸建议“能出海就早点出海”：“自身做三期试验，大概率和海外的方向不同，基于对全球医药市场的了解，可能海外公司三期想主攻的疾病领域或临床试验设计和国内市场完全不同。因此，尽早携产品出海，对开拓海外市场而言是有利无弊的。如果药品已在中国上市，已确定适应症和临床三期数据，那么反而在海外探索的空间会变小，价值相应也就少了。”
国内创新药曙光初现？
中国创新药寻觅出路，在海外打开局面的同时，今年，国家对于医疗健康产业尤其是创新药支付的支持，也有落地迹象。
今年1月17日，国家医疗保障局医药服务管理司司长黄心宇在新闻发布会上明确表示，计划于今年内发布第一版丙类药品目录，聚焦创新程度很高、临床价值巨大、患者获益显著，但因超出“保基本”定位暂时无法纳入基本医保目录的药品。同时，国家医保局也将积极引导支持商业健康保险将丙类目录药品纳入保障范围。
2月中旬，两份有关药品价格的征求意见稿在业内热传。其中，《关于完善药品价格形成机制的意见（征求意见稿）》首次提出“发挥市场决定性作用，支持创新药高质量发展”，尤其是鼓励商业保险公司设立创新药产业投资基金、对涉创新药权益类投资规模达到一定水平的商保公司给予等多种政策支持等，向产业释放了强烈的积极信号。
业内预测，在“涉创新药权益类投资规模达到上季度总资产5%的视为创新支持型商业保险公司，给予多种支持”一条的鼓励下，潜在增量资金规模最高能达到1.75万亿元，直接利好医疗健康行业一二级市场。
上述情况符合黄旸的预期，他表示“对于推进商保，我们有较强的预期，预计今年中央政府层面很可能会推出更多的积极政策。和其他国家相比，目前商保在我国医疗体系中所发挥的作用的确较小，政府也有动力去改变这个局面。具体政策的力度及出台的节奏，我们也拭目以待。”
除了国家有意帮助创新药突破价格洼地和医保支付有限等困境，更让市场恢复信心的，是已有一批头部生物医药企业即将实现盈利，在市场了兑现自身价值。
“未来两三年，可能会有5-10家头部的或管线和商业化做得较成功的公司在不同层面上实现盈亏平衡（break-even）。”黄旸预测到，“这样的成果，一是体现了国家持续对新药研发和商业化的支持，说明医保这几年的支持有一定成效；其次，这些将要实现盈亏平衡的公司，还是在海外有不同程度的布局甚至已取得一定的成功，如果完全依赖国内市场，可能会面临一定的困难。从这一点来看，我认为走出去和引进来，在未来一段时间内仍将是中国药企很重要的课题。”
在商保参与和头部公司的重大商业化进展之后，黄旸补充认为，未来一段时间内，“AI+医疗健康”也将会是一二级市场中一个重要的投资方向。
实际上，DeepSeek横空出世后，不少医疗健康企业已经敏锐地捕捉到这一机会——恒瑞医药、信达生物等接连接入DeepSeek，辅助提高公司运营或信息处理效率；君实生物、德琪医药等注重布局AI制药；卫宁健康、美年健康、鹰瞳科技、医渡科技等医疗信息化和医疗AI企业更踊跃入局。
2月中旬，AI医药一度领涨大盘，医药医疗板块全线走高，AI制药、医疗服务等方向领涨。
“AI的应用的确不是新鲜事，但鉴于近期大模型较两三年前所取得的显著改进，这增加了很多业内人士对AI赋能中国医疗健康产业的信心，相信相关技术将帮助行业更好地实现降本增效、提高研发效率甚至直接提高公司收入，我想投资人们也会继续关注这个方向。”黄旸谨慎地判断到，“不过，检验AI对企业运行的作用的金标准，归根结底还是得看实际的收益，是否能够显著提高公司效率或收入，或者有助于取得高于行业平均的收益，这可能并非短期内就能看到。”
全球交易中的价值认可、创新药支付体系重塑的信号、头部企业的商业化和盈利进展、DeepSeek触发中国资产重估之风……2025年开年的诸多积极信号，已经让业界和市场开始期待医药板块走出长达4年的下跌行情，迎来“新时期”。
如黄旸所说：“鉴于目前海内外市场的兴趣度、市场较为健康的供需关系以及政策上的潜在利好，我们对今年中国医疗健康行业总体持谨慎乐观的态度。”
（信息来源：医药魔方）
科技研发
近日，恒瑞医药子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司、上海盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准注射用瑞康曲妥珠单抗（研发代号：SHR-A1811）、贝伐珠单抗注射液、阿得贝利单抗注射液、SHR-8068注射液联合方案在晚期实体瘤中开展临床研究。
注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物，可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。2024年9月，注射用瑞康曲妥珠单抗药品上市许可申请已获国家药监局受理且被纳入优先审评审批，适应症为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。瑞康曲妥珠单抗目前已开展多项Ⅰ～Ⅲ期临床研究，涵盖HER2表达或突变的晚期实体瘤、晚期胃癌或胃食管结合部腺癌、结直肠癌、晚期非小细胞肺癌、早期或晚期乳腺癌、胆道癌、妇科恶性肿瘤等。注射用瑞康曲妥珠单抗已第7次被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。
贝伐珠单抗是一种人源化抗VEGF单克隆抗体，恒瑞医药贝伐珠单抗注射液（商品名：艾瑞妥®）是以原研贝伐珠单抗为参照药、按照生物类似药途径自主研发和申报上市的产品，可通过抑制血管内皮细胞增殖及肿瘤内血管新生从而发挥其抗肿瘤作用，延缓肿瘤的生长和转移，已于2021年6月上市，目前已获批3个适应症：转移性结直肠癌，晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌以及复发性胶质母细胞瘤。公司现有多项贝伐珠单抗注射液临床研究正在进行，以评估其在晚期实体瘤中的抗肿瘤作用。
阿得贝利单抗注射液是恒瑞医药自主研发的人源化抗PD-L1单克隆抗体，能通过特异性结合PD-L1分子从而阻断导致肿瘤免疫耐受的PD-1/PD-L1通路，重新激活免疫系统的抗肿瘤活性，从而达到治疗肿瘤的目的。公司阿得贝利单抗注射液（商品名：艾瑞利®）已于2023年获批上市，获批适应症为与卡铂和依托泊苷联合用于广泛期小细胞肺癌患者的一线治疗。公司现有多项阿得贝利单抗注射液临床研究正在进行，以评估其在非小细胞肺癌、小细胞肺癌、食管癌、肝细胞癌、宫颈癌等多种实体瘤中的抗肿瘤作用。
SHR-8068注射液是公司引进的一款全人源抗CTLA-4单克隆抗体，与PD-1/PD-L1抑制剂联合可增强抗肿瘤免疫效应。现公司已有多项SHR-8068注射液临床研究正在进行，评估其在多种实体瘤中的抗肿瘤作用。
（信息来源：恒瑞医药）
潜在重磅！辉瑞靶向PD-L1的ADC癌症新药在中国获批临床
3月10日，CDE官网最新公示，辉瑞(Pfizer)公司旗下Seagen申报的1类新药PF-08046054(注射用冻干粉针)获得临床试验默示许可，拟开发治疗转移性或不可切除的晚期实体瘤。公开资料显示，这是辉瑞在研的一款潜在“first-in-class”PD-L1靶向抗体偶联药物(ADC)。辉瑞在2024年召开的肿瘤学创新日(Oncology Innovation Day)上表示，至2030年其肿瘤学研发管线有望产出8款以上重磅疗法，其中就包括了这款PF-08046054。
根据辉瑞公开资料介绍，PF-08046054(又称SGN-PDL1V、PDL1V)是一款靶向PD-L1的ADC，由抗PD-L1抗体、连接子和微管破坏剂MMAE(monomethyl auristatin E)组成，可通过直接细胞毒性、旁观者杀伤、免疫原性细胞死亡来发挥抗肿瘤活性。与抗PD-L1单抗相比，ADC可以实现了更快的内化和蛋白水解裂解。在临床前研究中，这款ADC产品在PD-L1低表达或表达异质性高的动物模型中也展现出抗癌活性。
在2024年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会上，研究人员公布了PF-08046054的1期临床中期结果(SGNPDL1V-001研究)。这是一项1期研究，纳入了复发/难治性表达PD-L1的实体肿瘤(包括非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、三阴性乳腺癌和食管癌)患者，这些患者接受了标准护理治疗。根据RECIST v1.1要求可测量疾病，并且东部肿瘤协作组体能状态(ECOG PS)≤1。
截至2024年3月6日，55名患者接受了治疗，中位年龄为60岁(范围24-72岁)。未见剂量限制性毒性(DLT)；1.75mg/kg为评价的最高剂量。最常见的治疗相关不良事件(TRAEs)为周围感觉神经病变、乏力、疲劳和恶心，大多数患者的严重程度为1-2级。有效性方面，研究者评估的所有剂量和肿瘤类型的客观缓解率(ORR)为27.3%(确定的ORR为12.7%)，确定应答的中位持续时间为7.9个月。从1.25mg/kg剂量开始观察到客观反应，且与PD-L1表达无关。
研究人员认为，PF-08046054单药治疗通常耐受性良好，安全性可控，且观察到令人鼓舞的初步抗肿瘤活性，尤其在PD-L1阳性非小细胞肺癌患者以及头颈部鳞状细胞癌患者中观察到临床意义和持久的反应。
基于良好的安全性和抗肿瘤活性，目前PF-08046054单药治疗和抗PD-1单抗帕博利珠单抗联合治疗NSCLC和HNSCC的队列正在积极招募。
本次PF-08046054在中国获批临床，意味着这款产品也将在中国开展临床研究。
（信息来源：医药观澜）
抗OX40单抗两项III期研究达到主要终点
3月8日，安进（Amgen）和协和麒麟（Kyowa Kirin）共同宣布抗OX40单抗Rocatinlimab治疗特应性皮炎的两项III期研究（ROCKET-IGNITE和ROCKET-SHUTTLE）达到主要终点。该药物是第一款顺利完成III期研究的抗OX40单抗，并且已经连续在3项III期研究中取得胜果。
ocatinlimab是协和麒麟与拉霍亚免疫学研究所（La Jolla Institute for Immunology）合作发现的一款靶向共刺激受体OX40的全人源单抗。2021年6月，安进决定与协和麒麟合作开发和商业化Rocatinlimab。研究表明，OX40与特应性皮炎和其他炎症性疾病的发生发展有关，在特应性皮炎患者的病灶中存在表达OX40的效应T细胞。
ROCKET-IGNITE研究是一项为期24周的随机、安慰剂对照、双盲临床试验（n=769），评估了Rocatinlimab（两个剂量，每4周1次）单药对比安慰剂治疗既往接受过生物制剂或JAK抑制剂治疗的中重度特应性皮炎患者的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是①患者达到经验证的研究者总体评估（vIGA-AD）评分为0（清除）或1（几乎清除）且较基线至少降低2分的比例和②湿疹面积和严重程度指数评分（EASI）至少降低75%的患者比例。
结果显示，治疗第24周，低剂量组和高剂量组分别有19.1%和23.6%的患者达到vIGA-AD 0/1且较基线至少降低2分，与安慰剂组之间的差异分别为10.3%（p=0.002）和14.9%（p<0.001）；低剂量组和高剂量组分别有36.3%和42.3%的患者达到EASI 75，与安慰剂组之间的差异分别为23.4%（p<0.001）和29.5%（p<0.001）。
此外，该研究还达到了修订版研究者总体评估（rIGA）评分为0/1且较基线至少降低2分的疗效终点，低剂量组和高剂量组分别有16.3%和22.7%的患者达到这一终点，与安慰剂组之间的差异分别为8.0%（p=0.01）和14.4%（p<0.001）。
安全性方面，Rocatinlimab组最常见的不良事件（发生率≥5%）包括发热、寒战和头痛。
ROCKET-SHUTTLE研究是一项为期24周的随机、安慰剂对照、双盲临床试验（n=746），评估了Rocatinlimab（两个剂量，每4周1次）联合局部皮质类固醇药物或钙调磷酸酶抑制剂（TCS/TCI）对比安慰剂联合TCS/TCI治疗中重度特应性皮炎患者的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是①达到vIGA-AD 0/1且较基线至少降低2分的患者比例和②达到EASI 75的患者比例。
治疗第24周，低剂量组和高剂量组分别有25.8%和26.1%的患者达到vIGA-AD 0/1且较基线至少降低2分，与安慰剂组之间的差异分别为13.5%（p<0.001）和13.8%（p<0.001）；低剂量组和高剂量组分别有54.1%和52.3%的患者达到EASI 75，与安慰剂组之间的差异分别为30.4%（p<0.001）和28.7%（p<0.001）。
此外，该研究也达到了rIGA 0/1且较基线至少降低2分的疗效终点，低剂量组和高剂量组分别有22.7%和23.3%的患者达到这一终点，与安慰剂组之间的差异分别为10.9%（p=0.002）和11.5%（p<0.001）。
此前，Rocatinlimab已经在2024年9月顺利完成了其第一项III期研究（ROCKET-HORIZON）。综合三项III期研究的结果，Rocatinlimab有望成为特应性皮炎患者的全新治疗选择。
目前，全球共两款III期在研抗OX40单抗，包括Rocatinlimab和Ivuxolimab。此外，还有药企针对OX40的配体OX40L开发药物，其中赛诺菲进展最快，其OX40L单抗Amlitelimab有望在今年完成III期研究。
（信息来源：医药魔方）
全新机制降压药III期研究成功
3月10日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗高血压的关键III期Launch-HTN研究和关键II期Advance-HTN研究均达到主要终点。
Lorundrostat是Mineralys Therapeutics自Mitsubishi Tanabe Corporation引进的一款口服、高选择性醛固酮（aldosterone）合成酶（ALDOS）抑制剂，旨在通过抑制醛固酮合成的最后3个限速步骤来降低醛固酮水平。
Launch-HTN研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（n=1083），评估了Lorundrostat（50mg或先50mg后递增至100mg，每日1次）对比安慰剂治疗在背景治疗中接受2-5种抗高血压药物治疗但未能达到血压目标的成人高血压患者的有效性和安全性。研究的主要终点是第6周患者的收缩压相对于基线的变化。
结果显示，治疗第6周，Lorundrostat（50mg）组患者的收缩压绝对降低了16.9mmHg，经安慰剂调整后的数据为-9.1mmHg（p<0.0001）；治疗第12周，Lorundrostat（50mg）组和Lorundrostat（50-100mg）组患者的收缩压分别绝对降低了19.0mmHg和15.7mmHg，经安慰剂调整后的数据分别为-11.7mmHg（p<0.0001）和-8.4mmHg（p=0.0016）。
安全性数据显示，安慰剂组、Lorundrostat（50mg）和Lorundrostat（50-100mg）组分别有8例患者（3.0%）、12例患者（2.2%）和2例患者（0.7%）出现治疗期间严重不良事件（SAE）。研究期间，只有Lorundrostat（50mg）组的1例患者（0.1%）发生治疗相关SAE。此外，Lorundrostat（50mg）和Lorundrostat（50-100mg）组的高钾血症（血清钾水平>6.0mmol/L）发生率分别为1.1%和1.5%。
Advance-HTN研究是一项随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验（n=285），评估了Lorundrostat（50mg或50-100mg，每日1次）治疗在背景治疗中接受2-3种抗高血压药物治疗的不受控制的高血压（uHTN）或顽固性高血压（rHTN）成人患者的疗效和安全性。
入组患者需停用当前的降压药方案，服用过两种降压药物的患者需接受血管紧张素II受体阻滞剂（ARB）和利尿剂治疗，服用过3-5种降压药物的患者需接受需接受ARB、利尿剂和钙通道阻滞剂治疗。研究的主要终点是第12周患者的24h动态收缩压相对于基线的变化。
结果显示，治疗第12周，Lorundrostat（50mg）组经安慰剂调整后的24h动态收缩压降低了7.9mmHg。其他预先设定的结局指标，包括剂量递增队列中的疗效指标、安全性和耐受性指标，与在Launch-HTN研究中观察到的结果一致。
安全性数据显示，Lorundrostat（50mg）和Lorundrostat（50-100mg）组的高钾血症（血清钾水平>6.0mmol/L）发生率分别为5.3%和7.4%。
Mineralys Therapeutics认为，这两项关键临床研究的疗效和安全性数据证明Lorundrostat具有良好的获益-风险特征。
在β受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、血管紧张素II受体抑制剂（ARB）等多种类型降压药物出现后，高血压患者的降压需求得到了极大的满足。但是，仍然有一半的患者无法实现较好的血压控制效果。
大约30%的高血压源于醛固酮水平失调。醛固酮水平受肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）调控，因而阻断RAAS是大部分现有降压药物的主要机制，例如阿利吉仑（肾素抑制剂，抑制血管紧张素原转化为血管紧张素I）、卡托普利（ACEI，抑制血管紧张素I转化为血管紧张素II）、缬沙坦（ARB，阻断血管紧张素II与其受体的结合）等。
目前，全球已有一款ALDOS靶向药物获批上市，即奥唑司他（Novartis/Recordati），但这款药物因选择性不高仅获批了库欣综合征适应症。高选择性ALDOS抑制剂的开发难度在于分离CYP11B1（编码皮质醇合成酶）与CYP11B2（编码ALDOS）的选择性——这两个基因的序列同源性高达93%。
除此之外，全球还有6款临床在研ALDOS抑制剂，其中Lorundrostat、Baxdrostat（阿斯利康）和BI 690517（勃林格殷格翰）处于III期临床阶段。体外试验数据显示，Lorundrostat和Baxdrostat对ALDOS的选择性分别是皮质醇合成酶的374倍和>100倍。BI 690517并未聚焦高血压，而是专注于心力衰竭和肾病。
（信息来源：医药魔方）
康哲药业创新药CMS-D003获临床试验批准
3月13日，康哲药业发布公告，本公司自主研发的创新药CMS-D003于2025年3月11日获得NMPA签发的药物临床试验批准通知书，并于3月12日正式收到通知。该临床试验将评估CMS-D003在中国健康以及症状性梗阻性肥厚型心肌病成人受试者中的安全性、耐受性及药代动力学和药效学特征。
CMS-D003是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在靶向治疗肥厚型心肌病。通过抑制心肌肌球蛋白三磷酸腺苷（ATP）酶，CMS-D003能够改善心脏的舒张功能障碍，缓解患者的临床症状。根据相关研究，肥厚型心肌病的患病率可能被低估，预计至少为0.5%，其中oHCM占比约70%。如CMS-D003获得上市批准，将为患者提供更佳的治疗选择，并可能与在售独家药物新活素产生协同效应。
（信息来源：财中社）
新药上市
国内上市
3月10日，翰森制药集团有限公司宣布，阿美乐（甲磺酸阿美替尼片）新适应症获批上市，用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗，此为阿美乐上市5年来获批的第三项适应症。据此，阿美乐成为目前唯一获批用于Ⅲ期不可切NSCLC患者放化疗后维持治疗的中国原研三代EGFR-TKI。
本次获批主要基于POLESTAR（HS-10296-304）研究。这是一项随机、双盲、对照、多中心的Ⅲ期临床研究，由山东省肿瘤医院于金明院士作为主要研究者牵头完成。研究结果曾入选2024年世界肺癌大会（WCLC）“最新突破摘要（Late Breaking Abstract，LBA）”名单，并以口头报告的形式在大会的主席论坛上呈现。
研究结果显示，阿美乐将疾病进展风险降低了80%以上；接受阿美乐治疗的患者中位无进展生存期（mPFS）为30.4个月，而接受安慰剂治疗的患者mPFS仅为3.8个月，且阿美乐各预设亚组PFS获益一致，呈现全面获益人群的特征。此外，BICR评估的阿美乐治疗组患者的客观缓解率（ORR）达57%，中位缓解持续时间（DoR）延长至16.59个月，中位总生存期（OS）尚未达到，CNS病变和远处转移发生率更低。放化疗后阿美乐治疗组患者的总体耐受性良好且可管理，在不良事件（AE）中，≥3级放射性肺炎发生率为0，间质性肺炎发生率为0。
迄今为止，阿美乐已有三项适应症获批上市，其中前两项于2024年11月续约纳入2024版国家医保目录；另有两项适应症上市申请（NDA）已获受理：
获批上市：二线治疗，既往经EGFR-TKI治疗进展，且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。获批时间：2020年3月。
获批上市：一线治疗，具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。获批时间：2021年12月。
获批上市：维持治疗含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。获批时间：2025年3月。
NDA获受理：术后辅助，具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的NSCLC成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗。受理时间：2024年7月。
NDA获受理：靶化联合联合培美曲塞和铂类化疗药物适用于具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。受理时间：2024年11月。
（信息来源：中国经济网）
艾伯维重磅IL-23抑制剂利生奇珠单抗在华获批上市
3月10日，艾伯维宣布利生奇珠单抗（risankizumab，商品名：喜开悦）在华获批上市，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病成年患者。此次获批包括利生奇珠单抗注射液与利生奇珠单抗注射液（皮下注射）两种剂型。这是全球首个获批用于中重度活动性克罗恩病成人患者的IL-23抑制剂，获批后也是国内首个拥有随身给药器的IL-23抑制剂。
作为一种IL-23抑制剂，利生奇珠单抗可通过与IL-23p19亚基结合来选择性阻断IL-23。IL-23是一种参与炎症过程的细胞因子，被认为与许多慢性免疫介导疾病有关。
2019年3月，利生奇珠单抗首次获批上市（商品名：Skyrizi），目前已在全球斩获7项适应症，包括斑块状银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、泛发性脓疱型银屑病、红皮病型银屑病、溃疡性结肠炎和掌跖脓疱病。据艾伯维财报，2024年利生奇珠单抗销售额已达到117.18亿美元。
利生奇珠单抗治疗克罗恩病的疗效已经在多项III期研究中得到验证。在ADVANCE和MOTIVATE诱导研究、FORTIFY维持研究中，接受利生奇珠单抗治疗的患者达到内镜应答（定义为克罗恩病简化内镜下评分[SES-CD]较基线下降＞50%或对于患有孤立性回肠疾病且基线SES-CD为4的患者，较基线降低至少2分）和临床缓解（定义为克罗恩病活动指数[CDAI]<150）的比例显著更高。
具体而言，在ADVANCE和MOTIVATE诱导研究中，利生奇珠单抗600mg IV组分别有40%和29%的患者在接受治疗12周后达到内镜应答，安慰剂组比例分别为12%和11%；利生奇珠单抗600mg IV组分别有43%和35%的患者在接受治疗12周后达到临床缓解，安慰剂组比例分别为22%和19%。
在FORTIFY维持研究中，利生奇珠单抗360mg SC组有47%的患者在接受治疗52周后达到内镜应答，安慰剂组比例分别为22%；利生奇珠单抗360mg SC组有52%的患者在接受治疗52周后达到临床缓解，安慰剂组比例分别为40%。
克罗恩病是一种慢性、全身性疾病，表现为胃肠道炎症，可引起持续性腹泻和腹痛。克罗恩病是一种进行性疾病，意味着相当部分患者的病情会随着时间的推移而恶化，或者可能出现需紧急医疗护理(包括手术)的并发症。由于克罗恩病的体征和症状是不可预测的，在身体上，精神和经济上都会给患者造成极大生活负担。
（信息来源：医药魔方）
国内首个！百奥泰戈利木单抗生物类似药申报上市
3月13日，NMPA/CDE官网显示，百奥泰戈利木单抗注射液的上市申请已获受理。该药是国内首个申报上市的戈利木单抗生物类似药。
戈利木单抗原研药为强生Simponi（欣普尼），是一种TNF-α单抗，目前该药已在我国获批两项适应症，包括类风湿性关节炎和强直性脊柱炎。2024年，Simponi为强生带来了21.90亿美元的收入。
医药魔方数据库显示，目前国内仅百奥泰一家布局戈利木单抗生物类似药。
（信息来源：医药魔方）
全球上市
3月6日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto（revakingene taroretcel-lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。
2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种相对罕见的成人视网膜神经退行性疾病，会导致视力逐渐且不可逆地丧失，显著影响患者的生活质量。Encelto通过持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子（CNTF），来减缓疾病进展。在视网膜疾病的几个模型系统中，CNTF已被证明对光感受器和视网膜神经节细胞具有神经保护作用。
该药采用封装细胞疗法（ECT）技术，这种技术通过提供一种免疫隔离的微环境（根据目标适应症和细胞类型优化细胞存活及药物递送持续性），可能降低与重复眼内注射给药及相关风险，规避基因疗法所需的视网膜下注射限制，并突破传统同种异体细胞移植的局限性。与其他形式的眼内给药相比，ECT能够控制在较长时间内以恒定速率输送到眼睛的药物剂量，以治疗慢性退行性眼病。
此次批准基于两项III期临床研究，研究结果表明植入Encelto后，在24个月内，MacTel患者的黄斑光感受器丢失速度得到显著减缓。
Neurotech Pharmaceuticals首席执行官Richard Small表示：“今天是MacTel患者、视网膜学界以及Neurotech Pharmaceuticals的一个非凡里程碑。我谨向参与临床研究的患者、临床研究者及其团队，以及整个研发团队表示感谢，感谢他们的付出使这一切成为现实。”
预计Encelto将于2025年6月开始在美国供患者使用。
（信息来源：医药魔方）
行业数据
菟丝子：一般统货在23-24元，水洗净货在26-27元。
韭菜子：目前亳州市场色选货价在53-55元。
香附：广东光统货价格在9-9.5元。
杜仲：现市场杜仲板皮货价在18-19元/千克，枝皮货价格在13-14元左右，切块大小不一售价24-35元不等。
杜仲叶：现市场杜仲叶统货价在5-6元/千克。
莪术：目前市场莪术广西统货价在9-10元左右/千克。
薏苡仁：目前市场薏苡仁95统货售价11-12元/千克，新米要价格在12-13元，陈货质量不一价在9-10元不等。
肉苁蓉：现在市场肉苁蓉青海药厂软统价在35-45元不等/千克，中统50-70元不等；新疆野统售价在80-100元左右，选货质量大小不一售价在120-150元左右，硬统要价22-23元左右。
白豆蔻：统货售价50元左右/千克，过筛选货价在55-60元不等。
川芎：统个售价17.5-18元上下/千克，统片价格在19-20元左右。
（信息来源：康美中药网）
安国市场3月13日快讯
延胡索，因质量不等售价在95-110元之间。
大腹皮，现市场软大腹皮多要价在7-8元，零售价格高。
蜈蚣，湖北蜈蚣15公分货报价在3.5-3.6元/条，13公分货报价在2.7-2.8元/条。
黑蚂蚁，一般统货售价在110-160元之间，大个货价格在290-300元。
金虫草，乱草次货在40-50元之间，排草中等货售价在60元上下，好货售价在80-100元之间。
姜黄，国产姜黄个子报价在24-25元之间，切片报价在31元上下。
陈皮，陈皮个子多报价在7-9元之间不等，陈皮丝多报价在10-12元之间不等。
王不留行，净货多报价在6元上下。
白花蛇舌草，家种统个报价在7.5元上下，切好的报价在10元上下。
茵陈，前期货价格在13-14元之间，后期货多在8-11元之间。
（信息来源：中药材天地网）
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